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ハンチントン病 (HD) の参加者の認知機能に対する SAGE-718 の効果を評価する研究

2025年9月11日 更新者：Supernus Pharmaceuticals, Inc.

ハンチントン病の参加者の認知機能に対するSAGE-718の効果を評価する無作為化プラセボ対照二重盲検試験

この研究の主な目的は、HDの参加者の認知能力と機能に対するSAGE-718の効果を評価することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

189

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72205
        • Sage Investigational Site
    • California
      • La Jolla、California、アメリカ、92037
        • Sage Investigational Site
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • Sage Investigational Site
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • Sage Investigational Site
    • Colorado
      • Englewood、Colorado、アメリカ、80113
        • Sage Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20007
        • Sage Investigational Site
    • Florida
      • Boca Raton、Florida、アメリカ、33486
        • Sage Investigational Site
      • Boca Raton、Florida、アメリカ、33431
        • Sage Investigational Site
      • Tampa、Florida、アメリカ、33612
        • Sage Investigational Site
    • Hawaii
      • Honolulu、Hawaii、アメリカ、96817
        • Sage Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Sage Investigational Site
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
        • Sage Investigational Site
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • Sage Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • Sage Investigational Site
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • Sage Investigational Site
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • Sage Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
        • Sage Investigational Site
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02129
        • Sage Investigational Site
    • Michigan
      • Farmington Hills、Michigan、アメリカ、48334
        • Sage Investigational Site
    • New York
      • Buffalo、New York、アメリカ、14221
        • Sage Investigational Site
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Sage Investigational Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
        • Sage Investigational Site
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27705
        • Sage Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45219
        • Sage Investigational Site
      • Toledo、Ohio、アメリカ、43614
        • Sage Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
        • Sage Investigational Site
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • Sage Investigational Site
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、アメリカ、38157
        • Sage Investigational Site
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37212
        • Sage Investigational Site
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Sage Investigational Site
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23298
        • Sage Investigational Site
    • Washington
      • Kirkland、Washington、アメリカ、98034
        • Sage Investigational Site
      • Spokane、Washington、アメリカ、99202
        • Sage Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、アメリカ、53792
        • Sage Investigational Site
  • イギリス
      • Aberdeen、イギリス、AB25 2ZA
        • Sage Investigational Site
      • Birmingham、イギリス、B15 2FG
        • Sage Investigational Site
      • Cardiff、イギリス、CF10 3AX
        • Sage Investigational Site
      • Leeds、イギリス、LS7 4SA
        • Sage Investigational Site
      • Newcastle upon Tyne、イギリス、NE6 4QD
        • Sage Investigational Site
      • Plymouth、イギリス、PL6 8BT
        • Sage Investigational Site
      • Southampton、イギリス、SO16 6YD
        • Sage Investigational Site
    • London
      • Tooting、London、イギリス、SW17 0QT
        • Sage Investigational Site
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Westmead、New South Wales、オーストラリア、2145
        • Sage Investigational Site
    • Queensland
      • Herston、Queensland、オーストラリア、4029
        • Sage Investigational Site
    • Victoria
      • Bethlehem、Victoria、オーストラリア、3162
        • Sage Investigational Site
    • Western Australia
      • Nedlands、Western Australia、オーストラリア、6009
        • Sage Investigational Site
  • カナダ
    • Nova Scotia
      • Halifax、Nova Scotia、カナダ、B3S 1N2
        • Sage Investigational Site
    • Ontario
      • North York、Ontario、カナダ、M2K 1E1
        • Sage Investigational Site
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、カナダ、H2X 0A9
        • Sage Investigational Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

25年～65年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. HD の次の基準をすべて満たします。

    1. -ハンチンチン遺伝子のCAG拡張が36以上の遺伝的に確認された疾患。
    2. UHDRS-総機能容量 (TFC) スコア >6 および <13。
    3. 少年 HD の機能はありません。
  2. -スクリーニング時のモントリオール認知評価（MoCA）で26未満のスコア。
  3. 可能であれば、信頼でき、有能で、少なくとも 18 歳以上の研究パートナーを研究に招待してください。
  4. 歩行可能であること（調査員の判断により、歩行器や杖などの補助具の使用、車椅子の使用は許容されます。 定期的に車椅子を必要とする個人は除外されます)、スタディセンターに移動でき、治験責任医師の判断により、スタディセンターへの移動を継続して、試験期間中のスタディ訪問を完了することができる可能性が高い勉強。

除外基準:

  1. -SAGE-718の以前の臨床研究に参加したことがある、以前の遺伝子治療研究に参加したことがある、または30日以内または5半減期（どちらか長い方）以内に他の薬物、生物学的、またはデバイス試験に参加したことがある場合を除き、患者は研究のプラセボ群にのみ参加しました。 さらに、アンチセンス オリゴヌクレオチド (ASOs) または mRNA スプライシング修飾子による治療を受けた参加者は除外されます。
  2. -アルツハイマー病、血管性認知症、レビー小体型認知症、またはパーキンソン病を含むがこれらに限定されない、HD以外の進行中の神経変性状態の診断を受けている.

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：トリプル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：プラセボ
参加者は、84日目まで1日1回（QD）、Sage-718マッチングプラセボを口頭で受け取ります。
薬：プラセボ
SAGE-718対応の経口カプセル。
実験的：Sage-718
参加者は、1〜27日目はSage-718、1.2ミリグラム（mg）、カプセル、口頭でQDを受け取り、その後、84日目までの治療期間の残りの間0.9 mgを受け取ります。
薬：SAGE-718
経口カプセル。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
SDMTのベースラインからの変更
時間枠：ベースライン、84日目
SDMTは、認知障害の早期発見のために、経時的な認知機能の追跡を評価します。 このテストでは、持続的な注意、処理速度、視覚スキャン、および精神運動速度を評価し、合計スコアは90秒以内に完了した正しいペアリングの数（110のうち）の数を反映しています。 スコアの範囲は0〜110で、スコアが高いほど認知パフォーマンスが向上します。
ベースライン、84日目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
統一されたハンティントン病の評価尺度（UHDRS）のベースラインからの変化 - 独立尺度
時間枠：ベースライン、84日目
UHDRSは、HDの機能能力を評価するためのマルチドメイン臨床評価尺度です。 UHDRSのパートVである独立尺度は、HDのすべての段階で日々の活動で独立して機能する参加者の能力を評価するための単一項目の尺度です。 合計スコアは10〜100の範囲で、スコアが高いほど機能が向上します。 ベースラインからの負の変化は、機能能力の悪化を示しています。
ベースライン、84日目
トレイルメイキングテストパートBのベースラインから変更
時間枠：ベースライン、84日目
トレイルメイキングテストは、視覚的な注意とタスクの切り替えの速度のグラフモーターテストです。 パートBには、参加者が可能な限り短い時間で一連の交互の数値と文字を最低から最高（つまり1-A-2-B-3-C）に順番に接続することを要求するセットスイッチングコンポーネントが含まれています。 タスクを完了するための時間制限は240秒です。その時点で、テストは停止し、まだ完了していない場合は最大許容時間を使用してスコアを付けます。 時間が長くなると、より大きな障害が示されます。 ベースラインからの負の変化は、障害が少ないことを示しています。
ベースライン、84日目
ケンブリッジのワンタッチストッキングのベースラインから変更します（正しい応答までOT-Mean Latency）
時間枠：ベースライン、84日目
OTSは、問題解決能力と計画能力を評価するための実行機能のコンピューター化されたテストです。 このタスクでは、参加者には色付きのボールのセットが表示され、一度に1つのボールを利用可能な2つの場所のいずれかに移動することにより、ターゲットアレンジメントを一致させるために必要な最小の動き数を決定する必要があります。 目標は、可能な限り少ない数の動きを使用してタスクを実行することです。 参加者は、画面に表示されているオプションから正しい数の動きを選択します。 応答を修正する時間が測定されます。 長い時間はより大きな障害を示します。 ベースラインからの負の変化は、パフォーマンスの改善を示しています。
ベースライン、84日目
ペースのタッピングテスト（PTAP）のベースラインからの変更
時間枠：ベースライン、84日目
PTAPは、参加者が最初のペースの段階で指のタップを聴覚ペーシングトーンと同期させるモータータイミングのテストです。 これに続いて、自己ペースのフェーズが続き、トーンが削除され、参加者は最終的な聴覚キューがテストの終了を通知するまでタッピングを続けます。 主な結果は、ミリ秒（1/msec）あたりのインタータップ間隔の標準偏差の逆の逆として計算され、範囲が指定されていないペースのタッピングの一貫性です。 値が高いと、タイミングの精度が大きくなります。
ベースライン、84日目
ハンティントン病のベースラインからの変更日常機能（HI-DEF）ホームサブドメインスコア
時間枠：ベースライン、84日目
HI-DEFスケール：自宅、職場、運転、関係の4つの分野にわたるHDのために日常生活で経験された困難を捉える自己報告措置。 フルスケールでは、最初の3つのドメイン（ホーム、ワーク、ドライビング）で1（難易度なし）から5（これを実行できない）までの5ポイントのリッカートスケールを使用して、参加者に機能する難易度を評価するように依頼する40のアイテムで構成され、関係の場合は1（決して）から4（常に）から4ポイントスケールです。 HI-DEF合計スコアは0〜154の範囲で、スコアが高い=より大きな困難です。 ホームサブドメインの場合、スコアを計算する前に、アイテムレスポンスからのデータは次のように拡大する必要があります。アイテムレベルのスコア= 0と最高のアイテムレベルスコア= 4。 より高いスコア=より大きな難易度。 ベースラインからの負の変化=毎日の機能の改善。
ベースライン、84日目
臨床的グローバルな印象におけるベースラインからの変化 - 重症度（CGI -S）認知状態サブドメインスコア
時間枠：ベースライン、84日目
CGI-Sスケールは、臨床研究で使用するために特に国立精神衛生研究所によって開発された検証済みの機器です。 認知状態のサブドメインは、臨床的なグローバルな印象の重大度スケールドメインの1つであり、臨床医は過去7日間にわたって参加者の状態の重症度の評価を生成します（診療所訪問の日を含む）。 応答は、0（正常 - 症状なし）から6（重度の障害、無力、完全な支援が必要）の範囲のスケールで採点されます。 スコアが高いほど、疾患の症状の重症度が高いことを示しています。 ベースラインからの負の変化は、参加者の状態の改善を示しています。
ベースライン、84日目
治療に及ぶ有害事象の参加者の割合（TEAES）
時間枠：最後のフォローアップ訪問まで（112日目まで）
有害事象（AE）は、参加者または臨床調査の参加者における不気味な医学的発生であり、必ずしもこの治療と因果関係があるとは限らない医薬品を投与しました。 TEAEは、IPの開始後に発症したAEとして定義されています。または、IPの開始後および調査中に発症した既存の病​​状/AEの悪化があります。
最後のフォローアップ訪問まで（112日目まで）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Supernus Pharmaceuticals, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年1月26日

一次修了 (実際)

2024年9月4日

研究の完了 (実際)

2024年10月3日

試験登録日

最初に提出

2021年10月25日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年11月3日

最初の投稿 (実際)

2021年11月4日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2025年9月15日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年9月11日

最終確認日

2025年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 718-CIH-201
  • 2021-005577-16 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

データ共有は、ClinicalTrials.gov の結果提出ポリシーと一致します。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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