Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at evaluere effekten af ​​SAGE-718 på kognitiv funktion hos deltagere med Huntingtons sygdom (HD)

11. september 2025 opdateret af: Supernus Pharmaceuticals, Inc.

En randomiseret, placebokontrolleret, dobbeltblind undersøgelse for at evaluere effekten af ​​SAGE-718 på kognitiv funktion hos deltagere med Huntingtons sygdom

Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere effekten af ​​SAGE-718 på kognitiv ydeevne og funktion hos deltagere med HS.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

189

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Sage Investigational Site
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4029
        • Sage Investigational Site
    • Victoria
      • Bethlehem, Victoria, Australien, 3162
        • Sage Investigational Site
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Sage Investigational Site
  • Canada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3S 1N2
        • Sage Investigational Site
    • Ontario
      • North York, Ontario, Canada, M2K 1E1
        • Sage Investigational Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X 0A9
        • Sage Investigational Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Aberdeen, Det Forenede Kongerige, AB25 2ZA
        • Sage Investigational Site
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2FG
        • Sage Investigational Site
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige, CF10 3AX
        • Sage Investigational Site
      • Leeds, Det Forenede Kongerige, LS7 4SA
        • Sage Investigational Site
      • Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE6 4QD
        • Sage Investigational Site
      • Plymouth, Det Forenede Kongerige, PL6 8BT
        • Sage Investigational Site
      • Southampton, Det Forenede Kongerige, SO16 6YD
        • Sage Investigational Site
    • London
      • Tooting, London, Det Forenede Kongerige, SW17 0QT
        • Sage Investigational Site
  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72205
        • Sage Investigational Site
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • Sage Investigational Site
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Sage Investigational Site
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • Sage Investigational Site
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Forenede Stater, 80113
        • Sage Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • Sage Investigational Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forenede Stater, 33486
        • Sage Investigational Site
      • Boca Raton, Florida, Forenede Stater, 33431
        • Sage Investigational Site
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • Sage Investigational Site
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Forenede Stater, 96817
        • Sage Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Sage Investigational Site
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Sage Investigational Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Sage Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Sage Investigational Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • Sage Investigational Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Sage Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Sage Investigational Site
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02129
        • Sage Investigational Site
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Forenede Stater, 48334
        • Sage Investigational Site
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14221
        • Sage Investigational Site
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Sage Investigational Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • Sage Investigational Site
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Sage Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45219
        • Sage Investigational Site
      • Toledo, Ohio, Forenede Stater, 43614
        • Sage Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Sage Investigational Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Sage Investigational Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38157
        • Sage Investigational Site
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37212
        • Sage Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Sage Investigational Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Sage Investigational Site
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Forenede Stater, 98034
        • Sage Investigational Site
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99202
        • Sage Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • Sage Investigational Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

25 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Opfyld alle følgende kriterier for HD:

    1. Genetisk bekræftet sygdom med huntingtin-genet CAG-udvidelse ≥36.
    2. UHDRS-Total Functional Capacity (TFC) score >6 og <13.
    3. Ingen funktioner i ungdoms-HD.
  2. Score <26 på Montreal Cognitive Assessment (MoCA) ved screening.
  3. Vær villig til at invitere en studiepartner, hvis tilgængelig, som er pålidelig, kompetent og mindst 18 år gammel til at deltage i undersøgelsen.
  4. Vær ambulant (brug af hjælpemidler såsom rollator eller stok er acceptabelt, ligesom lejlighedsvis brug af kørestol, som vurderet af efterforskeren. Personer, der regelmæssigt har brug for en kørestol, er udelukket), kan rejse til studiecentret, og som vurderet af investigator er det sandsynligt, at de kan fortsætte med at rejse til studiecentret for at gennemføre studiebesøg i løbet af studiets varighed. undersøgelse.

Ekskluderingskriterier:

  1. Har deltaget i et tidligere klinisk studie af SAGE-718, har deltaget i et tidligere genterapistudie eller har deltaget i ethvert andet lægemiddel-, biologisk- eller enhedsforsøg inden for 30 dage eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst), medmindre patienten deltog udelukkende i studiets placebo-arm. Derudover vil deltagere, der har modtaget behandling med antisense-oligonukleotider (ASO'er) eller en mRNA-splejsningsmodifikator, blive udelukket.
  2. Har en diagnose af en igangværende neurodegenerativ tilstand, som ikke er HS, herunder, men ikke begrænset til, Alzheimers sygdom, vaskulær demens, demens med Lewy-legemer eller Parkinsons sygdom.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne vil modtage SAGE-718-matchende placebo, mundtligt, en gang dagligt (QD) i op til dag 84.
Medicin: Placebo
SAGE-718-matchende orale kapsler.
Eksperimentel: Sage-718
Deltagerne vil modtage SAGE-718, 1,2 milligram (mg), kapsler, oralt, QD i dage 1 til 27, efterfulgt af 0,9 mg i resten af ​​behandlingsperioden op til dag 84.
Medicin: SAGE-718
Orale kapsler.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skift fra baseline i SDMT
Tidsramme: Baseline, dag 84
SDMT evaluerer sporing af kognitiv funktion over tid og til den tidlige påvisning af kognitiv svækkelse. Testen vurderer vedvarende opmærksomhed, behandlingshastighed, visuel scanning og psykomotorisk hastighed, hvor den samlede score afspejler antallet af korrekte parringer (ud af 110 mulige) afsluttet inden for 90 sekunder. Resultater spænder fra 0 til 110, med højere score, der indikerer bedre kognitiv ydelse.
Baseline, dag 84

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i Unified Huntingtons sygdomsvurderingsskala (UHDRS) - Uafhængighedsskala
Tidsramme: Baseline, dag 84
UHDRS er en klinisk vurderingsskala for flere domæner til vurdering af funktionel kapacitet i HD. Uafhængighedsskala, del V af UHDRS, er en enkelt-genstands foranstaltning til at vurdere en deltagers evne til at fungere uafhængigt i daglige aktiviteter på tværs af alle faser af HD. Den samlede score varierer fra 10 til 100, med højere score, der indikerer bedre funktion. Negativ ændring fra baseline indikerer forværring i funktionel evne.
Baseline, dag 84
Skift fra baseline i sporet, hvilket gør test del B
Tidsramme: Baseline, dag 84
Trail Making Test er en hurtig grafomotorisk test af visuel opmærksomhed og opgaveskift. Del B inkluderer en sætskiftekomponent, der kræver, at deltagerne forbinder en række skiftende tal og bogstaver for at få det højeste til højeste (dvs. 1-A-2-B-3-C) på kortest mulig tid. Tidsbegrænsningen til at afslutte opgaven er 240 sekunder, på hvilket tidspunkt testen stoppes og scores ved hjælp af den maksimale tilladte tid, hvis den endnu ikke er afsluttet. Større tid indikerer større forringelse. Negativ ændring fra baseline indikerer mindre forringelse.
Baseline, dag 84
Skift fra baseline i den ene berøringsstrømper af Cambridge (OTS-middel latenstid indtil korrekt respons)
Tidsramme: Baseline, dag 84
OTS er en edb-test af udøvende funktion til at vurdere problemløsning og planlægningsevne. I denne opgave vises deltagerne et sæt farvede kugler og skal bestemme det mindste antal bevægelser, der kræves for at matche en målarrangement ved at flytte en bold ad gangen ind på et af to tilgængelige steder. Målet er at udføre opgaven ved hjælp af det mindste antal mulige bevægelser. Deltageren vælger det korrekte antal træk fra de indstillinger, der er vist på skærmen. Tiden til korrekt respons måles. Længere tider indikerer større forringelse. Negativ ændring fra baseline indikerer en forbedring i ydeevnen.
Baseline, dag 84
Skift fra baseline i tempoet tappetest (PTAP)
Tidsramme: Baseline, dag 84
PTAP er en test af motorisk timing, hvor deltagerne synkroniserer deres fingerhaner med auditive stimuleringstoner i en indledende tempo. Dette efterfølges af en selvhastighedsfase, hvor tonerne fjernes, og deltageren fortsætter med at tappe, indtil en endelig auditiv cue signaliserer afslutningen af ​​testen. Det primære resultat er tempoet tappingskonsistens, beregnet som det inverse af standardafvigelsen for intertap -intervaller pr. Millisekund (1/msek), uden nogen række specificeret. Højere værdier indikerer større timingnøjagtighed.
Baseline, dag 84
Ændring fra baseline i Huntingtons sygdom hverdagens funktion (hi-def) hjemmeunderdomæne score
Tidsramme: Baseline, dag 84
Hi-def-skala: Selvrapporteret foranstaltning til at fange vanskeligheder, der opleves i dagligdagen på grund af HD på tværs af 4 funktionsområder: derhjemme, på arbejde, kørsel og forhold. Fuldskala omfatter 40 poster, der beder deltagerne om at bedømme deres funktionsproblemer med at bruge 5-punkts Likert-skala fra 1 (ingen vanskeligheder) til 5 (kan ikke gøre dette længere) på de første 3 domæner (hjem, arbejde og kørsel) og 4-punkts skala fra 1 (aldrig) til 4 (altid) for forhold. Hi-def samlede score varierer fra 0-154, højere score = større vanskeligheder. For hjemmeunderdomæne, inden scoringer kan beregnes, skal data fra varesvar redes, så som: laveste elementniveau score = 0 & højeste vare-niveau score = 4. Derfor har hjemmet underdomæne 15 poster scoret på 5-punkts Likert-skala, 0, der ikke indikerer nogen vanskelighed og 4, der indikerer, ikke kan gøres mere, hvor total RAW-score på 0-60 er transformeret til 0-100. Højere score = større vanskeligheder. Negativ ændring fra baseline = forbedring i den daglige funktion.
Baseline, dag 84
Ændring fra baseline i det kliniske globale indtryk - Alvorlighed (CGI -S) Kognitiv status Subdomæne score
Tidsramme: Baseline, dag 84
CGI-S-skalaen er et valideret instrument udviklet af National Institute of Mental Health specifikt til brug i kliniske studier. Kognitiv status underdomæne er et af de kliniske globale indtryk af sværhedsgrad -domæner, for hvilke klinikere genererer vurderinger af sværhedsgraden af ​​deltagerens tilstand i de sidste 7 dage (inklusive dag for klinikbesøget). Svarene scores på en skala, der spænder fra 0 (normale - ingen symptomer til stede) til 6 (alvorligt handicappede; hjælpeløse; fuldstændig bistand nødvendigt). Højere score indikerer større sygdomssymptomens sværhedsgrad. Negativ ændring fra baseline indikerer en forbedring af deltagerens tilstand.
Baseline, dag 84
Procentdel af deltagere med behandling af bivirkninger
Tidsramme: Op til sidste opfølgende besøg (op til dag 112)
En bivirkning (AE) er enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst i en deltager eller klinisk undersøgelse, der deltager i et farmaceutisk produkt, der ikke nødvendigvis har et årsagsforhold til denne behandling. En TEAE er defineret som en AE med begyndelse efter starten af ​​IP eller forværring af en allerede eksisterende medicinsk tilstand/AE med begyndelse efter starten af ​​IP og gennem hele undersøgelsen.
Op til sidste opfølgende besøg (op til dag 112)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Supernus Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. januar 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

4. september 2024

Studieafslutning (Faktiske)

3. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. oktober 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. november 2021

Først opslået (Faktiske)

4. november 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

15. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. september 2025

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 718-CIH-201
  • 2021-005577-16 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Datadeling vil være i overensstemmelse med politikken for indsendelse af resultater fra ClinicalTrials.gov.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner