Badanie rozszerzone do PTR-01-002 (Badanie pacjentów z recesywnym dystroficznym oddzielaniem się naskórka (RDEB) leczonych wcześniej PTR-01)

Kryteria przyjęcia:

1. Chęć dostarczenia formularza świadomej zgody lub jeśli w wieku od 12 do <18 lat opiekun prawny dostarczył formularz świadomej zgody, a małoletni podpisał formularz zgody potwierdzający, że rozumie i zgadza się na procedury badania.
2. Pomyślnie ukończył udział w PTR-01-002.

3. Wyraża zgodę na stosowanie antykoncepcji w następujący sposób:

   • W przypadku kobiet w wieku rozrodczym (WOCBP) wyraża zgodę na stosowanie wysoce skutecznych metod antykoncepcji (w tym abstynencji) od badania przesiewowego, przez badanie i przez co najmniej 10 tygodni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku. Zdolność do zajścia w ciążę definiuje się jako kobietę, która spełnia jedno z następujących kryteriów: wiek ≥50 lat i brak miesiączki od co najmniej 1 roku lub udokumentowana histerektomia, obustronne podwiązanie jajowodów lub obustronne wycięcie jajników.
   • W przypadku mężczyzn zgadza się na używanie prezerwatywy z dowolnym partnerem seksualnym WOCBP od pierwszego dnia leczenia przez badanie i co najmniej 10 tygodni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
4. Bądź chętny i zdolny do przestrzegania tego protokołu.

Kryteria wyłączenia:

1. Ma znaną ogólnoustrojową nadwrażliwość na którykolwiek z nieaktywnych składników PTR-01.
2. Wcześniej miał reakcję anafilaktyczną na PTR-01.
3. Jest w ciąży lub karmi piersią.
4. Otrzymał w ciągu ostatnich sześciu miesięcy dowolny eksperymentalny produkt terapii genowej lub w ciągu ostatnich trzech miesięcy jakikolwiek eksperymentalny produkt niezwiązany z terapią genową (inny niż PTR-01).
5. Przewiduje się, że podczas badania będzie otrzymywać nowe schematy antybiotyków lub innych środków przeciwinfekcyjnych.
6. Ma jakiekolwiek inne dolegliwości medyczne lub osobiste, które w opinii Badacza mogą potencjalnie zagrozić bezpieczeństwu lub przestrzeganiu zasad