Udvidelsesundersøgelse til PTR-01-002 (A Study in Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa (RDEB)-patienter, der tidligere er behandlet med PTR-01)

Inklusionskriterier:

1. Villig til at give informeret samtykkeformular, eller hvis 12 til <18 år gammel, juridisk værge har givet informeret samtykkeformular, og den mindreårige har underskrevet en samtykkeerklæring, der anerkender, at de forstår og accepterer undersøgelsesprocedurer.
2. Har tilfredsstillende gennemført deltagelse i PTR-01-002.

3. Indvilliger i at bruge prævention som følger:

   • For kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP) indvilliger i at bruge højeffektive svangerskabsforebyggende (herunder abstinenser) metoder fra screening gennem undersøgelsen og i mindst 10 uger efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. Ikke-fertilitet er defineret som en kvinde, der opfylder et af følgende kriterier: alder ≥50 år og ingen menstruation i mindst 1 år eller dokumenteret hysterektomi, bilateral tubal ligering eller bilateral oophorektomi.
   • For mænd, accepterer man at bruge kondom med en hvilken som helst WOCBP-seksualpartner fra dag 1 af undersøgelsesbehandlingen, gennem undersøgelsen og mindst 10 uger efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
4. Vær villig og i stand til at overholde denne protokol.

Ekskluderingskriterier:

1. Har kendt systemisk overfølsomhed over for nogen af ​​de inaktive ingredienser i PTR-01.
2. Har tidligere haft en anafylaktisk reaktion på PTR-01.
3. Er gravid eller ammer.
4. Har inden for de sidste seks måneder modtaget ethvert genterapiprodukt til forsøg eller inden for de sidste tre måneder ethvert ikke-genterapipræparat (bortset fra PTR-01).
5. Forventes at modtage nye regimer med antibiotika eller andre anti-infektionsmidler under forsøget.
6. Har en anden medicinsk eller personlig tilstand, der efter efterforskerens mening potentielt kan kompromittere sikkerheden eller overholdelse af