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Um estudo para avaliar o efeito do SAGE-718 na função cognitiva em participantes com doença de Huntington (HD)

12 de janeiro de 2024 atualizado por: Sage Therapeutics

Um estudo randomizado, controlado por placebo, duplo-cego para avaliar o efeito do SAGE-718 na função cognitiva em participantes com doença de Huntington

O objetivo principal deste estudo é avaliar o efeito do SAGE-718 no desempenho cognitivo e funcionamento em participantes com HD.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

178

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

25 anos a 65 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Atender a todos os critérios a seguir para HD:

    1. Doença geneticamente confirmada com expansão CAG do gene huntingtina ≥36.
    2. Escore UHDRS-Capacidade funcional total (TFC) >6 e <13.
    3. Sem recursos de HD juvenil.
  2. Pontuação <26 na Avaliação Cognitiva de Montreal (MoCA) na triagem.
  3. Esteja disposto a convidar um parceiro de estudo, se disponível, que seja confiável, competente e tenha pelo menos 18 anos de idade para participar do estudo.
  4. Seja ambulatório (o uso de dispositivos de assistência, como andador ou bengala, é aceitável, assim como o uso ocasional de cadeira de rodas, conforme julgado pelo investigador. Indivíduos que necessitam de cadeira de rodas regularmente são excluídos), capazes de viajar para o centro de estudo e, conforme julgado pelo investigador, é provável que continuem a viajar para o centro de estudo para concluir as visitas do estudo durante o período do estudo estudar.

Critério de exclusão:

  1. Ter participado de um estudo clínico anterior do SAGE-718, ter participado de um estudo anterior de terapia genética ou ter participado de qualquer outro medicamento, biológico ou teste de dispositivo em 30 dias ou 5 meias-vidas (o que for mais longo), a menos que o paciente participou apenas no braço placebo do estudo. Além disso, os participantes que receberam tratamento com oligonucleotídeos antisense (ASOs) ou um modificador de splicing de mRNA serão excluídos.
  2. Ter um diagnóstico de uma condição neurodegenerativa em andamento diferente da DH, incluindo, entre outros, doença de Alzheimer, demência vascular, demência com corpos de Lewy ou doença de Parkinson.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: SAGE-718
Os participantes receberão SAGE-718, uma vez por dia durante 84 dias.
Medicamento: SAGE-718
Cápsulas orais.
Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes receberão placebo, uma vez por dia durante 84 dias.
Medicamento: Placebo
Cápsulas orais compatíveis com SAGE-718.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base na pontuação composta da bateria de avaliação cognitiva da doença de Huntington (HD-CAB)
Prazo: Linha de base e dia 84
O HD-CAB avalia a função cognitiva através dos seguintes subtestes: Symbol Digit Modalities Test; Meias One Touch de Cambridge; Fazendo Trilhas; Teste de Aprendizagem Verbal Hopkins Revisado; Teste de batidas ritmadas; e o Teste de Reconhecimento de Emoções. O composto HD-CAB é derivado da transformação das pontuações dos participantes individuais em cada um dos 6 subtestes em pontuações z e da média das pontuações z para representar o desempenho global relativo à amostra de referência. A alteração da linha de base será calculada usando a média e o desvio padrão da linha de base, com uma distribuição de pontuação z esperada de aproximadamente -3 a +3. Um composto HD-CAB positivo no acompanhamento indica melhora na função cognitiva; uma pontuação composta negativa indica piora na função cognitiva; e um composto de "0" não refletiria nenhuma mudança em relação à linha de base.
Linha de base e dia 84

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base na Escala Unificada de Avaliação da Doença de Huntington (UHDRS) - Escala de Independência
Prazo: Linha de base e dia 84
A escala de independência UHDRS é um único item de independência classificado de 10 a 100, com pontuações mais altas nas escalas de função indicando melhor funcionamento do que pontuações mais baixas.
Linha de base e dia 84
Alteração da linha de base no UHDRS - Pontuação motora total (TMS)
Prazo: Linha de base e dia 84
A seção motora do UHDRS avalia as características motoras da DH com classificações padronizadas de função oculomotora, disartria, coreia, distonia, marcha e estabilidade postural. Cada item é pontuado em uma escala de 0 a 4, onde 0 é "normal" e 4 é a "maior disfunção motora". A pontuação total da deficiência motora é a soma de todas as classificações motoras individuais. A faixa de pontuação total é de 0 a 24, com pontuações mais altas indicando comprometimento motor mais grave do que pontuações mais baixas.
Linha de base e dia 84
Porcentagem de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Até aproximadamente 112 dias
Um evento adverso (EA) é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante ou participante de investigação clínica que administrou um produto farmacêutico que não necessariamente tem uma relação causal com esse tratamento. Um TEAE é definido como um EA com início após o início do produto experimental ou qualquer piora de uma condição médica/EA pré-existente com início após o início do produto experimental e ao longo do estudo.
Até aproximadamente 112 dias

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Sage Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

10 de fevereiro de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

25 de outubro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

3 de novembro de 2021

Primeira postagem (Real)

4 de novembro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

16 de janeiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de janeiro de 2024

Última verificação

1 de janeiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 718-CIH-201
  • 2021-005577-16 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

O compartilhamento de dados será consistente com a política de envio de resultados do ClinicalTrials.gov.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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