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Prova della piattaforma HEALEY ALS - Regime D Pridopidina

12 agosto 2023 aggiornato da: Merit E. Cudkowicz, MD

L'HEALEY ALS Platform Trial è uno studio clinico perpetuo multicentrico e multi-regime che valuta la sicurezza e l'efficacia dei prodotti sperimentali per il trattamento della SLA.

Il regime D valuterà la sicurezza e l'efficacia di un singolo farmaco in studio, la pridopidina, nei partecipanti con SLA.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'HEALEY ALS Platform Trial è uno studio clinico perpetuo multicentrico e multi-regime che valuta la sicurezza e l'efficacia dei prodotti sperimentali per il trattamento della SLA. Questa prova è concepita come una prova perpetua della piattaforma. Ciò significa che esiste un unico protocollo principale che determina lo svolgimento del processo. Il protocollo principale di prova della piattaforma HEALEY ALS è registrato come NCT04297683.

Una volta che un partecipante si iscrive al Protocollo principale e soddisfa tutti i criteri di idoneità, il partecipante sarà idoneo per essere randomizzato in qualsiasi regime attualmente iscritto. Tutti i partecipanti avranno pari possibilità di essere randomizzati a qualsiasi regime attualmente iscritto.

Se un partecipante viene randomizzato al regime D Pridopidine, il partecipante completerà una visita di screening per valutare ulteriori criteri di ammissibilità del regime D. Una volta confermati i criteri di ammissibilità del regime D, i partecipanti completeranno una valutazione di base e saranno randomizzati in un rapporto 3: 1 a pridopidina attiva o placebo corrispondente.

Il Regime D si iscriverà su invito, in quanto i partecipanti potrebbero non scegliere di iscriversi al Regime D. I partecipanti devono prima iscriversi al Protocollo Master ed essere idonei a partecipare al Protocollo Master prima di poter essere assegnati in modo casuale al Regime D.

Per un elenco dei siti di iscrizione, consultare il protocollo principale di prova della piattaforma HEALEY ALS sotto NCT04297683.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

163

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Healey Center for ALS at Mass General

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Nessun criterio di inclusione aggiuntivo oltre ai criteri di inclusione specificati nel protocollo principale (NCT NCT04297683).

Criteri di esclusione:

  • I seguenti criteri di esclusione si aggiungono ai criteri di esclusione specificati nel protocollo principale (NCT NCT04297683).

    1. - Partecipanti con un intervallo QT (QTcF) prolungato confermato secondo Fridericia (definito come intervallo QTcF >450 ms per gli uomini e >470 ms per le donne).
    2. - Partecipanti con cardiopatia clinicamente significativa, storia clinicamente significativa di aritmia, fibrillazione atriale sintomatica o incontrollata nonostante il trattamento, o tachicardia ventricolare sostenuta asintomatica o presenza di blocco di branca sinistra.
    3. - Partecipanti con storia nota di sindrome del QT lungo o un parente di primo grado con questa condizione.
    4. - Partecipanti che utilizzano farmaci proibiti nelle 4 settimane precedenti la visita di screening specifico del regime, come dettagliato nella sezione 5.9.

    5. - Partecipanti che utilizzano i seguenti farmaci al momento della visita di screening specifica del regime:

      1. Nuedexta - a un dosaggio superiore a 20 mg di destrometorfano + 10 mg di chinidina BID
      2. Citalopram - ad un dosaggio superiore a 20 mg/die
      3. Escitalopram - ad un dosaggio superiore a 10 mg/giorno
    6. - Partecipanti con allergia nota a qualsiasi ingrediente dell'intervento in studio (pridopidina, cellulosa microcristallina silicizzata e stearato di magnesio).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Pridopidina
La pridopidina viene somministrata per via orale due volte al giorno per 24 settimane.
Droga: Pridopidina

Amministrazione: orale

Dose: 45 mg due volte al giorno
Comparatore placebo: Placebo abbinato
Il placebo corrispondente viene somministrato per via orale due volte al giorno per 24 settimane.
Droga: Placebo abbinato

Amministrazione: orale

Dose: una capsula due volte al giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di eventi di mortalità
Lasso di tempo: Dal basale a 24 settimane
La mortalità è definita come la morte o l'equivalente della morte. Un partecipante è determinato a soddisfare i criteri di morte equivalente se la ventilazione assistita permanente (PAV) viene utilizzata per più di 22 ore al giorno per più di sette giorni consecutivi. Il tasso di mortalità è stato stimato da un modello parametrico condiviso bayesiano che presupponeva tempi di sopravvivenza distribuiti in modo esponenziale.
Dal basale a 24 settimane
Progressione della malattia valutata dal punteggio totale ALSFRS-R
Lasso di tempo: Baseline a 24 settimane
Variazione della gravità della malattia nel tempo misurata dalla ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R). Ad ogni tipo di funzione viene assegnato un punteggio da 4 (normale) a 0 (nessuna abilità), con un punteggio totale massimo di 48 e un punteggio totale minimo di 0. I pazienti con punteggi più alti hanno una maggiore funzionalità fisica.
Baseline a 24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Funzione respiratoria
Lasso di tempo: Dal basale a 24 settimane
Variazione della funzione respiratoria nel tempo misurata dalla capacità vitale lenta (SVC).
Dal basale a 24 settimane
Forza muscolare
Lasso di tempo: Dal basale a 24 settimane
Variazione della forza muscolare nel tempo misurata isometricamente utilizzando la dinamometria manuale (HHD).
Dal basale a 24 settimane
Cambiamento nella funzione bulbare nei partecipanti con disfunzione bulbare al basale
Lasso di tempo: Baseline a 24 settimane

Cambiamento della funzione bulbare nel tempo nei partecipanti con disfunzione bulbare al basale misurata dal sottodominio bulbare ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R). Ad ogni domanda viene assegnato un punteggio da 4 (normale) a 0 (nessuna abilità), con un punteggio totale massimo di 12 e un punteggio totale minimo di 0 per il sottodominio bulbare. I pazienti con punteggi più alti hanno una maggiore funzione bulbare.

I partecipanti sono stati classificati come affetti da disfunzione bulbare al basale se il loro punteggio sul dominio bulbare ALSFRS-R (Q1-Q3) era inferiore a 12.
Baseline a 24 settimane
Funzione bulbare in tutti i partecipanti randomizzati
Lasso di tempo: Baseline a 24 settimane
Cambiamento della funzione bulbare nel tempo in tutti i partecipanti randomizzati misurati dal sottodominio bulbare ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R). Ad ogni domanda viene assegnato un punteggio da 4 (normale) a 0 (nessuna abilità), con un punteggio totale massimo di 12 e un punteggio totale minimo di 0 per il sottodominio bulbare. I pazienti con punteggi più alti hanno una maggiore funzione bulbare.
Baseline a 24 settimane
Funzione bulbare nei partecipanti con rapida progressione pre-basale
Lasso di tempo: Baseline a 24 settimane

Cambiamento della funzione bulbare nel tempo nei partecipanti con rapida progressione pre-basale misurata dal sottodominio bulbare ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R). Ad ogni domanda viene assegnato un punteggio da 4 (normale) a 0 (nessuna abilità), con un punteggio totale massimo di 12 e un punteggio totale minimo di 0 per il sottodominio bulbare. I pazienti con punteggi più alti hanno una maggiore funzione bulbare.

I partecipanti sono stati classificati con progressione rapida pre-basale se la loro variazione nel punteggio totale ALSFRS-R tra lo screening del protocollo principale e il basale del regime era maggiore o uguale o 0,75 punti al mese.
Baseline a 24 settimane
È tempo di declino bulbare
Lasso di tempo: Baseline a 24 settimane

Tempo necessario al primo declino di 1 punto o superiore dopo il basale nel punteggio del dominio bulbare ALSFRS-R tra tutti i partecipanti.

Analisi eseguita utilizzando l'analisi di sopravvivenza censurata a intervalli. Risultati presentati come tempo mediano all'evento (limitato superiore e inferiore).
Baseline a 24 settimane
Numero di partecipanti che hanno subito la morte o la morte equivalente
Lasso di tempo: Baseline a 24 settimane
Il numero di partecipanti che sono morti o che hanno soddisfatto il criterio per un decesso equivalente dalla data della loro visita di riferimento fino alla fine della finestra di visita della Settimana 24 (generalmente 175 giorni dopo il riferimento). Il criterio di morte equivalente è l’uso della ventilazione assistita permanente (PAV) per più di 22 ore al giorno per più di 7 giorni consecutivi.
Baseline a 24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Merit E. Cudkowicz, MD

Collaboratori

Prilenia Therapeutics

Investigatori

  • Investigatore principale: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 dicembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

14 luglio 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

14 luglio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 ottobre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 ottobre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

4 novembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 agosto 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 agosto 2023

Ultimo verificato

1 agosto 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2019P003518D

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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