Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке влияния SAGE-718 на когнитивные функции у участников с болезнью Гентингтона (БГ)

12 января 2024 г. обновлено: Sage Therapeutics

Рандомизированное плацебо-контролируемое двойное слепое исследование для оценки влияния SAGE-718 на когнитивные функции у участников с болезнью Хантингтона

Основная цель этого исследования — оценить влияние SAGE-718 на когнитивные функции и функционирование участников с БГ.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

178

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Grant Rutledge, PhD
  • Номер телефона: 339-368-8432
  • Электронная почта: grant.rutledge@sagerx.com

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Австралия, 2145
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Австралия, 4029
    • Victoria
      • Parkdale, Victoria, Австралия, 3195
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Австралия, 6009
  • Канада
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Канада, B3S 1N2
    • Ontario
      • North York, Ontario, Канада, M2K 1E1
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Канада, H2X 0A9
  • Соединенное Королевство
      • Aberdeen, Соединенное Королевство, AB25 2ZA
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B15 2FG
      • Cardiff, Соединенное Королевство, CF10 3AX
      • Leeds, Соединенное Королевство, LS1 3EX
      • Leeds, Соединенное Королевство, LS7 4SA
      • Newcastle Upon Tyne, Соединенное Королевство, NE6 4QD
      • Plymouth, Соединенное Королевство, PL6 8BT
      • Southampton, Соединенное Королевство, SO16 6YD
    • London
      • Tooting, London, Соединенное Королевство, SW17 0QT
  • Соединенные Штаты
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72205
    • California
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92037
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Соединенные Штаты, 80113
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20007
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Соединенные Штаты, 33431
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Соединенные Штаты, 96817
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02215
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
      • Williamsville, New York, Соединенные Штаты, 14221
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45219
      • Toledo, Ohio, Соединенные Штаты, 43614
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38157
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Соединенные Штаты, 98034
      • Spokane, Washington, Соединенные Штаты, 99202

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 25 лет до 65 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Соответствуют всем следующим критериям для HD:

    1. Генетически подтвержденное заболевание с экспансией CAG гена гентингтина ≥36.
    2. Оценка общей функциональной емкости UHDRS (TFC) > 6 и < 13.
    3. Признаков ювенильного HD нет.
  2. Оценка <26 по Монреальскому когнитивному тесту (MoCA) при скрининге.
  3. Будьте готовы пригласить для участия в исследовании партнера по исследованию, если таковой имеется, надежного, компетентного и не моложе 18 лет.
  4. Быть амбулаторным (допустимо использование вспомогательных устройств, таких как ходунки или трость, а также периодическое использование инвалидной коляски, по мнению исследователя). Исключаются лица, регулярно нуждающиеся в инвалидном кресле), которые могут ездить в учебный центр и, по мнению исследователя, могут продолжать ездить в учебный центр для совершения учебных визитов в течение всего периода исследования. изучение.

Критерий исключения:

  1. Принимали участие в предыдущем клиническом исследовании SAGE-718, участвовали в предыдущем исследовании генной терапии или участвовали в испытании любого другого лекарственного средства, биологического препарата или устройства в течение 30 дней или 5 периодов полураспада (в зависимости от того, что дольше), если только пациент участвовал исключительно в группе плацебо исследования. Кроме того, будут исключены участники, получившие лечение антисмысловыми олигонуклеотидами (ASO) или модификатором сплайсинга мРНК.
  2. Иметь диагноз продолжающегося нейродегенеративного состояния, отличного от HD, включая, помимо прочего, болезнь Альцгеймера, сосудистую деменцию, деменцию с тельцами Леви или болезнь Паркинсона.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: SAGE-718
Участники будут получать SAGE-718 один раз в день в течение 84 дней.
Лекарство: SAGE-718
Оральные капсулы.
Плацебо Компаратор: Плацебо
Участники будут получать плацебо один раз в день в течение 84 дней.
Лекарство: Плацебо
Капсулы для перорального применения, соответствующие SAGE-718.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем сводной оценки батареи когнитивных тестов на болезнь Гентингтона (HD-CAB)
Временное ограничение: Исходный уровень и день 84
HD-CAB оценивает когнитивную функцию с помощью следующих подтестов: тест модальностей символов и цифр; Кембриджские чулки One Touch; Создание тропы; Пересмотренный тест вербального обучения Хопкинса; Постукивание в темпе; и тест на распознавание эмоций. Композит HD-CAB получается путем преобразования оценок отдельных участников по каждому из 6 подтестов в z-показатели и усреднения z-показателей для представления общей производительности по сравнению с эталонным образцом. Изменение по сравнению с исходным уровнем будет рассчитываться с использованием среднего значения исходного уровня и стандартного отклонения с ожидаемым распределением z-оценки приблизительно от -3 до +3. Положительный композит HD-CAB при последующем наблюдении указывает на улучшение когнитивной функции; отрицательный суммарный балл указывает на ухудшение когнитивной функции; и комбинация «0» будет отражать отсутствие изменений по сравнению с исходным уровнем.
Исходный уровень и день 84

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем в Единой шкале оценки болезни Гентингтона (UHDRS) — шкала независимости
Временное ограничение: Исходный уровень и день 84
Шкала независимости UHDRS представляет собой отдельный пункт независимости, оцениваемый от 10 до 100, при этом более высокие баллы по шкалам функций указывают на лучшее функционирование, чем более низкие баллы.
Исходный уровень и день 84
Изменение по сравнению с исходным уровнем в UHDRS — общая моторная оценка (TMS)
Временное ограничение: Исходный уровень и день 84
Моторный раздел UHDRS оценивает моторные характеристики HD со стандартизированными оценками глазодвигательной функции, дизартрии, хореи, дистонии, походки и постуральной стабильности. Каждый пункт оценивается по шкале от 0 до 4, где 0 — «норма», а 4 — «высокая двигательная дисфункция». Общая оценка моторных нарушений представляет собой сумму всех индивидуальных моторных рейтингов. Общий диапазон баллов составляет от 0 до 24, причем более высокие баллы указывают на более серьезные двигательные нарушения, чем более низкие баллы.
Исходный уровень и день 84
Процент участников с нежелательными явлениями, возникшими при лечении (TEAE)
Временное ограничение: Примерно до 112 дней
Нежелательное явление (НЯ) — это любое неблагоприятное медицинское явление у участника или участника клинического исследования, которому вводили фармацевтический продукт, которое не обязательно имеет причинно-следственную связь с данным лечением. TEAE определяется как НЯ с началом после начала приема исследуемого продукта или любое ухудшение ранее существовавшего медицинского состояния/НЯ с началом после начала приема исследуемого продукта и на протяжении всего исследования.
Примерно до 112 дней

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Sage Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

10 февраля 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2024 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

25 октября 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 ноября 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

4 ноября 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

16 января 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 января 2024 г.

Последняя проверка

1 января 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 718-CIH-201
  • 2021-005577-16 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Обмен данными будет соответствовать политике предоставления результатов ClinicalTrials.gov.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования SAGE-718

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться