소아 약물내성 간질 환자에서 음악적 신경자극의 항발작 및 신경인지 효과에 관한 타당성 조사 (MAESTRO)

주요 목표:

(i) 소아 약물 내성 간질에 대한 Mozart의 K448 소나타의 간질학적 및 신경심리학적 효과에 대한 이중 맹검 무작위 연구의 실행 가능성을 결정합니다. 설계 및 수행 (iii) 이러한 완전 강화된 연구를 보장하기 위해 필요한 모집 기준 및 환자 수를 결정합니다.

기본 결과:

주요 결과 측정은 Mozart의 K448 소나타에 노출된 후 발작 빈도입니다.

2차 결과:

연령에 맞는 인지 기능 테스트의 초기 및 재검사 점수, 적응 행동 및 삶의 질 측정에 대한 초기 및 재검사 점수.

연구 설명 연구 시작 전에 환자 인구 통계 및 임상 데이터를 기록하고 개입 단계 동안 발작 및 음악 노출(날짜, 시간, 기간)을 기록하기 위해 부모에게 일지를 발행합니다. 부모는 음악 노출 1개월 전, 2개월 음악 개입 기간 및 개입 기간 후 1개월 동안 일기를 작성해야 합니다.

애버딘 대학 임상 시험 유닛(CHaRT)에서 호스팅되는 원격 중앙 컴퓨터 생성 무작위 배정 일정을 사용하여 환자는 중재 또는 통제 부문에 1:1로 무작위로 배정됩니다. 부모에게는 CHaRT 형식의 Mp3 음악 파일이 있는 Mp3 플레이어와 스피커가 제공됩니다. 개입 팔은 모차르트의 두 대의 피아노를 위한 소나타 D장조 K448의 첫 번째 악장(8분 22초)을 내보냅니다. 컨트롤 암은 모차르트의 피아노를 위한 환상곡 C Minor, K 475의 첫 번째 악장(8분 34초)을 수신합니다. 같은 작곡가의 작품이지만 대조 소나타는 신경자극 특성이 없는 것으로 밝혀졌습니다.

부모는 연속 2개월 동안 하루에 한 번 깨어 있는 동안 자녀에게 할당된 음악을 재생하도록 요청받을 것입니다. 아이가 깨어 있고 방해가 되는 소음이나 음악에 노출되지 않는 한 하루 중 시간에 대한 자유가 주어집니다. 부모는 75dB에 해당하는 볼륨 설정으로 스피커를 어린이로부터 최소 1미터 거리에 두도록 지시합니다.

발작 데이터 Diaries는 음악 개입 전 1개월, 개입 중 2개월, 개입 후 1개월 동안의 발작 데이터를 기록합니다. 여기에는 발병 날짜와 시간, 기간 및 발작 유형이 포함됩니다.

돌보는 임상의는 적절한 데이터 요청 양식에 연구 기간 동안 발작 역치에 영향을 미쳤을 수 있는 임상 이벤트에 주석을 달도록 요청받을 것입니다.

신경 심리학적 기능 모든 어린이는 기준선과 중재 기간 종료 시점(즉, 2개월 후)에 인지 기능을 평가받게 됩니다. 2세에서 2½세 아동의 경우 Bayley 영유아 발달 척도-제3판 선별 검사(Bayley-III 선별 검사)의 특정 하위 검사가 시행됩니다. 2.5~7.5세 어린이의 경우 Wechsler Preschool & Primary Scale of Intelligence-Fourth Edition(WPPSI-IV)의 특정 하위 테스트가 시행되며, 7.5세 이상의 어린이는 Wechsler 어린이용 지능 척도(WPPSI-IV)의 특정 하위 테스트가 시행됩니다. 제5판(WISC-V).

Bayley-III 선별 검사(Bayley, 2006)는 생후 1개월에서 42개월 사이의 영유아의 인지, 언어 및 운동 기능을 간략하게 평가하도록 설계된 개별적으로 관리되는 도구입니다. 개별 하위 테스트는 인지 발달(33개 항목), 수용적 의사소통(24개 항목), 표현적 의사소통(24개 항목), 미세 운동 기능(27개 항목) 및 대근육 기능(28개 항목)의 측면을 평가합니다. 주요 목적은 아동이 정상적인 기대 수준으로 진행되고 있는지 신속하게 판단하고 보다 종합적인 평가가 필요한지 판단하는 것입니다. 인지, 수용 커뮤니케이션 및 표현 커뮤니케이션 하위 테스트는 이 연구의 주요 결과 변수를 형성합니다.

WPPSI-IV(Wechsler, 2012)는 2세 6개월에서 7세 7개월 사이의 아동의 인지 능력을 평가하기 위해 개별적으로 관리되는 임상 도구입니다. 특정 인지 영역(예: 언어 이해, 시각적 공간 기능, 유동적 추론, 작업 기억 영역)에서 지적 기능을 나타내는 5가지 기본 지수 점수 생성에 기여하는 광범위한 언어 및 비언어적/지각-운동 하위 테스트로 구성됩니다. , 및 처리 속도). 네 가지 하위 테스트에서 개인의 성과 합계는 아동의 일반 지적 능력을 나타내는 추가 종합(또는 지수) 점수를 계산하는 데 사용됩니다(GAI: 일반 능력 지수라고 함). GAI(이 연구의 핵심 결과 변수)를 얻기 위해서는 4개의 하위 테스트를 시행해야 합니다.

WISC-V(Wechsler, 2014)는 6세 0개월에서 16세 11개월 사이의 아동의 지능을 평가하기 위한 개별적으로 관리되는 종합 임상 도구입니다. 특정 인지 영역에서 지적 기능을 나타내는 4가지 복합 또는 지수 점수 생성에 기여하는 광범위한 언어 및 지각-운동 하위 테스트로 구성되어 있다는 점에서 포괄적인 도구입니다. 언어 이해(VCI), 지각 추론(PRI) ), 작업 메모리(WMI) 및 처리 속도(PSI). 이러한 영역에 걸친 개인의 성과 합계는 아동의 일반적인 지적 능력을 나타내는 추가 종합(또는 지수) 점수를 계산하는 데 사용됩니다. 이를 일반 능력 IQ(GAI)라고 합니다. GAI(이 연구의 주요 결과 변수)를 얻기 위해서는 5개의 하위 테스트를 시행해야 합니다.

모든 테스트 측정은 잘 표준화된 임상 도구입니다. 전체적으로 어린이 참가자에게 요구되는 시간 약속은 30-35분을 넘지 않아야 합니다(각 경우에).

위의 내용 외에도 부모는 아동의 심리사회적 기능/웰빙 및 적응 행동에 대한 치료의 잠재적 영향을 정량화하기 위한 추가 수단으로 기준선과 개입 기간 종료 시점에 3개의 설문지를 작성해야 합니다.

1. 소아 삶의 질 인벤토리 간질 모듈(PedsQL-간질 모듈)은 간질이 있는 아동 및 청소년에게 사용하도록 설계된 질병별 건강 관련 삶의 질(QoL) 측정입니다. 이 연구의 목적에 사용된 22~29개 항목의 부모 보고서 버전은 5점 리커트 척도를 사용하여 간질 및/또는 그 치료가 아동/청소년의 QoL에 영향을 미치는 정도를 5가지 핵심 영역 점수로 평가합니다. 생성됨: 이 덮개 기분/행동 기능; 수면/피로; 실행 기능; 인지기능; 그리고 더 광범위한 심리사회적 영향. 규범 데이터는 각 영역 내에서 비정상 기능의 정도를 비교하고 결정하기 위해 사용됩니다. 이 설문지는 완료하는 데 5분 이상 걸리지 않습니다.
2. The Behavior Rating Inventory of Executive Function - Second Edition(BRIEF-2)은 (i) 억제, ( ii) 자기 모니터링, (iii) 정신적 변화, (iv) 감정 조절, (v) 시작, (vi) 작업 기억, (vii) 계획, (viii) 작업 모니터링 및 (ix) 자료 구성. 자기 규제에 대한 우려가 있을 수 있는 광범위한 아동에 대한 논평을 제공하기 위해 고안되었습니다. 척도의 63개 항목 상위 보고서 버전이 현재 연구의 일부로 사용됩니다. 이 설문지는 완료하는 데 5분 이상 걸리지 않습니다.
3. 적응형 행동 평가 시스템 - 제3판(ABAS-3; Harrison & Oakland, 2015). ABAS-3은 전 생애(출생부터 89세까지)에 걸친 적응 능력에 대한 완전한 평가를 제공합니다. 어린이와 청소년의 경우 행동 평가는 부모/보호자 및/또는 교사가 작성합니다. 어린이와 청소년을 위한 자가 보고 옵션은 없습니다. 평가된 10가지 기술 영역(커뮤니케이션, 지역사회 사용, 기능적 학업, 가정 생활, 건강 및 안전, 여가, 자기 관리, 자기 주도, 사회 및 업무)에 대해 규범 참조 척도 점수 및 연령에 상응하는 시험 점수를 사용할 수 있습니다. 파생됩니다. 특정 기술 영역의 점수는 3가지 적응 영역 점수(개념적, 사회적 및 실용) 계산에 기여하는 반면, GAC(General Adaptive Composite) 점수는 10개 핵심 기술 영역 중 9개 점수의 합계를 기반으로 합니다. 즉. Work 제외) - 계산도 가능합니다. 이 설문지는 완료하는 데 20분 이상 걸리지 않습니다.

모든 평가는 적절한 자격을 갖춘 연구 보조원이 관리하고 학교의 조용한 방이나 편리한 의료 시설의 개인 상담실과 같은 적절한 장소에서 연구에 참여하는 아동이 완료합니다(예: 센터 또는 치료 병원). 이 과정에서 완전한 개인 정보 보호가 필요합니다. 어린이 참가자는 모든 측정에 대해 두 번 평가되며 초기 테스트와 후속 테스트 사이에는 약 2개월의 간격이 있습니다. 전체적으로 어린이 참가자에게 요구되는 시간 약속은 30-35분을 넘지 않아야 합니다(각 경우에). 이에 따라 부모는 필수 설문지를 작성하는 데 30-35분 이상 걸리지 않아야 합니다(각 경우에).

부모 피드백 8-10명의 참여 부모로 구성된 세 그룹이 포커스 인터뷰에 초대되어 개입 전, 개입 및 개입 후 단계에 대한 심층적인 의견과 경험을 제공합니다. 다루는 주제에는 음악에 대한 노출, 장비 사용(예: MP3플레이어), 다이어리 완성과 프로젝트에 대한 기대. 연구의 강점, 프로토콜의 잠재적 어려움 및 개선 사항에 대한 질문이 포함됩니다.

포커스 그룹 중에 식별된 테마는 향후 완전히 강화된 연구에서 현재 프로토콜을 조정하는 데 사용됩니다.

정성적 분석 정성적 데이터는 간단한 주제별 서술적 요약 접근 방식을 사용하여 분석됩니다. 연구 설계 및 개입의 실행에 대한 장벽 및 촉진제는 주요 주제로 그룹화되고 요약됩니다.

데이터 처리 무작위 배정에서 모든 참가자에게는 임상 데이터와 인구통계 데이터를 연결하는 데 사용되는 고유한 연구 ID가 부여됩니다. 식별 가능한 데이터는 NHSG 구내의 잠긴 파일 캐비닛에 보관되며 연구팀 구성원만 사용할 수 있습니다. 분석은 익명화된 데이터에 대해 이루어집니다.