Rozšířená studie k PTR-01-002 (Studie u pacientů s recesivní dystrofickou epidermolysis Bullosa (RDEB) dříve léčených PTR-01)

Kritéria pro zařazení:

1. Ochotný poskytnout formulář informovaného souhlasu, nebo pokud je ve věku 12 až <18 let, zákonný zástupce poskytl formulář informovaného souhlasu a nezletilá osoba podepsala formulář souhlasu, který potvrzuje, že rozumí a souhlasí s postupy studia.
2. Uspokojivě dokončil účast v PTR-01-002.

3. Souhlasí s užíváním antikoncepce následovně:

   • Pro ženy ve fertilním věku (WOCBP) souhlasí s používáním vysoce účinných metod antikoncepce (včetně abstinenčních) od screeningu, během studie a po dobu nejméně 10 týdnů po poslední dávce studovaného léku. Neplodnost je definována jako žena, která splňuje jedno z následujících kritérií: věk ≥50 let a žádná menstruace po dobu alespoň 1 roku nebo dokumentovaná hysterektomie, bilaterální podvázání vejcovodů nebo bilaterální ooforektomie.
   • V případě mužů souhlasí s používáním kondomu s jakýmkoli sexuálním partnerem WOCBP od 1. dne studijní léčby, během studie a alespoň 10 týdnů po poslední dávce studovaného léku.
4. Buďte ochotni a schopni dodržovat tento protokol.

Kritéria vyloučení:

1. Má známou systémovou přecitlivělost na kteroukoli z neaktivních složek v PTR-01.
2. V minulosti měl anafylaktickou reakci na PTR-01.
3. Je těhotná nebo kojící.
4. Obdržel v posledních šesti měsících jakýkoli hodnocený produkt genové terapie nebo v posledních třech měsících jakýkoli hodnocený produkt negenové terapie (jiný než PTR-01).
5. Očekává se, že během studie bude dostávat nové režimy antibiotik nebo jiných protiinfekčních látek.
6. Má jakýkoli jiný zdravotní nebo osobní stav, který by podle názoru zkoušejícího mohl potenciálně ohrozit bezpečnost nebo shodu