Studio di estensione a PTR-01-002 (uno studio in pazienti con epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB) precedentemente trattati con PTR-01)

Criterio di inclusione:

1. Disposto a fornire il modulo di consenso informato, o se di età compresa tra 12 e <18 anni, tutore legale ha fornito il modulo di consenso informato e il minore ha firmato un modulo di assenso riconoscendo di aver compreso e accettato le procedure di studio.
2. Ha completato in modo soddisfacente la partecipazione a PTR-01-002.

3. Accetta di usare la contraccezione come segue:

   • Per le donne in età fertile (WOCBP) accetta di utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci (compresa l'astinenza) dallo screening, attraverso lo studio e per almeno 10 settimane dopo l'ultima dose del farmaco in studio. Il potenziale non fertile è definito come una donna che soddisfa uno dei seguenti criteri: età ≥50 anni e assenza di mestruazioni da almeno 1 anno o isterectomia documentata, legatura delle tube bilaterale o ovariectomia bilaterale.
   • Per i maschi, accetta di utilizzare un preservativo con qualsiasi partner sessuale WOCBP dal giorno 1 del trattamento in studio, durante lo studio e almeno 10 settimane dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
4. Sii disposto e in grado di rispettare questo protocollo.

Criteri di esclusione:

1. Ha nota ipersensibilità sistemica a uno qualsiasi degli ingredienti inattivi in ​​PTR-01.
2. In precedenza ha avuto una reazione anafilattica al PTR-01.
3. È incinta o sta allattando.
4. Ha ricevuto negli ultimi sei mesi qualsiasi prodotto sperimentale di terapia genica o negli ultimi tre mesi qualsiasi prodotto sperimentale non di terapia genica (diverso da PTR-01).
5. Si prevede di ricevere nuovi regimi di antibiotici o altri anti-infettivi durante il processo.
6. Ha qualsiasi altra condizione medica o personale che, secondo l'opinione dello Sperimentatore, potrebbe potenzialmente compromettere la sicurezza o la conformità del