소아 상지 및 하지 경직(INCIPIT)의 INcobotulinumtoxina (INCIPIT)
에 대한 연구 기간 동안 최대 22U/kg(최대 용량 550U)의 전신 투여량을 필요로 하는 것으로 간주되는 소아에서 IncobotulinumtoxinA의 효능 및 안전성을 조사하기 위한 전향적, 공개 라벨, 비무작위, 단일군, 용량 적정 연구 뇌성마비로 인한 상지 및 하지 경직의 치료
전향적, 공개 라벨, 비무작위, 단일군, 용량 적정, 제2상 연구.
이 연구는 세 번의 주입 주기로 구성됩니다. 각각 주사 방문 후 12~20주의 관찰 기간이 뒤따릅니다.
주기 1 동안, IncobotulinumtoxinA의 16U/kg(최대 400U)의 전신 용량이 영향을 받은 팔다리의 경련성 근육에 주입됩니다.
주기 2 동안, IncobotulinumtoxinA의 19U/kg(최대 475U)의 전신 용량이 영향을 받는 사지의 경련성 근육에 주입됩니다. 19U/kg의 용량이 정당화되지 않았지만(즉, 임상 또는 안전상의 이유로) BoNT-A 치료가 여전히 필요한 경우(환자의 임상 상태에 따라) 주기 1에서 동일한 용량(16U/Kg, 최대 400U)을 주사합니다. )는 주기 2에서 투여될 수 있다.
주기 3 동안, IncobotulinumtoxinA의 22U/kg(최대 550U)의 전신 용량이 영향을 받는 사지의 경련성 근육에 주입됩니다. 22U/kg의 용량이 정당화되지 않았지만(즉, 임상 또는 안전상의 이유로) BoNT-A 치료가 여전히 필요한 경우(환자의 임상 상태에 따라) 주기 2에서 동일한 용량(19U/Kg, 최대 475U)을 주사합니다. )는 주기 3에서 투여될 수 있다.
연구 개요
상세 설명
관련된 집단은 뇌성마비로 인해 상지와 하지의 다발성 경직이 있는 어린이(BoNT-A 치료 경험이 없거나 전처리됨)이며, 16U/kg(최대 400U)의 최소 1회 용량을 받을 예정입니다. 인코보툴리눔톡신A. 성별이나 연령에 따른 계층화는 계획되어 있지 않습니다.
우리의 주요 목표는 12~20회 주사 후 유연한 관찰 기간과 함께 3회 주사 주기에 걸쳐 용량 적정 접근법을 사용하여 상지 및 하지 경직에 대해 BoNT-A 순진 및 사전 치료된 어린이 모두의 치료에서 IncobotulinumtoxinA의 효능을 조사하는 것입니다. 주 및 총 노출 기간은 최대 60주입니다.
우리의 2차 목표는 12~20회 주사 후 유연한 관찰 기간과 함께 3회 주사 주기에 걸쳐 용량 적정 접근법을 사용하여 상지 및 하지 경직에 대해 BoNT-A 순진 및 사전 치료된 어린이 모두의 치료에서 IncobotulinumtoxinA의 안전성을 조사하는 것입니다. 주 및 총 노출 기간은 최대 60주입니다.
치료 절차 BoNT-A는 CP의 아동기 경련 치료에 효과적이고 안전한 것으로 확립되었습니다(수준 A 권장 사항). 그것은 신경 말단의 세포질에서 작용하고 소포 도킹 및 결과적으로 신경 전달 물질 방출에 필요한 25kDa의 시냅토솜 관련 단백질을 절단하여 신경근 접합부에서 아세틸콜린의 방출을 억제합니다. 초음파에 의해 안내되는 BoNT-A 주사는 신체 양쪽의 경련성 근육에 영향을 받는 사지로 허용됩니다.
OnabotulinumoxinA에 대해 허가된 16U/kg(최대 400U)의 투여량과 OnabotulinumtoxinA와 IncobotulinumtoxinA 사이의 1:1 전환 비율을 고려하여 법률 648/96에 따라 주기 1에 대해 다음 투여량을 정의했습니다. 용량 적정은 Tower 연구[10]에서 나온 성인의 이전 증거에 따라 정의되었습니다.
1주기에서 IncobotulinumtoxinA의 16U/kg(최대 400U)의 전신 용량이 영향을 받는 사지의 경련성 근육에 주입됩니다.
2주기에서 인코보툴리눔톡신 A의 전신 투여량 19U/kg(최대 475U)이 영향을 받은 사지의 경련성 근육에 주입됩니다. 19U/kg의 용량이 정당화되지 않았지만(즉, 임상 또는 안전상의 이유로) BoNT-A 치료가 여전히 필요한 경우(환자의 임상 상태에 따라) 주기 1에서 동일한 용량(16U/Kg, 최대 400U)을 주사합니다. )는 주기 2에서 투여될 수 있다.
3주기에서 IncobotulinumtoxinA의 22U/kg(최대 550U)의 전신 용량이 영향을 받은 팔다리의 경련성 근육에 주입됩니다. 22U/kg의 용량이 정당화되지 않았지만(즉, 임상 또는 안전상의 이유로) BoNT-A 치료가 여전히 필요한 경우(환자의 임상 상태에 따라) 주기 2에서 동일한 용량(19U/Kg, 최대 600U)을 주사합니다. )는 주기 3에서 투여될 수 있다(환자가 주기 2에서 16U/kg으로 치료받은 경우, 주기 3에서 19U/kg 용량이 주사될 수 있음).
주기 2 및 3과 관련하여 다음 임상 및 안전 문제는 19U/kg 또는 22U/kg으로 용량 증가를 정당화하지 않는 것으로 간주됩니다. 근긴장도(AS에서 적어도 1점으로 정량화 가능); 단락 7(위험 및 이점)에 보고되고 "철회 기준"에 포함되지 않는 유해 사례의 발생.
병용 요법
연구 기간 동안 다음 약물의 병용은 허용되지 않습니다.
- 아미노글리코사이드계 항생제
- 스펙티노마이신
- 신경근 전달을 방해하는 작용제(예: 튜보쿠라린계 근육이완제)
- 4-아미노퀴놀린
- 항콜린제
- AbobotulinumtoxinA(Dysport) 및 OnabotulinumtoxinA(Botox) 따라서 이러한 약물이 필요/투여될 경우 환자는 연구를 중단해야 합니다.
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Nicola Smania, Prof.
- 전화번호: 0039 0458124573
- 이메일: nicola.smania@univr.it
연구 연락처 백업
- 이름: Alessandro Picelli, Prof.
- 전화번호: 0039 0458124573
- 이메일: alessandro.picelli@univr.it
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 뇌성마비로 인한 상지 및 하지 경직 환자
- GMFCS(Gross Motor Function Classification System) 레벨 II에서 레벨 V까지
- 자격을 갖춘 의료 전문가가 진단한 선택된 표적 임상 패턴(즉, 물리과 의사)
- 선택된 표적 임상 패턴과 관련된 관절에서 애쉬워스 척도(AS)에서 적어도 2점을 획득한 국소 경직
- 연구 기간 동안 최대 22U/kg(최대 550U)의 전신 투여량이 필요하다고 연구자가 판단한 환자
- BoNT-A로 전처리된 소아의 경우, 마지막 주사 후 최소 5개월의 시간
- 부모 또는 법적 보호자가 서명한 사전 동의서.
제외 기준:
- 다른 임상시험 참여
- BoNT-A 치료 금기
- 항응고제 또는 항응고제 효과가 있을 수 있는 기타 물질을 사용한 치료
- 가임기 여아(초경 후 여성으로 정의)
- 영향을 받는 사지의 고정 구축 또는 뼈 기형의 존재
- 신경 제재를 통한 경련성 근육의 이전 치료
- 영향을 받는 사지와 관련된 기타 신경학적 또는 정형외과적 상태.
특정 취약 인구:
- 입원 환자는 포함되지 않습니다.
- 가임기 여아(초경 병력이 있는 여성으로 정의됨)는 포함되지 않습니다.
단일 환자에 대한 철회 기준:
- 중대한 부작용(SAE)
- 삼킴곤란 및/또는 흡인성 폐렴의 발생.
- 동의 철회
- 설계 및 시점에 따라 연구를 따를 수 없음
- 아미노글리코시드계 항생제, 스펙티노마이신, 4-아미노퀴놀린, 항콜린성 약물, AbobotulinumtoxinA, OnabotulinumtoxinA 또는 신경근 전달을 방해하는 기타 제제(예: 튜보쿠라린형 근육 이완제)의 병용.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: Incobotulinumtoxin A 치료
이 연구는 세 번의 주입 주기로 구성됩니다.
각각 주사 방문 후 12~20주의 관찰 기간이 뒤따릅니다.
|
1주기에서 IncobotulinumtoxinA의 16U/kg(최대 400U)의 전신 용량이 영향을 받는 사지의 경련성 근육에 주입됩니다. 2주기에서는 IncobotulinumtoxinA 19U/kg(최대 475U)의 전신 투여량이 주입됩니다. 19U/kg의 용량이 정당화되지 않았지만(즉, 임상 또는 안전상의 이유로) BoNT-A 치료가 여전히 필요한 경우(환자의 임상 상태에 따라) 주기 1에서 동일한 용량(16U/Kg, 최대 400U)을 주사합니다. )는 주기 2에서 투여될 수 있다. 3주기에서는 IncobotulinumtoxinA 22U/kg(최대 550U)의 전신 투여량이 주입됩니다. 22U/kg의 용량이 정당화되지 않았지만(즉, 임상 또는 안전상의 이유로) BoNT-A 치료가 여전히 필요한 경우(환자의 임상 상태에 따라) 주기 2에서 동일한 용량(19U/Kg, 최대 600U)을 주사합니다. )는 주기 3에서 투여될 수 있다(환자가 주기 2에서 16U/kg으로 치료받은 경우, 주기 3에서 19U/kg 용량이 주사될 수 있음). |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
애쉬워스 척도
기간: 심사 평가 중
|
Ashworth 척도는 경련이 있는 임상 시험에서 잘 알려져 있고 일반적으로 사용되는 척도입니다.
수동 운동에 대한 저항을 판단하여 경직의 중증도를 분류하는 데 사용됩니다.
이것은 0(=긴장 증가 없음)에서 4(=굴곡 또는 신전 시 사지가 경직됨) 범위의 5점 척도입니다.
|
심사 평가 중
|
|
애쉬워스 척도
기간: 각 IncobotulinumtoxinA 치료 세션 직전
|
Ashworth 척도는 경련이 있는 임상 시험에서 잘 알려져 있고 일반적으로 사용되는 척도입니다.
수동 운동에 대한 저항을 판단하여 경직의 중증도를 분류하는 데 사용됩니다.
이것은 0(=긴장 증가 없음)에서 4(=굴곡 또는 신전 시 사지가 경직됨) 범위의 5점 척도입니다.
|
각 IncobotulinumtoxinA 치료 세션 직전
|
|
애쉬워스 척도
기간: 각 주사 후 4주차 후속 임상 평가 중
|
Ashworth 척도는 경련이 있는 임상 시험에서 잘 알려져 있고 일반적으로 사용되는 척도입니다.
수동 운동에 대한 저항을 판단하여 경직의 중증도를 분류하는 데 사용됩니다.
이것은 0(=긴장 증가 없음)에서 4(=굴곡 또는 신전 시 사지가 경직됨) 범위의 5점 척도입니다.
|
각 주사 후 4주차 후속 임상 평가 중
|
|
애쉬워스 척도
기간: 각 주사 후 12주차 후속 임상 평가 중
|
Ashworth 척도는 경련이 있는 임상 시험에서 잘 알려져 있고 일반적으로 사용되는 척도입니다.
수동 운동에 대한 저항을 판단하여 경직의 중증도를 분류하는 데 사용됩니다.
이것은 0(=긴장 증가 없음)에서 4(=굴곡 또는 신전 시 사지가 경직됨) 범위의 5점 척도입니다.
|
각 주사 후 12주차 후속 임상 평가 중
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
REPAS(PAssive movement Scale)에 대한 저항
기간: 각 IncobotulinumtoxinA 치료 세션 직전; 각 주사 후 4주 및 12주차 후속 임상 평가에서
|
REPAS는 신체의 사지 모두에서 수동적 움직임에 대한 저항을 평가하는 데 사용되는 요약 26개 항목 테스트입니다.
그것은 경직 상태뿐만 아니라 반신 및 팔다리에 대한 전반적인 평가를 제공합니다.
16개 항목은 양쪽 상지의 상태를 기술하고, 10개 항목은 양쪽 하지의 상태를 설명합니다.
각 항목은 AS를 사용하여 평가됩니다.
값의 합은 0(모든 항목에 대한 저항 없음)에서 104(모든 항목에 대한 팔다리 경직) 범위의 REPAS 점수를 나타냅니다.
|
각 IncobotulinumtoxinA 치료 세션 직전; 각 주사 후 4주 및 12주차 후속 임상 평가에서
|
|
대운동 기능 분류 시스템(GMFCS)
기간: 선별 평가 중 각 IncobotulinumtoxinA 치료 세션 직전; 각 주사 후 4주 및 12주차 후속 임상 평가에서
|
뇌성마비 환자의 총 운동 기능을 설명하는 5단계 분류 체계입니다(I=실내 및 실외를 걸을 수 있고 지지를 위해 손을 사용하지 않고 계단을 오를 수 있음; II=난간이 있는 계단을 오를 수 있음, 고르지 않은 표면, 경사에 어려움이 있음) 또는 군중 속에 있음; III=보조 이동 장치를 사용하여 실내 및 실외에서 평평한 표면에서 걸을 수 있음, 난간을 사용하여 계단을 오를 수 있음, 수동 휠체어를 추진할 수 있음, 장거리 또는 고르지 않은 표면에서 도움이 필요할 수 있음, IV=심지어 보행 능력이 심하게 제한됨 보조 장치와 함께, 대부분의 시간에 휠체어를 사용하고, 도움이 있든 없든, 자신의 전동 휠체어를 추진할 수 있습니다. 운동 기능의 모든 영역, 적응 장비가 있더라도 독립적으로 앉거나 설 수 없음).
|
선별 평가 중 각 IncobotulinumtoxinA 치료 세션 직전; 각 주사 후 4주 및 12주차 후속 임상 평가에서
|
|
시각적 아날로그 척도(VAS)
기간: 각 IncobotulinumtoxinA 치료 세션 직전; 각 주사 후 4주 및 12주차 후속 임상 평가에서
|
VAS는 급성 및 만성 통증에 대한 검증된 주관적 척도입니다.
점수는 "통증 없음"과 "최악의 통증" 사이의 연속체를 나타내는 10cm 선에 손으로 표시하여 기록합니다.
|
각 IncobotulinumtoxinA 치료 세션 직전; 각 주사 후 4주 및 12주차 후속 임상 평가에서
|
|
목표 달성 척도(GAS)
기간: 각 IncobotulinumtoxinA 치료 세션 직전; 각 주사 후 4주 및 12주차 후속 임상 평가에서
|
GAS는 개입 과정에서 피험자의 개별 목표가 달성되는 정도를 측정합니다.
피험자와 치료 팀은 각 주사 주기에서 치료된 각 팔다리에 대해 2가지 개인 목표를 확인해야 합니다.
조사자는 각 주입 주기에 대해 GAS 점수를 평가합니다.
목표 달성 정도는 5점 척도(-2, -1, 0, +1, +2; 연구 기준선은 -1로 설정)로 평가되며 목표 수의 개인 간 차이를 설명하기 위해(긍정적인 값은 더 높은 목표 달성을 나타냅니다).
|
각 IncobotulinumtoxinA 치료 세션 직전; 각 주사 후 4주 및 12주차 후속 임상 평가에서
|
|
전반적인 효능 평가
기간: 각 주사 후 4주 및 12주 추적 임상 평가에서
|
1 = 매우 좋음, 2 = 좋음, 3 = 보통 및 4 = 등급으로 4점 리커트 척도를 사용하여 조사자, 환자(가능한 경우) 및 간병인이 평가할 전체 효능 평가 가난한.
|
각 주사 후 4주 및 12주 추적 임상 평가에서
|
|
전반적인 내약성 평가
기간: 각 주사 후 4주 및 12주 추적 임상 평가에서
|
전체 내약성 평가는 각 주사 주기 대조군[V3, V6, V9] 및 주기 종료[V4, V7, V10]에서 조사자가 등급 1 = 매우 매우 4점 리커트 척도를 사용하여 평가할 것입니다. 좋음, 2 = 좋음, 3 = 보통, 4 = 나쁨.
|
각 주사 후 4주 및 12주 추적 임상 평가에서
|
공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (예상)
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- INCIPIT
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .