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헌팅턴병(HD) 환자의 인지 기능에 대한 SAGE-718의 효과를 평가하기 위한 연구

2025년 9월 11일 업데이트: Supernus Pharmaceuticals, Inc.

헌팅턴병 환자의 인지 기능에 대한 SAGE-718의 효과를 평가하기 위한 무작위 위약 대조 이중 맹검 연구

이 연구의 주요 목적은 HD 참가자의 인지 성능 및 기능에 대한 SAGE-718의 효과를 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

189

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, 미국, 72205
        • Sage Investigational Site
    • California
      • La Jolla, California, 미국, 92037
        • Sage Investigational Site
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • Sage Investigational Site
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • Sage Investigational Site
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, 미국, 80113
        • Sage Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20007
        • Sage Investigational Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, 미국, 33486
        • Sage Investigational Site
      • Boca Raton, Florida, 미국, 33431
        • Sage Investigational Site
      • Tampa, Florida, 미국, 33612
        • Sage Investigational Site
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, 미국, 96817
        • Sage Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Sage Investigational Site
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612
        • Sage Investigational Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • Sage Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • Sage Investigational Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, 미국, 66160
        • Sage Investigational Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21287
        • Sage Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02215
        • Sage Investigational Site
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02129
        • Sage Investigational Site
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, 미국, 48334
        • Sage Investigational Site
    • New York
      • Buffalo, New York, 미국, 14221
        • Sage Investigational Site
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Sage Investigational Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
        • Sage Investigational Site
      • Durham, North Carolina, 미국, 27705
        • Sage Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45219
        • Sage Investigational Site
      • Toledo, Ohio, 미국, 43614
        • Sage Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
        • Sage Investigational Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, 미국, 29425
        • Sage Investigational Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, 미국, 38157
        • Sage Investigational Site
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37212
        • Sage Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Sage Investigational Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, 미국, 23298
        • Sage Investigational Site
    • Washington
      • Kirkland, Washington, 미국, 98034
        • Sage Investigational Site
      • Spokane, Washington, 미국, 99202
        • Sage Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, 미국, 53792
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  • 영국
      • Aberdeen, 영국, AB25 2ZA
        • Sage Investigational Site
      • Birmingham, 영국, B15 2FG
        • Sage Investigational Site
      • Cardiff, 영국, CF10 3AX
        • Sage Investigational Site
      • Leeds, 영국, LS7 4SA
        • Sage Investigational Site
      • Newcastle upon Tyne, 영국, NE6 4QD
        • Sage Investigational Site
      • Plymouth, 영국, PL6 8BT
        • Sage Investigational Site
      • Southampton, 영국, SO16 6YD
        • Sage Investigational Site
    • London
      • Tooting, London, 영국, SW17 0QT
        • Sage Investigational Site
  • 캐나다
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, 캐나다, B3S 1N2
        • Sage Investigational Site
    • Ontario
      • North York, Ontario, 캐나다, M2K 1E1
        • Sage Investigational Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, 캐나다, H2X 0A9
        • Sage Investigational Site
  • 호주
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, 호주, 2145
        • Sage Investigational Site
    • Queensland
      • Herston, Queensland, 호주, 4029
        • Sage Investigational Site
    • Victoria
      • Bethlehem, Victoria, 호주, 3162
        • Sage Investigational Site
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, 호주, 6009
        • Sage Investigational Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

25년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. HD에 대한 다음 기준을 모두 충족합니다.

    1. 헌팅틴 유전자 CAG 확장이 ≥36인 유전적으로 확인된 질병.
    2. UHDRS-총 기능 용량(TFC) 점수 >6 및 <13.
    3. 청소년 HD의 기능이 없습니다.
  2. 스크리닝 시 몬트리올 인지 평가(MoCA)에서 26점 미만입니다.
  3. 가능한 경우 신뢰할 수 있고 유능하며 18세 이상의 연구 파트너를 연구에 기꺼이 초대하십시오.
  4. 걸을 수 있어야 합니다(보행기 또는 지팡이와 같은 보조 장치의 사용은 허용되며 조사관의 판단에 따라 가끔 휠체어를 사용하는 경우도 있습니다. 정기적으로 휠체어를 필요로 하는 개인은 제외), 연구 센터로 이동할 수 있고, 조사자의 판단에 따라 연구 방문을 완료하기 위해 연구 센터로 계속 이동할 가능성이 있습니다. 공부하다.

제외 기준:

  1. SAGE-718의 이전 임상 연구에 참여했거나, 이전 유전자 치료 연구에 참여했거나, 30일 또는 5 반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내에 다른 약물, 생물학적 제제 또는 장치 시험에 참여했습니다. 환자는 연구의 위약 부문에만 참여했습니다. 또한 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO) 또는 mRNA 스플라이싱 변형제로 치료를 받은 참가자는 제외됩니다.
  2. 알츠하이머병, 혈관성 치매, 루이소체 치매 또는 파킨슨병을 포함하되 이에 국한되지 않는 HD 이외의 진행 중인 신경퇴행성 질환 진단을 받았습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 위약
참가자는 84 일까지 SAGE-718 매칭 위약, 구두로 매일 (QD)를 받게됩니다.
의약품: 위약
SAGE-718과 일치하는 경구용 캡슐.
실험적: SAGE-718
참가자는 SAGE-718, 1.2 밀리그램 (mg), 캡슐, 구두, 1 ~ 27 일 동안 QD, 나머지 치료 기간 동안 84 일까지 0.9 mg을 받게됩니다.
의약품: 세이지-718
구강 캡슐.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
SDMT의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 84 일
SDMT는 시간이 지남에 따라인지 기능의 추적과인지 장애의 조기 발견을 평가합니다. 이 테스트는 지속적인주의, 처리 속도, 시각적 스캔 및 심리 운동 속도를 평가하며, 총 점수는 90 초 이내에 올바른 쌍 (110 개 중 110 개)의 수를 반영합니다. 점수는 0에서 110 사이이며 점수는 높은 점수가 더 나은인지 성능을 나타냅니다.
기준선, 84 일

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
UHDRS (Unified Huntington 's Disease Rating Scale)에서 기준선에서 변경
기간: 기준선, 84 일
UHDRS는 HD의 기능적 능력 평가를위한 다중 도메인 임상 등급 척도입니다. UHDR의 파트 V 인 독립성 척도는 HD의 모든 단계에서 일상 활동에서 독립적으로 기능하는 참가자의 능력을 평가하는 단일 항목 측정입니다. 총 점수는 10에서 100이며, 점수가 높을수록 기능이 향상됩니다. 기준선에서 부정적인 변화는 기능적 능력이 악화됨을 나타냅니다.
기준선, 84 일
트레일에서 기준선에서 변경 파트 B
기간: 기준선, 84 일
트레일 만들기 테스트는 시각적 관심과 작업 전환에 대한 빠른 그래 포모터 테스트입니다. 파트 B에는 참가자가 가능한 가장 짧은 시간 내에 가장 낮은 것 (예 : 1-A-2-B-3-C)에서 순서대로 일련의 교대 숫자와 문자를 연결 해야하는 세트 전환 구성 요소가 포함됩니다. 작업을 완료하기위한 시간 제한은 240 초이며,이 시점에서 아직 완료되지 않은 최대 허용 시간을 사용하여 테스트가 중지되고 점수가 매겨집니다. 더 큰 시간은 더 큰 손상을 나타냅니다. 기준선에서 부정적인 변화는 장애가 줄어 듭니다.
기준선, 84 일
케임브리지의 원 터치 스타킹에서 기준선에서 변경 (올바른 응답까지 오트-평균 대기 시간)
기간: 기준선, 84 일
OTS는 문제 해결 및 계획 능력을 평가하기 위해 경영진 기능의 전산화 된 테스트입니다. 이 작업에서 참가자는 색상의 공을 표시하고 한 번에 하나의 공을 사용 가능한 두 위치 중 하나로 이동하여 대상 배열과 일치하는 데 필요한 최소 이동 수를 결정해야합니다. 목표는 가능한 가장 적은 수의 움직임을 사용하여 작업을 수행하는 것입니다. 참가자는 화면에 표시된 옵션에서 올바른 이동 수를 선택합니다. 응답을 정정하는 시간이 측정됩니다. 더 긴 시간은 더 큰 손상을 나타냅니다. 기준선에서 부정적인 변화는 성능 향상을 나타냅니다.
기준선, 84 일
PTAP (Passed Tapping Test)에서 기준선에서 변경
기간: 기준선, 84 일
PTAP는 참가자가 초기 진행 단계에서 청각 페이싱 톤과 손가락 탭을 동기화하는 모터 타이밍 테스트입니다. 그 다음에는 톤이 제거되는 자체 진행 단계가 이어지고, 최종 청각 큐가 테스트 종료를 신호 할 때까지 참가자는 계속 도청을합니다. 1 차 결과는 진행되는 태핑 일관성이며, 범위가 지정되지 않은 밀리 초당 intertap 간격의 표준 편차의 역수로 계산됩니다. 값이 높을수록 타이밍 정확도가 커집니다.
기준선, 84 일
헌팅턴 병의 기준선에서 일상 기능 (HI-DEF) 홈 하위 도메인 점수
기간: 기준선, 84 일
HI-DEF 척도 : 집, 직장, 운전 및 관계에서 4 가지 기능 영역에 걸쳐 HD로 인해 일상 생활에서 경험 한 어려움을 포착하기위한 자체보고 조치. 전체 스케일은 참가자들에게 첫 3 개의 도메인 (홈, 작업 및 운전)에서 5 점 (더 이상 어려움 없음)까지의 5 점 리 커트 스케일을 사용하여 기능 난이도를 평가하도록 요청하는 40 개의 항목으로 구성되어 있습니다. HI-DEF 총 점수는 0-154, 점수 높음 = 더 큰 어려움입니다. 홈 하위 도메인의 경우 점수를 계산하기 전에 항목 응답의 데이터를 다음과 같이 구조해야합니다. 가장 낮은 항목 수준 점수 = 0 및 가장 높은 항목 수준 점수 = 4. 따라서 홈 하위 도메인은 5 점 리 커트 척도에서 15 개의 항목을 가지고 있으며, 0은 더 이상 어려움이 없으며 4 점을 표시 할 수 없습니다. 높은 점수 = 더 큰 어려움. 기준선에서의 부정적인 변화 = 일일 기능의 개선.
기준선, 84 일
임상 글로벌 인상 - 심각도 (CGI -S)인지 상태 하위 도메인 점수에서 기준선에서 변경
기간: 기준선, 84 일
CGI-SICE는 임상 연구에 사용하기 위해 특별히 국립 정신 건강 연구소 (National Institute of Mental Health)가 개발 한 검증 된 도구입니다. 인지 상태 하위 도메인은 임상 글로벌 인상 심각도 스케일 도메인 중 하나이며, 임상의는 지난 7 일 동안 (클리닉 방문일 포함) 참가자의 상태의 심각도 등급을 생성합니다. 반응은 0 (정상 - 증상 없음)에서 6 (심하게 장애인, 무력한; 완전한 지원이 필요한) 범위의 스케일로 점수를 매겼습니다. 점수가 높을수록 질병 증상 중증도가 더 큽니다. 기준선에서 부정적인 변화는 참가자의 상태가 개선되었음을 나타냅니다.
기준선, 84 일
치료에 대한 부작용을 가진 참가자의 비율 (TEAES)
기간: 최종 후속 방문까지 (최대 112 일까지)
부작용 (AE)은 참가자 또는 임상 조사 참가자에게는이 치료와 반드시 인과 관계가없는 제약 제품을 투여 한 의료가 적용되지 않습니다. TEAE는 IP가 시작된 후 시작된 AE 또는 IP 시작 후 및 연구 전반에 걸쳐 기존의 의학적 상태/AE가 악화되는 AE로 정의됩니다.
최종 후속 방문까지 (최대 112 일까지)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Supernus Pharmaceuticals, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 1월 26일

기본 완료 (실제)

2024년 9월 4일

연구 완료 (실제)

2024년 10월 3일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 10월 25일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 11월 3일

처음 게시됨 (실제)

2021년 11월 4일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 9월 15일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 9월 11일

마지막으로 확인됨

2025년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 718-CIH-201
  • 2021-005577-16 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

IPD 계획 설명

데이터 공유는 ClinicalTrials.gov의 결과 제출 정책과 일치합니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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