Estudo de Extensão para PTR-01-002 (Um Estudo em Pacientes com Epidermólise Bolhosa Distrófica Recessiva (RDEB) Tratados Anteriormente com PTR-01)

Critério de inclusão:

1. Disposto a fornecer o formulário de consentimento informado, ou se 12 a <18 anos de idade, o responsável legal forneceu o formulário de consentimento informado e o menor assinou um formulário de consentimento reconhecendo que entende e concorda com os procedimentos do estudo.
2. Concluiu satisfatoriamente a participação no PTR-01-002.

3. Concorda em usar métodos contraceptivos da seguinte forma:

   • Para mulheres com potencial para engravidar (WOCBP), concorda em usar métodos anticoncepcionais altamente eficazes (incluindo abstinência) desde a triagem, durante o estudo e por pelo menos 10 semanas após a última dose do medicamento do estudo. O potencial de não engravidar é definido como uma mulher que atende a um dos seguintes critérios: idade ≥50 anos e ausência de menstruação por pelo menos 1 ano ou histerectomia documentada, laqueadura bilateral ou ooforectomia bilateral.
   • Para os homens, concorda em usar um preservativo com qualquer parceiro sexual WOCBP desde o Dia 1 do tratamento do estudo, durante o estudo e pelo menos 10 semanas após a última dose do medicamento do estudo.
4. Esteja disposto e seja capaz de cumprir este protocolo.

Critério de exclusão:

1. Tem hipersensibilidade sistêmica conhecida a qualquer um dos ingredientes inativos do PTR-01.
2. Teve anteriormente uma reação anafilática ao PTR-01.
3. Está grávida ou amamentando.
4. Recebeu nos últimos seis meses qualquer produto experimental de terapia genética ou, nos últimos três meses, qualquer produto experimental não relacionado a terapia genética (exceto PTR-01).
5. Prevê-se que receba novos regimes de antibióticos ou outros anti-infecciosos durante o ensaio.
6. Tem qualquer outra condição médica ou pessoal que, na opinião do Investigador, possa potencialmente comprometer a segurança ou a conformidade do