90-dniowe badanie obserwacyjne jako rozszerzenie fazy 3, otwartego badania eksploracyjnego RELiZORB

Zespół krótkiego jelita (SBS) jest często spowodowany utratą dużej ilości jelita cienkiego, co upośledza wchłanianie pokarmowe. Zabiegi obejmują (1) wysokokaloryczną dietę zawierającą witaminy, minerały, węglowodany, białka i tłuszcze; (2) zastrzyki witamin i minerałów; (3) podawanie leków w celu spowolnienia normalnego ruchu jelita lub zwiększenia powierzchni wyściółki jelitowej; oraz (4) żywienie dożylne (tj. żywienie pozajelitowe lub PN). Wielu pacjentów nie może odstawić PN z powodu zmniejszonej długości lub funkcji jelit. U pacjentów długotrwale stosujących PN często występują poważne powikłania metaboliczne, posocznica, zaburzenia dróg żółciowych wątroby, w tym cholestaza, zwłóknienie i może dojść do niewydolności wątroby. Pełne żywienie jelitowe (żywienie dojelitowe) bez PN jest optymalnym sposobem zapobiegania powyższym powikłaniom.

Długołańcuchowe triglicerydy podawane dojelitowo pacjentom z SBS, zwłaszcza z zaburzeniami czynności wątroby, nie są dobrze tolerowane ze względu na złe wchłanianie kwasów żółciowych, co prowadzi do zmniejszenia tworzenia miceli i trawienia tłuszczów. Tłuszcz dietetyczny nie może być emulgowany przez kwasy żółciowe i poddawany działaniu lipaz przed opuszczeniem pacjenta w postaci stolca. Przejście na inne formy tłuszczów, takie jak średniołańcuchowe trójglicerydy (MCT), które nie wymagają miceli do wchłaniania, może być lepiej tolerowane przez pacjentów z niewydolnością kwasu żółciowego lub trzustki, ale nie jest optymalne, ponieważ zwiększają obciążenie osmotyczne w jelicie. Może to zwiększyć prawdopodobieństwo oddawania stolca; ponadto MCT nie zawierają niezbędnych nienasyconych kwasów tłuszczowych (FA). Możliwość dostarczenia niezbędnych nienasyconych kwasów tłuszczowych, takich jak te obecne w preparatach dojelitowych, w postaci, która nie wymaga tworzenia miceli do wchłaniania, umożliwiłaby pacjentom z SBS i tym, którzy nie są już zależni od PN, otrzymywanie odpowiedniego odżywienia i dalsze utrzymanie taką samą trajektorię wzrostu, jak wtedy, gdy otrzymywały większość pożywienia pozajelitowo.

RELiZORB to wkład z enzymem trawiennym połączony w linii z zestawami rurek do żywienia dojelitowego zaprojektowanymi w celu naśladowania funkcji lipazy trzustkowej. Przypuszcza się, że dzięki zastosowaniu zewnętrznego urządzenia do lipazy (RELiZORB) żywienie dojelitowe będzie lepiej wchłaniane, a uzależnienie od PN zmniejszy się wraz ze zwiększeniem autonomii jelit. Ten produkt w wyjątkowy sposób eliminuje potrzebę emulgowania jelit i aktywność lipazy oraz eliminuje ryzyko leków, w tym lipaz, umożliwiając wchłanianie w momencie, gdy dieta wchodzi do jelita. Wykazano, że urządzenie trawi >90% tłuszczu w większości preparatów dojelitowych.

Celem badania obserwacyjnego jest określenie bezpieczeństwa i tolerancji Relizorb Enzyme Cartridge przez dodatkowe 90 dni po pierwotnym badaniu. Pacjenci z zespołem krótkiego jelita w wieku 2-18 lat, uzależnieni od żywienia pozajelitowego i dojelitowego, którzy ukończyli oryginalne badanie Relizorb. Uczestnicy będą nadal używać urządzenia Relizorb z żywieniem dojelitowym przez dodatkowe 90 dni.

Podstawowy cel:

•Ocena wpływu wkładu enzymatycznego RELiZORB stosowanego codziennie z żywieniem dojelitowym przez dodatkowe 90 dni (łącznie 180 dni od rejestracji) na zmianę liczby kalorii PN względem wartości wyjściowych.

Cel drugorzędny:

•Aby ocenić wpływ wkładu enzymatycznego RELiZORB stosowanego codziennie z żywieniem dojelitowym przez dodatkowe 90 dni (łącznie 180 dni od włączenia) na zmianę masy ciała w stosunku do wartości początkowej