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Eine Studie zur Bewertung der Wirkung von SAGE-718 auf die kognitive Funktion bei Teilnehmern mit der Huntington-Krankheit (HD)

11. September 2025 aktualisiert von: Supernus Pharmaceuticals, Inc.

Eine randomisierte, Placebo-kontrollierte, doppelblinde Studie zur Bewertung der Wirkung von SAGE-718 auf die kognitive Funktion bei Teilnehmern mit der Huntington-Krankheit

Der Hauptzweck dieser Studie ist die Bewertung der Wirkung von SAGE-718 auf die kognitive Leistungsfähigkeit und Funktionsfähigkeit bei Teilnehmern mit Huntington.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

189

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Sage Investigational Site
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4029
        • Sage Investigational Site
    • Victoria
      • Bethlehem, Victoria, Australien, 3162
        • Sage Investigational Site
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Sage Investigational Site
  • Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3S 1N2
        • Sage Investigational Site
    • Ontario
      • North York, Ontario, Kanada, M2K 1E1
        • Sage Investigational Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0A9
        • Sage Investigational Site
  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72205
        • Sage Investigational Site
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • Sage Investigational Site
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Sage Investigational Site
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • Sage Investigational Site
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Vereinigte Staaten, 80113
        • Sage Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20007
        • Sage Investigational Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Vereinigte Staaten, 33486
        • Sage Investigational Site
      • Boca Raton, Florida, Vereinigte Staaten, 33431
        • Sage Investigational Site
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • Sage Investigational Site
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Vereinigte Staaten, 96817
        • Sage Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Sage Investigational Site
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Sage Investigational Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Sage Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • Sage Investigational Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • Sage Investigational Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Sage Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Sage Investigational Site
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02129
        • Sage Investigational Site
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Vereinigte Staaten, 48334
        • Sage Investigational Site
    • New York
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14221
        • Sage Investigational Site
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Sage Investigational Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • Sage Investigational Site
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Sage Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45219
        • Sage Investigational Site
      • Toledo, Ohio, Vereinigte Staaten, 43614
        • Sage Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
        • Sage Investigational Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Sage Investigational Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38157
        • Sage Investigational Site
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37212
        • Sage Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Sage Investigational Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Sage Investigational Site
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Vereinigte Staaten, 98034
        • Sage Investigational Site
      • Spokane, Washington, Vereinigte Staaten, 99202
        • Sage Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
        • Sage Investigational Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Aberdeen, Vereinigtes Königreich, AB25 2ZA
        • Sage Investigational Site
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B15 2FG
        • Sage Investigational Site
      • Cardiff, Vereinigtes Königreich, CF10 3AX
        • Sage Investigational Site
      • Leeds, Vereinigtes Königreich, LS7 4SA
        • Sage Investigational Site
      • Newcastle upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE6 4QD
        • Sage Investigational Site
      • Plymouth, Vereinigtes Königreich, PL6 8BT
        • Sage Investigational Site
      • Southampton, Vereinigtes Königreich, SO16 6YD
        • Sage Investigational Site
    • London
      • Tooting, London, Vereinigtes Königreich, SW17 0QT
        • Sage Investigational Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

25 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Erfüllen Sie alle folgenden Kriterien für HD:

    1. Genetisch bestätigte Krankheit mit Huntingtin-Gen-CAG-Expansion ≥36.
    2. UHDRS-Total Functional Capacity (TFC)-Score >6 und <13.
    3. Keine Merkmale von juveniler HD.
  2. Ergebnis <26 beim Montreal Cognitive Assessment (MoCA) beim Screening.
  3. Seien Sie bereit, wenn verfügbar, einen Studienpartner einzuladen, der zuverlässig, kompetent und mindestens 18 Jahre alt ist, um an der Studie teilzunehmen.
  4. Seien Sie gehfähig (die Verwendung von Hilfsmitteln wie einer Gehhilfe oder einem Gehstock ist akzeptabel, ebenso wie die gelegentliche Verwendung eines Rollstuhls, wie vom Ermittler beurteilt wird. Personen, die regelmäßig einen Rollstuhl benötigen, sind ausgeschlossen), die in der Lage sind, zum Studienzentrum zu reisen, und nach Einschätzung des Prüfarztes voraussichtlich weiterhin zum Studienzentrum reisen können, um Studienbesuche für die Dauer des zu absolvieren lernen.

Ausschlusskriterien:

  1. Sie haben innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, was länger ist) an einer früheren klinischen Studie zu SAGE-718 teilgenommen, haben an einer früheren Gentherapiestudie teilgenommen oder an einer anderen Arzneimittel-, Biologika- oder Gerätestudie teilgenommen, es sei denn, die Der Patient nahm ausschließlich am Placebo-Arm der Studie teil. Darüber hinaus werden Teilnehmer ausgeschlossen, die eine Behandlung mit Antisense-Oligonukleotiden (ASOs) oder einem mRNA-Spleißmodifikator erhalten haben.
  2. Eine Diagnose einer anderen andauernden neurodegenerativen Erkrankung als der Huntington-Krankheit haben, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, Alzheimer-Krankheit, vaskuläre Demenz, Demenz mit Lewy-Körperchen oder Parkinson-Krankheit.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Die Teilnehmer erhalten oral, einmal täglich (qD) für bis zum Tag 84 Sage-718-Match-Placebo.
Arzneimittel: Placebo
SAGE-718-passende orale Kapseln.
Experimental: Sage-718
Die Teilnehmer erhalten SAGE-718, 1,2 Milligramm (Mg), Kapseln, oral, QD für Tage 1 bis 27, gefolgt von 0,9 mg für den Rest der Behandlungszeit bis zum Tag 84.
Arzneimittel: SALBEI-718
Orale Kapseln.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wechseln Sie von der Basislinie im SDMT
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 84
Das SDMT bewertet die Verfolgung der kognitiven Funktionen im Laufe der Zeit und für die Früherkennung kognitiver Beeinträchtigungen. Der Test bewertet die anhaltende Aufmerksamkeit, die Verarbeitungsgeschwindigkeit, die visuelle Scan und die psychomotorische Geschwindigkeit, wobei die Gesamtpunktzahl die Anzahl der korrekten Paarungen (von 110 möglich) innerhalb von 90 Sekunden widerspiegelt. Die Bewertungen reichen von 0 bis 110, wobei höhere Punktzahlen eine bessere kognitive Leistung hinweisen.
Grundlinie, Tag 84

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung von der Ausgangswert in der Unified Huntington -Krankheitsbewertungsskala (UHDRS) - Unabhängigkeitskala
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 84
Die UHDRs ist eine klinische Bewertungsskala für Multi-Domänen zur Bewertung der Funktionskapazität in HD. Die Unabhängigkeitsskala, Teil V der UHDRs, ist eine Maßnahme für ein einzelnes Element, um die Fähigkeit eines Teilnehmers zu bewerten, unabhängig in den täglichen Aktivitäten in allen Phasen von HD zu funktionieren. Die Gesamtbewertung reicht von 10 bis 100, wobei höhere Bewertungen eine bessere Funktionsweise anzeigen. Die negative Änderung gegenüber dem Ausgangswert zeigt eine Verschlechterung der Funktionsfähigkeit an.
Grundlinie, Tag 84
Wechseln Sie vom Ausgangswert im Trail -Making -Test Teil B
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 84
Der Trail -Making -Test ist ein beschleunigter Graphomotor -Test für visuelle Aufmerksamkeit und Aufgabenschaltung. Teil B enthält eine Set-Switching-Komponente, bei der die Teilnehmer eine Reihe von Wechselzahlen und Buchstaben in kürzester Zeit vom niedrigsten bis zum höchsten (d. H. 1-A-2-B-3-C) verbinden müssen. Die Zeitlimit für die Ausführung der Aufgabe beträgt 240 Sekunden. Zu diesem Zeitpunkt wird der Test gestoppt und mit der maximal zulässigen Zeit bewertet, wenn sie noch nicht abgeschlossen ist. Eine größere Zeit zeigt eine höhere Beeinträchtigung an. Die negative Änderung gegenüber dem Ausgangswert zeigt eine geringere Beeinträchtigung an.
Grundlinie, Tag 84
Wechseln Sie von der Grundlinie in den One-Touch-Strümpfen von Cambridge (OTS-Mean-Latenz bis zur korrekten Antwort)
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 84
Die OTS ist ein computergestützter Test der Exekutivfunktion zur Bewertung der Problemlösung und der Planungsfähigkeit. In dieser Aufgabe wird den Teilnehmern eine Reihe von farbigen Bällen angezeigt und müssen die minimale Anzahl von Bewegungen bestimmen, die erforderlich sind, um eine Zielanordnung zu erreichen, indem ein Ball gleichzeitig in einen von zwei verfügbaren Standorten verschoben wird. Ziel ist es, die Aufgabe mit der geringstmöglichen Anzahl von Bewegungen auszuführen. Der Teilnehmer wählt die korrekte Anzahl von Bewegungen aus den auf dem Bildschirm angezeigten Optionen aus. Die Zeit zur korrigierten Reaktion wird gemessen. Längere Zeiten deuten auf eine größere Beeinträchtigung hin. Die negative Änderung gegenüber dem Ausgangswert zeigt eine Verbesserung der Leistung an.
Grundlinie, Tag 84
Wechseln Sie vom Ausgangswert im Tempo TAPPing Test (PTAP)
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 84
Der PTAP ist ein Test des motorischen Timings, bei dem die Teilnehmer während einer anfänglichen Phase ihre Fingerhähne mit auditorischen Stimmzügen synchronisieren. Darauf folgt eine selbstgeprägte Phase, in der die Töne entfernt werden, und der Teilnehmer tippt weiter, bis ein endgültiges auditorisches Hinweis das Ende des Tests signalisiert. Das primäre Ergebnis ist die Klopfkonsistenz, berechnet als Umkehrung der Standardabweichung der Intervalle der Intervalle pro Millisekunde (1/ms), ohne den Bereich angegeben. Höhere Werte weisen eine höhere Zeitgenauigkeit an.
Grundlinie, Tag 84
Wechseln Sie von der Basis bei der Huntington-Krankheit Alltagsfunktion (Hi-Def) Home Subdomain Score
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 84
Hi-Def-Skala: Selbstberichtete Maßnahme zur Erfassung von Schwierigkeiten im täglichen Leben aufgrund von HD in 4 Funktionsbereichen: zu Hause, bei der Arbeit, Fahren und Beziehungen. Die vollständige Skala umfasst 40 Elemente, die die Teilnehmer auffordern, ihre funktionierenden Schwierigkeiten mit einer 5-Punkte-Likert-Skala von 1 (keine Schwierigkeit) auf 5 (nicht mehr) auf den ersten 3 Domänen (Zuhause, Arbeit und Fahren) und 4-Punkte-Skala von 1 (nie) bis 4 (immer) für Beziehungen zu bewerten. Die Gesamtpunktzahl von Hi-Def reicht von 0-154, höherer Punktzahl = größerer Schwierigkeitsgrad. Für Home Subdomain sollten Daten aus Artikelantworten vor der Berechnung der Punktzahlen als: Niedrigste Punktzahl auf Element-Ebene = 0 & höchstes Punkte-Level-Score = 4. Höhere Punktzahl = größere Schwierigkeit. Negative Änderung von Basislinie = Verbesserung der täglichen Funktionen.
Grundlinie, Tag 84
Veränderung vom Ausgangswert im klinischen globalen Eindruck - Schweregrad (CGI -S) Kognitiver Status Subdomain -Score
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 84
Die CGI-S-Skala ist ein validiertes Instrument, das vom Nationalen Institut für psychische Gesundheit speziell für die Verwendung in klinischen Studien entwickelt wurde. Die kognitive Status -Subdomäne ist eine der Schweregrade des klinischen Global Impression -Schweregrads. Die Antworten werden auf einer Skala von 0 (normal - keine Symptome vorhanden) bis 6 bewertet (stark deaktiviert; hilflos; vollständige Unterstützung benötigt). Höhere Werte weisen auf eine höhere Schwere der Krankheitssymptome hin. Die negative Änderung gegenüber dem Ausgangswert zeigt eine Verbesserung des Zustands des Teilnehmers an.
Grundlinie, Tag 84
Prozentsatz der Teilnehmer mit Behandlungsbemerkung unerwünschter Ereignisse (Tees)
Zeitfenster: Bis zum letzten Follow-up-Besuch (bis zum Tag 112)
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) ist ein unglaubliches medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer oder einem klinischen Untersuchungsteilnehmer, das ein pharmazeutisches Produkt verabreicht hat, das nicht unbedingt eine kausale Beziehung zu dieser Behandlung aufweist. Ein Tee wird als AE mit Beginn des IP oder einer Verschlechterung einer bereits bestehenden Krankheit/AE mit Beginn nach Beginn der IP und während der gesamten Studie definiert.
Bis zum letzten Follow-up-Besuch (bis zum Tag 112)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Supernus Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

26. Januar 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

4. September 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

3. Oktober 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. Oktober 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. November 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

4. November 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

15. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. September 2025

Zuletzt verifiziert

1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 718-CIH-201
  • 2021-005577-16 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Die gemeinsame Nutzung von Daten steht im Einklang mit der Richtlinie zur Einreichung von Ergebnissen auf ClinicalTrials.gov.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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