Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkouška platformy HEALEY ALS - režim D pridopidin

12. srpna 2023 aktualizováno: Merit E. Cudkowicz, MD

HEALEY ALS Platform Trial je trvalé multicentrické, multirežimové klinické hodnocení hodnotící bezpečnost a účinnost hodnocených produktů pro léčbu ALS.

Režim D vyhodnotí bezpečnost a účinnost jediného studovaného léku, pridopidinu, u účastníků s ALS.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

HEALEY ALS Platform Trial je trvalé multicentrické, multirežimové klinické hodnocení hodnotící bezpečnost a účinnost hodnocených produktů pro léčbu ALS. Tato zkušební verze je navržena jako věčná platformová zkušební verze. To znamená, že existuje jediný hlavní protokol, který diktuje vedení soudu. Protokol HEALEY ALS Platform Trial Master je registrován jako NCT04297683.

Jakmile se účastník zaregistruje do hlavního protokolu a splní všechna kritéria způsobilosti, bude mít nárok na randomizaci do jakéhokoli aktuálně přihlášeného režimu. Všichni účastníci budou mít stejnou šanci, že budou randomizováni do jakéhokoli aktuálně přihlášeného režimu.

Pokud je účastník randomizován do režimu D pridopidin, dokončí účastník screeningovou návštěvu za účelem posouzení dalších kritérií způsobilosti pro režim D. Jakmile budou potvrzena kritéria způsobilosti podle Režimu D, účastníci dokončí základní hodnocení a budou randomizováni v poměru 3:1 buď k aktivnímu pridopidinu nebo odpovídajícímu placebu.

Režim D se zapíše na pozvání, protože účastníci se nemusejí rozhodnout zapsat se do režimu D. Účastníci se musí nejprve zapsat do hlavního protokolu a být způsobilí k účasti v hlavním protokolu, než budou moci být náhodně přiděleni do režimu D.

Seznam registračních webů naleznete v protokolu HEALEY ALS Platform Trial Master pod NCT04297683.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

163

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Healey Center for ALS at Mass General

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Žádná další kritéria zahrnutí kromě kritérií zahrnutí uvedených v hlavním protokolu (NCT NCT04297683).

Kritéria vyloučení:

  • Následující kritéria vyloučení doplňují kritéria vyloučení uvedená v hlavním protokolu (NCT NCT04297683).

    1. Účastníci s potvrzeným prodlouženým intervalem QT korigovaným podle Fridericie (QTcF) (definovaným jako interval QTcF > 450 ms pro muže a > 470 ms pro ženy).
    2. Účastníci s klinicky významným srdečním onemocněním, klinicky významnou arytmií v anamnéze, symptomatickou nebo nekontrolovanou fibrilací síní navzdory léčbě nebo asymptomatickou setrvalou komorovou tachykardií nebo přítomností bloku levého raménka.
    3. Účastníci se známou anamnézou syndromu dlouhého QT nebo příbuzní prvního stupně s tímto stavem.
    4. Účastníci užívající zakázané léky během 4 týdnů před návštěvou specifického screeningu podle režimu, jak je podrobně popsáno v části 5.9.

    5. Účastníci užívající následující léky v době prohlídky specifické pro režim:

      1. Nuedexta – v dávce vyšší než 20 mg dextromethorfanu + 10 mg chinidinu BID
      2. Citalopram - v dávce vyšší než 20 mg/den
      3. Escitalopram - v dávce vyšší než 10 mg/den
    6. Účastníci se známou alergií na kteroukoli složku studijní intervence (pridopidin, silicifikovaná mikrokrystalická celulóza a stearát hořečnatý).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Pridopidin
Pridopidin se podává perorálně dvakrát denně po dobu 24 týdnů.
Lék: Pridopidin

Podávání: ústní

Dávkování: 45 mg dvakrát denně
Komparátor placeba: Odpovídající placebo
Odpovídající placebo se podává perorálně dvakrát denně po dobu 24 týdnů.
Lék: Odpovídající placebo

Podávání: ústní

Dávkování: jedna kapsle dvakrát denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra úmrtnosti
Časové okno: Výchozí stav do 24 týdnů
Úmrtnost je definována jako smrt nebo ekvivalent smrti. Účastník je rozhodnut splnit kritéria ekvivalentu smrti, pokud je permanentní asistovaná ventilace (PAV) používána déle než 22 hodin denně po více než sedm dní v řadě. Míra úmrtnosti byla odhadnuta z Bayesovského sdíleného parametrického modelu, který předpokládal exponenciálně rozdělené doby přežití.
Výchozí stav do 24 týdnů
Progrese onemocnění podle celkového skóre ALSFRS-R
Časové okno: Výchozí stav do 24 týdnů
Změna závažnosti onemocnění v průběhu času měřená pomocí revidované škály funkčního hodnocení ALS (ALSFRS-R). Každý typ funkce je hodnocen od 4 (normální) do 0 (žádná schopnost), s maximálním celkovým skóre 48 a minimálním celkovým skóre 0. Pacienti s vyšším skóre mají více fyzických funkcí.
Výchozí stav do 24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Respirační funkce
Časové okno: Výchozí stav do 24 týdnů
Změna respirační funkce v průběhu času měřená pomocí Slow Vital Capacity (SVC).
Výchozí stav do 24 týdnů
Svalová síla
Časové okno: Výchozí stav do 24 týdnů
Změna svalové síly v průběhu času měřená izometricky pomocí ruční dynamometrie (HHD).
Výchozí stav do 24 týdnů
Změna funkce bulbu u účastníků s dysfunkcí bulbu na základní úrovni
Časové okno: Výchozí stav do 24 týdnů

Změna bulbární funkce v průběhu času u účastníků s bulbární dysfunkcí na začátku měřená bulbární subdoménou ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R). Každá otázka je hodnocena od 4 (normální) do 0 (žádná schopnost), s maximálním celkovým skóre 12 a minimálním celkovým skóre 0 pro bulbární subdoménu. Pacienti s vyšším skóre mají více bulbární funkce.

Účastníci byli klasifikováni jako mající bulbární dysfunkci na začátku, pokud jejich skóre ve skóre ALSFRS-R bulbární domény (Q1-Q3) bylo nižší než 12.
Výchozí stav do 24 týdnů
Funkce Bulbar u všech randomizovaných účastníků
Časové okno: Výchozí stav do 24 týdnů
Změna bulbární funkce v průběhu času u všech randomizovaných účastníků měřená bulbární subdoménou ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R). Každá otázka je hodnocena od 4 (normální) do 0 (žádná schopnost), s maximálním celkovým skóre 12 a minimálním celkovým skóre 0 pro bulbární subdoménu. Pacienti s vyšším skóre mají více bulbární funkce.
Výchozí stav do 24 týdnů
Bulbarová funkce u účastníků s rychlým předběžným vývojem
Časové okno: Výchozí stav do 24 týdnů

Změna bulbární funkce v průběhu času u účastníků s rychlou progresí před výchozím stavem měřená bulbární subdoménou ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R). Každá otázka je hodnocena od 4 (normální) do 0 (žádná schopnost), s maximálním celkovým skóre 12 a minimálním celkovým skóre 0 pro bulbární subdoménu. Pacienti s vyšším skóre mají více bulbární funkce.

Účastníci byli klasifikováni s rychlou progresí před výchozím stavem, pokud jejich změna v celkovém skóre ALSFRS-R mezi screeningem podle hlavního protokolu a výchozím stavem režimu byla větší nebo rovna nebo 0,75 bodu za měsíc.
Výchozí stav do 24 týdnů
Čas do Bulbar Decline
Časové okno: Výchozí stav do 24 týdnů

Čas do prvního poklesu o 1 bod nebo více po výchozí hodnotě ve skóre bulbární domény ALSFRS-R u všech účastníků.

Analýza byla provedena pomocí intervalově cenzurované analýzy přežití. Výsledky jsou prezentovány jako medián intervalu (horní a dolní hranice) času do události.
Výchozí stav do 24 týdnů
Počet účastníků, kteří zažili smrt nebo ekvivalent smrti
Časové okno: Výchozí stav do 24 týdnů
Počet účastníků, kteří zemřeli nebo splnili kritérium pro ekvivalent úmrtí od data jejich základní návštěvy do konce okna návštěvy v týdnu 24 (obecně 175 dní po výchozím stavu). Kritérium ekvivalentu smrti je použití permanentní asistované ventilace (PAV) po dobu delší než 22 hodin denně po dobu delší než 7 dní v řadě.
Výchozí stav do 24 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Merit E. Cudkowicz, MD

Spolupracovníci

Prilenia Therapeutics

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

18. prosince 2020

Primární dokončení (Aktuální)

14. července 2022

Dokončení studie (Aktuální)

14. července 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. října 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. října 2020

První zveřejněno (Aktuální)

4. listopadu 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. srpna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. srpna 2023

Naposledy ověřeno

1. srpna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2019P003518D

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit