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GNT0006 Gentherapie-Studie bei Patienten mit LGMDR9

1. Oktober 2025 aktualisiert von: Atamyo Therapeutics

Eine multizentrische Phase-1-2-Studie (2 Phasen) zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von intravenösem GNT0006, einem Adeno-assoziierten viralen Vektor, der das FKRP-Gen trägt, bei Patienten mit FKRP-bedingter Gliedergürtel-Muskeldystrophie (LGMDR9, früher LGMD2I)

Phase-1-2-Studie einschließlich einer Dosiseskalationssicherheits- und Proof-of-Concept-Phase (Phase 1, offen), gefolgt von einer doppelblinden, randomisierten, Placebo-kontrollierten Bestätigungsphase (Phase 2)

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Multizentrische Phase-1-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Pharmakodynamik, Wirksamkeit und Immunogenität von GNT0006, einem Adeno-assoziierten Virus (AAV)-Vektor, der das menschliche FKRP-Transgen trägt.

Diese Studie besteht aus 2 Phasen: einer offenen Dosiseskalationsphase (Stufe 1) und einer doppelblinden, Placebo-kontrollierten, randomisierten Phase (Stufe 2), beide mit Langzeit-Nachbeobachtungszeit (LTFU).

Stufe 1 Zwei Dosiskohorten werden nacheinander eingeschrieben und Einschreibung. Eine anfängliche Kohorte von drei (3) Patienten erhält eine potenziell wirksame Dosis, gefolgt von einer zweiten Kohorte mit höherer Dosis von 3 Patienten.

Stufe 2 Nach der Auswahl der wirksamen Dosis in Stufe 1 werden dreiunddreißig (33) ambulante Patienten randomisiert auf die optimale gewählte Dosis verteilt und bis zum primären Wirksamkeitszeitpunkt, d. h. ein Jahr nach dem Prüfpräparat (IMP) (oder Placebo) Verabreichung.

Ein Jahr nach der IMP-Verabreichung (Zeitpunkt von primärem Interesse für die Wirksamkeit) erhalten Patienten, die in die Placebo-Gruppe aufgenommen wurden, aktives IMP, während Patienten, die in die aktive IMP-Gruppe randomisiert wurden, eine Placebo-Infusion erhalten.

Alle Probanden werden bis zu 5 Jahre nach der aktiven IMP (GNT0006)-Verabreichung nachbeobachtet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

6

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark, 2100
        • Rigshospitalet, University of Copenhagen Blegdamsvej 9
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75013
        • Institute of Myology Pitié-Salpêtrière Hospital 47 Bd de l'Hôpital
  • Vereinigtes Königreich
      • Newcastle upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary Queen Victoria Road Level 6 Leazes Wing

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 99 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • 1. Weibliche und männliche ambulante Patienten
  • 2. Patienten ≥ 16 Jahre alt
  • 3. Dokumentierte LGMDR9-Diagnose basierend auf klinischem Erscheinungsbild und Genotypisierung, die die FKRP-Genmutationen bestätigen
  • 4. Mäßige Beeinträchtigung der Zwerchfellmuskulatur

Ausschlusskriterien:

  • 1. Nachweisbare Serum-neutralisierende Antikörper gegen AAV9
  • 2. Kardiomyopathie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1
Kohorte 1: Ein intravenöse Injektion 9.0e+12 Vg/kg
Biologisch: ATA-100 (AAV9 Coding FKRP-Gen)
Einzelne intravenöse Infusion am Tag 0
Experimental: Kohorte 2
Kohorte 2: Single intravenöse Injektion 2,7E+13 Vg/kg
Biologisch: ATA-100 (AAV9 Coding FKRP-Gen)
Einzelne intravenöse Infusion am Tag 0

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: Grundlinie bis 12 Monate
Inzidenz von unerwünschten Ereignissen und erheblichen Laborveränderungen
Grundlinie bis 12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Timed Up and Go (TUG)-Test
Zeitfenster: Grundlinie bis 12 Monate
Sekundärer Endpunkt
Grundlinie bis 12 Monate
2-Minuten-Gehdistanztest
Zeitfenster: Grundlinie bis 12 Monate
Sekundärer Endpunkt
Grundlinie bis 12 Monate
Herz-MRT
Zeitfenster: Grundlinie bis 12 Monate
Zur Messung der Herzfunktion (linke Ejektionsfraktion)
Grundlinie bis 12 Monate
Muskel-MRT
Zeitfenster: Grundlinie bis 12 Monate
Zur Messung der Veränderung der Fettverteilungsfraktion in der Oberschenkel- und Beinskelettmuskulatur gegenüber dem Ausgangswert
Grundlinie bis 12 Monate
Muskelbiopsie
Zeitfenster: Grundlinie bis 12 Monate
Quantifizierung von FKRP-positiven Muskelfasern
Grundlinie bis 12 Monate
Muskelbiopsie
Zeitfenster: Grundlinie bis 12 Monate
Prozentsatz der Glykosylierung
Grundlinie bis 12 Monate
Vom Patienten berichtetes Ergebnis und Bewertung der Lebensqualität
Zeitfenster: Grundlinie bis 12 Monate
Lebensqualität bei genetischer neuromuskulärer Erkrankung (QoL-gNMD), mit einem Bereich von 0 bis 78, je höher der Wert, desto schlechter die Lebensqualität
Grundlinie bis 12 Monate
Vom Patienten berichtetes Ergebnis und Bewertung der Lebensqualität
Zeitfenster: Grundlinie bis 12 Monate
ACTIVLIM, Skala zur Messung des Ausmaßes der Einschränkung bei der Ausführung täglicher Aktivitäten (Gesamtpunktzahl von 0 bis 44, wobei die niedrigere Punktzahl die höchste Einschränkung darstellt)
Grundlinie bis 12 Monate
Kombinierter Endpunkt (globale Tests)
Zeitfenster: Grundlinie bis 12 Monate
Veränderung der Nordsternbewertung für Muskulärdystrophie (NSAD) und erzwungene Vitalkapazität (FVC %) von der Grundlinie
Grundlinie bis 12 Monate
Wechseln Sie von der Geschwindigkeit von der Grundlinie, gemessen um 10 mwt
Zeitfenster: Grundlinie bis 12 Monate
10-Meter-Walk-Test
Grundlinie bis 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Atamyo Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. September 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Februar 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

30. September 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Dezember 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. Februar 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

4. Februar 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

6. Oktober 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. Oktober 2025

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ATA-001-FKRP
  • 2021-004276-33 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

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