GNT0006 génterápiás próba LGMDR9-ben szenvedő betegeknél
2023. április 5. frissítette: Atamyo Therapeutics
1-2. fázisú multicentrikus vizsgálat (2 szakaszból) az intravénás GNT0006, az FKRP gént hordozó adeno-asszociált vírusvektor biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére FKRP-vel összefüggő végtag-öv izomdisztrófiában (LGMDR9, korábban LGM2I) szenvedő betegeknél
1-2. fázisú vizsgálat, amely magában foglalja a dóziseszkaláció biztonságosságát és a koncepció bizonyítási fázisát (1. szakasz, nyílt elrendezés), majd egy kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos megerősítő fázist (2. szakasz)
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Részletes leírás
Többközpontú, 1-2. fázisú vizsgálat, amely a humán FKRP transzgént hordozó GNT0006, egy adeno-asszociált vírus (AAV) vektor biztonságosságát, farmakodinámiáját, hatékonyságát és immunogenitását értékeli.
Ez a vizsgálat 2 fázisból áll: egy nyílt elrendezésű dóziseszkalációs fázisból (1. szakasz) és egy kettős vak, placebo-kontrollos, randomizált fázisból (2. szakasz), mindkettő hosszú távú követési (LTFU) időszakkal.
1. szakasz Két adag kohorsz kerül besorolásra egymás után, és a beiratkozás. A kezdeti három (3) betegből álló csoport potenciálisan hatásos dózist kap, majd egy 2. magasabb dózisú 3 betegből álló kohorsz.
2. szakasz Az 1. szakaszban a hatékony dózis kiválasztása után harminchárom (33) ambuláns beteget randomizálnak az optimálisan kiválasztott dózisban, és követik az elsődleges hatásosság időpontjáig, azaz egy évvel a vizsgálati gyógyszer (vagy IMP) után. placebo) beadása.
Az IMP beadása után egy évvel (a hatékonyság szempontjából elsődleges fontosságú időpont) a placebo-csoportba bevont betegek aktív IMP-t kapnak, míg az aktív IMP-csoportba randomizált betegek placebo infúziót kapnak.
Az aktív IMP (GNT0006) beadása után legfeljebb 5 évig minden alanyt követni fognak.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Várható)
39
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: John Vissing, Pr
- Telefonszám: +4535452562
- E-mail: john.vissing@regionh.dk
Tanulmányi helyek
-
-
-
Copenhagen, Dánia, 2100
- Toborzás
- Rigshospitalet, University of Copenhagen Blegdamsvej 9
-
Kapcsolatba lépni:
- John Vissing, Pr
- Telefonszám: +45 35452562
- E-mail: john.vissing@regionh.dk
-
-
-
-
-
Newcastle Upon Tyne, Egyesült Királyság, NE1 4LP
- Toborzás
- Royal Victoria Infirmary Queen Victoria Road Level 6 Leazes Wing
-
Kapcsolatba lépni:
- Volker Straub, Pr
- Telefonszám: +44 (0) 191 241 8762
- E-mail: volker.straub@newcastle.ac.uk
-
-
-
-
-
Paris, Franciaország, 75013
- Toborzás
- Institute of Myology Pitié-Salpêtrière Hospital 47 Bd de l'Hôpital
-
Kapcsolatba lépni:
- Tanya Stojkovic, Dr
- Telefonszám: +33 (0) 1 42 16 58 63
- E-mail: essais-adultes@institut-myologie.org
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
16 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 1. Női és férfi ambuláns betegek
- 2. 16 évesnél idősebb betegek
- 3. Dokumentált LGMDR9 diagnózis klinikai megjelenésen és az FKRP génmutációit megerősítő genotipizáláson alapul
- 4. Mérsékelt rekeszizom-károsodás
Kizárási kritériumok:
- 1. Kimutatható szérum neutralizáló antitestek AAV9 ellen
- 2. Cardiomyopathia
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: GNT0006 – 1. szakasz
6 GNT0006-tal kezelt beteg az 1. stádiumban (nyílt elnevezésű) 2 dóziskohorsz : 1. kohorsz: egyszeri intravénás injekció 9,0E+12 vg/kg 2. kohorsz: egyszeri intravénás injekció 2,7E+13 vg/kg
|
Egyszeri intravénás infúzió
|
|
Kísérleti: GNT0006 – 2. szakasz
22 beteg randomizált egyetlen intravénás GNT0006 karba kiválasztott dózissal a 2. stádiumban (kettős vak). A betegek egy év múlva placebót kapnak a vakok fenntartása érdekében |
Egyszeri intravénás infúzió
Egyszeri intravénás infúzió
|
|
Placebo Comparator: Placebo – 2. szakasz
11 beteget randomizáltak a placebo karon a 2. stádiumban (kettős vak).
A betegek egyetlen intravénás GNT0006-ot kapnak a kiválasztott dózisban egy év elteltével a vakok fenntartása érdekében
|
Egyszeri intravénás infúzió
Egyszeri intravénás infúzió
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Százalékos változás az alapvonalhoz képest a kényszerített életkapacitásban egy év alatt
Időkeret: Kiindulási állapot 12 hónapig
|
Elsődleges végpont
|
Kiindulási állapot 12 hónapig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
10 méteres séta teszt (10 MWT)
Időkeret: Kiindulási állapot 12 hónapig
|
Másodlagos végpont
|
Kiindulási állapot 12 hónapig
|
|
Timed Up and Go (TUG) teszt
Időkeret: Kiindulási állapot 12 hónapig
|
Másodlagos végpont
|
Kiindulási állapot 12 hónapig
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a North Star Assessment for Neuromuscular Disorders (NSAD) skálán (0-tól 54-ig terjedő tartományban, minél magasabb a pontszám, annál jobb a képesség)
Időkeret: Kiindulási állapot 12 hónapig
|
Skála a páciens funkcionális ambuláns megőrzéséhez szükséges képességeinek felmérésére
|
Kiindulási állapot 12 hónapig
|
|
2 perces sétatáv teszt
Időkeret: Kiindulási állapot 12 hónapig
|
Másodlagos végpont
|
Kiindulási állapot 12 hónapig
|
|
Szív MRI
Időkeret: Kiindulási állapot 12 hónapig
|
A szívműködés mérése (bal oldali ejekciós frakció)
|
Kiindulási állapot 12 hónapig
|
|
Izom MRI
Időkeret: Kiindulási állapot 12 hónapig
|
A comb- és lábszárizomzat zsírmegoszlási frakciójának kiindulási értékhez viszonyított változásának mérése
|
Kiindulási állapot 12 hónapig
|
|
Izombiopszia
Időkeret: Kiindulási állapot 12 hónapig
|
Az FKRP pozitív izomrostok számszerűsítése
|
Kiindulási állapot 12 hónapig
|
|
Izombiopszia
Időkeret: Kiindulási állapot 12 hónapig
|
A glikoziláció százaléka
|
Kiindulási állapot 12 hónapig
|
|
A beteg által jelentett eredmény és életminőség értékelése
Időkeret: Kiindulási állapot 12 hónapig
|
Életminőség genetikai neuromuszkuláris betegségben (QoL-gNMD), 0 és 78 között, minél magasabb a pontszám, annál rosszabb az életminőség
|
Kiindulási állapot 12 hónapig
|
|
A beteg által jelentett eredmény és életminőség értékelése
Időkeret: Kiindulási állapot 12 hónapig
|
ACTIVLIM, a napi tevékenységek végzésének korlátozási szintjét mérő skála (0-tól 44-ig terjedő összpontszám, az alacsonyabb pontszám a legmagasabb korlát)
|
Kiindulási állapot 12 hónapig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2022. augusztus 10.
Elsődleges befejezés (Várható)
2025. október 1.
A tanulmány befejezése (Várható)
2030. október 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. december 15.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. február 3.
Első közzététel (Tényleges)
2022. február 4.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. április 6.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. április 5.
Utolsó ellenőrzés
2023. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ATA-001-FKRP
- 2021-004276-33 (EudraCT szám)
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a LGMDR9
-
Newcastle UniversityLudwig-Maximilians - University of Munich; LGMD2i Research Fund; CureLGMD2iToborzásVégtag öv izomdisztrófia | Veleszületett izomdisztrófia | LGMDR9 | LGMD2I | Walker-Warburg szindróma | Izom-szem-agy betegség | FKRP génmutációEgyesült Királyság