HEALEY ALS Platform Trial - Régime D Pridopidine
L'essai HEALEY ALS Platform Trial est un essai clinique perpétuel multicentrique et multirégime évaluant l'innocuité et l'efficacité des produits expérimentaux pour le traitement de la SLA.
Le régime D évaluera l'innocuité et l'efficacité d'un seul médicament à l'étude, la pridopidine, chez les participants atteints de SLA.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'essai HEALEY ALS Platform Trial est un essai clinique perpétuel multicentrique et multirégime évaluant l'innocuité et l'efficacité des produits expérimentaux pour le traitement de la SLA. Cet essai est conçu comme un essai de plate-forme perpétuel. Cela signifie qu'il n'y a qu'un seul protocole principal dictant la conduite du procès. Le protocole principal d'essai de la plate-forme HEALEY ALS est enregistré sous le numéro NCT04297683.
Une fois qu'un participant s'est inscrit au protocole principal et répond à tous les critères d'éligibilité, le participant sera éligible pour être randomisé dans n'importe quel régime en cours d'inscription. Tous les participants auront une chance égale d'être randomisés pour n'importe quel régime en cours d'inscription.
Si un participant est randomisé pour le Régime D Pridopidine, le participant effectuera une visite de sélection pour évaluer les critères d'éligibilité supplémentaires du Régime D. Une fois les critères d'éligibilité du régime D confirmés, les participants effectueront une évaluation de base et seront randomisés selon un rapport de 3: 1 pour recevoir soit de la pridopidine active, soit un placebo correspondant.
Le régime D s'inscrira sur invitation, car les participants ne peuvent pas choisir de s'inscrire au régime D. Les participants doivent d'abord s'inscrire au protocole principal et être éligibles pour participer au protocole principal avant de pouvoir être affectés au hasard au régime D.
Pour une liste des sites d'inscription, veuillez consulter le protocole principal d'essai de la plate-forme HEALEY ALS sous NCT04297683.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
- Phase 3
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Healey Center for ALS at Mass General
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Aucun critère d'inclusion supplémentaire au-delà des critères d'inclusion spécifiés dans le protocole principal (NCT NCT04297683).
Critère d'exclusion:
Les critères d'exclusion suivants s'ajoutent aux critères d'exclusion spécifiés dans le protocole principal (NCT NCT04297683).
- Participants avec un intervalle QT corrigé de Fridericia prolongé confirmé (QTcF) (défini comme un intervalle QTcF > 450 ms pour les hommes et > 470 ms pour les femmes).
- Participants présentant une maladie cardiaque cliniquement significative, des antécédents cliniquement significatifs d'arythmie, une fibrillation auriculaire symptomatique ou non contrôlée malgré le traitement, ou une tachycardie ventriculaire soutenue asymptomatique, ou la présence d'un bloc de branche gauche.
- Participants ayant des antécédents connus de syndrome du QT long ou un parent au premier degré atteint de cette maladie.
- Les participants utilisant des médicaments interdits au cours des 4 semaines précédant la visite de dépistage spécifique au régime, comme indiqué à la section 5.9.
Participants utilisant les médicaments suivants au moment de la visite de dépistage spécifique au régime :
- Nuedexta - à une posologie supérieure à 20 mg de dextrométhorphane + 10 mg de quinidine BID
- Citalopram - à une posologie supérieure à 20 mg/jour
- Escitalopram - à une posologie supérieure à 10 mg/jour
- Participants ayant une allergie connue à l'un des ingrédients de l'intervention à l'étude (pridopidine, cellulose microcristalline silicifiée et stéarate de magnésium).
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Pridopidine
La pridopidine est administrée par voie orale deux fois par jour pendant 24 semaines.
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Administration : orale Dosage : 45 mg deux fois par jour |
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Comparateur placebo: Placebo correspondant
Le placebo correspondant est administré par voie orale deux fois par jour pendant 24 semaines.
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Administration : orale Dose : une gélule deux fois par jour |
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Taux d'événements de mortalité
Délai: Ligne de base à 24 semaines
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La mortalité est définie comme le décès ou l'équivalent du décès.
Un participant est déterminé à répondre aux critères d'équivalent de décès si la ventilation assistée permanente (PAV) est utilisée pendant plus de 22 heures par jour pendant plus de sept jours consécutifs.
Le taux de mortalité a été estimé à partir d'un modèle bayésien à paramètres partagés qui supposait des temps de survie distribués de manière exponentielle.
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Ligne de base à 24 semaines
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Progression de la maladie évaluée par le score total ALSFRS-R
Délai: Base de référence à 24 semaines
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Modification de la gravité de la maladie au fil du temps, telle que mesurée par l'ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R).
Chaque type de fonction est noté de 4 (normal) à 0 (aucune capacité), avec un score total maximum de 48 et un score total minimum de 0. Les patients avec des scores plus élevés ont plus de fonction physique.
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Base de référence à 24 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Fonction respiratoire
Délai: Ligne de base à 24 semaines
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Modification de la fonction respiratoire au fil du temps, mesurée par la capacité vitale lente (SVC).
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Ligne de base à 24 semaines
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Force musculaire
Délai: Ligne de base à 24 semaines
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Changement de la force musculaire au fil du temps, mesuré isométriquement à l'aide d'une dynamométrie portative (HHD).
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Ligne de base à 24 semaines
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Modification de la fonction bulbaire chez les participants présentant un dysfonctionnement bulbaire au départ
Délai: Base de référence à 24 semaines
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Modification de la fonction bulbaire au fil du temps chez les participants présentant un dysfonctionnement bulbaire au départ, tel que mesuré par le sous-domaine bulbaire ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R). Chaque question est notée de 4 (normal) à 0 (aucune capacité), avec un score total maximum de 12 et un score total minimum de 0 pour le sous-domaine bulbaire. Les patients avec des scores plus élevés ont une fonction bulbaire plus importante. Les participants ont été classés comme présentant un dysfonctionnement bulbaire au départ si leur score sur le domaine bulbaire ALSFRS-R (Q1-Q3) était inférieur à 12. |
Base de référence à 24 semaines
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Fonction bulbaire chez tous les participants randomisés
Délai: Base de référence à 24 semaines
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Modification de la fonction bulbaire au fil du temps chez tous les participants randomisés, telle que mesurée par le sous-domaine bulbaire ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R).
Chaque question est notée de 4 (normal) à 0 (aucune capacité), avec un score total maximum de 12 et un score total minimum de 0 pour le sous-domaine bulbaire.
Les patients avec des scores plus élevés ont une fonction bulbaire plus importante.
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Base de référence à 24 semaines
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Fonction bulbaire chez les participants avec une progression rapide avant la ligne de base
Délai: Base de référence à 24 semaines
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Modification de la fonction bulbaire au fil du temps chez les participants avec une progression rapide avant la ligne de base, telle que mesurée par le sous-domaine bulbaire ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R). Chaque question est notée de 4 (normal) à 0 (aucune capacité), avec un score total maximum de 12 et un score total minimum de 0 pour le sous-domaine bulbaire. Les patients avec des scores plus élevés ont une fonction bulbaire plus importante. Les participants ont été classés avec une progression rapide avant la ligne de base si leur changement du score total ALSFRS-R entre le dépistage du protocole principal et la ligne de base du régime était supérieur ou égal à 0,75 point par mois. |
Base de référence à 24 semaines
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Il est temps de décliner Bulbar
Délai: Base de référence à 24 semaines
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Délai avant la première baisse de 1 point ou plus après la ligne de base du score du domaine bulbaire ALSFRS-R parmi tous les participants. Analyse réalisée à l'aide d'une analyse de survie censurée par intervalle. Résultats présentés sous forme d'intervalle médian (limites supérieure et inférieure) jusqu'à l'événement. |
Base de référence à 24 semaines
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Nombre de participants ayant connu le décès ou l'équivalent d'un décès
Délai: Base de référence à 24 semaines
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Le nombre de participants décédés ou répondant au critère d'un décès équivalent depuis la date de leur visite de référence jusqu'à la fin de la fenêtre de visite de la semaine 24 (généralement 175 jours après la référence).
Le critère d'équivalent en décès est le recours à une ventilation assistée permanente (VAP) pendant plus de 22 heures par jour pendant plus de 7 jours consécutifs.
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Base de référence à 24 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 2019P003518D
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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