Estudio de extensión a PTR-01-002 (Un estudio en pacientes con epidermólisis ampollosa distrófica recesiva (RDEB) tratados previamente con PTR-01)
17 de noviembre de 2022 actualizado por: Phoenix Tissue Repair, Inc.
Un estudio abierto de fase 2b de PTR-01 en pacientes con epidermólisis ampollosa distrófica recesiva (RDEB) tratados previamente con PTR-01 en el estudio PTR-01-002
Un subconjunto de pacientes que participaron en PTR-01-002 se inscribirá en un estudio abierto, si cumplen con los criterios de elegibilidad del estudio.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El protocolo PTR-01-003 es un estudio abierto de fase 2 de 4 partes de PTR-01 en pacientes que completaron satisfactoriamente el estudio PTR-01-002 y cumplieron con los criterios de inscripción actuales.
En la Parte 1, los pacientes serán monitoreados mensualmente por hasta 2 meses con evaluaciones informadas por el paciente y por el Investigador. En la Parte 2, los pacientes recibirán una dosis de 3,0 mg/kg cada semana para un total de 4 dosis. A esto le seguirá la Parte 3 en la que los pacientes recibirán una dosis de 3,0 mg/kg mensualmente para un total de 5 dosis adicionales. Al final de cada período de dosificación, se realizarán evaluaciones de eficacia. Durante la Parte 4, los pacientes serán evaluados en los Meses 1 y 3 después de completar la dosificación para evaluar la durabilidad de la cicatrización de heridas y otros parámetros de eficacia. La seguridad se evaluará continuamente durante todo el estudio.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
2
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Redwood City, California, Estados Unidos, 94063
- Stanford University
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Dispuesto a proporcionar un formulario de consentimiento informado, o si tiene entre 12 y <18 años de edad, el tutor legal ha proporcionado un formulario de consentimiento informado y el menor ha firmado un formulario de consentimiento reconociendo que entiende y acepta los procedimientos del estudio.
- Ha completado satisfactoriamente la participación en PTR-01-002.
Acepta usar métodos anticonceptivos de la siguiente manera:
- Para mujeres en edad fértil (WOCBP) acepta usar métodos anticonceptivos altamente efectivos (incluida la abstinencia) desde la selección, durante el estudio y durante al menos 10 semanas después de la última dosis del fármaco del estudio. El potencial no fértil se define como una mujer que cumple con cualquiera de los siguientes criterios: edad ≥ 50 años y sin menstruación durante al menos 1 año o histerectomía documentada, ligadura de trompas bilateral u ovariectomía bilateral.
- Para los hombres, acepta usar un condón con cualquier pareja sexual WOCBP desde el día 1 del tratamiento del estudio, durante el estudio y al menos 10 semanas después de la última dosis del fármaco del estudio.
- Estar dispuesto y ser capaz de cumplir con este protocolo.
Criterio de exclusión:
- Tiene hipersensibilidad sistémica conocida a cualquiera de los ingredientes inactivos en PTR-01.
- Ha tenido previamente una reacción anafiláctica a PTR-01.
- Está embarazada o amamantando.
- Ha recibido en los últimos seis meses cualquier producto de terapia génica en investigación o en los últimos tres meses cualquier producto en investigación que no sea de terapia génica (que no sea PTR-01).
- Se prevé recibir nuevos regímenes de antibióticos u otros antiinfecciosos durante el ensayo.
- Tiene cualquier otra condición médica o personal que, en opinión del Investigador, pueda potencialmente comprometer la seguridad o el cumplimiento del
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: PTR-01
Todos los pacientes recibirán una dosis de PTR-01 de 3,0 mg/kg una vez a la semana cada semana para un total de 4 dosis, seguida de una dosis de 3,0 mg/kg una vez al mes para un total de 5 dosis.
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Colágeno recombinante intravenoso 7
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cicatrización sostenida de heridas
Periodo de tiempo: Hasta 246 días
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Cambio en la mayoría de las lesiones objetivo de al menos 2 niveles usando un instrumento de Impresión Global de Cambio de 7 puntos (1-7) (siendo 7 el peor)
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Hasta 246 días
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Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta 246 días
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Seguridad y tolerabilidad, evaluadas por eventos adversos emergentes del tratamiento
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Hasta 246 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Entrega de colágeno recombinante 7 (PTR-01) a la piel
Periodo de tiempo: Hasta 246 días
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Cantidad de incorporación de colágeno 7 recombinante (PTR-01) a la piel en comparación con la piel humana normal evaluada mediante inmunofluorescencia usando tinción de anticuerpos NC1 y NC2
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Hasta 246 días
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Formación de fibrillas de anclaje.
Periodo de tiempo: Hasta 246 días
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Formación de nuevas fibrillas de anclaje medidas por microscopía electrónica
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Hasta 246 días
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Cambio en el área de la superficie de la herida
Periodo de tiempo: Hasta 246 días
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Área de la superficie de la herida de las lesiones evaluada mediante fotografía médica utilizando el sistema de imágenes 3D RUBI de Canfield
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Hasta 246 días
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Cambio en la integridad de la piel, evaluado por el tiempo de ampolla de succión
Periodo de tiempo: Hasta 246 días
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Cambio en la integridad de la piel, evaluado por el tiempo de ampolla de succión
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Hasta 246 días
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Cambio en la integridad de la piel, evaluado por el tiempo hasta que se vuelven a formar ampollas
Periodo de tiempo: Hasta 246 días
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Cambio en la integridad de la piel, evaluado por el tiempo hasta que se vuelven a formar ampollas
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Hasta 246 días
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Cambio en la gravedad de la picazón, según lo evaluado por los dominios de picazón modificados del Sistema de información de medición de resultados notificados por el paciente (PROMIS)
Periodo de tiempo: Hasta 246 días
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Severidad de la picazón, evaluada por los dominios de picazón modificados del Sistema de información de medición de resultados notificados por el paciente (PROMIS), puntuación máxima de 5 (peor)
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Hasta 246 días
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Cambio en el impacto del prurito en la calidad de vida
Periodo de tiempo: Hasta 246 días
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Cambio en el impacto de la picazón en la calidad de vida, según lo evaluado por el Instrumento de calidad de vida específico para el prurito (ItchyQoL), puntuación máxima de 110 (peor)
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Hasta 246 días
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Cambio en la gravedad del dolor, según lo evaluado por los dominios de dolor modificados del Sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS)
Periodo de tiempo: Hasta 246 días
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Cambio en la gravedad del dolor, según la evaluación de los dominios de dolor del Sistema de información de medición de resultados notificados por el paciente (PROMIS), puntuación máxima de 5 (peor)
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Hasta 246 días
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Cambio en la intensidad del dolor, según lo evaluado por el Instrumento para la puntuación de los resultados clínicos para la investigación de la epidermólisis ampollosa (iscorEB)
Periodo de tiempo: Hasta 246 días
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Cambio en la intensidad del dolor, según lo evaluado por el Instrumento de puntuación clínica, puntuación máxima de 234 (peor)
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Hasta 246 días
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Cambio de disfagia, evaluado mediante el Cuestionario Breve de Disfagia Esofágica
Periodo de tiempo: Hasta 246 días
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Cambio de disfagia, evaluado mediante el Cuestionario breve de disfagia esofágica, la puntuación máxima es 40 (peor)
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Hasta 246 días
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Estabilización de la disfagia, evaluada mediante el Instrumento Breve de Disfagia Esofágica
Periodo de tiempo: Hasta 246 días
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Estabilización de la disfagia, evaluada mediante el Instrumento Breve de Disfagia Esofágica, puntuación máxima de 40 (peor)
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Hasta 246 días
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Cambio en los síntomas de la córnea
Periodo de tiempo: Hasta 246 días
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Cambio de los síntomas corneales (síntomas oculares), según la evaluación del Índice de enfermedad ocular de epidermólisis ampollosa (EB-EDI), puntuación máxima de 100 (peor)
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Hasta 246 días
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Estabilización de los síntomas corneales
Periodo de tiempo: Hasta 246 días
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Estabilización de los síntomas de la córnea (síntomas oculares), según la evaluación del índice de enfermedad ocular de epidermólisis ampollosa (EB-EDI), puntuación máxima de 100 (peor)
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Hasta 246 días
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Tasa de cambio en los marcadores nutricionales (hemoglobina)
Periodo de tiempo: Hasta 246 días
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Cambio de marcadores nutricionales, evaluados por hemoglobina
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Hasta 246 días
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Tasa de cambio en marcadores nutricionales (hematocrito)
Periodo de tiempo: Hasta 246 días
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Cambio de marcadores nutricionales, evaluados por hematocrito
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Hasta 246 días
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Tasa de cambio en los marcadores nutricionales (proteína total/albúmina)
Periodo de tiempo: Hasta 246 días
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Cambio de marcadores nutricionales, evaluado por proteína total/albúmina
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Hasta 246 días
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Tasa de cambio en marcadores nutricionales (Fe/TIBC)
Periodo de tiempo: Hasta 246 días
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Cambio de marcadores nutricionales, evaluado por Fe total/TIBC
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Hasta 246 días
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Tasa de cambio en marcadores nutricionales (proteína C reactiva)
Periodo de tiempo: Hasta 246 días
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Cambio de marcadores nutricionales, según lo evaluado por la proteína C reactiva total
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Hasta 246 días
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Cambio en las impresiones globales de cambio del investigador (IGIC)
Periodo de tiempo: Hasta 246 días
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Impresiones globales de cambio, evaluadas a través del IGIC (1-7), siendo 7 el peor
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Hasta 246 días
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Cambio en las impresiones de cambio del paciente investigador (PGIC)
Periodo de tiempo: Hasta 246 días
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Impresiones globales de cambio, evaluadas a través de PGIC (1-7), siendo 7 el peor
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Hasta 246 días
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Cambio en la calidad de vida general, según la evaluación del cuestionario Quality of Life in Epidermolysis Bullosa (QOLEB)
Periodo de tiempo: Hasta 246 días
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Cambio en la calidad de vida general, según lo evaluado por la puntuación máxima del cuestionario Quality of Life in Epidermolysis Bullosa (QOLEB) es 67 (peor)
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Hasta 246 días
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Cambio en la salud general
Periodo de tiempo: Hasta 246 días
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El cambio en la discapacidad general, según lo evaluado por el Cuestionario de evaluación de la salud o el Cuestionario de evaluación de la salud infantil (HAQ/CHAQ), la puntuación máxima es 3 (peor)
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Hasta 246 días
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Cambio en la salud mental
Periodo de tiempo: Hasta 246 días
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Cambio en la salud mental, según la evaluación de los dominios de salud mental del Sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS), la puntuación máxima es 5 (peor)
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Hasta 246 días
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Cambio en la función social
Periodo de tiempo: Hasta 246 días
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Cambio en el funcionamiento social, según lo evaluado por los dominios de función social del Sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS), la puntuación máxima es 4 (peor)
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Hasta 246 días
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Cambio en la cantidad de cuidado de heridas
Periodo de tiempo: Hasta 246 días
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Cambio en la cantidad de cuidado de heridas, según lo evaluado por entrevistas con pacientes
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Hasta 246 días
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Cambio en el tiempo para el cuidado de heridas.
Periodo de tiempo: Hasta 246 días
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Cambio en el tiempo para el cuidado de heridas, según lo evaluado por entrevistas con pacientes
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Hasta 246 días
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Cambio en el costo del cuidado de heridas
Periodo de tiempo: Hasta 246 días
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Cambio en el costo del cuidado de heridas, según lo evaluado por entrevistas con pacientes
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Hasta 246 días
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Cambio en la impresión general del paciente sobre la calidad de vida
Periodo de tiempo: Hasta 246 días
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Cambio en la calidad de vida anecdótica general, evaluada mediante entrevistas individuales con los pacientes
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Hasta 246 días
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Cambio en la impresión general del paciente sobre la discapacidad
Periodo de tiempo: Hasta 246 días
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Cambio en la discapacidad anecdótica general, evaluada mediante entrevistas individuales con pacientes
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Hasta 246 días
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Efecto de los anticuerpos antidrogas (ADA) sobre el parámetro farmacocinético Cmax
Periodo de tiempo: Hasta 246 días
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Correlacionar ADA con Cmax
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Hasta 246 días
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Efecto de los anticuerpos antidrogas (ADA) sobre el parámetro farmacocinético Tmax
Periodo de tiempo: Hasta 246 días
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Correlacionar ADA con Tmax
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Hasta 246 días
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Efecto de los anticuerpos antidrogas (ADA) sobre el parámetro farmacocinético Área bajo la curva (AUC)
Periodo de tiempo: Hasta 246 días
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Correlacione ADA con el área bajo la curva (AUC)
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Hasta 246 días
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Efecto de los anticuerpos antidrogas (ADA) sobre el parámetro farmacocinético de eliminación de PTR-01
Periodo de tiempo: Hasta 246 días
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Correlacione ADA con la autorización de PTR-01
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Hasta 246 días
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Efecto de los anticuerpos antidrogas (ADA) sobre el parámetro farmacocinético de la vida media de PTR-01
Periodo de tiempo: Hasta 246 días
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Correlacione ADA con la vida media de PTR-01
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Hasta 246 días
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Dan Rudin, MD, Phoenix Tissue Repair
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
2 de diciembre de 2021
Finalización primaria (Actual)
20 de junio de 2022
Finalización del estudio (Actual)
9 de agosto de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de noviembre de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de noviembre de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
3 de diciembre de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
21 de noviembre de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de noviembre de 2022
Última verificación
1 de noviembre de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- PTR-01-003
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .