PTR-01-002:n laajennustutkimus (tutkimus resessiivisestä dystrofisesta epidermolyysibullosa-potilaista (RDEB), joita on aiemmin hoidettu PTR-01:llä)

Sisällyttämiskriteerit:

1. Halukas antamaan tietoisen suostumuslomakkeen, tai jos 12-<18-vuotias, laillinen huoltaja on toimittanut tietoisen suostumuslomakkeen ja alaikäinen on allekirjoittanut suostumuslomakkeen, jossa hän vahvistaa ymmärtävänsä ja suostuvansa opiskelumenettelyihin.
2. On osallistunut PTR-01-002:een tyydyttävästi.

3. suostuu käyttämään ehkäisyä seuraavasti:

   • Hedelmällisessä iässä oleville naisille (WOCBP) suostuu käyttämään erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä (mukaan lukien pidättyvyys) seulonnasta tutkimuksen ajan ja vähintään 10 viikon ajan viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen. Ei-hedelmöitysikä määritellään naiseksi, joka täyttää jommankumman seuraavista kriteereistä: ikä ≥ 50 vuotta ja kuukautisia ei ole ollut vähintään 1 vuoteen tai dokumentoitu kohdunpoisto, molemminpuolinen munanjohtimien ligaation tai molemminpuolinen munanpoisto.
   • Miesten osalta suostuu käyttämään kondomia minkä tahansa WOCBP-seksuaalipartnerin kanssa tutkimushoidon päivästä 1, koko tutkimuksen ajan ja vähintään 10 viikkoa viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.
4. Ole halukas ja pysty noudattamaan tätä pöytäkirjaa.

Poissulkemiskriteerit:

1. Hänellä on tunnettu systeeminen yliherkkyys jollekin PTR-01:n inaktiivisille aineosille.
2. Hänellä on aiemmin ollut anafylaktinen reaktio PTR-01:lle.
3. On raskaana tai imettää.
4. On saanut viimeisen kuuden kuukauden aikana mitä tahansa tutkittavaa geeniterapiavalmistetta tai viimeisen kolmen kuukauden aikana muita kuin geeniterapiatutkimuksia (muita kuin PTR-01:tä).
5. Odotetaan saavansa uusia antibiootteja tai muita infektiolääkkeitä tutkimuksen aikana.
6. hänellä on jokin muu lääketieteellinen tai henkilökohtainen sairaus, joka voi tutkijan mielestä mahdollisesti vaarantaa tutkijan turvallisuuden tai vaatimustenmukaisuuden