PTR-01-002에 대한 확장 연구(이전에 PTR-01로 치료받은 열성 이영양성 표피박리증(RDEB) 환자에 대한 연구)
2022년 11월 17일 업데이트: Phoenix Tissue Repair, Inc.
PTR-01-002 연구에서 이전에 PTR-01로 치료받은 적이 있는 열성 이영양성 수포성 표피박리증(RDEB) 환자에서 PTR-01의 2b상 공개 라벨 연구
PTR-01-002에 참여한 환자의 하위 집합은 연구 적격성 기준을 충족하는 경우 공개 라벨 연구에 등록됩니다.
연구 개요
상세 설명
프로토콜 PTR-01-003은 연구 PTR-01-002를 만족스럽게 완료하고 현재 등록 기준을 충족하는 환자를 대상으로 하는 PTR-01의 4부 2상 오픈 라벨 연구입니다.
파트 1에서는 환자 보고 및 조사자 평가를 통해 환자를 최대 2개월 동안 매달 모니터링합니다. 파트 2에서 환자는 매주 3.0mg/kg의 용량을 총 4회 투여받습니다. 이어서 환자가 총 5회의 추가 용량에 대해 매월 3.0mg/kg의 용량을 받는 파트 3이 이어집니다. 각 투약 기간이 끝날 때 효능 평가가 수행됩니다. 파트 4 동안 환자는 상처 치유의 지속성 및 기타 효능 매개변수를 평가하기 위해 투약 완료 후 1개월 및 3개월에 평가됩니다. 안전성은 연구 전반에 걸쳐 지속적으로 평가될 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
2
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Redwood City, California, 미국, 94063
- Stanford University
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 정보에 입각한 동의서를 제공할 의향이 있거나 12세에서 18세 미만인 경우 법적 보호자가 정보에 입각한 동의서를 제공하고 미성년자가 연구 절차를 이해하고 동의함을 인정하는 동의서에 서명했습니다.
- PTR-01-002 참여를 만족스럽게 완료했습니다.
다음과 같이 피임을 사용하는 데 동의합니다.
- 가임기 여성의 경우(WOCBP)는 스크리닝부터 연구 전체 및 연구 약물의 마지막 투여 후 최소 10주 동안 매우 효과적인 피임법(금욕 포함)을 사용하는 데 동의합니다. 비가임 가능성은 다음 기준 중 하나를 충족하는 여성으로 정의됩니다: 50세 이상이고 최소 1년 동안 월경이 없거나 문서화된 자궁 절제술, 양측 난관 결찰 또는 양측 난소 절제술.
- 남성의 경우 연구 치료 1일차부터 연구 기간 동안 그리고 연구 약물의 마지막 투여 후 최소 10주 동안 모든 WOCBP 성 파트너와 콘돔을 사용하는 데 동의합니다.
- 이 프로토콜을 기꺼이 준수할 수 있어야 합니다.
제외 기준:
- PTR-01의 비활성 성분에 대해 알려진 전신 과민증이 있습니다.
- 이전에 PTR-01에 대해 아나필락시스 반응을 보인 적이 있습니다.
- 임신 중이거나 수유 중입니다.
- 지난 6개월 동안 연구용 유전자 치료 제품 또는 지난 3개월 동안 비-유전자 치료 연구 제품(PTR-01 제외)을 수령했습니다.
- 시험 기간 동안 항생제 또는 기타 항감염제의 새로운 요법을 받을 것으로 예상됩니다.
- 조사자의 의견에 따라 잠재적으로 환자의 안전 또는 순응도를 손상시킬 수 있는 기타 의학적 또는 개인적 상태가 있음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: PTR-01
모든 환자는 주 1회 PTR-01 3.0mg/kg을 주 1회 총 4회 투여하고, 이어서 3.0mg/kg을 월 1회 총 5회 투여한다.
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정맥 재조합 콜라겐 7
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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지속적인 상처 치유
기간: 최대 246일
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7-포인트(1-7) 글로벌 인상 변화 도구(7이 최악임)를 사용하여 적어도 2개 수준의 대부분의 표적 병변의 변화
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최대 246일
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치료 관련 부작용 발생률
기간: 최대 246일
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치료 관련 부작용으로 평가한 안전성 및 내약성
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최대 246일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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재조합 콜라겐 7(PTR-01)의 피부 전달
기간: 최대 246일
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NC1 & NC2 항체 염색을 사용하여 면역 형광법으로 평가한 정상 인간 피부와 비교하여 피부에 대한 재조합 콜라겐 7(PTR-01) 혼입량
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최대 246일
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앵커링 피브릴의 형성
기간: 최대 246일
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전자현미경으로 측정한 새로운 앵커링 피브릴의 형성
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최대 246일
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상처 표면적의 변화
기간: 최대 246일
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Canfield RUBI 3D 이미징 시스템을 사용하여 의료 사진으로 평가한 병변의 상처 표면적
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최대 246일
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흡입 블리스터 시간으로 평가한 피부 무결성의 변화
기간: 최대 246일
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흡입 블리스터 시간으로 평가한 피부 무결성의 변화
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최대 246일
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다시 물집이 생기기까지의 시간으로 평가한 피부 무결성의 변화
기간: 최대 246일
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다시 물집이 생기기까지의 시간으로 평가한 피부 무결성의 변화
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최대 246일
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수정된 환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS) 가려움증 도메인에 의해 평가된 가려움증 중증도의 변화
기간: 최대 246일
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수정된 환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS) 가려움증 도메인으로 평가한 가려움증의 중증도, 최대 점수 5점(최악)
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최대 246일
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가려움증이 삶의 질에 미치는 영향의 변화
기간: 최대 246일
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가려움증이 삶의 질에 미치는 영향의 변화, 가려움증-특정 삶의 질 도구(ItchyQoL)로 평가, 최대 점수 110(최악)
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최대 246일
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수정된 환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS) 통증 도메인으로 평가한 통증 중증도의 변화
기간: 최대 246일
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PROMIS(Patient-Reported Outcome Measurement Information System) 통증 영역에 의해 평가된 통증 중증도의 변화, 최대 점수 5(최악)
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최대 246일
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수포표피박리 연구를 위한 임상 결과 채점 기구(iscorEB)로 평가한 통증 중증도의 변화
기간: 최대 246일
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Instrument for Scoring Clinical에 의해 평가된 통증 중증도의 변화, 최대 점수 234(최악)
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최대 246일
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간략한 식도 삼킴곤란 설문지를 사용하여 평가한 삼킴곤란의 변화
기간: 최대 246일
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삼킴곤란의 변화, 간략한 식도 삼킴곤란 설문지를 사용하여 평가, 최대 점수는 40(최악)
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최대 246일
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Brief Esophageal Dysphagia Instrument를 사용하여 평가한 연하곤란의 안정화
기간: 최대 246일
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삼킴곤란의 안정화, Brief Esophageal Dysphagia Instrument를 사용하여 평가, 최대 점수 40(최악)
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최대 246일
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각막 증상의 변화
기간: 최대 246일
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EB-EDI(Epidermolysis Bullosa Eye Disease Index)로 평가한 각막 증상(눈 증상)의 변화, 최대 점수 100(최악)
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최대 246일
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각막 증상의 안정화
기간: 최대 246일
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EB-EDI(Epidermolysis Bullosa Eye Disease Index)로 평가한 각막 증상(눈 증상)의 안정화, 최대 점수 100(최악)
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최대 246일
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영양 표지자(헤모글로빈)의 변화율
기간: 최대 246일
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헤모글로빈으로 평가한 영양 지표의 변화
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최대 246일
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영양 표지자의 변화율(헤마토크리트)
기간: 최대 246일
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헤마토크릿으로 평가한 영양 지표의 변화
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최대 246일
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영양 지표 변화율(총 단백질/알부민)
기간: 최대 246일
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총 단백질/알부민으로 평가한 영양 지표의 변화
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최대 246일
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영양 마커의 변화율(Fe/TIBC)
기간: 최대 246일
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총 Fe/TIBC로 평가한 영양 지표의 변화
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최대 246일
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영양 표지자의 변화율(C 반응성 단백질)
기간: 최대 246일
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총 C 반응성 단백질로 평가한 영양 지표의 변화
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최대 246일
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Investigator Global Impressions of Change(IGIC)의 변화
기간: 최대 246일
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IGIC(1-7)를 통해 평가한 변화에 대한 전체적인 인상, 7이 최악
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최대 246일
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연구자 환자의 변화에 대한 인상 변화(PGIC)
기간: 최대 246일
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PGIC(1-7)를 통해 평가한 변화에 대한 전반적인 인상, 7이 최악임
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최대 246일
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QOLEB(Epidermolysis Bullosa의 삶의 질) 설문지로 평가한 전반적인 삶의 질 변화
기간: 최대 246일
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QOLEB(Epidermolysis Bullosa의 삶의 질) 설문지 최대 점수로 평가한 전반적인 삶의 질 변화는 67점(최악)입니다.
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최대 246일
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전반적인 건강의 변화
기간: 최대 246일
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건강 평가 설문지 또는 아동 건강 평가 설문지(HAQ/CHAQ)에 의해 평가된 전반적인 장애의 변화는 최대 점수가 3(최악)입니다.
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최대 246일
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정신 건강의 변화
기간: 최대 246일
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PROMIS(Patient-Reported Outcomes Measurement Information System) 정신 건강 영역에서 평가한 정신 건강의 변화, 최대 점수는 5(최악)입니다.
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최대 246일
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사회적 기능의 변화
기간: 최대 246일
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PROMIS(Patient-Reported Outcomes Measurement Information System) 사회적 기능 영역에서 평가한 사회적 기능의 변화, 최대 점수는 4(최악)입니다.
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최대 246일
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상처 치료 양의 변화
기간: 최대 246일
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환자 인터뷰를 통해 평가한 상처 치료 양의 변화
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최대 246일
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상처 치료 시기 변경
기간: 최대 246일
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환자 인터뷰를 통해 평가한 상처 치료 시간의 변화
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최대 246일
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상처 치료 비용의 변화
기간: 최대 246일
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환자 인터뷰를 통해 평가한 상처 치료 비용의 변화
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최대 246일
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삶의 질에 대한 전반적인 환자 인상의 변화
기간: 최대 246일
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일대일 환자 인터뷰로 평가한 전반적인 삶의 질 변화
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최대 246일
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장애에 대한 환자의 전반적인 인상 변화
기간: 최대 246일
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일대일 환자 인터뷰로 평가한 전반적인 일화적 장애의 변화
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최대 246일
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약동학 매개변수 Cmax에 대한 항약물 항체(ADA)의 효과
기간: 최대 246일
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ADA와 Cmax의 상관 관계
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최대 246일
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약동학 매개변수 Tmax에 대한 항약물 항체(ADA)의 효과
기간: 최대 246일
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ADA와 Tmax의 상관 관계
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최대 246일
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약동학 파라미터 곡선하 면적(AUC)에 대한 항약물 항체(ADA)의 효과
기간: 최대 246일
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곡선 아래 면적(AUC)과 ADA 상관관계
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최대 246일
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PTR-01 제거의 약동학 파라미터에 대한 항약물 항체(ADA)의 효과
기간: 최대 246일
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PTR-01 허가와 ADA 상관관계
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최대 246일
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PTR-01 반감기의 약동학 매개변수에 대한 항약물 항체(ADA)의 효과
기간: 최대 246일
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ADA와 PTR-01 반감기의 상관 관계
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최대 246일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Dan Rudin, MD, Phoenix Tissue Repair
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 12월 2일
기본 완료 (실제)
2022년 6월 20일
연구 완료 (실제)
2022년 8월 9일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 11월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 11월 19일
처음 게시됨 (실제)
2021년 12월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 11월 21일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 11월 17일
마지막으로 확인됨
2022년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- PTR-01-003
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .