청각 장애가 있거나 난청이 있는 어린이의 원격 치료

영구 청력 상실이 확인된 0~27개월 사이의 어린이 210명을 여러 소아 병원의 이비인후과/청각 클리닉에서 모집합니다. 모두 관심의 격차에 대해 매우 다양한 D/HH 인구에 대한 진료를 제공합니다. 이비인후과/청각 클리닉에 오는 아동은 적격성 여부를 심사받게 됩니다. 자격이 확인되면 등록이 제공됩니다. 일단 등록되면 모든 그룹은 기준 시점과 이후 9개월마다 각 현장에서 포괄적인 음성, 언어 및 삶의 질 평가를 받게 됩니다. 평가에는 언어, 말, 어휘, 청각 관련 삶의 질, 부모의 자기 효능 및 조기 개입 혜택에 대한 측정이 포함됩니다. 연구자들은 치료 활용도와 기본 인구통계학적, 임상적 특성을 추가로 측정할 예정입니다.

아동은 다음 세 가지 연구 부문 중 하나에 배정됩니다: 1) Low-UC(저소득층 아동, 일반 진료를 받도록 무작위 배정); 2) 저 TT(저소득 아동, 일반 진료와 보충 원격 치료 이용을 무작위로 받음), 그리고 3) High-UC(일반 진료를 받는 고소득 아동). Low-TT 그룹은 집에서 18개월 간의 원격 치료 과정을 받게 됩니다.

이 연구의 전반적인 목표는 D/HH 아동의 원격 치료에 대한 접근성을 개선하면 언어 결과의 격차를 줄일 수 있는지 알아보는 것입니다. 환자 중심성과 전파 가능성을 보장하기 위해 연구 전반에 걸쳐 부모 및 이해관계자 자문가와의 지속적인 참여가 이루어질 것입니다.

구체적인 목표 1: 1차 분석 Ⅰ

가족 특성 데이터를 포함한 인구통계 및 기타 기준 데이터는 치료 부문별로 나열되고 설명적으로 요약됩니다. 범주형 데이터는 빈도와 백분율로 표시됩니다. 연속형 데이터의 경우 평균, 표준편차, 중앙값, 사분위간 범위, 최소값, 최대값이 표시됩니다. 전체 분석 세트(FAS)는 무작위 배정을 통해 시험 치료가 할당된 모든 아동으로 구성됩니다. 치료 의향 원칙에 따라 무작위 배정 절차를 통해 소아가 배정되는 치료군 및 계층을 기반으로 분석이 완료됩니다.

이 시험의 주요 목적은 TT 대 UC를 받는 저소득층 아동의 18개월 청각 이해력(AC)을 비교하는 것입니다. 다음과 같은 통계적 가설이 주요 목표를 다루기 위해 테스트됩니다: Ho: θ1 = 0 대 HA: θ1 ≠ 0 여기서 θ1은 18개월의 Low-TT와 Low-UC 간의 차이입니다. 이 가설을 테스트하고 두 치료군을 비교하기 위한 1차 분석은 계층화 요인에 대해 조정된 1차 종료점 AC의 선형 회귀 모델에서 생성된 t-검정으로 구성됩니다. 95% CI와 함께 치료법 간의 차이가 계산됩니다. 총 140명의 저소득층 아동을 TT 또는 UC로 1:1(군당 70명) 무작위 배정하여 90% 통계력을 달성하여 효과 크기 0.75를 탐지해야 합니다(공공 보험을 대용으로 사용하여 표 1에서 추정). 21.3의 공통 표준 편차와 16의 차이를 가정: 87 대 71, 더 작은 차이를 가정) 1차 평가변수: 18개월의 PLS-5 AC. 이 표본 크기는 모델에서 조정된 요인(0.1의 제곱 다중 상관 계수)을 설명하기 위해 탈락률 20% 및 분산 팽창 계수 0.1(50/(1-.1))에 대해 조정되었습니다. 이 계산은 등분산(표 1의 두 표준 편차 21.3 중 더 큰 값 가정)과 0.017의 양측 알파 수준(Bonferroni 조정: 0.05/3 공동 일차 가설)을 가정하는 2-표본 t-검정을 기반으로 했습니다. ).

구체적인 목표 1: 1차 분석 II & III

이 연구의 주요 질문은 원격 치료가 언어 결과를 개선하고 불우한 가족을 위한 전문 서비스에 대한 접근성을 향상시키는지 여부를 다루는 것이지만, 연구자는 원격 치료가 저소득층과 고소득층 간의 언어 결과 격차를 줄일 수 있는지 여부도 연구하는 것을 목표로 합니다. 고소득 가족에 대한 비무작위 코호트 연구(추가 비교로 유지)는 자녀가 연구에 참여하는지 여부에 관계없이 원할 경우 고소득 가족이 보충 서비스에 접근할 가능성이 높다는 점을 고려하면 타당합니다. 연구자들은 저소득층 어린이에 대한 RCT와 병행하여 고소득 환자를 모집할 것입니다. 따라서 통계적 가설을 테스트하는 것이 중요합니다. Ho: θ2 = 0 대 HA: θ2 ≠ 0 여기서 θ2는 TT를 받는 저소득 아동과 UC를 받는 고소득 아동 간의 18개월 AC 차이입니다. Ho: θ3 = 0 대 HA: θ3 ≠ 0 여기서 θ3은 UC를 받는 저소득 아동과 UC를 받는 고소득 아동 간의 18개월 AC 차이입니다.

고소득 아동은 청력 수준 및 등록 사이트에서 연결됩니다. 후자의 비교를 위해 제어 변수는 AC와 관련된 것으로 알려진 기본 특성(임상 특성 및 인구통계학적 불균형 포함)으로 구성되며 잠재적 차이는 쌍 테스트를 사용하여 평가됩니다. 결과 궤적이 연구 그룹별로 다른지 평가하기 위해 연구자는 혼합 효과 선형(지속적 결과의 경우) 및 로지스틱(이분법적 2차 결과의 경우) 회귀 분석을 사용합니다. 조사관은 시간에 대한 2차 또는 3차 항(최대 3회 방문: 기준선, 9개월, 18개월)을 포함하는지 여부를 테스트하거나 개인에 대한 무작위 기울기가 모델 적합성을 개선하고 유의미한(P <0.05) 우도비 테스트. 전체 차이는 SAS v 9.4의 F-검정 및 사후 추정 t-검정을 사용하여 평가됩니다. 조사관은 또한 시간에 따른 점수 변화율도 조사할 것입니다. QOL 결과를 포함하여 모든 2차 결과는 이 혼합 모델링 접근 방식을 사용하여 평가됩니다. 조사관은 또한 모델 적합성(예: 잔차)을 평가하고 결과 변환(예: 로그 변환)이 가장 적합한지 여부를 평가합니다. 일치를 설명하기 위해 조사자는 무작위 효과도 포함합니다.

조사관은 또한 개인 내 변화를 분리하여 기준값이 혼동될 수 있는지 여부를 평가합니다. 혼합 효과 모델의 이점은 이러한 모델이 일부 개인의 관찰이 누락된 경우에도 편향되지 않은 추정치를 생성하고, 후속 조치에 대한 차등 손실을 조정하고, 불규칙한 시간 측정을 수용하고, 이 연구에서 요구되는 대로 개인의 클러스터링을 설명한다는 것입니다. 0.017 미만의 양측 p-값은 통계적으로 유의미한 것으로 간주됩니다(Bonferroni는 세 가지 가설(0.05/3)에 대해 수정되었습니다.) 여러 테스트에 대한 수정된 간격을 포함하여 추정치 및 관련 95% 신뢰 구간이 보고됩니다.

210명의 어린이가 모집됩니다. 70명의 고소득자; 위에서 설명한 대로 70명은 TT를 받고 70명은 UC를 받는 등 저소득층이 140명입니다. 고소득 아동을 TT 및 UC를 받는 저소득 아동과 비교하기 위한 추정 통계적 검정력은 3회 방문의 반복 측정 설계를 통해 평가됩니다. 이 세 그룹에 대한 ANOVA F-검정을 가정합니다. 연구자들은 상관관계를 0.9로 가정하고 개체 간 분산은 0.22, 오류 분산은 2로 가정했으며 Bonferroni는 알파 수준을 0.017로 수정하여 92%의 통계적 검정력을 얻었습니다. 연구자들은 18개월에 Low-UC와 High-UC 사이의 쌍별 t-검정 비교를 통해 27.5의 차이를 탐지하는 데 최소한 90%의 통계적 검정력을 달성할 것으로 기대합니다(표 1). Low-TT와 High-UC에 대한 쌍별 t-검정의 경우 연구자들은 표 1에서 10.1의 감지 가능한 차이를 추정하여 81%의 통계적 검정력을 얻었습니다. 위의 모든 계산에서는 탈락률 20%, 공선성 조정 0.1(쌍별 비교의 경우 클래스 내 상관 계수 0.4)을 가정합니다. 이러한 샘플 크기 계산은 Stata 15.1을 사용하여 수행되었습니다.

구체적인 목표 2: 후향적 2차 분석

인구통계 및 기타 기준 데이터는 활용 그룹, TT 또는 UC별로 설명적으로 나열되고 요약됩니다. 범주형 및 연속형 데이터는 목표 1에 설명된 대로 요약됩니다. 선형 모델(목표 1과 유사)을 사용하여 18개월에 AC, 기본 결과 및 6가지 불균형 각각 간의 연관성을 평가합니다. 이종 치료 효과(HTE)는 활용 그룹과 각 차이 간의 상호 작용인 표준 HTE 접근 방식을 사용하여 평가됩니다. 격차가 단독으로 작용하는지 아니면 결합하여 작용하는지(스페인어를 사용하고 공공 보험을 받는 사람과 같은 2개 이상의 격차)에 대한 조사가 평가됩니다. 모델 결과에 영향을 미칠 수 있는 잠재적 교란 요인(위에 설명됨)과 기타 인구통계학적 불균형은 민감도 분석을 수행하여 평가됩니다. 연구자들은 또한 목표 1에 설명된 혼합 모델 접근법을 사용하여 시차에 따른 치료별로 시간의 상호 작용을 맞춤으로써 상호 작용이 시간에 따라 변하는지 여부를 조사할 것입니다. 연구자들은 HTE를 검출하기 위한 잠재적인 통계적 힘을 탐색하기 위해 시뮬레이션을 수행했습니다. 각 시뮬레이션은 정확한 추정치를 제공하기 위해 1000회 반복되었으며 조사관은 분석 계획과 일치하는 총 6개의 차이를 포함했습니다. 조사자들은 차별적 HTE가 있는 것으로 알려진 불일치(2~5개의 불일치)와 그렇지 않은 불일치(즉, 차별적 HTE가 없음)의 수와 효과 크기(0.4~1.0)를 다양하게 변경했습니다. 총 표본 크기는 210명의 어린이로 가정되었습니다. 연구자들은 약 78명의 어린이가 TT를 활용하고 132명의 어린이가 UC를 활용할 것으로 예상합니다. 조사자들은 또한 가족별 오류율(FWER) 0.05로부터 보호하는 데 도움이 되는 Bonferroni 수정(0.008=0.05/6 불일치)을 가정했습니다. 조사자들은 선형 회귀 모델의 주요 효과(즉, 활용도 TT 대 UC 그룹), 격차(이분화), 격차와 활용 그룹 간의 상호 작용 효과를 포함했습니다. 이 시뮬레이션의 결과는 효과 크기, ES = 0.4 또는 ES = 1.0에 관계없이 각각 2개의 불일치에 대해 알려진 HTE를 탐지하는 데 80% 이상의 통계적 검정력이 있음을 나타냈으며, 그렇지 않은 나머지 4개의 불일치에 대해 FWER을 5%로 제어했습니다. HTE가 존재합니다. 5개의 알려진 차이를 탐지하기 위해 ES = 0.4 및 ES=1.0일 때 각각 68% 및 83%의 통계적 검정력이 있었습니다. 연구자들은 통계적 검정력을 추정하기 위해 SAS v.9.4를 사용했습니다. 20%의 중퇴율은 D/HH인 저소득층 아동을 대상으로 UCSF D/HH 클리닉의 과거 18개월 추적 조사율(80%)을 기준으로 합니다. 3가지 필수 연구 평가에는 여행과 시간이 중요하지만 보상됩니다. 이러한 평가를 통해 얻은 정보는 임상 치료에 귀중한 기여를 할 것이며 임상 치료 및 조기 개입 팀과 공유될 것입니다. 평가는 또한 6~9개월마다 직접 청력학 방문을 요구하는 아동의 표준 임상 치료와 연계될 것입니다. 비교 효과 연구로서 조사관은 그룹 간 오염과 맹검 해제 설계를 받아들였습니다. 가족은 원격 치료 그룹에 배정되었는지 여부에 따라 추구할 정확한 서비스에 대해 서로 다른 결정을 내릴 수 있습니다. 가족은 조기 개입 센터 및 지역사회 지원 그룹의 영향을 받을 수 있습니다. 이러한 포럼을 통한 오염은 본 연구 외부 서비스 선택에 영향을 미칠 수 있으며 회고적 데이터에 비해 효과 크기가 줄어들 수 있습니다. 서비스는 모든 그룹에 대해 신중하게 측정됩니다. 조사관은 치료 활용이 중재자로서 결과와 연결되어 있는지 여부를 조사할 것입니다. 치료 활용이 18개월에 개입의 중재자임을 보여주기 위해 연구자는 그것이 주요 결과에 주요 효과 또는 상호 작용 효과가 있는지 평가할 것입니다. 연구자들은 노출-매개 요인 상호작용이 존재할 때 회귀 모델의 직간접적 효과를 추정할 것입니다. 교차 및 오염의 가능한 영향을 설명하기 위해 조사관은 한계 구조 모델링을 민감도 분석으로 수행하는 것을 고려할 것입니다.