Plataforma de prueba HEALEY ALS - Régimen D Pridopidina
El ensayo de la plataforma HEALEY ALS es un ensayo clínico perpetuo multicéntrico y de múltiples regímenes que evalúa la seguridad y la eficacia de los productos en investigación para el tratamiento de la ELA.
El régimen D evaluará la seguridad y la eficacia de un único fármaco del estudio, la pridopidina, en participantes con ELA.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El ensayo de la plataforma HEALEY ALS es un ensayo clínico perpetuo multicéntrico y de múltiples regímenes que evalúa la seguridad y la eficacia de los productos en investigación para el tratamiento de la ELA. Esta prueba está diseñada como una prueba de plataforma perpetua. Esto significa que hay un Protocolo Maestro único que dicta la realización del ensayo. El protocolo maestro de prueba de la plataforma HEALEY ALS está registrado como NCT04297683.
Una vez que un participante se inscribe en el Protocolo maestro y cumple con todos los criterios de elegibilidad, el participante será elegible para ser aleatorizado en cualquier régimen de inscripción actual. Todos los participantes tendrán las mismas posibilidades de ser asignados al azar a cualquier régimen de inscripción actual.
Si un participante es aleatorizado al Régimen D Pridopidina, el participante completará una visita de selección para evaluar los criterios de elegibilidad adicionales del Régimen D. Una vez que se confirmen los criterios de elegibilidad del Régimen D, los participantes completarán una evaluación inicial y serán aleatorizados en una proporción de 3:1 a pridopidina activa o al placebo correspondiente.
El Régimen D se inscribirá por invitación, ya que los participantes no pueden optar por inscribirse en el Régimen D. Los participantes primero deben inscribirse en el Protocolo maestro y ser elegibles para participar en el Protocolo maestro antes de poder ser asignados aleatoriamente al Régimen D.
Para obtener una lista de los sitios de inscripción, consulte el Protocolo maestro de prueba de la plataforma HEALEY ALS en NCT04297683.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Healey Center for ALS at Mass General
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- No hay criterios de inclusión adicionales más allá de los criterios de inclusión especificados en el Protocolo maestro (NCT NCT04297683).
Criterio de exclusión:
Los siguientes criterios de exclusión se suman a los criterios de exclusión especificados en el Protocolo maestro (NCT NCT04297683).
- Participantes con un intervalo QT corregido por Fridericia (QTcF) prolongado confirmado (definido como un intervalo QTcF de >450 ms para hombres y >470 ms para mujeres).
- Participantes con enfermedad cardíaca clínicamente significativa, antecedentes clínicamente significativos de arritmia, fibrilación auricular sintomática o no controlada a pesar del tratamiento, o taquicardia ventricular sostenida asintomática, o presencia de bloqueo de rama izquierda.
- Participantes con antecedentes conocidos de síndrome de QT largo o un familiar de primer grado con esta afección.
- Participantes que usan medicamentos prohibidos dentro de las 4 semanas anteriores a la visita de evaluación específica del régimen, como se detalla en la sección 5.9.
Participantes que usan los siguientes medicamentos en el momento de la visita de evaluación específica del régimen:
- Nuedexta - a una dosis superior a 20 mg de dextrometorfano + 10 mg de quinidina BID
- Citalopram - a una dosis superior a 20 mg/día
- Escitalopram - a una dosis superior a 10 mg/día
- Participantes con alergia conocida a cualquier ingrediente de la intervención del estudio (pridopidina, celulosa microcristalina silicificada y estearato de magnesio).
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Pridopidina
La pridopidina se administra por vía oral dos veces al día durante 24 semanas.
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Administración: Oral Dosis: 45 mg dos veces al día |
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Comparador de placebos: Placebo coincidente
El placebo correspondiente se administra por vía oral dos veces al día durante 24 semanas.
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Administración: Oral Dosis: una cápsula dos veces al día |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de evento de mortalidad
Periodo de tiempo: Línea de base a 24 semanas
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La mortalidad se define como la muerte o el equivalente a la muerte.
Se determina que un participante cumple con los criterios de muerte equivalente si se usa ventilación asistida permanente (PAV) durante más de 22 horas por día durante más de siete días seguidos.
La tasa de mortalidad se estimó a partir de un modelo paramétrico compartido bayesiano que asumía tiempos de supervivencia distribuidos exponencialmente.
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Línea de base a 24 semanas
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Progresión de la enfermedad según la evaluación de la puntuación total de ALSFRS-R
Periodo de tiempo: Línea de base a 24 semanas
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Cambio en la gravedad de la enfermedad a lo largo del tiempo, medido por la Escala de calificación funcional revisada de ALS (ALSFRS-R).
Cada tipo de función se califica de 4 (normal) a 0 (sin capacidad), con una puntuación total máxima de 48 y una puntuación total mínima de 0. Los pacientes con puntuaciones más altas tienen más función física.
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Línea de base a 24 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Función respiratoria
Periodo de tiempo: Línea de base a 24 semanas
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Cambio en la función respiratoria a lo largo del tiempo medido por la capacidad vital lenta (SVC).
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Línea de base a 24 semanas
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Fuerza muscular
Periodo de tiempo: Línea de base a 24 semanas
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Cambio en la fuerza muscular a lo largo del tiempo medido isométricamente usando dinamometría manual (HHD).
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Línea de base a 24 semanas
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Cambio en la función bulbar en participantes con disfunción bulbar al inicio del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base a 24 semanas
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Cambio en la función bulbar a lo largo del tiempo en participantes con disfunción bulbar al inicio del estudio, medida por el subdominio bulbar de la Escala de calificación funcional revisada de ALS (ALSFRS-R). Cada pregunta se califica de 4 (normal) a 0 (sin habilidad), con una puntuación total máxima de 12 y una puntuación total mínima de 0 para el subdominio bulbar. Los pacientes con puntuaciones más altas tienen más función bulbar. Se clasificó a los participantes con disfunción bulbar al inicio del estudio si su puntuación en el dominio bulbar ALSFRS-R (Q1-Q3) era inferior a 12. |
Línea de base a 24 semanas
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Función bulbar en todos los participantes aleatorizados
Periodo de tiempo: Línea de base a 24 semanas
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Cambio en la función bulbar a lo largo del tiempo en todos los participantes asignados al azar según lo medido por el subdominio bulbar de la Escala de calificación funcional revisada de ALS (ALSFRS-R).
Cada pregunta se califica de 4 (normal) a 0 (sin habilidad), con una puntuación total máxima de 12 y una puntuación total mínima de 0 para el subdominio bulbar.
Los pacientes con puntuaciones más altas tienen más función bulbar.
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Línea de base a 24 semanas
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Función bulbar en participantes con progresión rápida previa al inicio
Periodo de tiempo: Línea de base a 24 semanas
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Cambio en la función bulbar a lo largo del tiempo en participantes con una rápida progresión previa al inicio, medida por el subdominio bulbar de la Escala de calificación funcional revisada de la ELA (ALSFRS-R). Cada pregunta se califica de 4 (normal) a 0 (sin habilidad), con una puntuación total máxima de 12 y una puntuación total mínima de 0 para el subdominio bulbar. Los pacientes con puntuaciones más altas tienen más función bulbar. Los participantes se clasificaron con una progresión rápida previa al inicio si su cambio en la puntuación total de ALSFRS-R entre la evaluación del protocolo maestro y el inicio del régimen era mayor o igual o 0,75 puntos por mes. |
Línea de base a 24 semanas
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Es hora de declinar Bulbar
Periodo de tiempo: Línea de base a 24 semanas
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Tiempo hasta la primera disminución de 1 punto o más después del inicio en la puntuación del dominio bulbar ALSFRS-R entre todos los participantes. Análisis realizado mediante análisis de supervivencia censurado por intervalos. Los resultados se presentan como intervalo medio (límite superior e inferior) de tiempo hasta el evento. |
Línea de base a 24 semanas
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Número de participantes que experimentaron muerte o muerte equivalente
Periodo de tiempo: Línea de base a 24 semanas
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El número de participantes que murieron o cumplieron con el criterio de muerte equivalente desde la fecha de su visita inicial hasta el final de la ventana de visita de la Semana 24 (generalmente 175 días después de la visita inicial).
El criterio de equivalente de muerte es el uso de ventilación asistida permanente (PAV) durante más de 22 horas al día durante más de 7 días seguidos.
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Línea de base a 24 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Enfermedad de la neuronas motoras
- La esclerosis lateral amiotrófica
Otros números de identificación del estudio
- 2019P003518D
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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