Teleterapia en niños sordos y con problemas de audición

Se reclutarán 210 niños de 0 a 27 meses con pérdida auditiva permanente confirmada de clínicas de otorrinolaringología/audiología en múltiples hospitales pediátricos. Todos brindan atención a una población D/HH muy diversa para las disparidades de intereses. Los niños que acuden a clínicas de otorrinolaringología/audiología serán evaluados para determinar su elegibilidad. Una vez que se confirme la elegibilidad, se ofrecerá la inscripción. Una vez inscritos, todos los grupos se someterán a evaluaciones integrales del habla, el lenguaje y la calidad de vida al inicio del estudio y posteriormente cada 9 meses en cada sitio. Las evaluaciones incluirán medidas de lenguaje, habla, vocabulario, calidad de vida relacionada con la audición, autoeficacia de los padres y beneficio de intervención temprana. Los investigadores medirán además la utilización de la terapia y las características demográficas y clínicas iniciales.

Los niños serán asignados a uno de los siguientes tres grupos de estudio: 1) CU baja (niños de bajos ingresos, asignados al azar a recibir la atención habitual); 2) TT bajo (niños de bajos ingresos, asignados al azar para recibir atención habitual más acceso a teleterapia suplementaria), y; 3) CU alta (niños de mayores ingresos que reciben atención habitual). El grupo de TT bajo recibirá un curso de teleterapia de 18 meses en su hogar.

El objetivo general de este estudio es saber si mejorar el acceso a la teleterapia para niños con D/HH puede reducir las disparidades en los resultados del lenguaje. A lo largo del estudio se producirá una participación continua con los asesores de los padres y las partes interesadas para garantizar el potencial centrado en el paciente y la difusión.

Objetivo específico 1: Análisis primario I

Los datos demográficos y de referencia, incluidos los datos de características familiares, se enumerarán y resumirán de forma descriptiva por brazo de tratamiento. Los datos categóricos se presentarán como frecuencias y porcentajes. Para datos continuos, se presentarán la media, la desviación estándar, la mediana, el rango intercuartil, el mínimo y el máximo. El conjunto de análisis completo (FAS) comprende todos los niños a quienes se les ha asignado mediante aleatorización el tratamiento del ensayo. De acuerdo con el principio de intención de tratar, el análisis se completará según el brazo de tratamiento y los estratos a los que se asignan los niños mediante el procedimiento de aleatorización.

El objetivo principal de este ensayo es comparar la comprensión auditiva (AC) a los 18 meses en niños de bajos ingresos que reciben TT versus UC. Se probarán las siguientes hipótesis estadísticas para abordar el objetivo principal: Ho: θ1 = 0 vs. HA: θ1 ≠ 0 donde θ1 es la diferencia entre Low-TT y Low-UC a los 18 meses. El análisis principal para probar esta hipótesis y comparar los dos brazos de tratamiento consistirá en una prueba t generada a partir de un modelo de regresión lineal del criterio de valoración principal, AC, ajustado por factores de estratificación. Se calculará la diferencia entre tratamientos, junto con su IC del 95%. Será necesario asignar aleatoriamente a un total de 140 niños de bajos ingresos 1:1 (70 por brazo) a TT o UC para lograr un poder estadístico del 90% para detectar un tamaño del efecto de 0,75 (estimado a partir de la Tabla 1 utilizando el seguro público como indicador de ingresos asumiendo una desviación estándar común de 21,3 y una diferencia de 16: 87 vs. 71, suponiendo una diferencia menor) del criterio de valoración principal: PLS-5 AC a los 18 meses. Este tamaño de muestra se ajustó para tener en cuenta la deserción del 20 % y el factor de inflación de la varianza de 0,1 (50/(1-0,1) para tener en cuenta los factores ajustados en el modelo (coeficiente de correlación múltiple al cuadrado de 0,1). Este cálculo se basó en una prueba t de dos muestras asumiendo varianzas iguales (asumiendo la mayor de las dos desviaciones estándar de 21,3 en la Tabla 1) y un nivel alfa bilateral de 0,017 (ajustado por Bonferroni: 0,05/3 hipótesis coprimarias). ).

Objetivo específico 1: Análisis primario II y III

Si bien la pregunta principal de este estudio es abordar si la teleterapia mejora los resultados lingüísticos y el acceso a servicios especializados para familias desfavorecidas, los investigadores también pretenden estudiar si la teleterapia puede cerrar la brecha de resultados lingüísticos entre familias de ingresos bajos y altos. Un estudio de cohorte no aleatorio de familias con ingresos más altos (pero reteniéndolos como una comparación adicional) se justifica dado que las familias con ingresos más altos probablemente tengan acceso a servicios suplementarios si lo desean, ya sea que los niños estén en el estudio o no. Los investigadores acumularán pacientes de mayores ingresos en paralelo al ECA de niños de bajos ingresos. Por lo tanto, es importante probar las hipótesis estadísticas: Ho: θ2 = 0 vs. HA: θ2 ≠ 0 donde θ2 es la diferencia a los 18 meses en AC entre niños de bajos ingresos que reciben TT y niños de mayores ingresos que reciben UC; y Ho: θ3 = 0 vs. HA: θ3 ≠ 0 donde θ3 es la diferencia a los 18 meses en AC entre niños de bajos ingresos que reciben UC y niños de mayores ingresos que reciben UC.

Los niños de mayores ingresos serán emparejados en cuanto a nivel de audición y sitios de inscripción. Para estas últimas comparaciones, las variables de control también consistirán en características iniciales que se sabe que están asociadas con AC, que incluyen atributos clínicos y disparidades demográficas, y las diferencias potenciales se evaluarán mediante pruebas pareadas. Para evaluar si las trayectorias de resultados difieren según el grupo de estudio, los investigadores utilizarán análisis de regresión lineal (para resultados continuos) y logísticos (para resultados secundarios dicotómicos) de efectos mixtos. Los investigadores modelarán trayectorias de manera flexible probando si incluir términos cuadráticos o cúbicos para el tiempo (hasta 3 visitas: línea de base, 9 meses y 18 meses) o pendientes aleatorias para los individuos mejoran el ajuste del modelo e los incluyen si lo indica un significativo (P <0,05) prueba de razón de verosimilitud. La diferencia general se evaluará mediante una prueba F y una prueba t postestimación en SAS v 9.4. Los investigadores también explorarán la tasa de cambio de las puntuaciones a lo largo del tiempo. Todos los resultados secundarios se evaluarán utilizando este enfoque de modelado mixto, incluidos los resultados de calidad de vida. Los investigadores también evaluarán el ajuste del modelo (p. ej., residuos) y evaluarán si transformar los resultados (p. ej., transformaciones logarítmicas) proporciona el mejor ajuste. Para tener en cuenta la coincidencia, los investigadores también incluirán un efecto aleatorio.

Los investigadores también evaluarán si los valores iniciales están sujetos a confusión aislando los cambios dentro de la persona. El beneficio de los modelos de efectos mixtos es que dichos modelos producen estimaciones insesgadas incluso cuando a algunos individuos les faltan observaciones, se ajustan por pérdidas diferenciales durante el seguimiento, se adaptan a mediciones de tiempo irregulares y tienen en cuenta la agrupación de individuos, como se requiere en este estudio. Un valor de p bilateral inferior a 0,017 se considerará estadísticamente significativo (Bonferroni corregido para tres hipótesis (0,05/3). Se informarán las estimaciones y los intervalos de confianza del 95 % asociados, incluidos los intervalos corregidos para pruebas múltiples.

Se reclutarán 210 niños: 70 de mayores ingresos; y 140 de bajos ingresos, 70 recibieron TT y 70 recibieron UC, como se describió anteriormente. El poder estadístico estimado para comparar a los niños de mayores ingresos con los de bajos ingresos que reciben TT y UC se evaluará mediante un diseño de medidas repetidas con 3 visitas. Se supone una prueba ANOVA F con estos tres grupos. Los investigadores asumieron una correlación de 0,9, una varianza entre sujetos de 0,22, una varianza de error de 2 y un nivel alfa corregido de Bonferroni de 0,017, lo que resultó en un poder estadístico del 92%. Los investigadores esperan que la comparación de la prueba t por pares a los 18 meses entre UC baja y UC alta alcance al menos un 90% de poder estadístico para detectar una diferencia de 27,5 (Tabla 1). Para la prueba t por pares de TT bajo y UC alto, los investigadores estiman a partir de la Tabla 1 una diferencia detectable de 10,1, lo que da como resultado un poder estadístico del 81%. Todos los cálculos anteriores suponen una deserción del 20%, un ajuste de colinealidad de 0,1 (y para comparaciones por pares, un coeficiente de correlación intraclase de 0,4). Estos cálculos del tamaño de la muestra se realizaron utilizando Stata 15.1.

Objetivo específico 2: Análisis secundarios retrospectivos.

Los datos demográficos y otros datos de referencia se enumerarán y resumirán de forma descriptiva por grupo de utilización, TT o UC. Los datos categóricos y continuos se resumirán como se describe en el Objetivo 1. Se utilizará un modelo lineal (similar al Objetivo 1) para evaluar la asociación entre AC, resultado primario y cada una de las seis disparidades a los 18 meses. Los efectos del tratamiento heterogéneo (HTE) se evaluarán utilizando el enfoque HTE estándar, una interacción entre el grupo de utilización y cada disparidad. Se evaluará la exploración de si las disparidades actúan solas o en combinación (≥2 disparidades, como aquellos que hablan español y reciben seguro público). Los posibles factores de confusión (descritos anteriormente) y otras disparidades demográficas que pueden influir en los resultados del modelo se evaluarán mediante la realización de análisis de sensibilidad. Los investigadores también explorarán si la interacción varía en el tiempo ajustando una interacción de tiempo por tratamiento por disparidad utilizando el enfoque de modelo mixto descrito en el objetivo 1. Los investigadores realizaron simulaciones para explorar el poder estadístico potencial para detectar HTE. Cada simulación se repitió 1000 veces para proporcionar estimaciones precisas y los investigadores incluyeron un total de seis disparidades, lo que es consistente con el plan de análisis. Los investigadores variaron el número de disparidades que tenían HTE diferencial conocido (entre 2 y 5 disparidades) y las disparidades que no lo tenían (es decir, sin HTE diferencial), así como el tamaño del efecto (0,4 a 1,0). Se asumió un tamaño de muestra total de 210 niños. Los investigadores esperan que aproximadamente 78 niños utilicen TT y 132 niños utilicen UC. Los investigadores también asumieron una corrección de Bonferroni (0,008 = 0,05/6 disparidades) para ayudar a proteger contra una tasa de error familiar (FWER) de 0,05. Los investigadores incluyeron los efectos principales en el modelo de regresión lineal (es decir, grupo de utilización TT frente a grupo UC), la disparidad (dicotomizada) y el efecto de interacción entre el grupo de disparidad y utilización. Los resultados de esta simulación indicaron que había más del 80% de poder estadístico para detectar HTE conocido para 2 disparidades independientemente del tamaño del efecto, ES = 0,4 o ES = 1,0, respectivamente, mientras se controlaba el FWER al 5% para las 4 disparidades restantes sin HTE presente. Para detectar cinco disparidades conocidas, hubo un poder estadístico del 68% y el 83% cuando ES = 0,4 y ES = 1,0, respectivamente. Los investigadores utilizaron SAS v.9.4 para estimar el poder estadístico. La tasa de abandono del 20 % se basa en la tasa histórica de seguimiento de 18 meses (80 %) en la clínica D/HH de UCSF para niños de bajos ingresos que son D/HH. Los viajes y el tiempo serán importantes para las 3 evaluaciones de estudios requeridas, pero serán compensados; La información adquirida a partir de estas evaluaciones también será un aporte valioso para la atención clínica y se compartirá con los equipos de atención clínica y de intervención temprana. Las evaluaciones también estarán alineadas con la atención clínica estándar del niño, que requiere visitas de audiología en persona cada 6 a 9 meses. Como estudio de efectividad comparativa, los investigadores aceptan la contaminación entre grupos y un diseño no ciego: las familias pueden tomar decisiones diferentes con respecto a qué servicios exactos buscar, dependiendo de si fueron asignados al grupo de teleterapia o no. Las familias pueden verse influenciadas por sus centros de intervención temprana y grupos de apoyo comunitarios; La contaminación a través de estos foros puede afectar las opciones de servicios externos a este estudio y disminuir el tamaño del efecto en relación con nuestros datos retrospectivos. Los servicios se medirán cuidadosamente para todos los grupos. Los investigadores explorarán si la utilización de la terapia está relacionada con los resultados, posiblemente como mediador. Para demostrar que la utilización de la terapia es un mediador de la intervención a los 18 meses, los investigadores evaluarán si tiene un efecto principal o de interacción sobre el resultado primario. Los investigadores estimarán los efectos directos e indirectos de nuestro modelo de regresión cuando esté presente la interacción exposición-mediador. Para tener en cuenta los posibles efectos del cruce y la contaminación, los investigadores considerarán realizar un modelado estructural marginal como análisis de sensibilidad.