PTR-01-002への延長試験（PTR-01治療歴のある劣性ジストロフィー性表皮水疱症（RDEB）患者を対象とした試験）

包含基準:

1. インフォームド コンセント フォームを提供する意思がある、または 12 歳から 18 歳未満の場合は、法定後見人がインフォームド コンセント フォームを提供し、未成年者が同意書に署名して、手順を理解して同意することを認める。
2. PTR-01-002 への参加を満足に完了しました。

3. 以下の避妊法を使用することに同意します。

   • 出産の可能性がある女性（WOCBP）の場合、スクリーニングから研究を通じて、および研究薬の最終投与後少なくとも10週間、非常に効果的な避妊（禁欲を含む）方法を使用することに同意します。 非出産の可能性は、次の基準のいずれかを満たす女性として定義されます。
   • 男性の場合、研究治療の初日から研究を通じて、および研究薬の最後の投与から少なくとも10週間後に、WOCBPの性的パートナーとコンドームを使用することに同意します。
4. このプロトコルに進んで従うことができます。

除外基準:

1. PTR-01の不活性成分のいずれかに対する全身性過敏症が知られています。
2. 以前に PTR-01 に対してアナフィラキシー反応を起こしたことがある。
3. 妊娠中または授乳中です。
4. 過去 6 か月間に治験用遺伝子治療製品、または過去 3 か月間に遺伝子治療以外の治験薬（PTR-01 以外）を受け取った。
5. -治験中に抗生物質または他の抗感染症薬の新しいレジメンを受けることが予想されます。
6. -治験責任医師の意見では、安全性またはコンプライアンスを潜在的に損なう可能性のある他の医学的または個人的な状態があります