RELiZORB의 3상 오픈 라벨 탐색적 연구의 확장으로서 90일 관찰 연구

단장 증후군(SBS)은 종종 소화 흡수를 손상시키는 다량의 소장 손실로 인해 발생합니다. 치료에는 (1) 비타민, 미네랄, 탄수화물, 단백질 및 지방을 포함하는 고칼로리 식단; (2) 비타민과 미네랄 주사; (3) 장의 정상적인 움직임을 늦추거나 장 내벽의 표면적을 증가시키는 약물 투여; 및 (4) 정맥을 통한 영양 공급(즉, 비경구 영양 또는 PN). 많은 환자들이 장 길이나 기능 감소로 인해 PN에서 젖을 뗄 수 없습니다. 장기 PN 환자는 종종 심각한 대사 합병증, 패혈증, 담즙정체를 포함한 간 담즙 장애, 섬유증을 경험하고 간부전으로 진행될 수 있습니다. PN 없이 완전한 장 영양(경장 영양)은 위의 합병증을 예방하는 최적의 방법입니다.

SBS 환자, 특히 간 기능 장애가 있는 환자에게 장쇄 트리글리세리드를 장내 투여하면 담즙산 흡수 장애로 인해 내약성이 좋지 않아 마이셀 형성 및 지방 소화가 감소합니다. 식이 지방은 담즙산에 의해 유화될 수 없으며 대변으로 환자를 배출하기 전에 리파아제에 의해 작용합니다. 흡수를 위해 미셀이 필요하지 않은 중쇄 트리글리세리드(MCT)와 같은 다른 형태의 지방으로 전환하는 것은 담즙산 또는 췌장 기능 부전이 있는 환자에게 더 잘 견딜 수 있지만 장의 삼투 부하를 증가시키기 때문에 최적이 아닙니다. 이렇게 하면 대변을 버릴 가능성이 높아질 수 있습니다. 또한 MCT에는 필수 지방산(FA)이 포함되어 있지 않습니다. 흡수를 위해 미셀 형성이 필요하지 않은 형태로 경장 제형에 존재하는 것과 같은 필수 FA를 제공하는 능력은 SBS 환자 및 더 이상 PN 의존성이 아닌 환자가 적절한 영양을 섭취하고 지속적으로 대부분의 영양을 비경구적으로 받았을 때와 동일한 성장 궤적.

RELiZORB는 췌장 리파제의 기능을 모방하도록 설계된 경장 공급 튜브 세트와 인라인으로 연결된 소화 효소 카트리지입니다. 외부 리파제 장치(RELiZORB)를 사용하면 경장 영양이 더 잘 흡수되고 경장 자율성이 증가함에 따라 PN 의존성이 감소할 것이라는 가설이 있습니다. 이 제품은 독특하게 장 유화 및 리파아제 활성의 필요성을 제거하고 리파아제를 포함한 약물의 위험을 제거하여 식단이 장에 들어갈 때 흡수되도록 합니다. 이 장치는 대부분의 경장 제형에서 지방의 >90%를 소화하는 것으로 나타났습니다.

관찰 연구의 목표는 원래 시험 후 추가 90일 동안 Relizorb Enzyme Cartridge의 안전성과 내약성을 결정하는 것입니다. 원래 Relizorb Trial을 완료한 비경구 영양 및 경장 공급에 의존하는 2-18세의 단장 증후군 환자. 참가자는 추가로 90일 동안 경장 영양과 함께 Relizorb 장치를 계속 사용합니다.

기본 목표:

•추가 90일(등록 후 총 180일) 동안 매일 경장 영양과 함께 사용할 때 RELiZORB 효소 카트리지가 PN 칼로리의 기준선에서 변화에 미치는 영향을 평가합니다.

보조 목표:

•추가 90일 동안(등록 후 총 180일 동안) 매일 경장 영양과 함께 사용할 때 RELiZORB 효소 카트리지가 체중 기준선에서 변화에 미치는 영향을 평가하기 위해