HEALEY ALS プラットフォーム試験 - レジメン D プリドピジン
HEALEY ALS Platform Trial は、ALS 治療用の治験薬の安全性と有効性を評価する、多施設、多レジメンの永続的な臨床試験です。
レジメンDは、ALSの参加者における単一の治験薬であるプリドピジンの安全性と有効性を評価します。
調査の概要
詳細な説明
HEALEY ALS Platform Trial は、ALS 治療用の治験薬の安全性と有効性を評価する、多施設、多レジメンの永続的な臨床試験です。 この試用版は、永続的なプラットフォーム試用版として設計されています。 これは、試験の実施を指示する単一のマスタープロトコルがあることを意味します。 HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol は NCT04297683 として登録されています。
参加者がマスタープロトコルに登録し、すべての適格基準を満たすと、参加者は現在登録しているレジメンに無作為に割り付けられる資格があります。 すべての参加者は、現在登録しているレジメンに無作為に割り付けられる可能性が等しくなります。
参加者がレジメン D プリドピジンに無作為に割り付けられた場合、参加者はスクリーニング訪問を完了して、追加のレジメン D 適格基準を評価します。 レジメン不適格基準が確認されると、参加者はベースライン評価を完了し、アクティブなプリドピジンまたは一致するプラセボのいずれかに 3:1 の比率で無作為化されます。
参加者はレジメン D への登録を選択できないため、レジメン D は招待制で登録されます。参加者は、レジメン D に無作為に割り当てられる前に、まずマスター プロトコルに登録し、マスター プロトコルに参加する資格を得る必要があります。
登録施設のリストについては、NCT04297683 の HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol を参照してください。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Healey Center for ALS at Mass General
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- マスタープロトコル（NCT NCT04297683）で指定された包含基準を超える追加の包含基準はありません。
除外基準:
以下の除外基準は、マスター プロトコル (NCT NCT04297683) で指定された除外基準に追加されます。
- -フリデリシア補正QT（QTcF）間隔の延長が確認された参加者（男性では450ミリ秒以上、女性では470ミリ秒以上のQTcF間隔として定義）。
- -臨床的に重要な心疾患、不整脈の臨床的に重要な病歴、治療にもかかわらず症候性または制御不能な心房細動、または無症候性の持続性心室頻拍、または左脚ブロックの存在を伴う参加者。
- -QT延長症候群の既往歴がある参加者、またはこの状態の第一度近親者。
- -セクション5.9に詳述されているように、レジメン固有のスクリーニング訪問前の4週間以内に禁止されている薬物を使用している参加者。
-レジメン固有のスクリーニング訪問時に次の薬を使用している参加者：
- Nuedexta - 20 mg デキストロメトルファン + 10 mg キニジン BID を超える用量で
- シタロプラム - 20 mg/日を超える用量で
- エスシタロプラム - 10 mg/日を超える用量で
- -研究介入のいずれかの成分（プリドピジン、ケイ化微結晶性セルロース、およびステアリン酸マグネシウム）に対する既知のアレルギーのある参加者。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：プリドピジン
プリドピジンは、24 週間、1 日 2 回経口投与されます。
|
投与：経口 用量：45mgを1日2回 |
|
プラセボコンパレーター：一致するプラセボ
対応するプラセボを 1 日 2 回、24 週間経口投与します。
|
投与：経口 用量: 1 カプセルを 1 日 2 回 |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
死亡事象発生率
時間枠：ベースラインから 24 週間まで
|
死亡率は、死亡または死亡に相当するものと定義されます。
参加者は、永続補助換気 (PAV) が 7 日以上連続して 1 日あたり 22 時間を超えて使用された場合、死亡同等の基準を満たすと判断されます。
死亡率は、生存時間が指数関数的に分布すると仮定したベイジアン シェアード パラメトリック モデルから推定されました。
|
ベースラインから 24 週間まで
|
|
ALSFRS-R 合計スコアによって評価される疾患の進行
時間枠：ベースラインから 24 週間まで
|
改訂版 ALS 機能評価スケール (ALSFRS-R) によって測定された、疾患の重症度の経時的変化。
各タイプの機能は 4 (正常) から 0 (能力なし) までスコア付けされ、最大合計スコアは 48、最小合計スコアは 0 です。スコアが高い患者ほど、より多くの身体機能を持っています。
|
ベースラインから 24 週間まで
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
呼吸機能
時間枠：ベースラインから 24 週間まで
|
低速肺活量 (SVC) によって測定される、時間の経過に伴う呼吸機能の変化。
|
ベースラインから 24 週間まで
|
|
筋力
時間枠：ベースラインから 24 週間まで
|
ハンドヘルドダイナモメトリー (HHD) を使用して等尺的に測定された筋力の時間の経過に伴う変化。
|
ベースラインから 24 週間まで
|
|
ベースラインで球機能障害のある参加者の球機能の変化
時間枠：ベースラインから 24 週間まで
|
改訂版 ALS 機能評価スケール (ALSFRS-R) 球サブドメインによって測定された、ベースライン時の球機能障害のある参加者の球機能の経時的変化。 各質問は 4 (通常) から 0 (能力なし) までスコア付けされ、球根サブドメインの最大合計スコアは 12、最小合計スコアは 0 です。 スコアが高い患者は球機能がより優れています。 参加者は、ALSFRS-R 球根ドメイン (Q1 ～ Q3) スコアが 12 未満の場合、ベースライン時に球機能障害があると分類されました。 |
ベースラインから 24 週間まで
|
|
無作為化されたすべての参加者の球機能
時間枠：ベースラインから 24 週間まで
|
改訂版 ALS 機能評価スケール (ALSFRS-R) 球サブドメインによって測定された、すべての無作為化参加者における球機能の経時的変化。
各質問は 4 (通常) から 0 (能力なし) までスコア付けされ、球根サブドメインの最大合計スコアは 12、最小合計スコアは 0 です。
スコアが高い患者は球機能がより優れています。
|
ベースラインから 24 週間まで
|
|
ベースライン前の急速な進行を示す参加者の球機能
時間枠：ベースラインから 24 週間まで
|
改訂版ALS機能評価スケール（ALSFRS-R）球サブドメインによって測定された、ベースライン前に急速に進行した参加者における球機能の経時的変化。 各質問は 4 (通常) から 0 (能力なし) までスコア付けされ、球根サブドメインの最大合計スコアは 12、最小合計スコアは 0 です。 スコアが高い患者は球機能がより優れています。 参加者は、マスタープロトコルスクリーニングとレジメンベースラインの間の ALSFRS-R 合計スコアの変化が月あたり 0.75 ポイント以上である場合、ベースライン前の進行が速いと分類されました。 |
ベースラインから 24 週間まで
|
|
球衰退までの時間
時間枠：ベースラインから 24 週間まで
|
すべての参加者における ALSFRS-R 眼球領域スコアがベースライン後に最初に 1 ポイント以上低下するまでの時間。 間隔打ち切り生存分析を使用して実行された分析。 結果は、イベントまでの間隔 (上限および下限) 時間の中央値として表示されます。 |
ベースラインから 24 週間まで
|
|
死亡または死亡に相当する症状を経験した参加者の数
時間枠：ベースラインから 24 週間まで
|
ベースライン訪問日から24週目の訪問枠の終わり（通常、ベースラインから175日後）までに死亡した、または死亡同等の基準を満たした参加者の数。
死亡同等基準は、1 日あたり 22 時間以上、7 日以上連続して永続的補助換気 (PAV) を使用することです。
|
ベースラインから 24 週間まで
|
協力者と研究者
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：Merit Cudkowicz, MD、Massachusetts General Hospital
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 2019P003518D
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。