LGMDR9患者におけるGNT0006遺伝子治療試験
2023年4月5日 更新者：Atamyo Therapeutics
FKRP関連の四肢帯筋ジストロフィー（LGMDR9、以前のLGMD2I）患者における、FKRP遺伝子を運ぶアデノ随伴ウイルスベクターであるGNT0006の静脈内投与の安全性と有効性を評価するための第1-2相多施設研究（2段階）
用量漸増の安全性および概念実証フェーズ (ステージ 1、非盲検) を含むフェーズ 1-2 試験、その後の二重盲検無作為化プラセボ対照確認フェーズ (ステージ 2)
調査の概要
状態
募集
条件
詳細な説明
ヒト FKRP 導入遺伝子を運ぶアデノ随伴ウイルス (AAV) ベクターである GNT0006 の安全性、薬力学、有効性、および免疫原性を評価する多施設共同第 1-2 相試験。
この研究は 2 つのフェーズで構成されます: 非盲検用量漸増フェーズ (ステージ 1) と二重盲検プラセボ対照無作為化フェーズ (ステージ 2) で、どちらも長期追跡 (LTFU) 期間があります。
ステージ 1 2 つの用量コホートが順次登録され、登録されます。 3人の患者の最初のコホートは潜在的に有効な用量を受け、続いて3人の患者の2番目の高用量コホートが続きます。
ステージ 2 ステージ 1 で有効用量を選択した後、33 人の外来患者が選択された最適な用量で無作為化され、主要な有効性時点、つまり治験薬 (IMP) の 1 年後 (またはプラセボ）投与。
IMP 投与後 1 年間 (有効性に最も関心のある時点) に、プラセボ群に登録された患者はアクティブ IMP を受け、アクティブ IMP グループに無作為に割り付けられた患者はプラセボ注入を受けます。
すべての被験者は、アクティブなIMP（GNT0006）投与後、最大5年間追跡されます。
研究の種類
介入
入学 (予想される)
39
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：John Vissing, Pr
- 電話番号：+4535452562
- メール：john.vissing@regionh.dk
研究場所
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Newcastle Upon Tyne、イギリス、NE1 4LP
- 募集
- Royal Victoria Infirmary Queen Victoria Road Level 6 Leazes Wing
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コンタクト：
- Volker Straub, Pr
- 電話番号：+44 (0) 191 241 8762
- メール：volker.straub@newcastle.ac.uk
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Copenhagen、デンマーク、2100
- 募集
- Rigshospitalet, University of Copenhagen Blegdamsvej 9
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コンタクト：
- John Vissing, Pr
- 電話番号：+45 35452562
- メール：john.vissing@regionh.dk
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Paris、フランス、75013
- 募集
- Institute of Myology Pitié-Salpêtrière Hospital 47 Bd de l'Hôpital
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コンタクト：
- Tanya Stojkovic, Dr
- 電話番号：+33 (0) 1 42 16 58 63
- メール：essais-adultes@institut-myologie.org
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年～99年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 1.女性および男性の外来患者
- 2. 16歳以上の患者
- 3. FKRP遺伝子変異を確認する臨床症状およびジェノタイピングに基づく文書化されたLGMDR9診断
- 4.中程度の横隔膜筋障害
除外基準:
- 1. AAV9に対する検出可能な血清中和抗体
- 2. 心筋症
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：GNT0006 - ステージ 1
ステージ 1 で GNT0006 で治療された 6 人の患者 (非盲検) 2 つの用量コホート: コホート 1: 単回静脈内注射 9.0E+12 vg/Kg コホート 2: 単回静脈内注射 2.7E+13 vg/Kg
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単回静脈内注入
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実験的：GNT0006 - ステージ 2
ステージ2（二重盲検）で選択された用量で単一の静脈内GNT0006アームに無作為化された22人の患者。 盲目を維持するために、患者は1年後にプラセボを受け取ります |
単回静脈内注入
単回静脈内注入
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プラセボコンパレーター：プラセボ - ステージ 2
ステージ 2 (二重盲検) のプラセボ群で無作為化された 11 人の患者。
患者は、ブラインドを維持するために、1年後に選択された用量でGNT0006を単回静脈内投与されます
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単回静脈内注入
単回静脈内注入
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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1 年間の強制肺活量のベースラインからの変化率
時間枠：12 か月間のベースライン
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一次エンドポイント
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12 か月間のベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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10 メートル歩行テスト (10MWT)
時間枠：12 か月間のベースライン
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二次エンドポイント
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12 か月間のベースライン
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Timed Up and Go (TUG) テスト
時間枠：12 か月間のベースライン
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二次エンドポイント
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12 か月間のベースライン
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North Star Assessment for Neuromuscular Disorders (NSAD) スケールのベースラインからの変化 (範囲は 0 ～ 54 で、スコアが高いほど能力が高い)
時間枠：12 か月間のベースライン
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歩行機能を維持するために必要な患者の能力を評価する尺度
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12 か月間のベースライン
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徒歩2分テスト
時間枠：12 か月間のベースライン
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二次エンドポイント
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12 か月間のベースライン
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心臓MRI
時間枠：12 か月間のベースライン
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心機能（左駆出率）を測定する
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12 か月間のベースライン
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筋肉MRI
時間枠：12 か月間のベースライン
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太ももと脚の骨格筋の脂肪再分配率のベースラインからの変化を測定する
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12 か月間のベースライン
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筋生検
時間枠：12 か月間のベースライン
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FKRP陽性筋線維の定量化
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12 か月間のベースライン
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筋生検
時間枠：12 か月間のベースライン
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グリコシル化の割合
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12 か月間のベースライン
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患者報告の転帰と生活の質の評価
時間枠：12 か月間のベースライン
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遺伝性神経筋疾患における生活の質 (QoL-gNMD)。範囲は 0 から 78 で、スコアが高いほど生活の質が悪い
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12 か月間のベースライン
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患者報告の転帰と生活の質の評価
時間枠：12 か月間のベースライン
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ACTIVLIM、日常活動の制限の程度を測る尺度（合計点0～44点、点数が低いほど制限が高い）
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12 か月間のベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年8月10日
一次修了 (予想される)
2025年10月1日
研究の完了 (予想される)
2030年10月1日
試験登録日
最初に提出
2021年12月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年2月3日
最初の投稿 (実際)
2022年2月4日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年4月6日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年4月5日
最終確認日
2023年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ATA-001-FKRP
- 2021-004276-33 (EudraCT番号)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
LGMDR9の臨床試験
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