Verlängerungsstudie zu PTR-01-002 (eine Studie bei Patienten mit rezessiver dystrophischer Epidermolysis bullosa (RDEB), die zuvor mit PTR-01 behandelt wurden)

Einschlusskriterien:

1. Bereit, eine Einverständniserklärung bereitzustellen, oder wenn der Erziehungsberechtigte 12 bis <18 Jahre alt ist, eine Einverständniserklärung vorgelegt hat und der Minderjährige eine Einverständniserklärung unterzeichnet hat, in der er bestätigt, dass er die Studienverfahren versteht und ihnen zustimmt.
2. Hat die Teilnahme an PTR-01-002 zufriedenstellend abgeschlossen.

3. Stimmt zu, Verhütungsmittel wie folgt anzuwenden:

   • Für Frauen im gebärfähigen Alter (WOCBP) erklärt sich damit einverstanden, hochwirksame Verhütungsmethoden (einschließlich Abstinenz) aus dem Screening während der Studie und für mindestens 10 Wochen nach der letzten Dosis des Studienmedikaments anzuwenden. Nicht gebärfähiges Potenzial ist definiert als eine Frau, die eines der folgenden Kriterien erfüllt: Alter ≥ 50 Jahre und keine Menstruation für mindestens 1 Jahr oder dokumentierte Hysterektomie, bilaterale Tubenligatur oder bilaterale Ovarektomie.
   • Stimmt für Männer zu, ab Tag 1 der Studienbehandlung, während der Studie und mindestens 10 Wochen nach der letzten Dosis des Studienmedikaments ein Kondom mit jedem WOCBP-Sexualpartner zu verwenden.
4. Seien Sie bereit und in der Lage, dieses Protokoll einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

1. Hat eine bekannte systemische Überempfindlichkeit gegen einen der inaktiven Bestandteile in PTR-01.
2. Hatte zuvor eine anaphylaktische Reaktion auf PTR-01.
3. Ist schwanger oder stillt.
4. Hat in den letzten sechs Monaten ein Gentherapie-Prüfprodukt oder in den letzten drei Monaten ein Nicht-Gentherapie-Prüfprodukt (außer PTR-01) erhalten.
5. Es wird erwartet, dass er während der Studie neue Therapien mit Antibiotika oder anderen Antiinfektiva erhält.
6. Hat einen anderen medizinischen oder persönlichen Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes möglicherweise die Sicherheit oder Konformität des