Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení účinku SAGE-718 na kognitivní funkce u účastníků s Huntingtonovou chorobou (HD)

11. září 2025 aktualizováno: Supernus Pharmaceuticals, Inc.

Randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená studie k vyhodnocení účinku SAGE-718 na kognitivní funkce u účastníků s Huntingtonovou chorobou

Primárním účelem této studie je vyhodnotit účinek SAGE-718 na kognitivní výkon a fungování u účastníků s HD.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

189

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
        • Sage Investigational Site
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Austrálie, 4029
        • Sage Investigational Site
    • Victoria
      • Bethlehem, Victoria, Austrálie, 3162
        • Sage Investigational Site
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Austrálie, 6009
        • Sage Investigational Site
  • Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3S 1N2
        • Sage Investigational Site
    • Ontario
      • North York, Ontario, Kanada, M2K 1E1
        • Sage Investigational Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0A9
        • Sage Investigational Site
  • Spojené království
      • Aberdeen, Spojené království, AB25 2ZA
        • Sage Investigational Site
      • Birmingham, Spojené království, B15 2FG
        • Sage Investigational Site
      • Cardiff, Spojené království, CF10 3AX
        • Sage Investigational Site
      • Leeds, Spojené království, LS7 4SA
        • Sage Investigational Site
      • Newcastle upon Tyne, Spojené království, NE6 4QD
        • Sage Investigational Site
      • Plymouth, Spojené království, PL6 8BT
        • Sage Investigational Site
      • Southampton, Spojené království, SO16 6YD
        • Sage Investigational Site
    • London
      • Tooting, London, Spojené království, SW17 0QT
        • Sage Investigational Site
  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72205
        • Sage Investigational Site
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037
        • Sage Investigational Site
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Sage Investigational Site
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • Sage Investigational Site
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Spojené státy, 80113
        • Sage Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20007
        • Sage Investigational Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33486
        • Sage Investigational Site
      • Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33431
        • Sage Investigational Site
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • Sage Investigational Site
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Spojené státy, 96817
        • Sage Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Sage Investigational Site
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Sage Investigational Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Sage Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Sage Investigational Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • Sage Investigational Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Sage Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Sage Investigational Site
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02129
        • Sage Investigational Site
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Spojené státy, 48334
        • Sage Investigational Site
    • New York
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14221
        • Sage Investigational Site
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Sage Investigational Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • Sage Investigational Site
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Sage Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
        • Sage Investigational Site
      • Toledo, Ohio, Spojené státy, 43614
        • Sage Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Sage Investigational Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Sage Investigational Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38157
        • Sage Investigational Site
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37212
        • Sage Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Sage Investigational Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Sage Investigational Site
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Spojené státy, 98034
        • Sage Investigational Site
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99202
        • Sage Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • Sage Investigational Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

25 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Splňujte všechna následující kritéria pro HD:

    1. Geneticky potvrzené onemocnění s expanzí genu huntingtin CAG ≥36.
    2. UHDRS-Total Functional Capacity (TFC) skóre >6 a <13.
    3. Žádné funkce juvenilního HD.
  2. Skóre <26 v Montrealském kognitivním hodnocení (MoCA) při screeningu.
  3. Buďte ochotni přizvat k účasti na studii studijního partnera, je-li k dispozici, který je spolehlivý, kompetentní a je mu alespoň 18 let.
  4. Být ambulantní (podle posouzení vyšetřovatele je přijatelné použití asistenčních zařízení, jako je chodítko nebo hůlka, stejně jako příležitostné použití invalidního vozíku. Jednotlivci, kteří pravidelně potřebují invalidní vozík, jsou vyloučeni), mohou cestovat do studijního centra a podle posouzení zkoušejícího pravděpodobně budou moci pokračovat v cestování do studijního centra za účelem dokončení studijních návštěv po dobu trvání studie. studie.

Kritéria vyloučení:

  1. Účastnili jste se předchozí klinické studie SAGE-718, účastnili jste se předchozí studie genové terapie nebo se účastnili jakékoli jiné studie léků, biologických látek nebo zařízení během 30 dnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší), pokud pacient se účastnil pouze placebové větve studie. Kromě toho budou vyloučeni účastníci, kteří byli léčeni antisense oligonukleotidy (ASO) nebo modifikátorem sestřihu mRNA.
  2. Mít diagnózu probíhajícího neurodegenerativního stavu jiného než HD, včetně, ale bez omezení, Alzheimerovy choroby, vaskulární demence, demence s Lewyho tělísky nebo Parkinsonovy choroby.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci obdrží SAGE-718-porovnávající placebo, ústně, jednou denně (QD) za den 84.
Lék: Placebo
Perorální tobolky odpovídající SAGE-718.
Experimentální: Sage-718
Účastníci obdrží SAGE-718, 1,2 miligramů (MG), tobolky, orálně, QD po dobu 1 až 27 let, následuje 0,9 mg po zbytek období léčby až do dne 84.
Lék: SAGE-718
Perorální kapsle.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna z výchozí hodnoty v SDMT
Časové okno: Základní linie, den 84
SDMT hodnotí sledování kognitivní funkce v průběhu času a pro včasnou detekci kognitivního poškození. Test hodnotí trvalou pozornost, rychlost zpracování, vizuální skenování a psychomotorickou rychlost, přičemž celkové skóre odráží počet správných párů (z 110 možných) dokončených během 90 sekund. Skóre se pohybuje od 0 do 110, přičemž vyšší skóre ukazuje lepší kognitivní výkon.
Základní linie, den 84

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna z výchozí hodnoty v stupnici sjednoceného Huntingtonova hodnocení (UHDRS) - Scale Independence Scale
Časové okno: Základní linie, den 84
UHDRS je stupnice klinického hodnocení s více doménami pro posouzení funkční kapacity v HD. Měřítko nezávislosti, část V UHDRS, je opatřením pro jednoho položky pro posouzení schopnosti účastníka samostatně fungovat v každodenních činnostech ve všech fázích HD. Celkové skóre se pohybuje od 10 do 100, přičemž vyšší skóre naznačuje lepší fungování. Negativní změna z výchozí hodnoty naznačuje zhoršení funkčních schopností.
Základní linie, den 84
Změňte se z výchozí hodnoty na testovací části B, část B
Časové okno: Základní linie, den 84
Test na výrobu stezek je zrychlený test grafomotoru vizuální pozornosti a přepínání úkolů. Část B obsahuje komponentu s přepínáním, která vyžaduje, aby účastníci připojili řadu střídavých čísel a písmen v pořadí od nejnižších po nejvyšší (tj. 1-A-2-B-3-C) v co nejkratší možné době. Časový limit pro dokončení úlohy je 240 sekund, kdy je test zastaven a skórován pomocí maximální přípustné doby, pokud ještě není dokončen. Větší čas naznačuje větší poškození. Negativní změna z výchozí hodnoty naznačuje menší poškození.
Základní linie, den 84
Změňte z výchozí hodnoty v jednom dotykovém punčochy Cambridge (latence Ots-Mean až do správné odpovědi)
Časové okno: Základní linie, den 84
OTS je počítačový test výkonné funkce k posouzení schopnosti řešení problémů a plánování. V této úloze jsou účastníkům zobrazeny sadu barevných koulí a musí určit minimální počet pohybů potřebných k tomu, aby odpovídaly cílovému uspořádání přesunutím jednoho koule najednou na jedno ze dvou dostupných míst. Cílem je provést úkol pomocí nejmenšího počtu možných pohybů. Účastník vybere správný počet pohybů z možností zobrazených na obrazovce. Měří se čas na opravu odezvy. Delší časy naznačují větší poškození. Negativní změna od základní linie naznačuje zlepšení výkonu.
Základní linie, den 84
Změna z výchozí hodnoty v testu TACED TAPPING (PTAP)
Časové okno: Základní linie, den 84
PTAP je test načasování motoru, ve kterém účastníci synchronizují své klepání na prsty se zvukovými stimulačními tóny během počáteční fáze. Poté následuje samostatná fáze, kde jsou tóny odstraněny, a účastník pokračuje v klepání, dokud konečná sluchová tága signalizuje konec testu. Primárním výsledkem je konzistence klepnutí, vypočtená jako inverze standardní odchylky intertapových intervalů za milisekundu (1/msc), bez stanoveného rozsahu. Vyšší hodnoty naznačují větší přesnost načasování.
Základní linie, den 84
Změna z výchozí hodnoty v Huntingtonově chorobě každodenní fungování (Hi-Def) Domácí skóre subdoména
Časové okno: Základní linie, den 84
Měřítko HI-Def: Samostatně hlášená opatření k zachycení obtíží v každodenním životě v důsledku HD ve 4 oblasti fungování: doma, v práci, řízení a vztahy. Plná stupnice zahrnuje 40 položek, které žádají účastníky, aby ohodnotili své funkční potíže s použitím 5-bodové Likertovy stupnice od 1 (bez obtížnosti) do 5 (už to nelze udělat) na prvních 3 doménách (Domů, práce a řízení) a 4-bodové stupnice od 1 (nikdy) do 4 (vždy) pro vztahy. Celkové skóre Hi-Def se pohybuje od 0-154, vyšší skóre = větší obtížnost. Pro domácí subdoménu, před vypočtením skóre, měla by být údaje z odpovědí položky zrušena tak, že: nejnižší skóre na úrovni položky = 0 a nejvyšší skóre na úrovni položky = 4. Proto má domácí subdoména, které má 15 položek skóroval na 5-bodové Likertově stupnici. Vyšší skóre = větší obtížnost. Negativní změna oproti základní linii = zlepšení denního fungování.
Základní linie, den 84
Změna z výchozí hodnoty v klinickém globálním dojmu - závažnost (CGI -S) Kognitivní stav subdoména skóre
Časové okno: Základní linie, den 84
Měřítko CGI-S je validovaný nástroj vyvinutý Národním institutem duševního zdraví speciálně pro použití v klinických studiích. Subdoména kognitivního stavu je jednou z klinických domén globálních závažností závažnosti dojmů, pro které lékaři vytvářejí hodnocení závažnosti stavu účastníka za posledních 7 dní (včetně dne klinické návštěvy). Odpovědi jsou hodnoceny na stupnici od 0 (normální - žádné příznaky přítomných) do 6 (vážně deaktivované; bezmocná; potřebná úplná pomoc). Vyšší skóre ukazuje větší závažnost symptomů onemocnění. Negativní změna oproti základní linii naznačuje zlepšení stavu účastníka.
Základní linie, den 84
Procento účastníků s nepříznivými událostmi ve výši léčby (čaje)
Časové okno: Až do poslední následné návštěvy (až 112)
Nepříznivá událost (AE) je jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt u účastníka nebo účastníka klinického šetření, který spravoval farmaceutický produkt, který nemusí mít nutně příčinný vztah s touto léčbou. Čaj je definován jako AE s nástupem po zahájení IP nebo jakéhokoli zhoršení již existujícího zdravotního stavu/AE s nástupem po zahájení IP a během studie.
Až do poslední následné návštěvy (až 112)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Supernus Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

26. ledna 2022

Primární dokončení (Aktuální)

4. září 2024

Dokončení studie (Aktuální)

3. října 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. října 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. listopadu 2021

První zveřejněno (Aktuální)

4. listopadu 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

15. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. září 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 718-CIH-201
  • 2021-005577-16 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Sdílení dat bude v souladu s politikou předkládání výsledků ClinicalTrials.gov.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit