Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające wpływ SAGE-718 na funkcje poznawcze u uczestników z chorobą Huntingtona (HD)

11 września 2025 zaktualizowane przez: Supernus Pharmaceuticals, Inc.

Randomizowane, kontrolowane placebo, podwójnie ślepe badanie oceniające wpływ SAGE-718 na funkcje poznawcze u uczestników z chorobą Huntingtona

Głównym celem tego badania jest ocena wpływu SAGE-718 na sprawność poznawczą i funkcjonowanie uczestników z HD.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

189

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Sage Investigational Site
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Sage Investigational Site
    • Victoria
      • Bethlehem, Victoria, Australia, 3162
        • Sage Investigational Site
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Sage Investigational Site
  • Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3S 1N2
        • Sage Investigational Site
    • Ontario
      • North York, Ontario, Kanada, M2K 1E1
        • Sage Investigational Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0A9
        • Sage Investigational Site
  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205
        • Sage Investigational Site
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
        • Sage Investigational Site
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Sage Investigational Site
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • Sage Investigational Site
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Stany Zjednoczone, 80113
        • Sage Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
        • Sage Investigational Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stany Zjednoczone, 33486
        • Sage Investigational Site
      • Boca Raton, Florida, Stany Zjednoczone, 33431
        • Sage Investigational Site
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • Sage Investigational Site
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Stany Zjednoczone, 96817
        • Sage Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Sage Investigational Site
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Sage Investigational Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Sage Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • Sage Investigational Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • Sage Investigational Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Sage Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Sage Investigational Site
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02129
        • Sage Investigational Site
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Stany Zjednoczone, 48334
        • Sage Investigational Site
    • New York
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14221
        • Sage Investigational Site
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Sage Investigational Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • Sage Investigational Site
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Sage Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45219
        • Sage Investigational Site
      • Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43614
        • Sage Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • Sage Investigational Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Sage Investigational Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38157
        • Sage Investigational Site
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37212
        • Sage Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Sage Investigational Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Sage Investigational Site
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Stany Zjednoczone, 98034
        • Sage Investigational Site
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99202
        • Sage Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
        • Sage Investigational Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Aberdeen, Zjednoczone Królestwo, AB25 2ZA
        • Sage Investigational Site
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B15 2FG
        • Sage Investigational Site
      • Cardiff, Zjednoczone Królestwo, CF10 3AX
        • Sage Investigational Site
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS7 4SA
        • Sage Investigational Site
      • Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE6 4QD
        • Sage Investigational Site
      • Plymouth, Zjednoczone Królestwo, PL6 8BT
        • Sage Investigational Site
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo, SO16 6YD
        • Sage Investigational Site
    • London
      • Tooting, London, Zjednoczone Królestwo, SW17 0QT
        • Sage Investigational Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

25 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Spełnij wszystkie poniższe kryteria HD:

    1. Genetycznie potwierdzona choroba z ekspansją CAG genu huntingtyny ≥36.
    2. Wynik UHDRS-Total Functional Capacity (TFC) >6 i <13.
    3. Brak cech młodzieńczej HD.
  2. Wynik <26 w Montrealskiej Ocenie Poznawczej (MoCA) podczas badania przesiewowego.
  3. Bądź chętny zaprosić partnera do badania, jeśli jest dostępny, który jest rzetelny, kompetentny i ma co najmniej 18 lat do udziału w badaniu.
  4. Być chodzącym (dopuszczalne jest korzystanie z urządzeń pomocniczych, takich jak chodzik lub laska, podobnie jak okazjonalne korzystanie z wózka inwalidzkiego, zgodnie z oceną badacza. Wykluczone są osoby regularnie korzystające z wózka inwalidzkiego), które są w stanie podróżować do ośrodka badawczego i, według oceny badacza, prawdopodobnie będą w stanie kontynuować podróż do ośrodka badawczego w celu odbycia wizyt studyjnych w czasie trwania badania. badanie.

Kryteria wyłączenia:

  1. Brali udział w poprzednim badaniu klinicznym SAGE-718, uczestniczyli w poprzednim badaniu dotyczącym terapii genowej lub uczestniczyli w jakimkolwiek innym badaniu dotyczącym leku, leku biologicznego lub urządzenia w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który okres jest dłuższy), chyba że pacjent uczestniczył wyłącznie w ramieniu placebo badania. Ponadto uczestnicy, którzy otrzymali leczenie antysensownymi oligonukleotydami (ASO) lub modyfikatorem splicingu mRNA, zostaną wykluczeni.
  2. Mają zdiagnozowaną chorobę neurodegeneracyjną inną niż HD, w tym między innymi chorobę Alzheimera, otępienie naczyniowe, otępienie z ciałami Lewy'ego lub chorobę Parkinsona.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy otrzymają Placebo w meczu-718, doustnie, raz (QD) na 84 dzień.
Lek: Placebo
Kapsułki doustne pasujące do SAGE-718.
Eksperymentalny: Sage-718
Uczestnicy otrzymają SAGE-718, 1,2 miligramów (MG), kapsułki, doustnie QD przez dni od 1 do 27, a następnie 0,9 mg przez resztę okresu leczenia do 84.
Lek: SAGE-718
Kapsułki doustne.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmień się od linii bazowej w SDMT
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 84
SDMT ocenia śledzenie funkcji poznawczych w czasie i wczesne wykrywanie zaburzeń poznawczych. Test ocenia trwałą uwagę, szybkość przetwarzania, skanowanie wizualne i prędkość psychomotoryczną, przy czym całkowity wynik odzwierciedla liczbę prawidłowych par (spośród 110 możliwych) ukończono w ciągu 90 sekund. Wyniki wahają się od 0 do 110, a wyższe wyniki wskazują na lepszą wydajność poznawczą.
Linia bazowa, dzień 84

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej w zunifikowanej skali oceny choroby Huntingtona (UHDRS) - Skala niezależności
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 84
UHDRS jest wielorodzinną skalą oceny klinicznej do oceny zdolności funkcjonalnej w HD. Skala niezależności, część V UHDRS, jest miarą jednego elementu do oceny zdolności uczestnika do niezależnego funkcjonowania w codziennych czynnościach na wszystkich etapach HD. Całkowity wynik wynosi od 10 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepsze funkcjonowanie. Negatywna zmiana od wartości wyjściowej wskazuje na pogorszenie zdolności funkcjonalnej.
Linia bazowa, dzień 84
Zmień się od linii bazowej w szlaku, tworząc testę Badu B
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 84
Test tworzenia szlaku jest przyspieszonym testem grafomotorowym wizualnego uwagi i przełączania zadań. Część B zawiera komponent przełączania zestawu, który wymaga od uczestników połączenia serii liczb alternatywnych i liter w kolejności od najniższego do najwyższego (tj. 1-A-2-B-3-C) w możliwie najkrótszym czasie. Limit czasowy do wykonania zadania wynosi 240 sekund, w którym to momencie test jest zatrzymany i oceniany przy użyciu maksymalnego dopuszczalnego czasu, jeśli jeszcze nie zostanie ukończony. Większy czas wskazuje na większe upośledzenie. Negatywna zmiana od wartości wyjściowej wskazuje na mniejsze upośledzenie.
Linia bazowa, dzień 84
Zmień się od linii bazowej w jednym dotyku pończoch Cambridge (opóźnienie OTS-średnia, aż do prawidłowej odpowiedzi)
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 84
OTS to skomputeryzowany test funkcji wykonawczej w celu oceny zdolności rozwiązywania problemów i planowania. W tym zadaniu uczestnikom pokazano zestaw kolorowych piłek i muszą określić minimalną liczbę ruchów wymaganych do dopasowania układu docelowego, przenosząc jedną piłkę na raz do jednej z dwóch dostępnych lokalizacji. Celem jest wykonanie zadania przy użyciu najmniejszej możliwej liczby ruchów. Uczestnik wybiera właściwą liczbę ruchów z opcji pokazanych na ekranie. Mierzenie jest mierzonym czasem do prawidłowej odpowiedzi. Dłuższe czasy wskazują na większe upośledzenie. Negatywna zmiana od linii podstawowej wskazuje na poprawę wydajności.
Linia bazowa, dzień 84
Zmiana od wartości wyjściowej w teście stukania (PTAP)
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 84
PTAP jest testem czasu motorycznego, w którym uczestnicy synchronizują swoje krany palców z tonami stymulacji słuchowej podczas początkowej fazy. Następnie następuje faza samodzielna, w której tony są usuwane, a uczestnik kontynuuje stukanie, aż ostateczne sygnalizowanie wskazówki słuchowej wyznaczy koniec testu. Podstawowym wynikiem jest spójność stukania, obliczona jako odwrotność odchylenia standardowego przedziałów międzytapowych na milisekundę (1/msec), bez określonego zakresu. Wyższe wartości wskazują na większą dokładność czasu.
Linia bazowa, dzień 84
Zmiana od wartości wyjściowej w chorobie Huntingtona codzienne funkcjonowanie (HI-DEF) Home Subdomena Made
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 84
Skala HI-DEF: zgłaszana przez siebie miarę w celu uchwycenia trudności doświadczonych w życiu codziennym z powodu HD w 4 obszarach funkcjonowania: w domu, w pracy, jazdy i relacjach. Pełna skala obejmuje 40 pozycji, które proszą uczestników o ocenę swoich trudności funkcjonujących za pomocą 5-punktowej skali Likerta od 1 (bez trudności) do 5 (nie mogę tego już zrobić) w pierwszych 3 domenach (dom, praca i jazda) oraz 4-punktowa skala od 1 (nigdy) do 4 (zawsze) dla relacji. Całkowity wynik HI-DEF wynosi od 0-154, wyższy wynik = większa trudność. W przypadku domenowej subdomeny, zanim można obliczyć wyniki, dane z odpowiedzi na pozycję powinny być ratowane, aby: najniższy wynik na poziomie pozycji = 0 i najwyższy wynik na poziomie pozycji = 4. Stąd, domina domowa ma 15 pozycji ocenianych w 5-punktowej skali Likerta, 0 wskazując, że nie ma trudności, a 4 wskazujące nie można już zrobić, gdzie całkowita wynik surowa 0-60 jest przekształcona w 0-100. Wyższy wynik = większa trudność. Negatywna zmiana w stosunku do linii podstawowej = poprawa codziennego funkcjonowania.
Linia bazowa, dzień 84
Zmiana od wartości wyjściowej w klinicznym globalnym wrażenia
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 84
Skala CGI-S jest zatwierdzonym instrumentem opracowanym przez National Institute of Mental Health specjalnie do stosowania w badaniach klinicznych. Subdomena stanu poznawczego jest jedną z klinicznych globalnych domen skali nasilenia wrażeń, dla których klinicyści generują oceny nasilenia stanu uczestnika w ciągu ostatnich 7 dni (w tym w dniu wizyty klinicznej). Odpowiedzi są oceniane w skali od 0 (normalne - bez występowania objawów) do 6 (poważnie niepełnosprawne; bezradna; pełna potrzebna pomoc). Wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie objawów choroby. Negatywna zmiana od wartości wyjściowej wskazuje na poprawę stanu uczestnika.
Linia bazowa, dzień 84
Procent uczestników z zdarzeniami niepożądanymi leczeniem (Teae)
Ramy czasowe: Do ostatniej wizyty kolejnej (do dnia 112)
Zdarzenie niepożądane (AE) to każde niezdolne wystąpienie medyczne u uczestnika lub uczestnika badań klinicznych, podał produkt farmaceutyczny, który niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem. Teae jest zdefiniowany jako AE z początkiem po rozpoczęciu IP lub jakiegokolwiek pogorszenia wcześniej istniejącego stanu medycznego/AE z początkiem po rozpoczęciu adresu IP i podczas badania.
Do ostatniej wizyty kolejnej (do dnia 112)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Supernus Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 stycznia 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

4 września 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

3 października 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 października 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 listopada 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

4 listopada 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

15 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 września 2025

Ostatnia weryfikacja

1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 718-CIH-201
  • 2021-005577-16 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Udostępnianie danych będzie zgodne z polityką przesyłania wyników ClinicalTrials.gov.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj