LGMDR9 환자의 GNT0006 유전자 치료 임상시험
2025년 10월 1일 업데이트: Atamyo Therapeutics
FKRP 관련 지대근이영양증(LGMDR9, 구 LGMD2I) 환자에서 FKRP 유전자를 보유하고 있는 아데노 관련 바이러스 벡터 GNT0006 정맥주사의 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 1-2상 다기관 연구(2단계)
용량 증량 안전성 및 개념 증명 단계(1단계, 공개 라벨), 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 확인 단계(2단계)를 포함한 1-2상 연구
연구 개요
상세 설명
인간 FKRP 이식유전자를 보유하는 AAV(Adeno-Associated Virus) 벡터인 GNT0006의 안전성, 약력학, 효능 및 면역원성을 평가하는 다기관, 1-2상 연구.
이 연구는 2단계로 구성됩니다: 오픈 라벨 용량 증량 단계(1단계) 및 이중 맹검 위약 통제, 무작위 단계(2단계), 둘 다 장기 추적 관찰(LTFU) 기간이 있습니다.
1단계 2개의 용량 코호트가 순차적으로 등록되고 등록됩니다. 3명의 환자로 구성된 초기 코호트가 잠재적으로 효과적인 용량을 투여받은 후 3명의 환자로 이루어진 두 번째 고용량 코호트가 이어집니다.
2단계 1단계에서 유효 용량을 선택한 후, 걸을 수 있는 환자 33명을 최적의 선택된 용량으로 무작위 배정하고 1차 효능 시점까지 추적합니다. 위약) 투여.
IMP 투여 후 1년(효능에 대한 주요 관심 시점)에 위약 그룹에 등록된 환자는 활성 IMP를 투여받는 반면 활성 IMP 그룹에 무작위 배정된 환자는 위약 주입을 받게 됩니다.
모든 피험자는 활성 IMP(GNT0006) 투여 후 최대 5년 동안 추적 관찰됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
6
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 1. 보행이 가능한 여성 및 남성 환자
- 2. 16세 이상의 환자
- 3. FKRP 유전자 돌연변이를 확인하는 임상적 프리젠테이션 및 유전자형 분석에 기초한 문서화된 LGMDR9 진단
- 4. 중등도의 횡격막 근육 장애
제외 기준:
- 1. AAV9에 대한 검출 가능한 혈청 중화 항체
- 2. 심근병증
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 코호트 1
코호트 1 : 단일 정맥 주사 9.0E+12 Vg/kg
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0 일에 단일 정맥 주입
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실험적: 코호트 2
코호트 2: 단일 정맥 주사 2.7E+13 vg/Kg
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0 일에 단일 정맥 주입
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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안전과 내약성
기간: 기준 12 개월까지
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부작용 및 상당한 실험실 변화의 발생률
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기준 12 개월까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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TUG(Timed Up and Go) 테스트
기간: 12개월까지의 기준선
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보조 끝점
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12개월까지의 기준선
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2분 도보 거리 테스트
기간: 12개월까지의 기준선
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보조 끝점
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12개월까지의 기준선
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심장 MRI
기간: 12개월까지의 기준선
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심장 기능 측정(왼쪽 박출률)
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12개월까지의 기준선
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근육 MRI
기간: 12개월까지의 기준선
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허벅지 및 다리 골격근에서 지방 재분할 비율의 기준선으로부터의 변화를 측정하기 위해
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12개월까지의 기준선
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근육 생검
기간: 12개월까지의 기준선
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FKRP 양성 근육 섬유의 정량화
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12개월까지의 기준선
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근육 생검
기간: 12개월까지의 기준선
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글리코실화 백분율
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12개월까지의 기준선
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환자 보고 결과 및 삶의 질 평가
기간: 12개월까지의 기준선
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QoL-gNMD(유전성 신경근 질환)의 삶의 질은 0에서 78까지의 범위로 점수가 높을수록 삶의 질이 나쁩니다.
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12개월까지의 기준선
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환자 보고 결과 및 삶의 질 평가
기간: 12개월까지의 기준선
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ACTIVLIM, 일상 활동 수행의 제한 정도를 측정하는 척도(총점 범위는 0~44점, 낮은 점수가 가장 높은 제한)
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12개월까지의 기준선
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결합 된 엔드 포인트 (글로벌 테스트)
기간: 기준 12 개월까지
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근육 영양 장애 (NSAD) 및 기준선에서 강제 활력 (FVC %)에 대한 노스 스타 평가의 변화
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기준 12 개월까지
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10MWT에 의해 측정 된 속도의 기준선에서 변화
기간: 기준 12 개월까지
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10 미터 도보 테스트
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기준 12 개월까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 9월 1일
기본 완료 (실제)
2025년 2월 1일
연구 완료 (추정된)
2029년 9월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 12월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 2월 3일
처음 게시됨 (실제)
2022년 2월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 10월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 10월 1일
마지막으로 확인됨
2025년 10월 1일
추가 정보
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