HEALEY ALS -alustakokeilu – hoito-ohjelma D Pridopidiini
HEALEY ALS Platform Trial on jatkuva monikeskus-, usean hoito-ohjelman kliininen tutkimus, jossa arvioidaan ALS:n hoidossa käytettävien tutkimustuotteiden turvallisuutta ja tehoa.
Ohjelmassa D arvioidaan yhden tutkimuslääkkeen, pridopidiinin, turvallisuutta ja tehoa ALS-potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
HEALEY ALS Platform Trial on jatkuva monikeskus-, usean hoito-ohjelman kliininen tutkimus, jossa arvioidaan ALS:n hoidossa käytettävien tutkimustuotteiden turvallisuutta ja tehoa. Tämä kokeilu on suunniteltu jatkuvaksi alustan kokeiluksi. Tämä tarkoittaa, että on olemassa yksi pääpöytäkirja, joka määrää oikeudenkäynnin suorittamisen. HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol on rekisteröity numerolla NCT04297683.
Kun osallistuja ilmoittautuu Master Protocol -ohjelmaan ja täyttää kaikki kelpoisuusehdot, osallistuja voidaan satunnaistaa mihin tahansa tällä hetkellä ilmoittautuvaan hoito-ohjelmaan. Kaikilla osallistujilla on yhtäläiset mahdollisuudet tulla satunnaistettuja mihin tahansa tällä hetkellä ilmoittautuvaan hoitoon.
Jos osallistuja satunnaistetaan hoito-ohjelman D pridopidiinille, osallistuja suorittaa seulontakäynnin arvioidakseen muita hoito-ohjelman D kelpoisuusehtoja. Kun hoito-ohjelman D kelpoisuuskriteerit on vahvistettu, osallistujat suorittavat lähtötilanteen arvioinnin ja satunnaistetaan suhteessa 3:1 joko aktiiviseen pridopidiiniin tai vastaavaan lumelääkkeeseen.
Sarja D ilmoittautuu kutsusta, koska osallistujat eivät voi halutessaan ilmoittautua ohjelmaan D. Osallistujien on ensin rekisteröidyttävä pääpöytäkirjaan ja oltava oikeutettuja osallistumaan pääpöytäkirjaan ennen kuin heidät voidaan satunnaisesti määrätä ohjelmaan D.
Luettelo ilmoittautuneista sivustoista on HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol -protokollassa numerolla NCT04297683.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Healey Center for ALS at Mass General
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ei muita sisällyttämiskriteerejä pääprotokollassa (NCT NCT04297683) määritettyjen sisällyttämiskriteerien lisäksi.
Poissulkemiskriteerit:
Seuraavat poissulkemiskriteerit ovat pääprotokollassa (NCT NCT04297683) määriteltyjen poissulkemiskriteerien lisäksi.
- Osallistujat, joilla on vahvistettu pitkittynyt Fridericia-korjattu QT (QTcF) -väli (määritelty QTcF-väliksi >450 ms miehillä ja >470 ms naisilla).
- Osallistujat, joilla on kliinisesti merkittävä sydänsairaus, kliinisesti merkittävä rytmihäiriö, oireellinen tai hallitsematon eteisvärinä hoidosta huolimatta tai oireeton pitkäkestoinen kammiotakykardia tai vasemman nipun haarakatkos.
- Osallistujat, joilla on aiemmin ollut pitkä QT-oireyhtymä tai joilla on tämä sairaus.
- Osallistujat, jotka käyttävät kiellettyjä lääkkeitä neljän viikon aikana ennen hoito-ohjelmakohtaista seulontakäyntiä, kuten kohdassa 5.9 on kuvattu.
Osallistujat, jotka käyttävät seuraavia lääkkeitä hoito-ohjelmakohtaisen seulontakäynnin aikana:
- Nuedexta - yli 20 mg dekstrometorfaania + 10 mg kinidiiniä kahdesti vuorokaudessa
- Sitalopraami - yli 20 mg/vrk
- Essitalopraami - yli 10 mg/vrk
- Osallistujat, joiden tiedetään olevan allergisia jollekin tutkimusintervention ainesosalle (pridopidiini, piikiteinen mikrokiteinen selluloosa ja magnesiumstearaatti).
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Pridopidiini
Pridopidiinia annetaan suun kautta kahdesti päivässä 24 viikon ajan.
|
Anto: Suun kautta Annostus: 45 mg kahdesti päivässä |
|
Placebo Comparator: Vastaava Placebo
Vastaavaa lumelääkettä annetaan suun kautta kahdesti päivässä 24 viikon ajan.
|
Anto: Suun kautta Annostus: yksi kapseli kahdesti päivässä |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kuolleisuustapahtumien määrä
Aikaikkuna: Perustaso 24 viikkoon
|
Kuolleisuus määritellään kuolemaksi tai vastaavaksi kuolemaksi.
Osallistujan katsotaan täyttävän kuolemisekvivalenttikriteerit, jos pysyvää avustettua ventilaatiota (PAV) käytetään yli 22 tuntia vuorokaudessa yli seitsemän päivää peräkkäin.
Kuolleisuus arvioitiin Bayesin jaetun parametrin mallilla, jossa oletettiin eksponentiaalisesti jakautuneet eloonjäämisajat.
|
Perustaso 24 viikkoon
|
|
Taudin eteneminen ALSFRS-R:n kokonaispistemäärän mukaan arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso 24 viikkoon
|
Muutos sairauden vaikeusasteessa ajan myötä mitattuna ALS Functional Rating Scale-Revised -asteikolla (ALSFRS-R).
Jokainen toimintotyyppi pisteytetään 4:stä (normaali) 0:aan (ei kykyä), maksimikokonaispistemäärä on 48 ja vähimmäiskokonaispistemäärä 0. Potilailla, joilla on korkeammat pisteet, on enemmän fyysistä toimintaa.
|
Perustaso 24 viikkoon
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hengitystoiminta
Aikaikkuna: Perustaso 24 viikkoon
|
Hengitystoiminnan muutos ajan kuluessa mitattuna hitaalla vitaalikapasiteetilla (SVC).
|
Perustaso 24 viikkoon
|
|
Lihasvoima
Aikaikkuna: Perustaso 24 viikkoon
|
Lihasvoiman muutos ajan kuluessa mitattuna isometrisesti käyttäen hand-held dynamometria (HHD).
|
Perustaso 24 viikkoon
|
|
Muutos bulbar-toiminnossa osallistujilla, joilla on bulbar-toimintahäiriö lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Perustaso 24 viikkoon
|
Muutos bulbar-toiminnassa ajan myötä osallistujilla, joilla oli bulbar-toimintahäiriö lähtötasolla mitattuna ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) -bulbar-aliverkkotunnuksella. Jokainen kysymys pisteytetään 4:stä (normaali) 0:aan (ei kykyjä), maksimi kokonaispistemäärä on 12 ja vähimmäiskokonaispistemäärä 0 bulbar-aliverkkotunnuksessa. Potilailla, joilla on korkeammat pisteet, on enemmän bulbar-toimintoa. Osallistujilla oli lähtötilanteessa bulbarin toimintahäiriö, jos heidän pistemääränsä ALSFRS-R-bulbaarialueen (Q1-Q3) pisteissä oli alle 12. |
Perustaso 24 viikkoon
|
|
Bulbar-toiminto kaikissa satunnaistetuissa osallistujissa
Aikaikkuna: Perustaso 24 viikkoon
|
Muutos bulbar-toiminnossa ajan myötä kaikilla satunnaistetuilla osallistujilla mitattuna ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) -bulbar-aliverkkotunnuksella.
Jokainen kysymys pisteytetään 4:stä (normaali) 0:aan (ei kykyjä), maksimi kokonaispistemäärä on 12 ja vähimmäiskokonaispistemäärä 0 bulbar-aliverkkotunnuksessa.
Potilailla, joilla on korkeammat pisteet, on enemmän bulbar-toimintoa.
|
Perustaso 24 viikkoon
|
|
Bulbar-toiminto osallistujilla, joilla on nopea eteneminen ennen perustilaa
Aikaikkuna: Perustaso 24 viikkoon
|
Muutos sipulitoiminnossa ajan myötä osallistujilla, joilla on nopea eteneminen ennen perustilannetta mitattuna ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) bulbar-aliverkkotunnuksella. Jokainen kysymys pisteytetään 4:stä (normaali) 0:aan (ei kykyjä), maksimi kokonaispistemäärä on 12 ja vähimmäiskokonaispistemäärä 0 bulbar-aliverkkotunnuksessa. Potilailla, joilla on korkeammat pisteet, on enemmän bulbar-toimintoa. Osallistujat luokiteltiin nopeaan etenemiseen ennen lähtötilannetta, jos heidän muutosnsa ALSFRS-R-kokonaispisteissä Master Protocol -seulonnan ja hoidon lähtötilanteen välillä oli suurempi tai yhtä suuri tai 0,75 pistettä kuukaudessa. |
Perustaso 24 viikkoon
|
|
Bulbar Declinen aika
Aikaikkuna: Perustaso 24 viikkoon
|
Aika ALSFRS-R:n bulbar-verkkotunnuksen pistemäärän ensimmäiseen laskuun 1 pisteen tai sitä suuremman lähtötason jälkeen kaikkien osallistujien kesken. Analyysi suoritettiin käyttämällä aikavälisensuroitua selviytymisanalyysiä. Tulokset esitetään mediaanivälinä (ylä- ja alaraja) aikaan tapahtumaan. |
Perustaso 24 viikkoon
|
|
Kuoleman tai vastaavan kuoleman kokeneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Perustaso 24 viikkoon
|
Niiden osallistujien määrä, jotka kuolivat tai täyttivät kuolemista vastaavan kriteerin lähtötilanteen käyntipäivästä 24. viikon käyntiikkunan loppuun (yleensä 175 päivää lähtötilanteen jälkeen).
Kuolemaekvivalenttikriteeri on jatkuvan avustetun ventilaation (PAV) käyttö yli 22 tuntia vuorokaudessa yli 7 päivää peräkkäin.
|
Perustaso 24 viikkoon
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2019P003518D
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .