Kiterjesztési vizsgálat a PTR-01-002-re (Recessive Dystrophiás Epidermolysis Bullosa (RDEB) betegek, korábban PTR-01-gyel kezelt betegek vizsgálata)

Bevételi kritériumok:

1. Hajlandó megadni a tájékoztatáson alapuló beleegyezési űrlapot, vagy ha 12 és 18 év közötti, a törvényes gyám megadta a tájékoztatáson alapuló beleegyezési űrlapot, és a kiskorú aláírt egy hozzájárulási űrlapot, amelyben elismeri, hogy megértette és elfogadja a tanulmányi eljárásokat.
2. Megnyugtatóan teljesítette a PTR-01-002-ben való részvételt.

3. beleegyezik a következő fogamzásgátlás alkalmazásába:

   • Fogamzóképes nők esetében (WOCBP) beleegyezik abba, hogy rendkívül hatékony fogamzásgátló (beleértve az absztinencia) módszereket alkalmazzák a szűrés során, a vizsgálat során, és legalább 10 hétig a vizsgált gyógyszer utolsó adagja után. Nem fogamzóképesnek minősül az a nő, aki megfelel a következő kritériumok valamelyikének: életkora 50 év feletti, és legalább 1 évig nem volt menstruáció, vagy dokumentált méheltávolítás, kétoldali petevezeték lekötés vagy kétoldali peteeltávolítás.
   • Férfiak esetében beleegyezik abba, hogy bármely WOCBP szexuális partnerrel óvszert használjon a vizsgálati kezelés 1. napjától a vizsgálatig, és legalább 10 héttel a vizsgált gyógyszer utolsó adagja után.
4. Legyen hajlandó és képes megfelelni ennek a protokollnak.

Kizárási kritériumok:

1. Ismert szisztémás túlérzékenysége a PTR-01 bármely inaktív összetevőjével szemben.
2. Korábban anafilaxiás reakciója volt PTR-01-re.
3. Terhes vagy szoptat.
4. Az elmúlt hat hónapban kapott bármilyen vizsgálati génterápiás terméket, vagy az elmúlt három hónapban bármilyen nem génterápiás vizsgálati terméket (a PTR-01 kivételével).
5. Várhatóan új antibiotikum- vagy más fertőzésellenes kezelési rendet kap a vizsgálat során.
6. Bármilyen egyéb egészségügyi vagy személyes állapota van, amely a vizsgáló véleménye szerint potenciálisan veszélyeztetheti a vizsgálat biztonságát vagy megfelelőségét.