- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT05635747
90denní observační studie jako rozšíření 3. fáze, otevřená výzkumná studie RELiZORB
90denní observační studie jako rozšíření 3. fáze, otevřená, explorační studie RELiZORB k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a vstřebávání živin u dětí se syndromem krátkého střeva, které jsou závislé na PN
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Syndrom krátkého střeva (SBS) je často způsoben ztrátou velkého množství tenkého střeva, které ohrožuje trávicí absorpci. Léčba zahrnuje (1) vysoce kalorickou dietu, která zahrnuje vitamíny, minerály, sacharidy, bílkoviny a tuky; (2) injekce vitamínů a minerálů; (3) podávání léků ke zpomalení normálního pohybu střeva nebo ke zvětšení plochy povrchu střevní výstelky; a (4) podávání prostřednictvím žíly (tj. parenterální výživa nebo PN). Mnoho pacientů nemůže odstavit PN kvůli snížené délce střeva nebo jeho funkci. U pacientů s dlouhodobou PN se často vyskytují závažné metabolické komplikace, sepse, poruchy jaterních žlučových cest včetně cholestázy a fibrózy a mohou progredovat do selhání jater. Plná střevní výživa (enterální výživa) bez PN je optimálním způsobem prevence výše uvedených komplikací.
Enterálně podávané triglyceridy s dlouhým řetězcem u pacientů s SBS, zejména u pacientů s jaterní dysfunkcí, nejsou dobře tolerovány kvůli malabsorpci žlučových kyselin, což vede ke snížení tvorby micel a trávení tuků. Dietní tuk není schopen emulgovat žlučovými kyselinami a působit na něj lipázami předtím, než opustí pacienta jako stolice. Přechod na jiné formy tuku, jako jsou triglyceridy se středně dlouhým řetězcem (MCT), které nevyžadují micely pro absorpci, může být lépe tolerován u pacientů se žlučovými kyselinami nebo pankreatickou insuficiencí, ale není optimální, protože zvyšují osmotickou zátěž ve střevě. To může zvýšit možnost vyprázdnění stolice; navíc MCT neobsahují esenciální mastné kyseliny (FA). Schopnost poskytovat základní MK, jako jsou ty, které jsou přítomné v enterálních přípravcích, ve formě, která nevyžaduje tvorbu micel pro absorpci, by umožnila pacientům s SBS a těm, kteří již nejsou závislí na PN, dostávat adekvátní výživu a nadále si udržovat stejnou dráhu růstu, jako když dostávali většinu výživy parenterálně.
RELiZORB je kazeta s trávicím enzymem propojená in-line se soupravami trubic pro enterální výživu navržená tak, aby napodobovala funkci pankreatické lipázy. Předpokládá se, že při použití externího lipázového zařízení (RELiZORB) bude enterální výživa lépe absorbována a závislost na PN se sníží se zvýšením enterální autonomie. Tento produkt jedinečným způsobem eliminuje potřebu emulgace střev a aktivity lipázy a eliminuje riziko léků včetně lipáz, což umožňuje vstřebávání v době, kdy se strava dostává do střeva. Bylo prokázáno, že zařízení tráví > 90 % tuku ve většině enterálních výživ.
Cílem observační studie je určit bezpečnost a snášenlivost kazety Relizorb Enzyme po dobu dalších 90 dnů po původní studii. Pacienti se syndromem krátkého střeva ve věku 2–18 let, kteří jsou závislí na parenterální výživě a enterální výživě, kteří dokončili původní studii Relizorb. Účastníci budou nadále používat přístroj Relizorb s enterální výživou dalších 90 dní.
Primární cíl:
•Vyhodnotit účinek enzymové patrony RELiZORB při každodenním používání s enterální výživou po dobu dalších 90 dnů (celkem 180 dnů od zařazení) na změnu PN kalorií oproti výchozí hodnotě.
Sekundární cíl:
•Vyhodnotit účinek enzymové patrony RELiZORB při každodenním používání s enterální výživou po dobu dalších 90 dnů (celkem 180 dnů od zařazení) na změnu tělesné hmotnosti od výchozí hodnoty
Typ studie
Zápis (Očekávaný)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacient je v současné době zařazen do probíhající studie RELiZORB s názvem „90denní, fáze 3, otevřená výzkumná studie RELiZORB k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a absorpce živin u dětí se syndromem krátkého střeva, které jsou závislé na parenterální výživě“
- Rodič nebo zákonný zástupce pacienta je schopen číst, porozumět mu a je ochoten poskytnout informovaný souhlas (a souhlas, je-li to relevantní).
- Pacient (pokud je k dispozici souhlas) nebo jeho rodič nebo zákonný zástupce je schopen porozumět požadavkům studie a je ochoten přivést pacienta na všechny návštěvy kliniky a dokončit všechny postupy související se studií (jak určí zkoušející) .
- Rodič nebo zákonný zástupce je ochoten poskytnout písemné povolení k použití a zveřejnění chráněných zdravotních informací.
Kritéria vyloučení:
- Aktivní klinicky významné onemocnění slinivky nebo žlučových cest, jak bylo stanoveno zkoušejícím.
- Změna složení pro pacienta tak, že nové složení není kompatibilní s kazetou RELiZORB (příklad, složení obsahující nerozpustnou vlákninu)
- Vyšetřovatel označil za nevhodné pro účast z jakéhokoli důvodu.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Jiný
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
---|---|
Pacienti, kteří dokončili zkoušku Relizorb a souhlasili s 90denní prodlouženou studií
Pacienti ve věku 2–18 let, kteří dokončili 90denní otevřenou studii fáze 3 Relizorb, kteří souhlasí s 90denní observační prodlouženou studií Relizorb
|
Trubková krmiva probíhají přes zařízení pro trávení tuků.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Vyhodnotit účinek enzymové patrony RELiZORB při každodenním používání s enterální výživou po dobu dalších 90 dnů
Časové okno: 90 dní
|
změna od výchozí hodnoty v kaloriích PN
|
90 dní
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Vyhodnotit účinek enzymové patrony RELiZORB při každodenním používání s enterální výživou po dobu dalších 90 dnů
Časové okno: 90 dní
|
změna tělesné hmotnosti od výchozí hodnoty (z-skóre hmotnosti pro věk).
|
90 dní
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Očekávaný)
Dokončení studie (Očekávaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- P00042824
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Enzymová kazeta Relizorb
-
Boston Children's HospitalAlcresta Therapeutics, Inc.NáborMalabsorpce | Syndrom krátkého střevaSpojené státy
-
Duke UniversityStaženoZávažné onemocnění | Multiorgánové selháníSpojené státy
-
Alcresta Therapeutics, Inc.DokončenoExokrinní pankreatická insuficienceSpojené státy
-
Hospital Clinico Universitario de SantiagoNábor
-
Novozymes A/SUniversity of AarhusNáborAkumulace zubního biofilmuDánsko
-
Captozyme, Inc.Dokončeno
-
Novozymes A/SUniversity of AarhusDokončenoZánět dásní | Mikrobiální kolonizace | Zubní plakDánsko
-
University of ReadingBiotechnology and Biological Sciences Research CouncilDokončenoKardiovaskulární rizikový faktorSpojené království
-
The First Affiliated Hospital of Guangzhou Medical...Staženo