Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ikobotulinumtoksyna u dzieci spastyczność kończyn górnych i dolnych (INCIPIT) (INCIPIT)

14 kwietnia 2022 zaktualizowane przez: Nicola Smania, MD, Clinical Professor, Universita di Verona

Prospektywne, otwarte, nierandomizowane, jednoramienne badanie z dostosowywaniem dawki w celu zbadania skuteczności i bezpieczeństwa inkobotulinumtoxinA u dzieci, u których uznano, że wymagają dawki całkowitej do 22 j./kg (dawka maksymalna 550 j.) w okresie badania przez Leczenie spastyczności kończyn górnych i dolnych w przebiegu mózgowego porażenia dziecięcego

Prospektywne, otwarte, nierandomizowane, jednoramienne, miareczkowanie dawki, badanie fazy II.

Badanie będzie składało się z trzech cykli iniekcji. W każdym przypadku po wizycie wstrzyknięcia następuje okres obserwacji trwający od 12 do 20 tygodni.

Podczas cyklu 1 całkowita dawka ciała wynosząca 16 j./kg (maksymalnie 400 j.) toksyny botulinowej A zostanie wstrzyknięta w mięśnie spastyczne dotkniętych chorobą kończyn.

Podczas cyklu 2 całkowita dawka ciała wynosząca 19 j./kg (maksymalnie 475 j.) toksyny botulinowej A zostanie wstrzyknięta w mięśnie spastyczne dotkniętych chorobą kończyn. Jeśli dawka 19 j./kg nie jest uzasadniona (tj. ze względów klinicznych lub bezpieczeństwa), ale leczenie BoNT-A jest nadal potrzebne (w zależności od stanu klinicznego pacjentów) taka sama dawka wstrzyknięta w cyklu 1 (16 j./kg; maksymalnie 400 j.). ) można podawać w cyklu 2.

Podczas cyklu 3 całkowita dawka ciała wynosząca 22 j./kg (maksymalnie 550 j.) toksyny botulinowej A zostanie wstrzyknięta w mięśnie spastyczne dotkniętych chorobą kończyn. Jeśli dawka 22 j./kg nie jest uzasadniona (tj. ze względów klinicznych lub bezpieczeństwa), ale leczenie BoNT-A jest nadal potrzebne (w zależności od stanu klinicznego pacjentów) taka sama dawka wstrzyknięta w cyklu 2 (19 j./kg; maksymalnie 475 j.). ) można podawać w cyklu 3.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Populacja objęta będzie dziećmi (nieleczonymi wcześniej BoNT-A lub wcześniej leczonymi) z wieloogniskową spastycznością kończyny górnej i dolnej spowodowaną porażeniem mózgowym, które mają otrzymać co najmniej jedną dawkę 16 j./kg (maksymalnie 400 j.) Incobotulinumtoxin A. Nie planuje się stratyfikacji ze względu na płeć lub wiek.

Naszym głównym celem będzie zbadanie skuteczności IncobotulinumtoxinA w leczeniu spastyczności kończyn górnych i dolnych, zarówno dzieci nieleczonych BoNT-A, jak i leczonych wcześniej, przy użyciu metody miareczkowania dawki w trzech cyklach iniekcji, z elastycznym okresem obserwacji po wstrzyknięciu od 12 do 20 tygodni i całkowity czas narażenia do 60 tygodni.

Naszym drugorzędnym celem będzie zbadanie bezpieczeństwa IncobotulinumtoxinA w leczeniu spastyczności kończyn górnych i dolnych, zarówno dzieci nieleczonych BoNT-A, jak i wcześniej leczonych, stosując metodę miareczkowania dawki w trzech cyklach iniekcji, z elastycznym okresem obserwacji po wstrzyknięciu od 12 do 20 tygodni i całkowity czas narażenia do 60 tygodni.

Procedury lecznicze BoNT-A została uznana za skuteczną i bezpieczną (zalecenie poziomu A) w leczeniu dziecięcej spastyczności w MPD [18]. Działa w cytozolu zakończeń nerwowych i hamuje uwalnianie acetylocholiny w połączeniach nerwowo-mięśniowych poprzez rozszczepianie białka związanego z synaptosomami o masie cząsteczkowej 25 kDa, które jest niezbędne do dokowania pęcherzyków, a w konsekwencji do uwalniania neuroprzekaźników. Iniekcje BoNT-A pod kontrolą ultrasonografii są dozwolone w kończynach dotkniętych spastycznym mięśniem po obu stronach ciała.

Biorąc pod uwagę zarejestrowaną dawkę 16 j./kg (maksymalnie 400 j.) dla onabotulinumoksyny A i współczynnik konwersji 1:1 między onabotulinumotoksyną A a inkobotulinumoksyną A, zdefiniowano następującą dawkę dla cyklu 1 zgodnie z ustawą 648/96. Dostosowanie dawki zdefiniowano zgodnie z wcześniejszymi dowodami u dorosłych pochodzącymi z badania Tower [10].

W cyklu 1 całkowita dawka ciała wynosząca 16 j./kg (maksymalnie 400 j.) toksyny botulinowej A zostanie wstrzyknięta w mięśnie spastyczne dotkniętych chorobą kończyn.

W cyklu 2 całkowita dawka ciała wynosząca 19 j./kg (maksymalnie 475 j.) toksyny botulinowej A zostanie wstrzyknięta w mięśnie spastyczne dotkniętych chorobą kończyn. Jeśli dawka 19 j./kg nie jest uzasadniona (tj. ze względów klinicznych lub bezpieczeństwa), ale leczenie BoNT-A jest nadal potrzebne (w zależności od stanu klinicznego pacjentów) taka sama dawka wstrzyknięta w cyklu 1 (16 j./kg; maksymalnie 400 j.). ) można podawać w cyklu 2.

W cyklu 3 całkowita dawka ciała wynosząca 22 j./kg (maksymalnie 550 j.) toksyny botulinowej A zostanie wstrzyknięta w mięśnie spastyczne dotkniętych chorobą kończyn. Jeśli dawka 22 j./kg nie jest uzasadniona (tj. ze względów klinicznych lub bezpieczeństwa), ale leczenie BoNT-A jest nadal potrzebne (w zależności od stanu klinicznego pacjentów) taka sama dawka wstrzyknięta w cyklu 2 (19 j./kg; maksymalnie 600 j.m.) ) można podać w cyklu 3 (jeśli pacjent był leczony 16 j./kg w cyklu 2, dawka 19 j./kg może być wstrzyknięta w cyklu 3).

Jeśli chodzi o cykle 2 i 3, następujące kwestie kliniczne i bezpieczeństwa zostaną uznane za nieuzasadniające zwiększenia dawki do 19 j./kg lub 22 j./kg: pełne osiągnięcie celów wyznaczonych dla GAS w wyniku klinicznie istotnej redukcji leczonych napięcie mięśniowe (mierzalne w co najmniej 1 punkcie AS); wystąpienie zdarzeń niepożądanych opisanych w punkcie 7 (ryzyko i korzyści) i nieuwzględnionych w „kryteriach wycofania”.

Terapie towarzyszące

Jednoczesne podawanie następujących leków nie będzie dozwolone w okresie studiów:

  • Antybiotyki aminoglikozydowe
  • Spektynomycyna
  • Środki zakłócające przekaźnictwo nerwowo-mięśniowe (np. środki zwiotczające mięśnie typu tubokuraryny)
  • 4-aminochinolina
  • Leki antycholinergiczne
  • AbobotulinumtoxinA (Dysport) i OnabotulinumtoxinA (Botox) Zatem w przypadku konieczności/podawania tych leków pacjent będzie musiał wycofać się z badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

30

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci ze spastycznością kończyn górnych i dolnych w przebiegu mózgowego porażenia dziecięcego
  • System Klasyfikacji Funkcji Motoryki Dużej (GMFCS) od poziomu II do poziomu V
  • Wybrany docelowy wzorzec kliniczny zdiagnozowany przez wykwalifikowanego pracownika służby zdrowia (tj. fizjoterapeuta)
  • Ogniskowa spastyczność uzyskała co najmniej 2 punkty w skali Ashwortha (AS) w stawach związanych z wybranym docelowym obrazem klinicznym
  • Pacjent uznany przez badacza za wymagającego dawki całkowitej do 22 j./kg (maksymalnie 550 j.) w okresie badania
  • W przypadku dzieci leczonych wstępnie BoNT-A czas od ostatniego wstrzyknięcia co najmniej 5 miesięcy
  • Świadoma zgoda podpisana przez rodziców lub opiekuna prawnego.

Kryteria wyłączenia:

  • Udział w innych próbach
  • Leczenie BoNT-A przeciwwskazane
  • Terapia antykoagulantami lub innymi substancjami, które mogą mieć działanie przeciwzakrzepowe
  • Dziewczęta w wieku rozrodczym (zdefiniowane jako kobiety po menarche)
  • Obecność utrwalonych przykurczów lub deformacji kości dotkniętych kończyn
  • Wcześniejsze leczenie mięśni spastycznych z penalizacją nerwów
  • Inne stany neurologiczne lub ortopedyczne obejmujące dotknięte kończyny.

Szczególne wrażliwe populacje:

  • pacjenci zinstytucjonalizowani nie zostaną uwzględnieni
  • dziewczęta zdolne do zajścia w ciążę (zdefiniowane jako kobiety z pierwszą miesiączką w wywiadzie) nie zostaną uwzględnione.

Kryteria wycofania dla pojedynczych pacjentów:

  • Poważne zdarzenie niepożądane (SAE)
  • Rozwój dysfagii i/lub zachłystowego zapalenia płuc.
  • Wycofanie zgody
  • Niezdolność do śledzenia badania zgodnie z jego projektem i punktami czasowymi
  • Jednoczesne podawanie antybiotyków aminoglikozydowych, spektynomycyny, 4-aminochinoliny, leków antycholinergicznych, toksyny botulinowej A, toksyny botulinowej A lub innych leków wpływających na przekaźnictwo nerwowo-mięśniowe (np. leki zwiotczające mięśnie typu tubokuraryny).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Zabieg Incobotulinumtoxin A
Badanie będzie składało się z trzech cykli iniekcji. W każdym przypadku po wizycie wstrzyknięcia następuje okres obserwacji trwający od 12 do 20 tygodni.
Lek: IncobotulinumtoxinA 100 UNT [Xeomin]

W cyklu 1 całkowita dawka ciała wynosząca 16 j./kg (maksymalnie 400 j.) toksyny botulinowej A zostanie wstrzyknięta w mięśnie spastyczne dotkniętych chorobą kończyn.

W cyklu 2 zostanie wstrzyknięta całkowita dawka ciała 19 j./kg (maksymalnie 475 j.) toksyny botulinowej A. Jeśli dawka 19 j./kg nie jest uzasadniona (tj. ze względów klinicznych lub bezpieczeństwa), ale leczenie BoNT-A jest nadal potrzebne (w zależności od stanu klinicznego pacjentów) taka sama dawka wstrzyknięta w cyklu 1 (16 j./kg; maksymalnie 400 j.). ) można podawać w cyklu 2.

W cyklu 3 zostanie wstrzyknięta całkowita dawka ciała wynosząca 22 j./kg (maksymalnie 550 j.) toksyny botulinowej A. Jeśli dawka 22 j./kg nie jest uzasadniona (tj. ze względów klinicznych lub bezpieczeństwa), ale leczenie BoNT-A jest nadal potrzebne (w zależności od stanu klinicznego pacjentów) taka sama dawka wstrzyknięta w cyklu 2 (19 j./kg; maksymalnie 600 j.m.) ) można podać w cyklu 3 (jeśli pacjent był leczony 16 j./kg w cyklu 2, dawka 19 j./kg może być wstrzyknięta w cyklu 3).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skala Ashwortha
Ramy czasowe: Podczas oceny przesiewowej
Skala Ashwortha jest dobrze znaną i powszechnie stosowaną skalą w badaniach klinicznych dotyczących spastyczności. Posłuży do kategoryzacji nasilenia spastyczności poprzez ocenę odporności na ruch bierny. Jest to 5-punktowa skala, która mieści się w zakresie od 0 (=brak wzrostu napięcia) do 4 (=sztywność kończyny w zgięciu lub wyproście).
Podczas oceny przesiewowej
Skala Ashwortha
Ramy czasowe: Bezpośrednio przed każdym zabiegiem IncobotulinumtoxinA
Skala Ashwortha jest dobrze znaną i powszechnie stosowaną skalą w badaniach klinicznych dotyczących spastyczności. Posłuży do kategoryzacji nasilenia spastyczności poprzez ocenę odporności na ruch bierny. Jest to 5-punktowa skala, która mieści się w zakresie od 0 (=brak wzrostu napięcia) do 4 (=sztywność kończyny w zgięciu lub wyproście).
Bezpośrednio przed każdym zabiegiem IncobotulinumtoxinA
Skala Ashwortha
Ramy czasowe: Podczas kontrolnej oceny klinicznej po 4 tygodniach od każdego wstrzyknięcia
Skala Ashwortha jest dobrze znaną i powszechnie stosowaną skalą w badaniach klinicznych dotyczących spastyczności. Posłuży do kategoryzacji nasilenia spastyczności poprzez ocenę odporności na ruch bierny. Jest to 5-punktowa skala, która mieści się w zakresie od 0 (=brak wzrostu napięcia) do 4 (=sztywność kończyny w zgięciu lub wyproście).
Podczas kontrolnej oceny klinicznej po 4 tygodniach od każdego wstrzyknięcia
Skala Ashwortha
Ramy czasowe: Podczas kontrolnej oceny klinicznej po 12 tygodniach od każdego wstrzyknięcia
Skala Ashwortha jest dobrze znaną i powszechnie stosowaną skalą w badaniach klinicznych dotyczących spastyczności. Posłuży do kategoryzacji nasilenia spastyczności poprzez ocenę odporności na ruch bierny. Jest to 5-punktowa skala, która mieści się w zakresie od 0 (=brak wzrostu napięcia) do 4 (=sztywność kończyny w zgięciu lub wyproście).
Podczas kontrolnej oceny klinicznej po 12 tygodniach od każdego wstrzyknięcia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skala odporności na ruch pasywny (REPAS)
Ramy czasowe: Bezpośrednio przed każdą sesją zabiegową IncobotulinumtoxinA; w kontrolnej ocenie klinicznej po 4 i 12 tygodniach od każdego wstrzyknięcia
REPAS jest sumarycznym testem składającym się z 26 pozycji służącym do oceny odporności na ruch bierny we wszystkich czterech kończynach ciała. Zapewnia globalną ocenę stanu spastyczności, jak również dla półciała i kończyny. 16 pozycji opisuje stan obu kończyn górnych, 10 pozycji obu kończyn dolnych. Każdy element jest oceniany za pomocą AS. Suma wartości reprezentuje wynik REPAS, który może mieścić się w zakresie od zera (brak oporu dla jakiegokolwiek elementu) do 104 (kończyny sztywne dla wszystkich elementów).
Bezpośrednio przed każdą sesją zabiegową IncobotulinumtoxinA; w kontrolnej ocenie klinicznej po 4 i 12 tygodniach od każdego wstrzyknięcia
System Klasyfikacji Funkcji Motoryki Dużej (GMFCS)
Ramy czasowe: Podczas oceny przesiewowej; bezpośrednio przed każdym zabiegiem IncobotulinumtoxinA; w kontrolnej ocenie klinicznej po 4 i 12 tygodniach od każdego wstrzyknięcia
To 5-poziomowy system klasyfikacji opisujący funkcje motoryczne osób z mózgowym porażeniem dziecięcym (I = może chodzić w pomieszczeniach i na zewnątrz oraz wchodzić po schodach bez pomocy rąk; II = może wchodzić po schodach z poręczą, ma trudności z nierównymi powierzchniami, pochyłościami lub w tłumie; III=chodzi z urządzeniami ułatwiającymi poruszanie się w pomieszczeniach i na zewnątrz po równych powierzchniach, może być w stanie wchodzić po schodach przy użyciu poręczy, może napędzać ręczny wózek inwalidzki i potrzebuje pomocy przy pokonywaniu dużych odległości lub nierównych powierzchni; IV=zdolność chodzenia poważnie ograniczona nawet z urządzeniami wspomagającymi, przez większość czasu korzysta z wózków inwalidzkich i może napędzać własny elektryczny wózek inwalidzki, przemieszcza się w pozycji stojącej, z pomocą lub bez pomocy; V=ma upośledzenie fizyczne, które ogranicza dobrowolną kontrolę ruchu, zdolność do utrzymania pozycji głowy i szyi pomimo ograniczeń grawitacji, upośledzenie w we wszystkich obszarach funkcji motorycznych, nie może samodzielnie siedzieć ani stać, nawet z wyposażeniem adaptacyjnym).
Podczas oceny przesiewowej; bezpośrednio przed każdym zabiegiem IncobotulinumtoxinA; w kontrolnej ocenie klinicznej po 4 i 12 tygodniach od każdego wstrzyknięcia
Wizualna skala analogowa (VAS)
Ramy czasowe: Bezpośrednio przed każdą sesją zabiegową IncobotulinumtoxinA; w kontrolnej ocenie klinicznej po 4 i 12 tygodniach od każdego wstrzyknięcia
VAS, który jest zwalidowaną, subiektywną miarą bólu ostrego i przewlekłego. Wyniki są rejestrowane poprzez odręczne zaznaczenie na 10-centymetrowej linii, która reprezentuje kontinuum między „bez bólu” a „najgorszym bólem”.
Bezpośrednio przed każdą sesją zabiegową IncobotulinumtoxinA; w kontrolnej ocenie klinicznej po 4 i 12 tygodniach od każdego wstrzyknięcia
Skala realizacji celu (GAS)
Ramy czasowe: Bezpośrednio przed każdą sesją zabiegową IncobotulinumtoxinA; w kontrolnej ocenie klinicznej po 4 i 12 tygodniach od każdego wstrzyknięcia
GAS mierzy stopień, w jakim indywidualne cele podmiotu są osiągane w trakcie interwencji. Badany i zespół leczący muszą określić 2 osobiste cele dla każdej leczonej kończyny w każdym cyklu iniekcji. Badacz ocenia punktację GAS dla każdego cyklu wtrysku. Stopień realizacji celu oceniany jest w 5-stopniowej skali (-2, -1, 0, +1, +2; punkt wyjściowy badania ustalony na -1) i w celu uwzględnienia różnic międzyosobniczych w liczbie celów (pozytywne wartości wskazują na wyższą realizację celu).
Bezpośrednio przed każdą sesją zabiegową IncobotulinumtoxinA; w kontrolnej ocenie klinicznej po 4 i 12 tygodniach od każdego wstrzyknięcia
Globalna ocena skuteczności
Ramy czasowe: W kontrolnej ocenie klinicznej po 4 i 12 tygodniach od każdego wstrzyknięcia
Globalna ocena skuteczności, która zostanie oceniona przez badacza, pacjenta (jeśli to możliwe) i opiekuna przy użyciu 4-punktowej skali Likerta z ocenami 1 = bardzo dobra, 2 = dobra, 3 = umiarkowana i 4 = słaby.
W kontrolnej ocenie klinicznej po 4 i 12 tygodniach od każdego wstrzyknięcia
Globalna ocena tolerancji
Ramy czasowe: W kontrolnej ocenie klinicznej po 4 i 12 tygodniach od każdego wstrzyknięcia
Globalna ocena tolerancji, która będzie oceniana przez badacza podczas każdej kontroli cyklu iniekcji [V3, V6, V9] i wizyt końcowych [V4, V7, V10] przy użyciu 4-punktowej skali Likerta z ocenami 1 = bardzo dobrze, 2 = dobrze, 3 = umiarkowanie, 4 = słabo.
W kontrolnej ocenie klinicznej po 4 i 12 tygodniach od każdego wstrzyknięcia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Universita di Verona

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)

1 czerwca 2022

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 stycznia 2024

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 maja 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 kwietnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 kwietnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 kwietnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 kwietnia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 kwietnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • INCIPIT

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Spastyczne porażenie mózgowe

Badania kliniczne na IncobotulinumtoxinA 100 UNT [Xeomin]

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Finland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj