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ハンチントン病 (HD) の参加者の認知機能に対する SAGE-718 の効果を評価する研究

2024年1月12日 更新者：Sage Therapeutics

ハンチントン病の参加者の認知機能に対するSAGE-718の効果を評価する無作為化プラセボ対照二重盲検試験

この研究の主な目的は、HDの参加者の認知能力と機能に対するSAGE-718の効果を評価することです。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

178

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

25年～65年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. HD の次の基準をすべて満たします。

    1. -ハンチンチン遺伝子のCAG拡張が36以上の遺伝的に確認された疾患。
    2. UHDRS-総機能容量 (TFC) スコア >6 および <13。
    3. 少年 HD の機能はありません。
  2. -スクリーニング時のモントリオール認知評価（MoCA）で26未満のスコア。
  3. 可能であれば、信頼でき、有能で、少なくとも 18 歳以上の研究パートナーを研究に招待してください。
  4. 歩行可能であること（調査員の判断により、歩行器や杖などの補助具の使用、車椅子の使用は許容されます。 定期的に車椅子を必要とする個人は除外されます)、スタディセンターに移動でき、治験責任医師の判断により、スタディセンターへの移動を継続して、試験期間中のスタディ訪問を完了することができる可能性が高い勉強。

除外基準:

  1. -SAGE-718の以前の臨床研究に参加したことがある、以前の遺伝子治療研究に参加したことがある、または30日以内または5半減期（どちらか長い方）以内に他の薬物、生物学的、またはデバイス試験に参加したことがある場合を除き、患者は研究のプラセボ群にのみ参加しました。 さらに、アンチセンス オリゴヌクレオチド (ASOs) または mRNA スプライシング修飾子による治療を受けた参加者は除外されます。
  2. -アルツハイマー病、血管性認知症、レビー小体型認知症、またはパーキンソン病を含むがこれらに限定されない、HD以外の進行中の神経変性状態の診断を受けている.

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：トリプル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：SAGE-718
参加者は SAGE-718 を 1 日 1 回、84 日間受け取ります。
薬：SAGE-718
経口カプセル。
プラセボコンパレーター：プラセボ
参加者は、プラセボを 1 日 1 回、84 日間受け取ります。
薬：プラセボ
SAGE-718対応の経口カプセル。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ハンチントン病認知評価バッテリー (HD-CAB) 複合スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 84 日目
HD-CAB は、次のサブテストを介して認知機能を評価します。記号数字モダリティ テスト。ケンブリッジのワンタッチストッキング。トレイルメイキング;ホプキンス言語学習テストが改訂されました。ペースタッピングテスト;そして感情認識テスト。 HD-CAB コンポジットは、6 つのサブテストのそれぞれでの個々の参加者のスコアを z スコアに変換し、z スコアを平均して参照サンプルに対する全体的なパフォーマンスを表すことによって導出されます。 ベースラインからの変化は、ベースライン平均と標準偏差を使用して計算され、予想される z スコア分布は約 -3 ～ +3 です。 フォローアップ時の陽性の HD-CAB コンポジットは、認知機能の改善を示します。負の複合スコアは、認知機能の悪化を示します。 「0」の複合は、ベースラインと比較して変化がないことを反映します。
ベースラインと 84 日目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
統一ハンチントン病評価尺度（UHDRS）のベースラインからの変化 - 独立性尺度
時間枠：ベースラインと 84 日目
UHDRS 独立性尺度は、10 から 100 まで評価された独立性の 1 つの項目であり、機能尺度のスコアが高いほど、低いスコアよりも機能が優れていることを示します。
ベースラインと 84 日目
UHDRS のベースラインからの変化 - 総運動スコア (TMS)
時間枠：ベースラインと 84 日目
UHDRS の運動セクションでは、HD の運動機能を、眼球運動機能、構音障害、舞踏病、ジストニア、歩行、および姿勢安定性の標準化された評価で評価します。 各項目は 0 ～ 4 のスケールで採点され、0 は「正常」、4 は「最高の運動機能障害」です。 運動障害スコアの合計は、すべての個々の運動評価の合計です。 合計スコアの範囲は 0 ～ 24 で、スコアが高いほど、スコアが低いよりも重度の運動障害を示します。
ベースラインと 84 日目
治療に伴う有害事象（TEAE）のある参加者の割合
時間枠：最長約112日
有害事象（AE）とは、必ずしもこの治療と因果関係があるとは限らない、医薬品を投与された参加者または臨床調査参加者における不都合な医学的出来事です。 TEAE は、治験薬の開始後に発症する AE、または治験薬の開始後および治験中に発症する既存の病状/AE の悪化として定義されます。
最長約112日

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Sage Therapeutics

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年2月10日

一次修了 (推定)

2024年12月1日

研究の完了 (推定)

2024年12月1日

試験登録日

最初に提出

2021年10月25日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年11月3日

最初の投稿 (実際)

2021年11月4日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年1月16日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年1月12日

最終確認日

2024年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 718-CIH-201
  • 2021-005577-16 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

データ共有は、ClinicalTrials.gov の結果提出ポリシーと一致します。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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    Blueprint Medicines Corporation
    完了
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    アメリカ

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