Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Un estudio para evaluar el efecto de SAGE-718 sobre la función cognitiva en participantes con enfermedad de Huntington (HD)

11 de septiembre de 2025 actualizado por: Supernus Pharmaceuticals, Inc.

Un estudio aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego para evaluar el efecto de SAGE-718 en la función cognitiva en participantes con enfermedad de Huntington

El propósito principal de este estudio es evaluar el efecto de SAGE-718 en el rendimiento y funcionamiento cognitivo en participantes con HD.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

189

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Sage Investigational Site
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Sage Investigational Site
    • Victoria
      • Bethlehem, Victoria, Australia, 3162
        • Sage Investigational Site
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Sage Investigational Site
  • Canadá
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3S 1N2
        • Sage Investigational Site
    • Ontario
      • North York, Ontario, Canadá, M2K 1E1
        • Sage Investigational Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H2X 0A9
        • Sage Investigational Site
  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
        • Sage Investigational Site
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • Sage Investigational Site
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Sage Investigational Site
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • Sage Investigational Site
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Estados Unidos, 80113
        • Sage Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • Sage Investigational Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33486
        • Sage Investigational Site
      • Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33431
        • Sage Investigational Site
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • Sage Investigational Site
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96817
        • Sage Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Sage Investigational Site
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Sage Investigational Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Sage Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Sage Investigational Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • Sage Investigational Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Sage Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Sage Investigational Site
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02129
        • Sage Investigational Site
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Estados Unidos, 48334
        • Sage Investigational Site
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14221
        • Sage Investigational Site
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Sage Investigational Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • Sage Investigational Site
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Sage Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • Sage Investigational Site
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43614
        • Sage Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Sage Investigational Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Sage Investigational Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38157
        • Sage Investigational Site
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
        • Sage Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Sage Investigational Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Sage Investigational Site
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Estados Unidos, 98034
        • Sage Investigational Site
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99202
        • Sage Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • Sage Investigational Site
  • Reino Unido
      • Aberdeen, Reino Unido, AB25 2ZA
        • Sage Investigational Site
      • Birmingham, Reino Unido, B15 2FG
        • Sage Investigational Site
      • Cardiff, Reino Unido, CF10 3AX
        • Sage Investigational Site
      • Leeds, Reino Unido, LS7 4SA
        • Sage Investigational Site
      • Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE6 4QD
        • Sage Investigational Site
      • Plymouth, Reino Unido, PL6 8BT
        • Sage Investigational Site
      • Southampton, Reino Unido, SO16 6YD
        • Sage Investigational Site
    • London
      • Tooting, London, Reino Unido, SW17 0QT
        • Sage Investigational Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

25 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Cumple con todos los siguientes criterios para HD:

    1. Enfermedad confirmada genéticamente con expansión CAG del gen de la huntingtina ≥36.
    2. Puntuación UHDRS-Capacidad funcional total (TFC) >6 y <13.
    3. No hay características de HD juvenil.
  2. Puntuación <26 en la Evaluación cognitiva de Montreal (MoCA) en la selección.
  3. Esté dispuesto a invitar a un compañero de estudio, si está disponible, que sea confiable, competente y tenga al menos 18 años de edad para participar en el estudio.
  4. Ser ambulatorio (se acepta el uso de dispositivos de asistencia, como un andador o un bastón, así como el uso ocasional de una silla de ruedas, a juicio del investigador). Se excluyen las personas que necesitan una silla de ruedas con regularidad), que pueden viajar al centro del estudio y, a juicio del investigador, es probable que puedan seguir viajando al centro del estudio para completar las visitas del estudio durante la duración del estudio. estudiar.

Criterio de exclusión:

  1. Haber participado en un estudio clínico anterior de SAGE-718, haber participado en un estudio de terapia génica anterior o haber participado en cualquier otro ensayo de fármaco, producto biológico o dispositivo dentro de los 30 días o 5 vidas medias (lo que sea más largo), a menos que el el paciente participó únicamente en el brazo de placebo del estudio. Además, se excluirán los participantes que hayan recibido tratamiento con oligonucleótidos antisentido (ASO) o un modificador de empalme de ARNm.
  2. Tener un diagnóstico de una afección neurodegenerativa en curso distinta de la EH, que incluye, entre otros, la enfermedad de Alzheimer, la demencia vascular, la demencia con cuerpos de Lewy o la enfermedad de Parkinson.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Los participantes recibirán placebo de combate SAGE-718, oralmente, una vez al día (QD) hasta el día 84.
Droga: Placebo
Cápsulas orales a juego con SAGE-718.
Experimental: Sage-718
Los participantes recibirán SAGE-718, 1.2 miligramos (mg), cápsulas, por vía oral, QD durante los días 1 a 27, seguido de 0.9 mg para el resto del período de tratamiento hasta el día 84.
Droga: SABIO-718
Cápsulas orales.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambiar desde la línea de base en el SDMT
Periodo de tiempo: Línea de base, día 84
El SDMT evalúa el seguimiento de la función cognitiva con el tiempo y para la detección temprana del deterioro cognitivo. La prueba evalúa la atención sostenida, la velocidad de procesamiento, el escaneo visual y la velocidad psicomotora, con la puntuación total que refleja el número de parejas correctas (de 110 posibles) completados en 90 segundos. Los puntajes varían de 0 a 110, con puntajes más altos que indican un mejor rendimiento cognitivo.
Línea de base, día 84

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la Escala de calificación de la enfermedad de Huntington (UHDRS) - Escala de independencia
Periodo de tiempo: Línea de base, día 84
El UHDRS es una escala de calificación clínica multidominio para la evaluación de la capacidad funcional en HD. La escala de independencia, parte V de los UHDRS, es una medida de un solo elemento para evaluar la capacidad de un participante para funcionar de forma independiente en actividades diarias en todas las etapas de HD. La puntuación total varía de 10 a 100, con puntajes más altos que indican un mejor funcionamiento. El cambio negativo desde la línea de base indica empeoramiento en la capacidad funcional.
Línea de base, día 84
Cambiar desde la línea de base en el sendero, la parte de la prueba B Parte B
Periodo de tiempo: Línea de base, día 84
La prueba de fabricación de senderos es una prueba grafomotora acelerada de atención visual y cambio de tareas. La Parte B incluye un componente de cambio establecido que requiere que los participantes conecten una serie de números y letras alternos en orden de más bajo a más alto (es decir, 1-A-2-B-3-C) en el tiempo más corto posible. El límite de tiempo para completar la tarea es de 240 segundos, momento en el cual la prueba se detiene y se puntúa utilizando el tiempo máximo permitido si aún no se ha completado. Un mayor tiempo indica un mayor deterioro. El cambio negativo desde el inicio indica menos deterioro.
Línea de base, día 84
Cambiar desde la línea de base en las medias táctiles de Cambridge (latencia de medias de OTS hasta la respuesta correcta)
Periodo de tiempo: Línea de base, día 84
El OTS es una prueba computarizada de la función ejecutiva para evaluar la capacidad de resolución de problemas y planificación. En esta tarea, a los participantes se les muestra un conjunto de bolas de color y deben determinar el número mínimo de movimientos necesarios para que coincidan con una disposición objetivo moviendo una bola a la vez en una de las dos ubicaciones disponibles. El objetivo es realizar la tarea utilizando el menor número de movimientos posibles. El participante selecciona el número correcto de movimientos de las opciones que se muestran en la pantalla. Se mide el tiempo para corregir la respuesta. Los tiempos más largos indican un mayor deterioro. El cambio negativo desde el inicio indica una mejora en el rendimiento.
Línea de base, día 84
Cambiar desde la línea de base en la prueba de tapping de ritmo (PTAP)
Periodo de tiempo: Línea de base, día 84
El PTAP es una prueba de tiempo motor en el que los participantes sincronizan sus grifos con los dedos con tonos de estimulación auditivos durante una fase de ritmo inicial. Esto es seguido por una fase a su propio ritmo, donde se eliminan los tonos, y el participante continúa aprovechando hasta que una señal auditiva final señala el final de la prueba. El resultado primario es la consistencia de tapping de ritmo, calculada como la inversa de la desviación estándar de los intervalos de InterTap por milisegundo (1/msec), sin rango especificado. Los valores más altos indican una mayor precisión de tiempo.
Línea de base, día 84
Cambio desde la línea de base en la enfermedad de la enfermedad de Huntington Funcionamiento diario (HI-DEF) Puntuación del subdominio en casa
Periodo de tiempo: Línea de base, día 84
Escala de alta definición: medida autoinformada para capturar dificultades experimentadas en la vida diaria debido a HD en 4 áreas de funcionamiento: en el hogar, en el trabajo, la conducción y las relaciones. La escala completa comprende 40 ítems que solicitan a los participantes que califiquen su dificultad de funcionamiento utilizando la escala Likert de 5 puntos de 1 (sin dificultad) a 5 (ya no se pueden hacer) en los primeros 3 dominios (hogar, trabajo y conducción) y una escala de 4 puntos de 1 (nunca) a 4 (siempre) para las relaciones. La puntuación total de alta definición varía de 0-154, puntaje más alto = mayor dificultad. Para el subdominio de inicio, antes de que se puedan calcular los puntajes, los datos de las respuestas de los elementos deben rescinarse como: puntaje de nivel de elemento más bajo = 0 y puntaje de nivel de elemento más alto = 4. Por lo tanto, el subdominio del hogar tiene 15 elementos puntuados en la escala Likert de 5 puntos, 0 que indica que no se puede hacer más dificultad y 4 que indican que se puede hacer, donde la puntuación total total de 0-60 se transforma a 0-100. Puntuación más alta = mayor dificultad. Cambio negativo desde la línea de base = Mejora en el funcionamiento diario.
Línea de base, día 84
Cambio desde la línea de base en la impresión global clínica - Puntuación del subdominio de estado cognitivo de gravedad (CGI -S)
Periodo de tiempo: Línea de base, día 84
La escala CGI-S es un instrumento validado desarrollado por el Instituto Nacional de Salud Mental específicamente para su uso en estudios clínicos. El subdominio de estado cognitivo es uno de los dominios de escalas de gravedad de impresión global clínica, para los cuales los médicos generan clasificaciones de la gravedad de la condición del participante en los últimos 7 días (incluido el día de la visita clínica). Las respuestas se obtienen en una escala que varía de 0 (Normal - Sin síntomas presentes) a 6 (discapacitado severamente; indefenso; necesaria asistencia completa). Las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad de los síntomas de la enfermedad. El cambio negativo desde el inicio indica una mejora en la condición del participante.
Línea de base, día 84
Porcentaje de participantes con eventos adversos emergentes de tratamiento (TEAES)
Periodo de tiempo: Hasta la última visita de seguimiento (hasta el día 112)
Un evento adverso (AE) es una ocurrencia médica desagradable en un participante o participante clínico que el participante administró un producto farmacéutico que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento. Un TEAE se define como un AE con inicio después del inicio de la IP, o cualquier empeoramiento de una condición médica/AE preexistente con inicio después del inicio de la IP y durante todo el estudio.
Hasta la última visita de seguimiento (hasta el día 112)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Supernus Pharmaceuticals, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

26 de enero de 2022

Finalización primaria (Actual)

4 de septiembre de 2024

Finalización del estudio (Actual)

3 de octubre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

25 de octubre de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de noviembre de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

4 de noviembre de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

15 de septiembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de septiembre de 2025

Última verificación

1 de septiembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 718-CIH-201
  • 2021-005577-16 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

El intercambio de datos será coherente con la política de envío de resultados de ClinicalTrials.gov.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir