Une étude observationnelle de 90 jours en tant qu'extension de l'étude exploratoire ouverte de phase 3 de RELiZORB
Une étude observationnelle de 90 jours en tant qu'extension de l'étude exploratoire ouverte de phase 3 de RELiZORB pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'absorption des nutriments chez les enfants atteints du syndrome de l'intestin court qui dépendent de la NP
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Le syndrome de l'intestin court (SBS) est souvent dû à la perte de grandes quantités d'intestin grêle qui compromet l'absorption digestive. Les traitements comprennent (1) un régime hypercalorique comprenant des vitamines, des minéraux, des glucides, des protéines et des lipides ; (2) injections de vitamines et de minéraux; (3) administration de médicaments pour ralentir le mouvement normal de l'intestin ou pour augmenter la surface de la muqueuse intestinale; et (4) alimentation par la veine (c'est-à-dire nutrition parentérale ou NP). De nombreux patients ne peuvent pas sevrer de la NP en raison d'une longueur ou d'une fonction intestinale réduite. Les patients sous NP à long terme présentent fréquemment des complications métaboliques graves, une septicémie, des troubles biliaires hépatiques, y compris une cholestase et une fibrose, et peuvent évoluer vers une insuffisance hépatique. Une alimentation intestinale complète (nutrition entérale) sans NP est le moyen optimal de prévenir les complications ci-dessus.
Les triglycérides à longue chaîne administrés par voie entérale chez les patients atteints de SBS, en particulier ceux présentant un dysfonctionnement hépatique, ne sont pas bien tolérés en raison de la malabsorption des acides biliaires, ce qui entraîne une diminution de la formation de micelles et de la digestion des graisses. Les graisses alimentaires ne peuvent pas être émulsifiées par les acides biliaires et traitées par les lipases avant de sortir du patient sous forme de selles. Le passage à d'autres formes de graisses telles que les triglycérides à chaîne moyenne (MCT) qui ne nécessitent pas de micelles pour l'absorption peut être mieux toléré chez les patients souffrant d'acide biliaire ou d'insuffisance pancréatique, mais n'est pas optimal car ils augmentent la charge osmotique dans l'intestin. Cela peut augmenter le risque d'évacuation des selles; de plus, les MCT ne contiennent pas d'acides gras essentiels (AG). La capacité de fournir les AG essentiels tels que ceux présents dans les formules entérales sous une forme qui ne nécessite pas la formation de micelles pour l'absorption, permettrait aux patients atteints de SBS et à ceux qui ne sont plus dépendants de la NP de recevoir une nutrition adéquate et de continuer à maintenir la même trajectoire de croissance que lorsqu'ils recevaient la majorité de leur nutrition par voie parentérale.
RELiZORB est une cartouche d'enzymes digestives connectée en ligne avec des ensembles de tubulures d'alimentation entérale conçues pour imiter la fonction de la lipase pancréatique. On suppose qu'en utilisant un dispositif externe de lipase (RELiZORB), la nutrition entérale sera mieux absorbée et la dépendance à la PN réduite à mesure que l'autonomie entérale est augmentée. Ce produit élimine de manière unique le besoin d'émulsification intestinale et d'activité lipase et élimine le risque de médicaments, y compris les lipases, permettant l'absorption au moment où le régime pénètre dans l'intestin. Il a été démontré que l'appareil digère > 90 % des graisses dans la plupart des formules entérales.
L'objectif de l'étude observationnelle est de déterminer l'innocuité et la tolérabilité de la cartouche d'enzymes Relizorb pendant 90 jours supplémentaires après l'essai initial. Patients atteints du syndrome de l'intestin court âgés de 2 à 18 ans qui dépendent de la nutrition parentérale et de l'alimentation entérale et qui ont terminé l'essai original Relizorb. Les participants continueront à utiliser le dispositif Relizorb avec nutrition entérale pendant 90 jours supplémentaires.
Objectif principal:
• Évaluer l'effet de la cartouche d'enzymes RELiZORB lorsqu'elle est utilisée quotidiennement avec une nutrition entérale pendant 90 jours supplémentaires (pour un total de 180 jours à compter de l'inscription) sur le changement par rapport à la ligne de base des calories PN.
Objectif secondaire :
• Évaluer l'effet de la cartouche d'enzymes RELiZORB lorsqu'elle est utilisée quotidiennement avec une nutrition entérale pendant 90 jours supplémentaires (pour un total de 180 jours à compter de l'inscription) sur le changement de poids corporel par rapport à la ligne de base
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Boston Children's Hospital
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critère d'intégration:
- Le patient est actuellement inscrit à l'étude RELiZORB en cours intitulée "Une étude exploratoire ouverte de phase 3 de 90 jours sur RELiZORB pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'absorption des nutriments chez les enfants atteints du syndrome de l'intestin court qui dépendent de la nutrition parentérale"
- Le parent ou le tuteur légal du patient est capable de lire, de comprendre et est disposé à donner son consentement éclairé (et son assentiment, le cas échéant).
- Le patient (si l'assentiment est applicable) ou le parent ou le tuteur légal du patient est capable de comprendre les exigences de l'étude et est disposé à amener le patient à toutes les visites à la clinique et à effectuer toutes les procédures liées à l'étude (telles que déterminées par l'investigateur) .
- Un parent ou un tuteur légal est prêt à fournir une autorisation écrite pour l'utilisation et la divulgation des informations de santé protégées.
Critère d'exclusion:
- Maladie pancréatique ou biliaire active cliniquement significative, telle que déterminée par l'investigateur.
- Modification de la formule du patient telle que la nouvelle formule n'est pas compatible avec la cartouche RELiZORB (exemple, formules contenant des fibres insolubles)
- Déterminé par l'investigateur comme inapte à la participation pour quelque raison que ce soit.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Autre
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Les patients qui ont terminé l'essai Relizorb et ont consenti à l'essai d'extension de 90 jours
Patients âgés de 2 à 18 ans ayant terminé l'essai de phase 3 ouvert de 90 jours sur Relizorb et consentant à l'essai d'extension observationnel de 90 jours sur Relizorb
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Les alimentations par tube traversent l'appareil pour digérer les graisses.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Évaluer l'effet de la cartouche d'enzymes RELiZORB lorsqu'elle est utilisée quotidiennement avec la nutrition entérale pendant 90 jours supplémentaires
Délai: 90 jours
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changement par rapport à la ligne de base en calories PN
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90 jours
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Évaluer l'effet de la cartouche d'enzymes RELiZORB lorsqu'elle est utilisée quotidiennement avec la nutrition entérale pendant 90 jours supplémentaires
Délai: 90 jours
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la variation du poids corporel par rapport à la ligne de base (score z du poids pour l'âge).
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90 jours
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Mark Puder, MD, PhD, Boston Children's Hospital
Publications et liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- P00042824
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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