Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Um estudo para avaliar o efeito do SAGE-718 na função cognitiva em participantes com doença de Huntington (HD)

11 de setembro de 2025 atualizado por: Supernus Pharmaceuticals, Inc.

Um estudo randomizado, controlado por placebo, duplo-cego para avaliar o efeito do SAGE-718 na função cognitiva em participantes com doença de Huntington

O objetivo principal deste estudo é avaliar o efeito do SAGE-718 no desempenho cognitivo e funcionamento em participantes com HD.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

189

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrália, 2145
        • Sage Investigational Site
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Austrália, 4029
        • Sage Investigational Site
    • Victoria
      • Bethlehem, Victoria, Austrália, 3162
        • Sage Investigational Site
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Austrália, 6009
        • Sage Investigational Site
  • Canadá
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3S 1N2
        • Sage Investigational Site
    • Ontario
      • North York, Ontario, Canadá, M2K 1E1
        • Sage Investigational Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H2X 0A9
        • Sage Investigational Site
  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
        • Sage Investigational Site
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • Sage Investigational Site
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Sage Investigational Site
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • Sage Investigational Site
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Estados Unidos, 80113
        • Sage Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • Sage Investigational Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33486
        • Sage Investigational Site
      • Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33431
        • Sage Investigational Site
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • Sage Investigational Site
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96817
        • Sage Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Sage Investigational Site
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Sage Investigational Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Sage Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Sage Investigational Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • Sage Investigational Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Sage Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Sage Investigational Site
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02129
        • Sage Investigational Site
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Estados Unidos, 48334
        • Sage Investigational Site
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14221
        • Sage Investigational Site
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Sage Investigational Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • Sage Investigational Site
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Sage Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • Sage Investigational Site
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43614
        • Sage Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Sage Investigational Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Sage Investigational Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38157
        • Sage Investigational Site
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
        • Sage Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Sage Investigational Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Sage Investigational Site
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Estados Unidos, 98034
        • Sage Investigational Site
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99202
        • Sage Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • Sage Investigational Site
  • Reino Unido
      • Aberdeen, Reino Unido, AB25 2ZA
        • Sage Investigational Site
      • Birmingham, Reino Unido, B15 2FG
        • Sage Investigational Site
      • Cardiff, Reino Unido, CF10 3AX
        • Sage Investigational Site
      • Leeds, Reino Unido, LS7 4SA
        • Sage Investigational Site
      • Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE6 4QD
        • Sage Investigational Site
      • Plymouth, Reino Unido, PL6 8BT
        • Sage Investigational Site
      • Southampton, Reino Unido, SO16 6YD
        • Sage Investigational Site
    • London
      • Tooting, London, Reino Unido, SW17 0QT
        • Sage Investigational Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

25 anos a 65 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Atender a todos os critérios a seguir para HD:

    1. Doença geneticamente confirmada com expansão CAG do gene huntingtina ≥36.
    2. Escore UHDRS-Capacidade funcional total (TFC) >6 e <13.
    3. Sem recursos de HD juvenil.
  2. Pontuação <26 na Avaliação Cognitiva de Montreal (MoCA) na triagem.
  3. Esteja disposto a convidar um parceiro de estudo, se disponível, que seja confiável, competente e tenha pelo menos 18 anos de idade para participar do estudo.
  4. Seja ambulatório (o uso de dispositivos de assistência, como andador ou bengala, é aceitável, assim como o uso ocasional de cadeira de rodas, conforme julgado pelo investigador. Indivíduos que necessitam de cadeira de rodas regularmente são excluídos), capazes de viajar para o centro de estudo e, conforme julgado pelo investigador, é provável que continuem a viajar para o centro de estudo para concluir as visitas do estudo durante o período do estudo estudar.

Critério de exclusão:

  1. Ter participado de um estudo clínico anterior do SAGE-718, ter participado de um estudo anterior de terapia genética ou ter participado de qualquer outro medicamento, biológico ou teste de dispositivo em 30 dias ou 5 meias-vidas (o que for mais longo), a menos que o paciente participou apenas no braço placebo do estudo. Além disso, os participantes que receberam tratamento com oligonucleotídeos antisense (ASOs) ou um modificador de splicing de mRNA serão excluídos.
  2. Ter um diagnóstico de uma condição neurodegenerativa em andamento diferente da DH, incluindo, entre outros, doença de Alzheimer, demência vascular, demência com corpos de Lewy ou doença de Parkinson.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes receberão placebo de correspondência Sage-718, por via oral, uma vez por dia (QD) para até o dia 84.
Medicamento: Placebo
Cápsulas orais compatíveis com SAGE-718.
Experimental: Sage-718
Os participantes receberão Sage-718, 1,2 miligramas (mg), cápsulas, por via oral, para os dias 1 a 27, seguidos por 0,9 mg pelo restante do período de tratamento até o dia 84.
Medicamento: SAGE-718
Cápsulas orais.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base no SDMT
Prazo: Linha de base, dia 84
O SDMT avalia o rastreamento da função cognitiva ao longo do tempo e para a detecção precoce de comprometimento cognitivo. O teste avalia atenção sustentada, velocidade de processamento, varredura visual e velocidade psicomotora, com a pontuação total refletindo o número de pares corretos (de 110 possíveis) concluídos em 90 segundos. As pontuações variam de 0 a 110, com pontuações mais altas indicando melhor desempenho cognitivo.
Linha de base, dia 84

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base na Escala de Classificação de Doenças de Huntington Unified (UHDRS) - Escala de Independência
Prazo: Linha de base, dia 84
O UHDRS é uma escala de classificação clínica de vários domínios para avaliação da capacidade funcional em HD. A Escala de Independência, parte V dos UHDRs, é uma medida de itens únicos para avaliar a capacidade de um participante de funcionar independentemente em atividades diárias em todas as etapas da HD. A pontuação total varia de 10 a 100, com pontuações mais altas indicando melhor funcionamento. Mudança negativa da linha de base indica piora na capacidade funcional.
Linha de base, dia 84
Mudança da linha de base na trilha fazendo o teste Parte B
Prazo: Linha de base, dia 84
O teste de fabricação de trilhas é um teste graphomotor acelerado de atenção visual e troca de tarefas. A Parte B inclui um componente de troca de conjunto que exige que os participantes conectem uma série de números e letras alternadas em ordem do menor ao mais alto (ou seja, 1-A-2-B-3-C) no menor tempo possível. O prazo para concluir a tarefa é de 240 segundos, momento em que o teste é interrompido e pontuado usando o tempo máximo permitido se ainda não estiver concluído. Maior tempo indica maior comprometimento. A mudança negativa da linha de base indica menos comprometimento.
Linha de base, dia 84
Mudança da linha de base nas meias de Touch de Cambridge (Latência Mástica OTS até a resposta correta)
Prazo: Linha de base, dia 84
O OTS é um teste computadorizado da função executiva para avaliar a capacidade de resolução e planejamento de problemas. Nesta tarefa, os participantes são mostrados um conjunto de bolas coloridas e devem determinar o número mínimo de movimentos necessários para corresponder a um arranjo de destino movendo uma bola de cada vez em um dos dois locais disponíveis. O objetivo é executar a tarefa usando o menor número de movimentos possíveis. O participante seleciona o número correto de movimentos das opções mostradas na tela. O tempo para a resposta correta é medido. Tempos mais longos indicam maior comprometimento. Mudança negativa da linha de base indica uma melhoria no desempenho.
Linha de base, dia 84
Mudança da linha de base no teste de tapping (PTAP)
Prazo: Linha de base, dia 84
O PTAP é um teste de tempo do motor no qual os participantes sincronizam as torneiras dos dedos com tons de ritmo auditivo durante uma fase inicial de ritmo. Isto é seguido por uma fase de ritmo individual, onde os tons são removidos e o participante continua batendo até que uma sugestão auditiva final sinalize o final do teste. O desfecho primário é a consistência do toque, calculada como o inverso do desvio padrão dos intervalos de intertap por milissegundo (1/ms), sem intervalo especificado. Valores mais altos indicam maior precisão de tempo.
Linha de base, dia 84
Mudança da linha de base na doença de Huntington's Disease Everyday (HI-Def) Score de subdomínio doméstico
Prazo: Linha de base, dia 84
Escala de alta definição: medida autorreferida para capturar dificuldades experimentadas na vida cotidiana devido à DH em 4 áreas de funcionamento: em casa, no trabalho, direção e relacionamentos. A escala completa compreende 40 itens que solicitam aos participantes que classifiquem sua dificuldade em funcionamento usando a escala Likert de 5 pontos de 1 (sem dificuldade) a 5 (não pode mais fazer isso) nos três primeiros domínios (casa, trabalho e direção) e escala de 4 pontos de 1 (nunca) a 4 (sempre) para relacionamentos. A pontuação total do Hi-Def varia de 0 a 154, pontuação mais alta = maior dificuldade. Para o subdomínio residencial, antes que as pontuações possam ser calculadas, os dados das respostas dos itens devem ser resgatados, portanto: pontuação mais baixa no nível do item = 0 e maior pontuação no nível do item = 4. Portanto, o subdomínio residencial tem 15 itens pontuados na escala Likert de 5 pontos, 0 indicando 0, não-1. Pontuação mais alta = maior dificuldade. Mudança negativa da linha de base = melhoria no funcionamento diário.
Linha de base, dia 84
Mudança em relação à linha de base na impressão global clínica - Gravidade (CGI -S) Status cognitivo Subdomínio Pontuação
Prazo: Linha de base, dia 84
A escala CGI-S é um instrumento validado desenvolvido pelo Instituto Nacional de Saúde Mental especificamente para uso em estudos clínicos. O subdomínio do status cognitivo é um dos domínios clínicos de escalas de gravidade da impressão global, para os quais os médicos geram classificações da gravidade da condição do participante nos últimos 7 dias (incluindo o dia da visita à clínica). As respostas são pontuadas em uma escala que varia de 0 (normal - sem sintomas presentes) a 6 (gravemente desativados; desamparado; assistência completa necessária). Pontuações mais altas indicam maior gravidade dos sintomas da doença. A mudança negativa em relação à linha de base indica uma melhoria na condição do participante.
Linha de base, dia 84
Porcentagem de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAES)
Prazo: Até a última visita de acompanhamento (até o dia 112)
Um evento adverso (EA) é qualquer ocorrência médica desagradável em um participante de participante ou investigação clínica, administrou um produto farmacêutico que não tenha necessariamente uma relação causal com este tratamento. Um TEAE é definido como um EA com início após o início do IP, ou qualquer agravamento de uma condição médica pré-existente/AE com início após o início do IP e durante todo o estudo.
Até a última visita de acompanhamento (até o dia 112)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Supernus Pharmaceuticals, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

26 de janeiro de 2022

Conclusão Primária (Real)

4 de setembro de 2024

Conclusão do estudo (Real)

3 de outubro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

25 de outubro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

3 de novembro de 2021

Primeira postagem (Real)

4 de novembro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

15 de setembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

11 de setembro de 2025

Última verificação

1 de setembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 718-CIH-201
  • 2021-005577-16 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

O compartilhamento de dados será consistente com a política de envio de resultados do ClinicalTrials.gov.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever