HEALEY ALS-Plattform-Studie – Regime D Pridopidin
Die HEALEY ALS-Plattformstudie ist eine fortlaufende klinische Studie mit mehreren Zentren und mehreren Regimen, die die Sicherheit und Wirksamkeit von Prüfprodukten für die Behandlung von ALS bewertet.
Schema D wird die Sicherheit und Wirksamkeit eines einzelnen Studienmedikaments, Pridopidin, bei Teilnehmern mit ALS bewerten.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Die HEALEY ALS-Plattformstudie ist eine fortlaufende klinische Studie mit mehreren Zentren und mehreren Regimen, die die Sicherheit und Wirksamkeit von Prüfprodukten für die Behandlung von ALS bewertet. Diese Testversion ist als unbefristete Plattform-Testversion konzipiert. Dies bedeutet, dass es ein einziges Hauptprotokoll gibt, das die Durchführung der Studie vorschreibt. Das HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol ist als NCT04297683 registriert.
Sobald sich ein Teilnehmer für das Master-Protokoll anmeldet und alle Eignungskriterien erfüllt, ist der Teilnehmer berechtigt, in jedes derzeit einschreibende Regime randomisiert zu werden. Alle Teilnehmer haben die gleiche Chance, für jedes derzeit eingeschriebene Regime randomisiert zu werden.
Wenn ein Teilnehmer für Regime D Pridopidin randomisiert wird, wird der Teilnehmer einen Screening-Besuch absolvieren, um zusätzliche Eignungskriterien für Regime D zu bewerten. Sobald die Zulassungskriterien für das Regimen D bestätigt sind, werden die Teilnehmer eine Baseline-Bewertung absolvieren und in einem Verhältnis von 3:1 entweder aktivem Pridopidin oder passendem Placebo randomisiert.
Schema D erfolgt auf Einladung, da sich die Teilnehmer möglicherweise nicht für Schema D anmelden. Die Teilnehmer müssen sich zunächst für das Master-Protokoll anmelden und zur Teilnahme am Master-Protokoll berechtigt sein, bevor sie zufällig Schema D zugewiesen werden können.
Eine Liste der Registrierungsstellen finden Sie im HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol unter NCT04297683.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 2
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
- Healey Center for ALS at Mass General
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Keine zusätzlichen Einschlusskriterien über die im Master Protocol (NCT NCT04297683) festgelegten Einschlusskriterien hinaus.
Ausschlusskriterien:
Die folgenden Ausschlusskriterien gelten zusätzlich zu den im Master Protocol (NCT NCT04297683) festgelegten Ausschlusskriterien.
- Teilnehmer mit einem bestätigten verlängerten Fridericia-korrigierten QT (QTcF)-Intervall (definiert als ein QTcF-Intervall von > 450 ms für Männer und > 470 ms für Frauen).
- Teilnehmer mit klinisch signifikanter Herzerkrankung, klinisch signifikanter Vorgeschichte von Arrhythmie, symptomatischem oder unkontrolliertem Vorhofflimmern trotz Behandlung oder asymptomatischer anhaltender ventrikulärer Tachykardie oder Vorhandensein eines Linksschenkelblocks.
- Teilnehmer mit bekannter Vorgeschichte des Long-QT-Syndroms oder ein Verwandter ersten Grades mit dieser Erkrankung.
- Teilnehmer, die innerhalb von 4 Wochen vor dem behandlungsspezifischen Screening-Besuch verbotene Medikamente einnehmen, wie in Abschnitt 5.9 beschrieben.
Teilnehmer, die zum Zeitpunkt des behandlungsspezifischen Screening-Besuchs die folgenden Medikamente einnehmen:
- Nuedexta – bei einer Dosierung von mehr als 20 mg Dextromethorphan + 10 mg Chinidin BID
- Citalopram – in einer Dosierung von mehr als 20 mg/Tag
- Escitalopram – in einer Dosierung von mehr als 10 mg/Tag
- Teilnehmer mit einer bekannten Allergie gegen einen Inhaltsstoff der Studienintervention (Pridopidin, verkieselte mikrokristalline Cellulose und Magnesiumstearat).
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Pridopidin
Pridopidin wird 24 Wochen lang zweimal täglich oral verabreicht.
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Verabreichung: Oral Dosis: 45 mg zweimal täglich |
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Placebo-Komparator: Passendes Placebo
Das passende Placebo wird 24 Wochen lang zweimal täglich oral verabreicht.
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Verabreichung: Oral Dosis: eine Kapsel zweimal täglich |
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Sterblichkeitsereignisrate
Zeitfenster: Ausgangswert bis 24 Wochen
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Unter Mortalität versteht man den Tod oder die Todesäquivalenz.
Es wird festgestellt, dass ein Teilnehmer die Kriterien der Sterbeäquivalentität erfüllt, wenn die permanente assistierte Beatmung (PAV) mehr als 22 Stunden pro Tag an mehr als sieben aufeinanderfolgenden Tagen verwendet wird.
Die Sterblichkeitsrate wurde anhand eines gemeinsam parametrischen Bayes'schen Modells geschätzt, das exponentiell verteilte Überlebenszeiten annahm.
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Ausgangswert bis 24 Wochen
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Fortschreiten der Krankheit anhand des ALSFRS-R-Gesamtscores
Zeitfenster: Ausgangswert bis 24 Wochen
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Änderung der Schwere der Erkrankung im Laufe der Zeit, gemessen anhand der ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R).
Jeder Funktionstyp wird von 4 (normal) bis 0 (keine Fähigkeit) bewertet, mit einem maximalen Gesamtscore von 48 und einem minimalen Gesamtscore von 0. Patienten mit höheren Scores haben eine bessere körperliche Funktionsfähigkeit.
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Ausgangswert bis 24 Wochen
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Atmungsfunktion
Zeitfenster: Ausgangswert bis 24 Wochen
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Veränderung der Atemfunktion im Laufe der Zeit, gemessen anhand der langsamen Vitalkapazität (SVC).
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Ausgangswert bis 24 Wochen
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Muskelkraft
Zeitfenster: Ausgangswert bis 24 Wochen
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Veränderung der Muskelkraft im Laufe der Zeit, isometrisch mithilfe der Handdynamometrie (HHD) gemessen.
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Ausgangswert bis 24 Wochen
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Veränderung der Bulbarfunktion bei Teilnehmern mit Bulbärdysfunktion zu Studienbeginn
Zeitfenster: Ausgangswert bis 24 Wochen
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Veränderung der Bulbarfunktion im Laufe der Zeit bei Teilnehmern mit Bulbärdysfunktion zu Studienbeginn, gemessen anhand der Bulbar-Subdomäne der ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R). Jede Frage wird mit einer Punktzahl von 4 (normal) bis 0 (keine Fähigkeit) bewertet, mit einer maximalen Gesamtpunktzahl von 12 und einer minimalen Gesamtpunktzahl von 0 für die Bulbar-Subdomäne. Patienten mit höheren Werten haben eine bessere Bulbarfunktion. Den Teilnehmern wurde zu Studienbeginn eine Bulbärdysfunktion zugeschrieben, wenn ihr Score im ALSFRS-R-Bulbardomänen-Score (Q1-Q3) weniger als 12 betrug. |
Ausgangswert bis 24 Wochen
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Bulbärfunktion bei allen randomisierten Teilnehmern
Zeitfenster: Ausgangswert bis 24 Wochen
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Änderung der Bulbarfunktion im Laufe der Zeit bei allen randomisierten Teilnehmern, gemessen anhand der Bulbar-Subdomäne der ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R).
Jede Frage wird mit einer Punktzahl von 4 (normal) bis 0 (keine Fähigkeit) bewertet, mit einer maximalen Gesamtpunktzahl von 12 und einer minimalen Gesamtpunktzahl von 0 für die Bulbar-Subdomäne.
Patienten mit höheren Werten haben eine bessere Bulbarfunktion.
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Ausgangswert bis 24 Wochen
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Bulbärfunktion bei Teilnehmern mit schneller Progression vor Studienbeginn
Zeitfenster: Ausgangswert bis 24 Wochen
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Veränderung der Bulbarfunktion im Laufe der Zeit bei Teilnehmern mit schneller Progression vor Studienbeginn, gemessen anhand der Bulbar-Subdomäne der ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R). Jede Frage wird mit einer Punktzahl von 4 (normal) bis 0 (keine Fähigkeit) bewertet, mit einer maximalen Gesamtpunktzahl von 12 und einer minimalen Gesamtpunktzahl von 0 für die Bulbar-Subdomäne. Patienten mit höheren Werten haben eine bessere Bulbarfunktion. Teilnehmer wurden als schnelle Progression vor Studienbeginn eingestuft, wenn ihre Veränderung des ALSFRS-R-Gesamtscores zwischen Master Protocol Screening und Regime Baseline größer oder gleich oder 0,75 Punkte pro Monat war. |
Ausgangswert bis 24 Wochen
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Zeit für den Bulbar-Niedergang
Zeitfenster: Ausgangswert bis 24 Wochen
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Zeit bis zum ersten Rückgang des ALSFRS-R-Bulbardomänen-Scores um 1 Punkt oder mehr nach dem Ausgangswert bei allen Teilnehmern. Die Analyse wurde mithilfe einer intervallzensierten Überlebensanalyse durchgeführt. Die Ergebnisse werden als mittleres Intervall (obere und untere Grenze) der Zeit bis zum Ereignis dargestellt. |
Ausgangswert bis 24 Wochen
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Anzahl der Teilnehmer, die einen Tod oder einen Todesäquivalent erlitten haben
Zeitfenster: Ausgangswert bis 24 Wochen
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Die Anzahl der Teilnehmer, die vom Datum ihres Basisbesuchs bis zum Ende des Besuchsfensters in Woche 24 (im Allgemeinen 175 Tage nach Basislinie) verstorben sind oder das Kriterium für einen gleichwertigen Todesfall erfüllt haben.
Das Sterbeäquivalentkriterium ist die Verwendung einer permanenten assistierten Beatmung (PAV) für mehr als 22 Stunden pro Tag an mehr als 7 aufeinanderfolgenden Tagen.
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Ausgangswert bis 24 Wochen
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 2019P003518D
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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