Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus SAGE-718:n vaikutuksen arvioimiseksi kognitiivisiin toimintoihin osallistujilla, joilla on Huntingtonin tauti (HD)

torstai 11. syyskuuta 2025 päivittänyt: Supernus Pharmaceuticals, Inc.

Satunnaistettu, lumekontrolloitu, kaksoissokkotutkimus SAGE-718:n vaikutuksen arvioimiseksi kognitiivisiin toimintoihin osallistujilla, joilla on Huntingtonin tauti

Tämän tutkimuksen ensisijainen tarkoitus on arvioida SAGE-718:n vaikutusta kognitiiviseen suorituskykyyn ja toimintaan osallistujilla, joilla on HD.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

189

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Sage Investigational Site
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Sage Investigational Site
    • Victoria
      • Bethlehem, Victoria, Australia, 3162
        • Sage Investigational Site
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Sage Investigational Site
  • Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3S 1N2
        • Sage Investigational Site
    • Ontario
      • North York, Ontario, Kanada, M2K 1E1
        • Sage Investigational Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0A9
        • Sage Investigational Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Aberdeen, Yhdistynyt kuningaskunta, AB25 2ZA
        • Sage Investigational Site
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2FG
        • Sage Investigational Site
      • Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta, CF10 3AX
        • Sage Investigational Site
      • Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta, LS7 4SA
        • Sage Investigational Site
      • Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE6 4QD
        • Sage Investigational Site
      • Plymouth, Yhdistynyt kuningaskunta, PL6 8BT
        • Sage Investigational Site
      • Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta, SO16 6YD
        • Sage Investigational Site
    • London
      • Tooting, London, Yhdistynyt kuningaskunta, SW17 0QT
        • Sage Investigational Site
  • Yhdysvallat
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72205
        • Sage Investigational Site
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
        • Sage Investigational Site
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Sage Investigational Site
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • Sage Investigational Site
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Yhdysvallat, 80113
        • Sage Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
        • Sage Investigational Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Yhdysvallat, 33486
        • Sage Investigational Site
      • Boca Raton, Florida, Yhdysvallat, 33431
        • Sage Investigational Site
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • Sage Investigational Site
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Yhdysvallat, 96817
        • Sage Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Sage Investigational Site
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Sage Investigational Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Sage Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • Sage Investigational Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • Sage Investigational Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Sage Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Sage Investigational Site
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02129
        • Sage Investigational Site
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Yhdysvallat, 48334
        • Sage Investigational Site
    • New York
      • Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14221
        • Sage Investigational Site
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Sage Investigational Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • Sage Investigational Site
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Sage Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45219
        • Sage Investigational Site
      • Toledo, Ohio, Yhdysvallat, 43614
        • Sage Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
        • Sage Investigational Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Sage Investigational Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38157
        • Sage Investigational Site
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37212
        • Sage Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Sage Investigational Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • Sage Investigational Site
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Yhdysvallat, 98034
        • Sage Investigational Site
      • Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99202
        • Sage Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
        • Sage Investigational Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

25 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Täytä kaikki seuraavat HD-kriteerit:

    1. Geneettisesti vahvistettu sairaus, jonka huntingtin-geenin CAG-laajeneminen on ≥36.
    2. UHDRS-Total Functional Capacity (TFC) -pisteet >6 ja <13.
    3. Ei nuorten HD-ominaisuuksia.
  2. Montreal Cognitive Assessment (MoCA) -pistemäärä <26 seulonnassa.
  3. Ole valmis kutsumaan tutkimukseen mahdollisen tutkimuskumppanin, joka on luotettava, pätevä ja vähintään 18-vuotias.
  4. Ole liikkuvassa (tutkijan arvion mukaan apuvälineiden, kuten kävelijän tai kepin, käyttö on hyväksyttävää, samoin kuin satunnainen pyörätuolin käyttö. Säännöllisesti pyörätuolia tarvitsevat henkilöt eivät ole mukana), jotka voivat matkustaa opintokeskukseen ja tutkijan arvioiden mukaan pystyvät todennäköisesti jatkamaan matkaa opintokeskukseen suorittaakseen opintovierailuja koko tutkinnon ajan. opiskella.

Poissulkemiskriteerit:

  1. ovat osallistuneet aiempaan kliiniseen SAGE-718-tutkimukseen, ovat osallistuneet aiempaan geeniterapiatutkimukseen tai mihin tahansa muuhun lääke-, biologiseen tai laitetutkimukseen 30 päivän tai 5 puoliintumisajan (sen mukaan kumpi on pidempi) sisällä, ellei potilas osallistui yksinomaan tutkimuksen lumelääkeryhmään. Lisäksi osallistujat, jotka ovat saaneet hoitoa antisense-oligonukleotideilla (ASO) tai mRNA:n silmukointimuuntajalla, suljetaan pois.
  2. Sinulla on diagnoosi muusta neurodegeneratiivisesta sairaudesta kuin HD:stä, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, Alzheimerin tauti, vaskulaarinen dementia, Lewyn ruumiiden dementia tai Parkinsonin tauti.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saavat Sage-718-ottelun lumelääkettä, suun kautta kerran päivässä (QD) jopa päivään 84.
Lääke: Plasebo
SAGE-718-yhteensopivat oraaliset kapselit.
Kokeellinen: Sage-718
Osallistujat saavat Sage-718, 1,2 milligrammaa (MG), kapselit, suun kautta, QD päivinä 1-27, jota seuraa 0,9 mg jäljellä olevasta hoitojaksosta päivään asti.
Lääke: SAGE-718
Oraaliset kapselit.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vaihda lähtötasosta SDMT: ssä
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 84
SDMT arvioi kognitiivisen toiminnan seurannan ajan myötä ja kognitiivisen heikentymisen varhaisessa havaitsemisessa. Testissä arvioidaan jatkuvaa huomiota, prosessointinopeutta, visuaalista skannausta ja psykomotorista nopeutta, ja kokonaispistemäärä heijastaa oikeiden parien lukumäärää (110 mahdollisesta), joka on valmis 90 sekunnissa. Pisteet vaihtelevat välillä 0 - 110, korkeammat pisteet osoittavat parempaa kognitiivista suorituskykyä.
Perustaso, päivä 84

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta Unified Huntingtonin taudin luokitusasteikossa (UHDRS) - itsenäisyysasteikko
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 84
UHDRS on monirakennuskliininen luokitusasteikko toiminnallisen kapasiteetin arvioimiseksi HD: ssä. Itsenäisyysasteikko, UHDRS: n osa V on yhden kappaleen mittari arvioida osallistujan kykyä toimia itsenäisesti päivittäisessä toiminnassa kaikissa HD-vaiheissa. Kokonaispistemäärä vaihtelee 10 - 100, korkeammat pisteet osoittavat parempaa toimintaa. Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa huonontumista funktionaalisessa kyvyssä.
Perustaso, päivä 84
Vaihda lähtötasosta polun valmistusosassa B
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 84
Polunvalmistus on nopeutettu graafinen visuaalisen huomion ja tehtäväkytkentätesti. Osa B sisältää asetetun kytkentäkomponentin, joka vaatii osallistujia yhdistämään vuorottelevia numeroita ja kirjaimia alhaisimmasta korkeimmasta (ts. 1-A-2-B-3-C) mahdollisimman lyhyessä ajassa. Tehtävän suorittamisen määräaika on 240 sekuntia, jolloin testi pysäytetään ja pisteytetään käyttämällä suurinta sallittua aikaa, jos sitä ei vielä ole valmis. Suurempi aika osoittaa suuremman vajaatoiminnan. Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa vähemmän heikentymistä.
Perustaso, päivä 84
Vaihda lähtötasosta Cambridgen yhdellä kosketuskannalla (OTS-keskiarvoa oikeaan vastaukseen asti)
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 84
OTS on tietokoneistettu testi toimeenpanotoiminnasta ongelmanratkaisun ja suunnittelukykyjen arvioimiseksi. Tässä tehtävässä osallistujille esitetään sarja värillisiä palloja, ja heidän on määritettävä vähimmäismäärä siirtymiä, joita tarvitaan kohdejärjestelyn sovittamiseksi siirtämällä yksi pallo kerrallaan kahteen käytettävissä olevaan paikkaan. Tavoitteena on suorittaa tehtävä käyttämällä pienintä määrää mahdollisia liikkeitä. Osallistuja valitsee oikean määrän liikkeitä näytöllä näkyvistä vaihtoehdoista. Aika vasteen korjaamiseen mitataan. Pidemmät ajat osoittavat suuremman vajaatoiminnan. Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa suorituskyvyn paranemisen.
Perustaso, päivä 84
Vaihda lähtötasosta tahdissa olevassa napautustestissä (PTAP)
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 84
PTAP on moottorin ajoituksen testi, jossa osallistujat synkronoivat sormenpyyhinsä kuulontahdistusäänillä alkuperäisen tahdissa olevan vaiheen aikana. Tätä seuraa itsenäinen vaihe, jossa äänet poistetaan, ja osallistuja jatkaa napauttamista, kunnes lopullinen kuulokivi merkitsee testin loppua. Ensisijainen lopputulos on tappava napauttaminen konsistenssi, joka on laskettu keskihajonnan keskihajonnan käänteiseksi millisekuntia kohden (1/ms) ilman aluetta. Suuremmat arvot osoittavat suuremman ajoitustarkkuuden.
Perustaso, päivä 84
Vaihda Huntingtonin taudin jokapäiväisen toiminnan (HI-DEF) kodin aliverkkotunnuksen pistemäärän lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 84
HI-DEF-asteikko: Itse ilmoitettu toimenpide päivittäisessä elämässä koettujen vaikeuksien sieppaamiseksi HD: n vuoksi 4 toiminta-alueella: kotona, työssä, ajamisessa ja suhteissa. Koko mittakaava käsittää 40 kohdetta, jotka pyytävät osallistujia arvioimaan toimintavaikeutensa käyttämällä 5-pisteisen Likert-asteikon 1: stä (ei vaikeuksia)-5 (ei voi tehdä tätä enää) ensimmäisellä 3 verkkotunnuksella (koti, työ ja ajaminen) ja 4-pisteinen asteikko 1 (ei koskaan)-4 (aina) suhteille. Hi-def-kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0-154, korkeampi pistemäärä = suurempi vaikeus. Koti-alidomeenille, ennen kuin pisteet voidaan laskea, tuotevasteiden tiedot tulisi pelastaa niin: Alin esinetason pistemäärä = 0 ja korkein esinetason pistemäärä = 4. Siksi koti-alidomeeniin on 15 pistettä, jotka on saatu 5-pisteisellä Likert-asteikolla, 0 osoittaen, että vaikeuksia ja 4 osoitusta ei voida enää tehdä, missä kokonaisraw-pisteet 0-60 ei ole muunnettu 0-100: een. Korkeampi pistemäärä = suurempi vaikeus. Negatiivinen muutos lähtötasosta = päivittäisen toiminnan paraneminen.
Perustaso, päivä 84
Muutos lähtötasosta kliinisessä globaalissa vaikutelmassa - vakavuus (CGI -S) kognitiivisen tilan aliverkkotunnus
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 84
CGI-S-asteikko on validoitu instrumentti, jonka on kehittänyt kansallinen mielenterveysinstituutti erityisesti käytettäväksi kliinisissä tutkimuksissa. Kognitiivisen tilan aliverkkotunnus on yksi kliinisestä globaalista vaikutelman vakavuusasteikosta, joille lääkärit tuottavat luokituksia osallistujan tilan vakavuudesta viimeisen 7 päivän aikana (mukaan lukien klinikkavierailun päivä). Vastaukset pisteytetään asteikolla 0: sta (normaali - ei oireita läsnä) 6: een (vakavasti vammaiset; avuton; tarvitaan täydellinen apu). Korkeammat pisteet osoittavat suuremman sairauden oireiden vakavuuden. Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa osallistujan tilan paranemisen.
Perustaso, päivä 84
Osallistujien prosenttiosuus, jolla on hoitoa esiintyviä haittatapahtumia (Teaes)
Aikaikkuna: Viimeiseen seurantakäyntiin (päivään 112 saakka)
Haittavaikutus (AE) on mikä tahansa epätoivoinen lääketieteellinen tapaus osallistuja- tai kliinisen tutkimuksen osallistujalla, jota hallinnoi lääketuote, jolla ei välttämättä ole syy -suhdetta tähän hoitoon. TEAE määritellään AE: ksi alkamisen jälkeen IP: n alkamisen jälkeen tai jo olemassa olevan sairauden/AE: n pahenemisen alkamisen jälkeen IP: n alkamisen jälkeen ja koko tutkimuksen ajan.
Viimeiseen seurantakäyntiin (päivään 112 saakka)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Supernus Pharmaceuticals, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 26. tammikuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 4. syyskuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 3. lokakuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 25. lokakuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 3. marraskuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 4. marraskuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Maanantai 15. syyskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 11. syyskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. syyskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 718-CIH-201
  • 2021-005577-16 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Tietojen jakaminen on ClinicalTrials.gov-sivuston tulosten toimituskäytännön mukaista.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa