GNT0006-geeniterapiakoe potilailla, joilla on LGMDR9
keskiviikko 5. huhtikuuta 2023 päivittänyt: Atamyo Therapeutics
Vaiheen 1-2 monikeskustutkimus (2-vaiheinen) laskimonsisäisen GNT0006:n, adenosiin liittyvän FKRP-geeniä kantavan virusvektorin, turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on FKRP:hen liittyvä raajavyön lihasdystrofia (LGMDR9, entinen LGM2I)
Vaiheen 1–2 tutkimus, joka sisältää annoksen nostamisen turvallisuuden ja konseptin todistamisen vaiheen (vaihe 1, avoin etiketti), jota seuraa kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu varmistusvaihe (vaihe 2)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Monikeskustutkimus, vaiheen 1-2 tutkimus, jossa arvioidaan ihmisen FKRP-siirtogeenin kantavan adenovirusvektorin (AAV) GNT0006:n turvallisuutta, farmakodynaamista, tehokkuutta ja immunogeenisyyttä.
Tämä tutkimus koostuu kahdesta vaiheesta: avoimesta annoksen korotusvaiheesta (vaihe 1) ja kaksoissokkoutetusta lumekontrolloidusta, satunnaistetusta vaiheesta (vaihe 2), joissa molemmissa on pitkäaikainen seurantajakso (LTFU).
Vaihe 1 Kaksi annoskohorttia rekisteröidään peräkkäin ja rekisteröinti. Alkuperäinen kolmen (3) potilaan kohortti saa potentiaalisesti tehokkaan annoksen, jota seuraa toiseksi suuremman annoksen 3 potilaan kohortti.
Vaihe 2 Tehokkaan annoksen valinnan jälkeen vaiheessa 1 kolmekymmentäkolme (33) ambulanssipotilasta satunnaistetaan valitulle optimaaliselle annokselle ja niitä seurataan ensisijaiseen tehon aikapisteeseen saakka, eli vuoden kuluttua tutkimuslääkkeen (IMP) jälkeen. lumelääke) antaminen.
Vuoden kuluttua IMP:n annosta (tehokkuuden kannalta ensisijaisesti kiinnostava ajankohta) lumeryhmässä olevat potilaat saavat aktiivista IMP:tä, kun taas aktiiviseen IMP-ryhmään satunnaistetut potilaat saavat lumelääkeinfuusion.
Kaikkia koehenkilöitä seurataan enintään 5 vuoden ajan aktiivisen IMP:n (GNT0006) annon jälkeen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
39
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: John Vissing, Pr
- Puhelinnumero: +4535452562
- Sähköposti: john.vissing@regionh.dk
Opiskelupaikat
-
-
-
Paris, Ranska, 75013
- Rekrytointi
- Institute of Myology Pitié-Salpêtrière Hospital 47 Bd de l'Hôpital
-
Ottaa yhteyttä:
- Tanya Stojkovic, Dr
- Puhelinnumero: +33 (0) 1 42 16 58 63
- Sähköposti: essais-adultes@institut-myologie.org
-
-
-
-
-
Copenhagen, Tanska, 2100
- Rekrytointi
- Rigshospitalet, University of Copenhagen Blegdamsvej 9
-
Ottaa yhteyttä:
- John Vissing, Pr
- Puhelinnumero: +45 35452562
- Sähköposti: john.vissing@regionh.dk
-
-
-
-
-
Newcastle Upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 4LP
- Rekrytointi
- Royal Victoria Infirmary Queen Victoria Road Level 6 Leazes Wing
-
Ottaa yhteyttä:
- Volker Straub, Pr
- Puhelinnumero: +44 (0) 191 241 8762
- Sähköposti: volker.straub@newcastle.ac.uk
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
16 vuotta - 99 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 1. Nais- ja miespuoliset ambulanssipotilaat
- 2. Potilaat ≥ 16-vuotiaat
- 3. Dokumentoitu LGMDR9-diagnoosi, joka perustuu kliiniseen esitykseen ja genotyypitykseen, joka vahvistaa FKRP-geenimutaatiot
- 4. Keskivaikea pallean lihasten vajaatoiminta
Poissulkemiskriteerit:
- 1. Havaittavissa olevat seerumin neutraloivat vasta-aineet AAV9:ää vastaan
- 2. Kardiomyopatia
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: GNT0006 - Vaihe 1
6 potilasta, joita hoidettiin GNT0006:lla vaiheessa 1 (avoin) 2 annoskohorttia : Kohortti 1: kertainjektio laskimoon 9,0E+12 vg/kg Kohortti 2: kertainjektio laskimoon 2,7E+13 vg/kg
|
Yksi suonensisäinen infuusio
|
|
Kokeellinen: GNT0006 - Vaihe 2
22 potilasta satunnaistettiin yhteen laskimonsisäiseen GNT0006-haaraan valitulla annoksella vaiheessa 2 (kaksoissokkoutettu). Potilaat saavat lumelääkettä vuoden kuluttua sokeiden säilyttämiseksi |
Yksi suonensisäinen infuusio
Yksi suonensisäinen infuusio
|
|
Placebo Comparator: Placebo - Vaihe 2
11 potilasta satunnaistettiin lumelääkeryhmään vaiheessa 2 (kaksoissokkoutettu).
Potilaat saavat yhden suonensisäisen GNT0006:n valitulla annoksella vuoden kuluttua sokeiden ylläpitämiseksi
|
Yksi suonensisäinen infuusio
Yksi suonensisäinen infuusio
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Pakotetun elinvoimakapasiteetin prosenttimuutos perustasosta yhden vuoden kuluttua
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauden ajan
|
Ensisijainen päätepiste
|
Perustaso 12 kuukauden ajan
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
10 metrin kävelytesti (10 MWT)
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauden ajan
|
Toissijainen päätepiste
|
Perustaso 12 kuukauden ajan
|
|
Timed Up and Go (TUG) -testi
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauden ajan
|
Toissijainen päätepiste
|
Perustaso 12 kuukauden ajan
|
|
Muutos lähtötasosta North Star Assessment for Neuromuscular Disorders (NSAD) -asteikolla (välillä 0–54, mitä korkeampi pistemäärä, sitä parempi kyky)
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauden ajan
|
Asteikko, jolla arvioidaan potilaan kykyjä pysyä toiminnallisena
|
Perustaso 12 kuukauden ajan
|
|
2 minuutin kävelyetäisyystesti
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauden ajan
|
Toissijainen päätepiste
|
Perustaso 12 kuukauden ajan
|
|
Sydämen MRI
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauden ajan
|
Sydämen toiminnan mittaamiseen (vasen ejektiofraktio)
|
Perustaso 12 kuukauden ajan
|
|
Lihasten MRI
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauden ajan
|
Reiden ja jalkojen luurankolihasten rasvan jakautumisosuuden muutoksen mittaamiseen lähtötasosta
|
Perustaso 12 kuukauden ajan
|
|
Lihasbiopsia
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauden ajan
|
FKRP-positiivisten lihaskuitujen kvantifiointi
|
Perustaso 12 kuukauden ajan
|
|
Lihasbiopsia
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauden ajan
|
Glykosylaation prosenttiosuus
|
Perustaso 12 kuukauden ajan
|
|
Potilaan raportoima tulos ja elämänlaadun arviointi
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauden ajan
|
Elämänlaatu geneettisessä neuromuskulaarisessa sairaudessa (QoL-gNMD), vaihteluvälillä 0–78, mitä korkeampi pistemäärä, sitä huonompi elämänlaatu
|
Perustaso 12 kuukauden ajan
|
|
Potilaan raportoima tulos ja elämänlaadun arviointi
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauden ajan
|
ACTIVLIM, asteikko, joka mittaa päivittäisten toimintojen suorittamisen rajoitustasoa (kokonaispisteet vaihtelevat 0–44, alemmalla pisteellä korkein rajoitus)
|
Perustaso 12 kuukauden ajan
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 10. elokuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Keskiviikko 1. lokakuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Tiistai 1. lokakuuta 2030
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 15. joulukuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 3. helmikuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 4. helmikuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 6. huhtikuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 5. huhtikuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. huhtikuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ATA-001-FKRP
- 2021-004276-33 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset LGMDR9
-
Newcastle UniversityLudwig-Maximilians - University of Munich; LGMD2i Research Fund; CureLGMD2iRekrytointiRaajojen vyön lihasdystrofia | Synnynnäinen lihasdystrofia | LGMDR9 | LGMD2I | Walker-Warburgin oireyhtymä | Lihas-silmä-aivotauti | FKRP-geenimutaatioYhdistynyt kuningaskunta