수포성 유천포창이 있는 성인 참가자에서 Efgartigimod PH20 SC의 장기 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 3상 연구 (BALLAD+)
2026년 2월 6일 업데이트: argenx
수포성 유천포창이 있는 성인 참가자에서 Efgartigimod PH20 SC의 장기 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 ARGX-113-2009의 공개 라벨 확장 연구
ARGX-113-2010은 efgartigimod PH20 SC가 수포성 유천포창양(BP)에 대한 안전하고 효과적인 장기 치료제라는 지원 증거를 제공하는 것을 목표로 하는 공개 확장 연구로, 증상 조절과 궁극적인 완화를 제공하는 동시에 경구 코르티코스테로이드(OCS)에 대한 누적 노출.
ARGX-113-2009에서 36주차에 치료 종료 기간(EoTP) 방문을 완료한 모든 참가자는 등록하도록 초대됩니다.
ARGX-113-2009에서 참가자는 동시 OCS와 함께 efgartigimod PH20 SC 또는 위약 또는 구조 요법(efgartigimod PH20 SC 또는 위약 없음)을 받았습니다. 참가자는 ARGX-113-2010으로 롤오버할 때의 임상 상태에 따라 efgartigimod PH20 SC 치료를 중단, 계속 또는 시작할 수 있습니다. ARGX-113-2010에서 참가자는 최소 8주 동안 다른 동시 BP 요법을 중단하면서 완전관해(CR) 또는 부분관해(PR)를 달성하면 efgartigimod PH20 SC 치료를 중단합니다. ≥8주 동안 OCS를 끄는 동안 CR 또는 PR에 있지 않고 구조 요법에 있지 않은 참가자는 맹검 ARGX-113-2009의 치료 할당을 유지하면서 에가르티지모드 PH20 SC 치료를 시작하거나 계속합니다. 참가자는 재발 후 efgartigimod PH20 SC로 후퇴할 수도 있습니다. 이 연구에서, 2000mg의 부하 용량(치료 과정의 1일 및 8일) 및 1000mg의 주간 유지 용량이 사용될 것이다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
64
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Athens, 그리스, 16121
- Hospital of Venereal and Skin Diseases A.Syggros
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Thessaloniki, 그리스, 54643
- Hospital Of Skin And Venereal Diseases of Thessaloniki
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Groningen, 네덜란드, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
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Berlin, 독일, 10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Dresden, 독일, 01307
- Universitatsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
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Düsseldorf, 독일, 40225
- Universitätsklinikum Düsseldorf
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Kiel, 독일, 24105
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
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München, 독일, 80337
- LMU Klinikum der Universität
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Würzburg, 독일, 97080
- Universitätsklinikum Würzburg
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85006
- Medical Dermatology Specialists
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California
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Fountain Valley, California, 미국, 92708
- First OC Dermatology
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33173
- Miami Dermatology And Laser Institute
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- University of Michigan Hospital
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Missouri
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St Louis, Missouri, 미국, 63110
- Saint Louis University
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Ohio
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Fairborn, Ohio, 미국, 45324
- Wright State Physicians
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Sofia, 불가리아, 1431
- Diagnostic and Consulting Center Aleksandrovska EOOD
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Belgrade, 세르비아, 11000
- University Clinical Center of Serbia - PPDS
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Granada, 스페인, 18016
- Hospital Universitario Clínico San Cecilio
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Madrid, 스페인, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Valencia, 스페인, 46017
- Hospital Universitario Doctor Peset
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Bratislava, 슬로바키아, 821 06
- Univerzitna nemocnica Bratislava
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Trnava, 슬로바키아, 91702
- Fakultna Nemocnica Trnava
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London, 영국, SE1 9RT
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
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Ramat Gan, 이스라엘, 5262100
- Sheba Medical Center - PPDS
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Catania, 이탈리아, 95123
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Vittorio Emanuele
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Florence, 이탈리아, 50122
- Azienda USL Toscana Centro - Ospidale Piero Palagi
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Florence, 이탈리아, 50125
- Azienda Sanitaria Di Firenze
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Genova, 이탈리아, 16132
- Ospedale Policlinico San Martino
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Milan, 이탈리아, 20122
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Pavia, 이탈리아, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
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Roma, 이탈리아, 00167
- IDI IRCCS - Istituto Dermopatico dell'Immacolata
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Rome, 이탈리아, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
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Sapporo, 일본, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
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Chengdu, 중국, 610041
- West China Hospital of Sichuan University
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Chongqing, 중국, 400016
- The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
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Shanghai, 중국, 200025
- Ruijin Hospital Shanghai Jiaotong University School of Medicine
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Prague, 체코, 180 00
- Fakultní nemocnice Bulovka
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Zagreb, 크로아티아, 10000
- Poliklinika Solmed
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Budapest, 헝가리, 1085
- Semmelweis Egyetem
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Kogarah, 호주, 2217
- Premier Specialists
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- ARGX-113-2009의 36주차 방문을 완료했습니다.
- 서명된 정보에 입각한 동의를 제공하고 프로토콜 요구 사항을 준수할 수 있습니다.
현지 규정 및 다음과 일치하는 피임 조치를 사용하는 데 동의합니다.
- 남성 참가자: 허용되는 피임 방법은 콘돔입니다. 멸균되지 않은 모든 남성 참가자는 ICF 서명부터 IMP의 마지막 투여 날짜까지 이 방법을 사용해야 합니다.
- 가임기 여성(WOCBP)은 IMP를 받기 전에 기준선에서 소변 임신 검사에서 음성이어야 합니다. WOCBP는 ICF 서명부터 IMP의 마지막 투여까지 프로토콜에 설명된 피임 방법 중 하나를 사용해야 합니다.
제외 기준:
- 임상적으로 유의미한 질병, 최근 주요 수술(기준선으로부터 3개월 이내), 또는 연구 기간 동안 수술을 받을 의향; 또는 연구자의 의견에 따라 연구 결과를 혼란스럽게 하거나 참가자를 과도한 위험에 빠뜨릴 수 있는 기타 의학적 상태
- IMP 또는 그 부형제 중 하나에 대해 알려진 과민성
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 에프가르티지모드 PH20 SC
Prednisone 위에 efgartigimod PH20 SC를 받는 참가자
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침투 촉진제인 rHuPH20과 복합제형인 에프가르티지모드의 피하주사
구강 프레드니손
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 중 발생한 이상반응, 심각한 이상반응 및 특별히 관심 있는 이상반응이 발생한 참가자 수
기간: 최대 56주
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부작용, 중대한 부작용 및 특별 관심 대상 부작용.
'감염 및 침습' SOC의 부작용은 efgartigimod가 총 IgG 수치를 일시적으로 감소시키기 때문에 AESI로 정의되었습니다.
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최대 56주
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안전성 문제로 인해 치료를 중단한 참가자 수
기간: 최대 56주
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최대 56주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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CRoff를 ≥ 8주간 달성한 참가자 수
기간: 최대 56주
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CRoff = 에파르티지모드 PH20 SC를 투여받는 동안 경구 코르티코스테로이드 요법을 최소 8주 동안 중단한 상태에서 완전 관해가 유지됨.
완전 관해는 새로운 병변이 없고 기존 병변이 완전히 치유되었으며 가려움증이 없는 상태로 정의됩니다.
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최대 56주
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CRoff 또는 PRoff를 8주 이상 달성한 참가자 수
기간: 최대 56주
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CRoff / PRoff = efgartigimod PH20 SC 투여 중이며 경구 코르티코스테로이드 치료를 최소 8주 동안 중단한 상태에서 완전 관해 또는 부분 관해. 완전 관해는 새로운 병변이 없고, 기존 병변이 완전히 치유되며, 가려움증이 없는 상태로 정의됩니다. 부분 관해는 새로운 일시적 병변만 존재하는 상태로 정의됩니다. |
최대 56주
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≥8개월 대가 가능한 CRmin을 달성한 시발자 수
기간: 최대 56주
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Minimal oCRmin = 8주 이상 OCS 최소 용량 투여 중 완전 관해. OCS = 경구 코르티코스테로이드. 완전 관해는 새로운 병변의 부재, 기존 병변의 완전 치유 및 가려움증의 부재로 정의됩니다. 최소 OCS 요법은 하루 0.10 mg/kg 이하의 프레드니손(또는 다른 경구 코르티코스테로이드의 동등 용량)으로 정의됩니다. |
최대 56주
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구강 코르티코스테로이드와 Efgartigimod PH20 SC를 모두 중단한 상태에서 8주 이상 완전 관해를 달성한 참가자 수
기간: 최대 56주
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CR = 완전 관해; OCS = 경구용 코르티코스테로이드; 완전 관해는 새로운 병변의 부재, 기존 병변의 완전한 치유 및 가려움증의 부재로 정의됩니다
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최대 56주
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OCS와 Efgartigimod PH20 SC를 모두 중단한 상태에서 ≥ 8주 동안 CR 또는 PR을 달성한 참가자 수
기간: 최대 56주
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CR = 완전 관해; PR = 부분 관해; OCS = 경구 코르티코스테로이드 완전 관해는 새로운 병변의 부재, 기존 병변의 완전한 치유 및 가려움증의 부재로 정의됩니다.
부분 관해는 새로운 일시적 병변만 존재하는 것으로 정의됩니다.
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최대 56주
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지속적 관해 기간
기간: 최대 56주
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지속적 완전 관해는 병변의 치유 및 비일시적 병변 없음(즉, BPDAI 활동 점수 0)과 참가자가 동시 BP 치료(그리고, 프로토콜 개정 2 이전에 등록된 참가자의 경우, efgartigimod PH20 SC)를 중단한 상태에서 ≥8주 동안 가려움증이 없는 것으로 정의됩니다.
1주일 이내에 치유되는 새로운 병변 또는 <1주일 동안 지속되고 치료 없이 소실되는 가려움증은 지속적 완전 관해 상태를 변화시키는 것으로 간주되지 않았습니다.
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최대 56주
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재발한 참가자 수
기간: 최대 56주
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재발은 CDA(질환 활동성 조절)를 달성한 참가자에서 한 달에 3개 이상의 새로운 병변이 나타나거나, 1주일 내에 치유되지 않은 최소 1개의 큰 병변이 발생하거나, 기존 병변이 확장되거나, 일상적인 소양증이 발생하는 것으로 정의됩니다: CDA는 새로운 병변이 형성되지 않고 기존 병변이 치유되기 시작하며 소양증 증상이 완화되기 시작하는 시점입니다.
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최대 56주
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재발까지의 시간
기간: 최대 56주
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재발은 CDA(질환 활동성 통제): 새로운 병변이 생성되지 않고 기존 병변의 치유가 시작되며 가려움증 증상이 완화되기 시작하는 시점에 도달한 참가자에서 월간 3개 이상의 새로운 병변이 나타나거나 1주일 이내에 치유되지 않는 최소 1개의 큰 병변이 발생하거나 기존 병변이 확장되거나 일일 가려움증이 발생하는 것으로 정의됩니다.
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최대 56주
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BPDAI 활동 점수, 기준선에서 최종 평가까지의 백분율 변화
기간: 최대 56주
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The Bullous Pemphigoid Disease Area Index (BPDAI)는 질병 활동성을 객관적으로 측정하기 위해 국제적으로 검증된 도구입니다.
BPDAI는 여러 해부학적 위치에서 피부(침식/수포 및 두드러기/홍반)와 점막 활동성에 대한 점수를 구분합니다.
BPDAI 활동성 점수는 0에서 360까지 범위를 가지며, 점수가 높을수록 질병이 더 심각함을 나타냅니다.
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최대 56주
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최종 평가 시 IGA-BP 점수
기간: 최대 56주
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수포성 유천포창에 대한 연구자 전반적 평가(IGA-BP)는 BP 질환 활동도와 중증도를 평가하는 데 사용되는 도구입니다.
IGA-BP는 BP의 중증도를 0(명확)부터 4(심각)까지의 숫자 척도로 분류합니다.
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최대 56주
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가려움증 NRS 24시간 평균 점수, 기준선부터 최종 평가까지의 변화
기간: 최대 56주
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BP의 소양증 증상을 나타내기 위해 가려움증 수치 평가 척도(NRS)가 사용됩니다.
점수는 0(최상의 결과)에서 10(최악의 결과) 사이에서 변동됩니다.
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최대 56주
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치료 실패 참가자 수
기간: 최대 56주
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치료 실패는 프레드니손(또는 동등한 OCS)의 증량 투여와 함께 efgartigimod PH20 SC를 투여받음에도 불구하고 CDA가 나타나지 않는 것으로 정의됩니다.
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최대 56주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 3월 22일
기본 완료 (실제)
2025년 3월 20일
연구 완료 (실제)
2025년 3월 20일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 12월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 12월 27일
처음 게시됨 (실제)
2023년 1월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 2월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 2월 6일
마지막으로 확인됨
2026년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ARGX-113-2010
- 2024-515832-59-00 (씨티스)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .