Uno studio osservazionale di 90 giorni come estensione della fase 3, studio esplorativo in aperto di RELiZORB

La sindrome dell'intestino corto (SBS) è spesso dovuta alla perdita di grandi quantità di intestino tenue che compromette l'assorbimento digestivo. I trattamenti includono (1) una dieta ipercalorica che include vitamine, minerali, carboidrati, proteine ​​e grassi; (2) iniezioni di vitamine e minerali; (3) somministrazione di farmaci per rallentare il normale movimento dell'intestino o per aumentare la superficie del rivestimento intestinale; e (4) alimentazione attraverso la vena (cioè nutrizione parenterale o PN). Molti pazienti non possono svezzarsi dalla PN a causa della ridotta lunghezza o funzione intestinale. I pazienti in PN a lungo termine vanno frequentemente incontro a gravi complicanze metaboliche, sepsi, disturbi delle vie biliari epatiche inclusa la colestasi e la fibrosi e possono progredire fino all'insufficienza epatica. L'alimentazione intestinale completa (nutrizione enterale) senza PN è il modo ottimale per prevenire le complicanze di cui sopra.

I trigliceridi a catena lunga somministrati per via enterale nei pazienti con SBS, in particolare quelli con disfunzione epatica, non sono ben tollerati a causa del malassorbimento degli acidi biliari, che porta a una ridotta formazione di micelle e alla digestione dei grassi. Il grasso alimentare non può essere emulsionato dagli acidi biliari e su cui agiscono le lipasi prima di uscire dal paziente come feci. Il passaggio ad altre forme di grassi come i trigliceridi a catena media (MCT) che non richiedono micelle per l'assorbimento può essere meglio tollerato nei pazienti con acido biliare o insufficienza pancreatica, ma non è ottimale in quanto aumenta il carico osmotico nell'intestino. Ciò può aumentare la possibilità di dumping delle feci; inoltre, gli MCT non contengono acidi grassi essenziali (FA). La capacità di fornire gli acidi grassi essenziali come quelli presenti nelle formule enterali in una forma che non richiede la formazione di micelle per l'assorbimento, consentirebbe ai pazienti con SBS e a coloro che non sono più dipendenti da PN di ricevere un'alimentazione adeguata e continuare a mantenere la stessa traiettoria di crescita di quando hanno ricevuto la maggior parte della loro nutrizione per via parenterale.

RELiZORB è una cartuccia di enzimi digestivi collegata in linea con set di tubi per alimentazione enterale progettati per imitare la funzione della lipasi pancreatica. Si ipotizza che utilizzando un dispositivo esterno per la lipasi (RELiZORB) la nutrizione enterale sarà meglio assorbita e la dipendenza da PN ridotta all'aumentare dell'autonomia enterale. Questo prodotto elimina in modo univoco la necessità dell'emulsione intestinale e dell'attività della lipasi ed elimina il rischio che i farmaci, comprese le lipasi, consentano l'assorbimento nel momento in cui la dieta entra nell'intestino. È stato dimostrato che il dispositivo digerisce più del 90% dei grassi nella maggior parte delle formule enterali.

L'obiettivo dello studio osservazionale è determinare la sicurezza e la tollerabilità della cartuccia enzimatica Relizorb per ulteriori 90 giorni dopo la sperimentazione originale. Pazienti con sindrome dell'intestino corto di età compresa tra 2 e 18 anni che dipendono dalla nutrizione parenterale e dai mangimi enterali che hanno completato la sperimentazione originale con Relizorb. I partecipanti continueranno a utilizzare il dispositivo Relizorb con nutrizione enterale per altri 90 giorni.

Obiettivo primario:

•Valutare l'effetto della cartuccia enzimatica RELiZORB quando utilizzata quotidianamente con nutrizione enterale per ulteriori 90 giorni (per un totale di 180 giorni dall'arruolamento) sulla variazione rispetto al basale delle calorie PN.

Obiettivo secondario:

• Per valutare l'effetto della cartuccia enzimatica RELiZORB quando utilizzata quotidianamente con la nutrizione enterale per ulteriori 90 giorni (per un totale di 180 giorni dall'arruolamento) sulla variazione rispetto al basale del peso corporeo