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Uno studio per valutare l'effetto di SAGE-718 sulla funzione cognitiva nei partecipanti con malattia di Huntington (HD)

11 settembre 2025 aggiornato da: Supernus Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco per valutare l'effetto di SAGE-718 sulla funzione cognitiva nei partecipanti con malattia di Huntington

Lo scopo principale di questo studio è valutare l'effetto di SAGE-718 sulle prestazioni cognitive e sul funzionamento nei partecipanti con MH.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

189

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Sage Investigational Site
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Sage Investigational Site
    • Victoria
      • Bethlehem, Victoria, Australia, 3162
        • Sage Investigational Site
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Sage Investigational Site
  • Canada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3S 1N2
        • Sage Investigational Site
    • Ontario
      • North York, Ontario, Canada, M2K 1E1
        • Sage Investigational Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X 0A9
        • Sage Investigational Site
  • Regno Unito
      • Aberdeen, Regno Unito, AB25 2ZA
        • Sage Investigational Site
      • Birmingham, Regno Unito, B15 2FG
        • Sage Investigational Site
      • Cardiff, Regno Unito, CF10 3AX
        • Sage Investigational Site
      • Leeds, Regno Unito, LS7 4SA
        • Sage Investigational Site
      • Newcastle upon Tyne, Regno Unito, NE6 4QD
        • Sage Investigational Site
      • Plymouth, Regno Unito, PL6 8BT
        • Sage Investigational Site
      • Southampton, Regno Unito, SO16 6YD
        • Sage Investigational Site
    • London
      • Tooting, London, Regno Unito, SW17 0QT
        • Sage Investigational Site
  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
        • Sage Investigational Site
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
        • Sage Investigational Site
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Sage Investigational Site
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • Sage Investigational Site
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Stati Uniti, 80113
        • Sage Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • Sage Investigational Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stati Uniti, 33486
        • Sage Investigational Site
      • Boca Raton, Florida, Stati Uniti, 33431
        • Sage Investigational Site
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • Sage Investigational Site
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Stati Uniti, 96817
        • Sage Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Sage Investigational Site
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Sage Investigational Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Sage Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Sage Investigational Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • Sage Investigational Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Sage Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Sage Investigational Site
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02129
        • Sage Investigational Site
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Stati Uniti, 48334
        • Sage Investigational Site
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14221
        • Sage Investigational Site
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Sage Investigational Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • Sage Investigational Site
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Sage Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
        • Sage Investigational Site
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43614
        • Sage Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Sage Investigational Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Sage Investigational Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38157
        • Sage Investigational Site
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37212
        • Sage Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Sage Investigational Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Sage Investigational Site
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Stati Uniti, 98034
        • Sage Investigational Site
      • Spokane, Washington, Stati Uniti, 99202
        • Sage Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • Sage Investigational Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 25 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Soddisfa tutti i seguenti criteri per HD:

    1. Malattia geneticamente confermata con espansione CAG del gene huntingtina ≥36.
    2. Punteggio UHDRS-Total Functional Capacity (TFC) >6 e <13.
    3. Nessuna caratteristica dell'HD giovanile.
  2. Punteggio <26 sul Montreal Cognitive Assessment (MoCA) allo screening.
  3. Essere disposti a invitare un partner di studio, se disponibile, affidabile, competente e di almeno 18 anni a partecipare allo studio.
  4. Essere deambulante (l'uso di dispositivi di assistenza come un deambulatore o un bastone è accettabile, così come l'uso occasionale della sedia a rotelle, a giudizio dell'investigatore. Sono esclusi gli individui che necessitano regolarmente di una sedia a rotelle), in grado di recarsi presso il centro studi e, a giudizio dello sperimentatore, è probabile che possano continuare a recarsi presso il centro studi per completare le visite di studio per la durata del studia.

Criteri di esclusione:

  1. Aver partecipato a un precedente studio clinico su SAGE-718, aver partecipato a un precedente studio di terapia genica o aver partecipato a qualsiasi altro studio farmacologico, biologico o dispositivo entro 30 giorni o 5 emivite (a seconda di quale dei due sia più lungo), a meno che il paziente ha partecipato esclusivamente al braccio placebo dello studio. Inoltre, saranno esclusi i partecipanti che hanno ricevuto un trattamento con oligonucleotidi antisenso (ASO) o un modificatore di splicing dell'mRNA.
  2. Avere una diagnosi di una condizione neurodegenerativa in corso diversa dalla MH, inclusa ma non limitata a malattia di Alzheimer, demenza vascolare, demenza con corpi di Lewy o malattia di Parkinson.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti riceveranno il placebo SAGE-718, oralmente, una volta al giorno (QD) fino al giorno 84.
Droga: Placebo
Capsule orali corrispondenti a SAGE-718.
Sperimentale: Sage-718
I partecipanti riceveranno SAGE-718, 1,2 milligrammi (mg), capsule, per via orale, QD per giorni da 1 a 27, seguito da 0,9 mg per il resto del periodo di trattamento fino al giorno 84.
Droga: SALVIA-718
Capsule orali.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiare dal basale nell'SDMT
Lasso di tempo: Baseline, giorno 84
L'SDMT valuta il monitoraggio della funzione cognitiva nel tempo e per la diagnosi precoce della compromissione cognitiva. Il test valuta l'attenzione prolungata, la velocità di elaborazione, la scansione visiva e la velocità psicomotoria, con il punteggio totale che riflette il numero di accoppiamenti corretti (su 110 possibili) completati entro 90 secondi. I punteggi vanno da 0 a 110, con punteggi più alti che indicano migliori prestazioni cognitive.
Baseline, giorno 84

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dalla linea di base nella scala di valutazione della malattia di Huntington unificata (UHDRS) - Scala di indipendenza
Lasso di tempo: Baseline, giorno 84
L'UHDRS è una scala di valutazione clinica multi-dominio per la valutazione della capacità funzionale in HD. La scala di indipendenza, la parte V degli UHDR, è una misura a singolo elemento per valutare la capacità di un partecipante di funzionare in modo indipendente nelle attività quotidiane in tutte le fasi dell'HD. Il punteggio totale varia da 10 a 100, con punteggi più alti che indicano un migliore funzionamento. Il cambiamento negativo dal basale indica un peggioramento della capacità funzionale.
Baseline, giorno 84
Modifica dalla linea di base nel percorso di realizzazione della parte B
Lasso di tempo: Baseline, giorno 84
Il test per la creazione di tracce è un test grafomotore accelerato di attenzione visiva e commutazione delle attività. La parte B include un componente di cambio di set che richiede ai partecipanti di collegare una serie di numeri e lettere alternati in ordine dal più basso al più alto (cioè 1-A-2-B-3-C) nel più breve tempo possibile. Il limite di tempo per completare l'attività è di 240 secondi, a quel punto il test viene arrestato e valutato utilizzando il tempo massimo consentito se non ancora completato. Un tempo maggiore indica una maggiore compromissione. Il cambiamento negativo dal basale indica meno compromissione.
Baseline, giorno 84
Cambia dal basale nelle calze a touch di Cambridge (latenza MEAN OTS fino alla risposta corretta)
Lasso di tempo: Baseline, giorno 84
L'OTS è un test computerizzato della funzione esecutiva per valutare la capacità di risoluzione dei problemi e la capacità di pianificazione. In questo compito, ai partecipanti viene mostrato una serie di palline colorate e devono determinare il numero minimo di mosse richieste per abbinare una disposizione bersaglio spostando una palla alla volta in una delle due posizioni disponibili. L'obiettivo è eseguire l'attività utilizzando il numero più piccolo di mosse possibili. Il partecipante seleziona il numero corretto di mosse dalle opzioni mostrate sullo schermo. Viene misurato il tempo per correggere la risposta. Tempi più lunghi indicano una maggiore compromissione. Il cambiamento negativo dal basale indica un miglioramento delle prestazioni.
Baseline, giorno 84
Modifica dal basale nel test di tappaggio del ritmo (PTAP)
Lasso di tempo: Baseline, giorno 84
Il PTAP è una prova dei tempi del motore in cui i partecipanti sincronizzano i tocchi delle dita con toni di stimolazione uditiva durante una fase iniziale di ritmo. Questo è seguito da una fase auto-stimolata, in cui i toni vengono rimossi e il partecipante continua a toccare fino a quando un segnale uditivo finale segnala la fine del test. L'outcome primario è una coerenza toccante, calcolata come inversa della deviazione standard degli intervalli di intertap per millisecondo (1/msec), senza intervallo specificato. Valori più alti indicano una maggiore precisione di temporizzazione.
Baseline, giorno 84
Modifica dal punteggio del sottodominio domestico di Baseline nella malattia di Huntington
Lasso di tempo: Baseline, giorno 84
Scala hi-def: misura auto-segnalata per catturare difficoltà riscontrate nella vita quotidiana a causa della HD in 4 aree di funzionamento: a casa, al lavoro, alla guida e alle relazioni. La scala piena comprende 40 elementi che chiedono ai partecipanti di valutare la loro difficoltà di funzionamento utilizzando la scala Likert a 5 punti da 1 (nessuna difficoltà) a 5 (non possono più farlo) sui primi 3 domini (casa, lavoro e guida) e scala a 4 punti da 1 (mai) a 4 (sempre) per le relazioni. Il punteggio totale Hi-Def varia da 0-154, punteggio più alto = maggiore difficoltà. Per il sottodominio domestico, prima che possano essere calcolati i punteggi, i dati dalle risposte degli oggetti devono essere salvati in modo da: punteggio a livello di articolo più basso = 0 e punteggio a livello di articolo più alto = 4. Quindi, il sottodominio domestico ha 15 elementi segnati su una scala Likert a 5 punti, 0 che indicano alcuna difficoltà e 4 che indicano più non possono essere eseguiti, dove non è possibile eseguire il punteggio RAW totale di 0-60 a 0-100. Punteggio più alto = maggiore difficoltà. Cambiamento negativo dal basale = miglioramento del funzionamento quotidiano.
Baseline, giorno 84
Cambiamento dal basale nell'impressione clinica globale - gravità (CGI -S) SCOPO SUDDOMAIN Cognitivo
Lasso di tempo: Baseline, giorno 84
La scala CGI-S è uno strumento validato sviluppato dal National Institute of Mental Health, specificamente per l'uso negli studi clinici. Il sottodominio di stato cognitivo è uno dei domini clinici di gravità dell'impressione globale, per i quali i medici generano valutazioni della gravità delle condizioni del partecipante negli ultimi 7 giorni (compresa la visita del giorno della clinica). Le risposte sono valutate su una scala che va da 0 (normale - nessun sintomo presente) a 6 (gravemente disabili; indifeso; assistenza completa necessaria). I punteggi più alti indicano una maggiore gravità dei sintomi della malattia. Il cambiamento negativo dal basale indica un miglioramento delle condizioni del partecipante.
Baseline, giorno 84
Percentuale di partecipanti con eventi avversi emergenti per il trattamento (Teaes)
Lasso di tempo: Fino all'ultima visita di follow-up (fino al giorno 112)
Un evento avverso (AE) è un evento medico spiacevole in un partecipante per un partecipante o indagine clinica ha somministrato un prodotto farmaceutico che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento. Un TEAE è definito come un AE con insorgenza dopo l'inizio dell'IP o qualsiasi peggioramento di una condizione medica preesistente/AE con insorgenza dopo l'inizio dell'IP e durante lo studio.
Fino all'ultima visita di follow-up (fino al giorno 112)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Supernus Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 gennaio 2022

Completamento primario (Effettivo)

4 settembre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

3 ottobre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 ottobre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 novembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

4 novembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

15 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 settembre 2025

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 718-CIH-201
  • 2021-005577-16 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

La condivisione dei dati sarà coerente con la politica di invio dei risultati di ClinicalTrials.gov.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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