HEALEY ALS Platformforsøg - Regime D Pridopidin
HEALEY ALS Platform Trial er et evigt multicenter, multi-regimen klinisk forsøg, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af undersøgelsesprodukter til behandling af ALS.
Regime D vil evaluere sikkerheden og effektiviteten af et enkelt studielægemiddel, pridopidin, hos deltagere med ALS.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
HEALEY ALS Platform Trial er et evigt multicenter, multi-regimen klinisk forsøg, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af undersøgelsesprodukter til behandling af ALS. Denne prøveversion er designet som en evig platformsprøve. Det betyder, at der er en enkelt hovedprotokol, der dikterer afviklingen af retssagen. HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol er registreret som NCT04297683.
Når en deltager tilmelder sig Master Protocol og opfylder alle berettigelseskriterier, vil deltageren være berettiget til at blive randomiseret til enhver aktuelt tilmeldingsregime. Alle deltagere vil have en lige chance for at blive randomiseret til enhver aktuelt tilmeldt regime.
Hvis en deltager er randomiseret til Regimen D Pridopidine, vil deltageren gennemføre et screeningbesøg for at vurdere yderligere Regimen D-kriterier. Når Regim D-kriterierne er bekræftet, vil deltagerne gennemføre en baseline-vurdering og blive randomiseret i et 3:1-forhold til enten aktivt pridopidin eller matchende placebo.
Regimen D tilmelder sig efter invitation, da deltagere muligvis ikke vælger at tilmelde sig Regimen D. Deltagerne skal først tilmelde sig Master Protocol og være berettiget til at deltage i Master Protocol, før de kan blive tilfældigt tildelt Regimen D.
For en liste over tilmeldingswebsteder, se venligst HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol under NCT04297683.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
- Healey Center for ALS at Mass General
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Ingen yderligere inklusionskriterier ud over de inklusionskriterier, der er specificeret i Master Protocol (NCT NCT04297683).
Ekskluderingskriterier:
Følgende eksklusionskriterier er ud over eksklusionskriterierne specificeret i masterprotokollen (NCT NCT04297683).
- Deltagere med et bekræftet forlænget Fridericia-korrigeret QT (QTcF)-interval (defineret som et QTcF-interval på >450 ms for mænd og >470 ms for kvinder).
- Deltagere med klinisk signifikant hjertesygdom, klinisk signifikant arytmi i anamnesen, symptomatisk eller ukontrolleret atrieflimren på trods af behandling eller asymptomatisk vedvarende ventrikulær takykardi eller tilstedeværelse af venstre grenblok.
- Deltagere med kendt historie med langt QT-syndrom eller en førstegradsslægtning med denne tilstand.
- Deltagere, der bruger forbudt medicin inden for de 4 uger forud for det regimespecifikke screeningbesøg, som beskrevet i afsnit 5.9.
Deltagere, der bruger følgende medicin på tidspunktet for det regimespecifikke screeningbesøg:
- Nuedexta - i en dosis højere end 20 mg dextromethorphan + 10 mg quinidin BID
- Citalopram - i en dosis højere end 20 mg/dag
- Escitalopram - i en dosis højere end 10 mg/dag
- Deltagere med en kendt allergi over for enhver ingrediens i undersøgelsesinterventionen (pridopidin, silicificeret mikrokrystallinsk cellulose og magnesiumstearat).
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Pridopidin
Pridopidin indgives oralt to gange dagligt i 24 uger.
|
Administration: Mundtlig Dosis: 45 mg to gange dagligt |
|
Placebo komparator: Matchende placebo
Matchende placebo indgives oralt to gange dagligt i 24 uger.
|
Administration: Mundtlig Dosis: en kapsel to gange dagligt |
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Dødelighedsbegivenhed
Tidsramme: Baseline til 24 uger
|
Dødelighed defineres som død eller dødsækvivalent.
En deltager er fast besluttet på at opfylde kriterierne for dødsækvivalent, hvis permanent assisteret ventilation (PAV) bruges i mere end 22 timer om dagen i mere end syv dage i træk.
Dødelighedsraten blev estimeret ud fra en Bayesiansk delt-parametrisk model, der antog eksponentielt fordelte overlevelsestider.
|
Baseline til 24 uger
|
|
Sygdomsprogression vurderet af ALSFRS-R Total Score
Tidsramme: Baseline til 24 uger
|
Ændring i sygdommens sværhedsgrad over tid målt ved ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R).
Hver type funktion scores fra 4 (normal) til 0 (ingen evne), med en maksimal totalscore på 48 og en minimum totalscore på 0. Patienter med højere score har mere fysisk funktion.
|
Baseline til 24 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Åndedrætsfunktion
Tidsramme: Baseline til 24 uger
|
Ændring i åndedrætsfunktionen over tid målt ved Slow Vital Capacity (SVC).
|
Baseline til 24 uger
|
|
Muskelstyrke
Tidsramme: Baseline til 24 uger
|
Ændring i muskelstyrke over tid målt isometrisk ved hjælp af håndholdt dynamometri (HHD).
|
Baseline til 24 uger
|
|
Ændring i bulbar funktion hos deltagere med bulbar dysfunktion ved baseline
Tidsramme: Baseline til 24 uger
|
Ændring i bulbar funktion over tid hos deltagere med bulbar dysfunktion ved baseline målt ved ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) bulbar subdomæne. Hvert spørgsmål scores fra 4 (normalt) til 0 (ingen evne), med en maksimal totalscore på 12 og en minimumscore på 0 for bulbar-underdomænet. Patienter med højere score har mere bulbar funktion. Deltagerne blev klassificeret som havende bulbar dysfunktion ved baseline, hvis deres score på ALSFRS-R bulbar domæne (Q1-Q3) score var mindre end 12. |
Baseline til 24 uger
|
|
Bulbar-funktion hos alle randomiserede deltagere
Tidsramme: Baseline til 24 uger
|
Ændring i bulbar funktion over tid i alle randomiserede deltagere målt af ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) bulbar underdomæne.
Hvert spørgsmål scores fra 4 (normalt) til 0 (ingen evne), med en maksimal totalscore på 12 og en minimumscore på 0 for bulbar-underdomænet.
Patienter med højere score har mere bulbar funktion.
|
Baseline til 24 uger
|
|
Bulbar-funktion hos deltagere med hurtig præ-baseline-progression
Tidsramme: Baseline til 24 uger
|
Ændring i bulbar funktion over tid hos deltagere med hurtig præ-baseline progression som målt af ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) bulbar subdomæne. Hvert spørgsmål scores fra 4 (normalt) til 0 (ingen evne), med en maksimal totalscore på 12 og en minimumscore på 0 for bulbar-underdomænet. Patienter med højere score har mere bulbar funktion. Deltagerne blev klassificeret med hurtig præ-baseline progression, hvis deres ændring i ALSFRS-R total score mellem Master Protocol Screening og Regimen Baseline var større end eller lig med eller 0,75 point pr. måned. |
Baseline til 24 uger
|
|
Tid til Bulbar Decline
Tidsramme: Baseline til 24 uger
|
Tid til første fald på 1 point eller mere efter baseline i ALSFRS-R bulbar domænescore blandt alle deltagere. Analyse udført ved hjælp af intervalcensureret overlevelsesanalyse. Resultater præsenteret som medianinterval (øvre og nedre grænse) tid til hændelse. |
Baseline til 24 uger
|
|
Antal deltagere, der oplevede død eller dødsækvivalent
Tidsramme: Baseline til 24 uger
|
Antallet af deltagere, der døde eller opfyldte kriteriet for en dødsækvivalent fra datoen for deres baseline-besøg til slutningen af uge 24-besøgsvinduet (generelt 175 dage efter baseline).
Dødsækvivalentkriteriet er brug af permanent assisteret ventilation (PAV) i mere end 22 timer om dagen i mere end 7 dage i træk.
|
Baseline til 24 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 2019P003518D
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .