Téléthérapie chez les enfants sourds et malentendants

210 enfants âgés de 0 à 27 mois avec une perte auditive permanente confirmée seront recrutés dans les cliniques d'oto-rhino-laryngologie/audiologie de plusieurs hôpitaux pédiatriques. Tous fournissent des soins à une population D/HH très diversifiée pour les disparités d'intérêt. Les enfants qui viennent dans les cliniques d’oto-rhino-laryngologie/audiologie seront examinés pour déterminer leur admissibilité. Une fois l’éligibilité confirmée, l’inscription sera proposée. Une fois inscrits, tous les groupes subiront des évaluations complètes de la parole, du langage et de la qualité de vie au départ et tous les 9 mois par la suite sur chaque site. Les évaluations comprendront des mesures du langage, de la parole, du vocabulaire, de la qualité de vie liée à l'audition, de l'auto-efficacité parentale et des avantages d'une intervention précoce. Les enquêteurs mesureront en outre l'utilisation du traitement et les caractéristiques démographiques et cliniques de base.

Les enfants seront répartis dans l'un des trois groupes d'étude suivants : 1) Low-UC (enfants à faible revenu, randomisés pour recevoir des soins habituels) ; 2) Faible-TT (enfants à faible revenu, randomisés pour recevoir les soins habituels plus accès à la téléthérapie supplémentaire), et ; 3) UC élevée (enfants à revenus plus élevés, recevant des soins habituels). Le groupe à faible TT recevra un cours de téléthérapie de 18 mois à leur domicile.

L'objectif global de cette étude est de savoir si l'amélioration de l'accès à la téléthérapie pour les enfants D/HH peut réduire les disparités dans les résultats linguistiques. Un engagement continu avec les conseillers des parents et des parties prenantes aura lieu tout au long de l'étude pour garantir le centrage sur le patient et le potentiel de diffusion.

Objectif spécifique 1 : Analyse primaire I

Les données démographiques et autres données de base, y compris les données sur les caractéristiques familiales, seront répertoriées et résumées de manière descriptive par le bras de traitement. Les données catégorielles seront présentées sous forme de fréquences et de pourcentages. Pour les données continues, la moyenne, l'écart type, la médiane, l'intervalle interquartile, le minimum et le maximum seront présentés. L'ensemble d'analyse complet (FAS) comprend tous les enfants auxquels un traitement d'essai a été attribué par randomisation. Selon le principe de l'intention de traiter, l'analyse sera effectuée en fonction du bras de traitement et des strates auxquelles les enfants sont attribués via la procédure de randomisation.

L'objectif principal de cet essai est de comparer la compréhension auditive (AC) à 18 mois pour les enfants à faible revenu recevant TT contre UC. Les hypothèses statistiques suivantes seront testées pour répondre à l'objectif principal : Ho : θ1 = 0 vs HA : θ1 ≠ 0 où θ1 est la différence entre Low-TT et Low-UC à 18 mois. L'analyse principale pour tester cette hypothèse et comparer les deux bras de traitement consistera en un test t généré à partir d'un modèle de régression linéaire du critère d'évaluation principal, AC, ajusté pour les facteurs de stratification. La différence entre les traitements sera calculée, ainsi que son IC à 95 %. Un total de 140 enfants à faible revenu devront être randomisés 1:1 (70 par bras) dans le groupe TT ou UC pour atteindre une puissance statistique de 90 % permettant de détecter une taille d'effet de 0,75 (estimée à partir du tableau 1 en utilisant l'assurance publique comme proxy pour revenu en supposant un écart type commun de 21,3 et une différence de 16 : 87 vs 71, en supposant une différence plus faible) du critère de jugement principal : PLS-5 AC à 18 mois. Cette taille d'échantillon a été ajustée pour tenir compte de l'abandon de 20 % et du facteur d'inflation de la variance de 0,1 (50/(1-0,1) pour tenir compte des facteurs ajustés dans le modèle (coefficient de corrélation multiple au carré de 0,1). Ce calcul était basé sur un test t à deux échantillons supposant des variances égales (en supposant que le plus grand des deux écarts types de 21,3 dans le tableau 1) et un niveau alpha bilatéral de 0,017 (Bonferroni ajusté : 0,05/3 hypothèses co-primaires ).

Objectif spécifique 1 : Analyse primaire II et III

Alors que la principale question de cette étude est de déterminer si la téléthérapie améliore les résultats linguistiques et l'accès aux services spécialisés pour les familles défavorisées, les enquêteurs visent également à étudier si la téléthérapie peut combler l'écart en matière de résultats linguistiques entre les familles à revenus faibles et élevés. Une étude de cohorte non randomisée portant sur des familles à revenus plus élevés (mais en les conservant à titre de comparaison supplémentaire) est justifiée étant donné que les familles à revenus plus élevés ont probablement accès à des services supplémentaires si elles le souhaitent, que les enfants participent ou non à l'étude. Les enquêteurs recruteront des patients à revenus plus élevés parallèlement à l'ECR sur les enfants à faible revenu. Par conséquent, il est important de tester les hypothèses statistiques : Ho : θ2 = 0 vs HA : θ2 ≠ 0 où θ2 est la différence à 18 mois en AC entre les enfants à faible revenu recevant du TT et les enfants à revenus plus élevés recevant de la CU ; et Ho : θ3 = 0 vs HA : θ3 ≠ 0 où θ3 est la différence à 18 mois d'AC entre les enfants à faible revenu bénéficiant de la CU et les enfants à revenus plus élevés recevant la CU.

Les enfants à revenus plus élevés seront jumelés au niveau de l'audition et aux sites d'inscription. Pour ces dernières comparaisons, les variables de contrôle comprendront également des caractéristiques de base connues pour être associées à l'AC, qui incluent les attributs cliniques et les disparités démographiques, et les différences potentielles seront évaluées à l'aide de tests appariés. Pour évaluer si les trajectoires de résultats diffèrent selon le groupe d'étude, les enquêteurs utiliseront des analyses de régression linéaires à effets mixtes (pour les résultats continus) et logistiques (pour les résultats secondaires dichotomiques). Les enquêteurs modéliseront les trajectoires de manière flexible en testant si l'inclusion de termes quadratiques ou cubiques pour le temps (jusqu'à 3 visites : référence, 9 mois et 18 mois) ou des pentes aléatoires pour les individus améliorent l'ajustement du modèle et les incluent si indiqué par un significatif (P <0,05) test du rapport de vraisemblance. La différence globale sera évaluée à l'aide d'un test F et d'un test t post-estimation dans SAS v 9.4. Les enquêteurs exploreront également le taux de variation des scores au fil du temps. Tous les résultats secondaires seront évalués à l'aide de cette approche de modélisation mixte, y compris les résultats de qualité de vie. Les enquêteurs évalueront également l'ajustement du modèle (par exemple, les résidus) et détermineront si la transformation des résultats (par exemple, les transformations logarithmiques) fournit le meilleur ajustement. Pour tenir compte de l'appariement, les enquêteurs incluront également un effet aléatoire.

Les enquêteurs évalueront également si les valeurs de base sont sujettes à confusion en isolant les changements au sein de la personne. L'avantage des modèles à effets mixtes est que ces modèles produisent des estimations impartiales même lorsque certains individus ont des observations manquantes, corrigent la perte différentielle de suivi, s'adaptent à des mesures de temps irrégulières et tiennent compte du regroupement d'individus, comme l'exige cette étude. Une valeur p bilatérale inférieure à 0,017 sera considérée comme statistiquement significative (Bonferroni corrigé pour trois hypothèses (0,05/3). Les estimations et les intervalles de confiance à 95 % associés, y compris les intervalles corrigés pour plusieurs tests, seront rapportés.

210 enfants seront recrutés : 70 à revenus plus élevés ; et 140 à faible revenu, dont 70 recevant du TT et 70 recevant de l'UC, comme décrit ci-dessus. La puissance statistique estimée pour comparer les enfants à revenu élevé aux enfants à faible revenu recevant du TT et de la CU sera évaluée via une conception à mesures répétées avec 3 visites. Il suppose un test F ANOVA avec ces trois groupes. Les enquêteurs ont supposé une corrélation de 0,9, une variance entre les sujets de 0,22, une variance d'erreur de 2 et Bonferroni a corrigé le niveau alpha de 0,017, ce qui a abouti à une puissance statistique de 92 %. Les enquêteurs s'attendent à ce que la comparaison du test t par paire à 18 mois entre Low-UC et High-UC atteindrait au moins 90 % de puissance statistique pour détecter une différence de 27,5 (Tableau 1). Pour le test t par paire de Low-TT et High-UC, les enquêteurs estiment à partir du tableau 1 une différence détectable de 10,1, ce qui donne une puissance statistique de 81 %. Tous les calculs ci-dessus supposent un abandon de 20 %, un ajustement de colinéarité de 0,1 (et pour les comparaisons par paires, un coefficient de corrélation intraclasse de 0,4). Ces calculs de taille d'échantillon ont été effectués à l'aide de Stata 15.1.

Objectif spécifique 2 : Analyses secondaires rétrospectives

Les données démographiques et autres données de base seront répertoriées et résumées de manière descriptive par groupe d'utilisation, TT ou UC. Les données catégorielles et continues seront résumées comme décrit dans l'objectif 1. Un modèle linéaire (similaire à l'objectif 1) sera utilisé pour évaluer l'association entre AC, résultat principal et chacune des six disparités à 18 mois. Les effets hétérogènes du traitement (HTE) seront évalués à l'aide de l'approche HTE standard, une interaction entre le groupe d'utilisation et chaque disparité. L'exploration de la question de savoir si les disparités agissent seules ou en combinaison (≥2 disparités, comme ceux qui parlent espagnol et bénéficient d'une assurance publique) sera évaluée. Les facteurs de confusion potentiels (décrits ci-dessus) et autres disparités démographiques susceptibles d'influencer les résultats du modèle seront évalués en effectuant des analyses de sensibilité. Les enquêteurs exploreront également si l'interaction varie dans le temps en ajustant une interaction de temps par traitement par disparité en utilisant l'approche de modèle mixte décrite dans l'objectif 1. Les enquêteurs ont effectué des simulations pour explorer la puissance statistique potentielle pour détecter l'HTE. Chaque simulation a été répétée 1 000 fois pour fournir des estimations précises et les enquêteurs ont inclus un total de six disparités, ce qui est cohérent avec le plan d'analyse. Les enquêteurs ont varié le nombre de disparités qui avaient connu un HTE différentiel (entre 2 à 5 disparités) et les disparités qui n'en avaient pas (c'est-à-dire pas d'HTE différentiel), ainsi que la taille de l'effet (0,4 à 1,0). Un échantillon total de 210 enfants a été supposé. Les enquêteurs s'attendent à ce qu'environ 78 enfants utilisent le TT et 132 enfants utilisent la CU. Les enquêteurs ont également supposé une correction de Bonferroni (0,008 = 0,05/6 disparités) pour aider à se protéger contre un taux d'erreur familial (FWER) de 0,05. Les enquêteurs ont inclus les principaux effets du modèle de régression linéaire (c'est-à-dire l'utilisation du groupe TT par rapport au groupe UC), la disparité (dichotomisée) et l'effet d'interaction entre la disparité et le groupe d'utilisation. Les résultats de cette simulation ont indiqué qu'il y avait plus de 80 % de puissance statistique pour détecter l'HTE connu pour 2 disparités, quelle que soit la taille de l'effet, ES = 0,4 ou ES = 1,0, respectivement, tout en contrôlant le FWER à 5 % pour les 4 disparités restantes sans HTE présent. Pour détecter 5 disparités connues, il y avait une puissance statistique de 68 % et 83 % lorsque l'ES = 0,4 et l'ES = 1,0, respectivement. Les enquêteurs ont utilisé SAS v.9.4 pour estimer la puissance statistique. Le taux d'abandon de 20 % est basé sur le taux de suivi historique sur 18 mois (80 %) dans la clinique UCSF D/HH pour les enfants à faible revenu qui sont D/HH. Les déplacements et le temps seront importants pour les 3 évaluations d'études requises, mais seront compensés ; les informations acquises à partir de ces évaluations apporteront également une contribution précieuse aux soins cliniques et seront partagées avec les équipes de soins cliniques et d'intervention précoce. Les évaluations seront également alignées sur les soins cliniques standard de l'enfant, qui nécessitent des visites d'audiologie en personne tous les 6 à 9 mois. En tant qu'étude d'efficacité comparative, les enquêteurs acceptent la contamination entre les groupes et une conception sans insu : les familles peuvent prendre des décisions différentes concernant les services exacts à poursuivre, selon qu'elles ont été affectées ou non au groupe de téléthérapie. Les familles peuvent être influencées par leurs centres d'intervention précoce et leurs groupes de soutien communautaire ; la contamination via ces forums peut affecter les choix de services externes à cette étude et diminuer la taille de l'effet par rapport à nos données rétrospectives. Les services seront soigneusement mesurés pour tous les groupes. Les enquêteurs exploreront si l'utilisation de la thérapie est liée aux résultats, éventuellement en tant que médiateur. Pour montrer que l'utilisation de la thérapie est un médiateur de l'intervention à 18 mois, les enquêteurs évalueront si elle a un effet principal ou d'interaction sur le résultat principal. Les enquêteurs estimeront les effets directs et indirects de notre modèle de régression lorsqu'une interaction exposition-médiateur est présente. Pour tenir compte des effets possibles du croisement et de la contamination, les enquêteurs envisageront d'effectuer une modélisation structurelle marginale comme analyse de sensibilité.