Vaiheen 3 tutkimus Efgartigimod PH20 SC:n pitkäaikaisen turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi aikuisilla potilailla, joilla on rakkula pemfigoidi (BALLAD+)
perjantai 6. helmikuuta 2026 päivittänyt: argenx
ARGX-113-2009:n avoin laajennustutkimus Efgartigimod PH20 SC:n pitkäaikaisen turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi aikuisilla potilailla, joilla on rakkula pemfigoidi
ARGX-113-2010 on avoin laajennustutkimus, jonka tarkoituksena on tarjota todisteita siitä, että efgartigimod PH20 SC on turvallinen ja tehokas pitkäaikainen hoito bulloosiin pemfigoidiin (BP), joka mahdollistaa oireiden hallinnan ja lopulta remission sekä vähentää samalla kumulatiivinen altistuminen oraalisille kortikosteroideille (OCS).
Kaikki osallistujat, jotka suorittavat loppuun hoitojakson (EoTP) -käynnin viikolla 36 ARGX-113-2009:ssä, kutsutaan ilmoittautumaan.
Tutkimuksessa ARGX-113-2009 osallistujat saivat efgartigimod PH20 SC:tä tai lumelääkettä samanaikaisesti OCS:n kanssa tai pelastushoitoa (ilman efgartigimod PH20 SC:tä tai lumelääkettä). Osallistujat voivat lopettaa, jatkaa tai aloittaa efgartigimod PH20 SC -hoidon kliinisestä tilastaan ARGX-113-2010:een siirtymishetkellä. ARGX-113-2010:ssa osallistujat lopettavat efgartigimod PH20 SC -hoidon, kun he saavuttavat täydellisen remission (CR) tai osittaisen remission (PR) ja ovat poissa muista samanaikaisista verenpaineen hoidoista vähintään 8 viikon ajan. Osallistujat, jotka eivät saa CR- tai PR-hoitoa ollessaan poissa OCS:stä ≥8 viikkoa ja jotka eivät ole saaneet pelastushoitoa, joko aloittavat tai jatkavat efgartigimod PH20 SC -hoitoa säilyttäen samalla ARGX-113-2009:n hoidon allokoinnin sokkona. Osallistujat voidaan myös palauttaa efgartigimod PH20 SC:llä taudin uusiutumisen jälkeen. Tässä tutkimuksessa käytetään kyllästysannoksia 2000 mg (hoitojakson 1. ja 8. päivänä) ja viikoittaisia 1000 mg:n ylläpitoannoksia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
64
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Groningen, Alankomaat, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
-
-
-
-
-
Kogarah, Australia, 2217
- Premier Specialists
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgaria, 1431
- Diagnostic and Consulting Center Aleksandrovska EOOD
-
-
-
-
-
Granada, Espanja, 18016
- Hospital Universitario Clínico San Cecilio
-
Madrid, Espanja, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Valencia, Espanja, 46017
- Hospital Universitario Doctor Peset
-
-
-
-
-
Ramat Gan, Israel, 5262100
- Sheba Medical Center - PPDS
-
-
-
-
-
Catania, Italia, 95123
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Vittorio Emanuele
-
Florence, Italia, 50122
- Azienda USL Toscana Centro - Ospidale Piero Palagi
-
Florence, Italia, 50125
- Azienda Sanitaria Di Firenze
-
Genova, Italia, 16132
- Ospedale Policlinico San Martino
-
Milan, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Pavia, Italia, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
-
Roma, Italia, 00167
- IDI IRCCS - Istituto Dermopatico dell'Immacolata
-
Rome, Italia, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
-
-
-
-
-
Sapporo, Japani, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
-
-
-
-
-
Chengdu, Kiina, 610041
- West China Hospital of Sichuan University
-
Chongqing, Kiina, 400016
- The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
-
Shanghai, Kiina, 200025
- Ruijin Hospital Shanghai Jiaotong University School of Medicine
-
-
-
-
-
Athens, Kreikka, 16121
- Hospital of Venereal and Skin Diseases A.Syggros
-
Thessaloniki, Kreikka, 54643
- Hospital Of Skin And Venereal Diseases of Thessaloniki
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatia, 10000
- Poliklinika Solmed
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Dresden, Saksa, 01307
- Universitatsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
-
Düsseldorf, Saksa, 40225
- Universitätsklinikum Düsseldorf
-
Kiel, Saksa, 24105
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
-
München, Saksa, 80337
- LMU Klinikum der Universität
-
Würzburg, Saksa, 97080
- Universitätsklinikum Würzburg
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11000
- University Clinical Center of Serbia - PPDS
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovakia, 821 06
- Univerzitna nemocnica Bratislava
-
Trnava, Slovakia, 91702
- Fakultna Nemocnica Trnava
-
-
-
-
-
Prague, Tšekki, 180 00
- Fakultní nemocnice Bulovka
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari, 1085
- Semmelweis Egyetem
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 9RT
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85006
- Medical Dermatology Specialists
-
-
California
-
Fountain Valley, California, Yhdysvallat, 92708
- First OC Dermatology
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33173
- Miami Dermatology And Laser Institute
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- University of Michigan Hospital
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Saint Louis University
-
-
Ohio
-
Fairborn, Ohio, Yhdysvallat, 45324
- Wright State Physicians
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- On suorittanut ARGX-113-2009 viikon 36 vierailun
- Pystyy antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen ja noudattamaan protokollavaatimuksia
Suostuu käyttämään paikallisten määräysten mukaisia ehkäisymenetelmiä ja seuraavia seikkoja:
- Miespuoliset osallistujat: Hyväksyttävä ehkäisymenetelmä on kondomi. Kaikkien steriloimattomien miespuolisten osallistujien on käytettävä tätä menetelmää ICF:n allekirjoittamisesta viimeisen IMP-annoksen päivämäärään asti.
- Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla (WOCBP) on oltava negatiivinen virtsaraskaustesti lähtötilanteessa ennen IMP:n saamista. WOCBP:n on käytettävä jotakin protokollassa kuvatuista ehkäisymenetelmistä ICF:n allekirjoittamisesta viimeiseen IMP-annokseen asti.
Poissulkemiskriteerit:
- kliinisesti merkittävä sairaus, äskettäin tehty suuri leikkaus (3 kuukauden sisällä lähtötilanteesta) tai aikoo tehdä leikkauksen tutkimuksen aikana; tai mikä tahansa muu lääketieteellinen tila, joka tutkijan mielestä sekoittaisi tutkimuksen tulokset tai asettaisi osallistujan kohtuuttoman riskin
- Tunnettu yliherkkyys IMP:lle tai yhdelle sen apuaineelle
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: efgartigimod PH20 SC
osallistujat saivat efgartigimod PH20 SC:tä prednisonin lisäksi
|
Ihonalainen injektio efgartigimodia, joka on formuloitu yhdessä rHuPH20:n kanssa, läpäisevyyttä lisäävän aineen kanssa
Oraalinen prednisoni
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä, joilla esiintyi hoidon aikana ilmaantuneita haittavaikutuksia, vakavia haittavaikutuksia sekä erityisen tarkkailun alaisia haittavaikutuksia
Aikaikkuna: Enintään 56 viikkoa
|
Haittatapahtumat, vakavat haittatapahtumat ja erityistä huomiota vaativat haittatapahtumat.
Haittatapahtumat 'Infektiot ja loistartunnat' -järjestelmäluokassa määriteltiin erityistä huomiota vaativiksi haittatapahtumiksi, koska efgartigimod aiheuttaa väliaikaisen vähenemisen kokonais-IgG-tasoissa.
|
Enintään 56 viikkoa
|
|
Osallistujien määrä, jotka keskeyttivät hoidon turvallisuusnäkökohdista johtuen
Aikaikkuna: Enintään 56 viikkoa
|
Enintään 56 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä, jotka saavuttivat CRoff:n vähintään 8 viikon ajan
Aikaikkuna: Enintään 56 viikkoa
|
CRoff = täydellinen remissio efgartigimod PH20 SC -hoidon aikana, kun ei ole saanut suun kautta annettua kortikosteroidihoidosta vähintään 8 viikkoa.
Täydellinen remissio määritellään uusien muutosten puuttumiseksi, olemassa olevien muutosten täydelliseksi parantumiseksi ja kutinan puuttumiseksi. |
Enintään 56 viikkoa
|
|
Osallistujien määrä, jotka saavuttivat CRoff tai PRoff ≥ 8 viikon ajan
Aikaikkuna: Enintään 56 viikkoa
|
CRoff / PRoff = täydellinen tai osittainen remissio, kun potilas saa efgartigimod PH20 SC -hoitoa eikä ole saanut suun kautta annettavaa kortikosteroidihoidosta vähintään 8 viikkoa. Täydellinen remissio määritellään uusien muutosten puuttumiseksi, olemassa olevien muutosten täydelliseksi parantumiseksi ja kutinan puuttumiseksi. Osittainen remissio määritellään vain uusien ohimenevien muutosten esiintymiseksi. |
Enintään 56 viikkoa
|
|
Osallistujien määrä, jotka saavuttivat CRmin ≥ 8 viikon ajan
Aikaikkuna: Enintään 56 viikkoa
|
Minimaalinen oCRmin = täydellinen remissio, kun potilas on vähimmäisannoksella OCS:ää ≥ 8 viikkoa. OCS = suun kautta annettava kortikosteroidi. Täydellinen remissio määritellään uusien leesioiden puuttumiseksi, olemassa olevien leesioiden täydelliseksi parantumiseksi ja kutinan puuttumiseksi. Minimaalinen OCS-hoito määritellään ≤0,10 mg/kg/päivä prednisolonia (tai vastaava annos toista suun kautta annettavaa kortikosteroidia). |
Enintään 56 viikkoa
|
|
Osallistujien määrä, jotka saavuttivat täydellisen remission olematta kummallakaan suun kautta annettavalla kortikosteroidilla eikä Efgartigimod PH20 SC:llä ≥ 8 viikon ajan
Aikaikkuna: Enintään 56 viikkoa
|
CR = täydellinen remissio; OCS = suun kautta annettavat kortikosteroidit; Täydellinen remissio määritellään uusien vaurioiden puuttumiseksi, olemassa olevien vaurioiden täydelliseksi parantumiseksi ja kutinan puuttumiseksi
|
Enintään 56 viikkoa
|
|
Osallistujien lukumäärä, jotka saavuttivat CR:n tai PR:n ollessaan irti sekä OCS:stä että Efgartigimod PH20 SC:stä ≥ 8 viikkoa
Aikaikkuna: Enintään 56 viikkoa
|
CR = täydellinen remissio; PR = osittainen remissio; OCS = suun kautta annettavat kortikosteroidit. Täydellinen remissio määritellään uusien muutosten puuttumisena, olemassa olevien muutosten täydellisenä parantumisena ja kutinan puuttumisena.
Osittainen remissio määritellään vain uusien ohimenevien muutosten esiintymisenä.
|
Enintään 56 viikkoa
|
|
Pysyvän remissiojakson kesto
Aikaikkuna: Jopa 56 viikkoa
|
Säilytetty remissio määritellään leesioiden parantumiseksi ilman ei-ohimeneviä leesioita (eli BPDAI-aktiivisuuspisteet 0) ja kutinan puuttumiseksi silloin, kun osallistuja ei ollut samanaikaisessa BP-hoidossa (ja protokollamuutoksen 2 jälkeen rekrytoiduille osallistujille, efgartigimod PH20 SC) vähintään 8 viikon ajan.
Uusia leesioita, jotka paranevat 1 viikon kuluessa, tai kutinaa, joka kestää <1 viikon ja häviää ilman hoitoa, ei pidetty muuttavana säilytetyn remission tilaa.
|
Jopa 56 viikkoa
|
|
Osallistujien määrä, joilla oli uusiutuminen
Aikaikkuna: Enintään 56 viikkoa
|
Relapsi määritellään 3 tai useamman uuden leesion ilmaantumisena kuukaudessa tai vähintään 1 suuren leesion, joka ei parantunut 1 viikon kuluessa, tai olemassa olevien leesioiden laajenemisen tai päivittäisen kutinan esiintymisenä osallistujalla, joka oli saavuttanut CDA:n (sairausaktiivisuuden hallinta): pisteen, jossa uudet leesiot lakkaavat muodostumasta ja olemassa olevat leesiot alkavat parantua, ja kutinaoireet alkavat vähentyä
|
Enintään 56 viikkoa
|
|
Aika uusiutumiseen
Aikaikkuna: Enintään 56 viikkoa
|
Relapsi määritellään siten, että kuukauden aikana ilmaantuu 3 tai useampia uusia leesioita tai vähintään 1 suuri leesio, joka ei parannu 1 viikon kuluessa, tai olemassa olevien leesioiden laajeneminen tai päivittäinen kutina osallistujalla, joka oli saavuttanut CDA:n (sairausaktiivisuuden hallinta): piste, jossa uudet leesiot lakkaavat muodostumasta ja olemassa olevat leesiot alkavat parantua, ja kutinaoireet alkavat lieventyä.
|
Enintään 56 viikkoa
|
|
BPDAI-aktiivisuuspisteen prosentuaalinen muutos lähtöarvosta viimeiseen arviointiin
Aikaikkuna: Enintään 56 viikkoa
|
Bullous Pemphigoid Disease Area Index (BPDAI) on kansainvälisesti validoitu työkalu, jolla mitataan taudin aktiivisuutta objektiivisesti.
BPDAI erottelee pisteet iholle (eroosiot/rakot ja nokkosihottuma/erythema) ja limakalvojen aktiivisuudelle useissa anatomisissa sijainneissa.
BPDAI-aktiivisuuspisteet vaihtelevat välillä 0–360, ja korkeampi pisteetaso edustaa vakavampaa tautia.
|
Enintään 56 viikkoa
|
|
IGA-BP-pisteet viimeisessä arvioinnissa
Aikaikkuna: Enintään 56 viikkoa
|
The Investigator Global Assessment of Bullous Pemphigoid (IGA-BP) on työkalu, jota käytetään arvioimaan BP-sairauden aktiivisuutta ja vakavuutta.
IGA-BP luokittelee BP:n vakavuuden numeerisella asteikolla 0 (selkeä) - 4 (vakava).
|
Enintään 56 viikkoa
|
|
Kutina NRS 24 tunnin keskiarvopisteet, muutos lähtötasosta viimeiseen arviointiin
Aikaikkuna: Enintään 56 viikkoa
|
The Itch Numerical Rating Scale (NRS) -mittaria käytetään osoittamaan BP:n pruritusoireita.
Pisteet vaihtelevat välillä 0 (paras lopputulos) - 10 (huonoin lopputulos)
|
Enintään 56 viikkoa
|
|
Hoidon epäonnistuneiden osallistujien lukumäärä
Aikaikkuna: Jopa 56 viikkoa
|
Hoidon epäonnistuminen määritellään CDAn puuttumiseksi, vaikka potilas olisi saanut efgartigimod PH20 SC:ää lisääntyneillä prednisoni-annoksilla (tai vastaavilla OCS-lääkkeillä)
|
Jopa 56 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 22. maaliskuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 20. maaliskuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 20. maaliskuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 8. joulukuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 27. joulukuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 12. tammikuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 25. helmikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 6. helmikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. helmikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ARGX-113-2010
- 2024-515832-59-00 (Ctis)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .