Badanie III fazy mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności Efgartigimodu PH20 SC u dorosłych uczestników z pemfigoidem pęcherzowym (BALLAD+)
6 lutego 2026 zaktualizowane przez: argenx
Otwarte badanie rozszerzone ARGX-113-2009 w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności Efgartigimodu PH20 SC u dorosłych uczestników z pemfigoidem pęcherzowym
ARGX-113-2010 to otwarte badanie uzupełniające, którego celem jest dostarczenie dowodów potwierdzających, że efgartigimod PH20 sc jest bezpiecznym i skutecznym, długotrwałym leczeniem pemfigoidu pęcherzowego (BP), zapewniającym kontrolę objawów i ostatecznie remisję, przy jednoczesnym zmniejszeniu skumulowana ekspozycja na doustne kortykosteroidy (OCS).
Wszyscy uczestnicy, którzy ukończą wizytę w okresie zakończenia leczenia (EoTP) w 36. tygodniu w badaniu ARGX-113-2009, zostaną zaproszeni do zapisania się.
W badaniu ARGX-113-2009 uczestnicy otrzymywali efgartigimod PH20 s.c. lub placebo z równoczesnym OCS lub terapię ratunkową (bez efgartigimodu PH20 sc. lub placebo). W zależności od stanu klinicznego w momencie przejścia na ARGX-113-2010, uczestnicy mogą przerwać, kontynuować lub rozpocząć leczenie efgartigimodem PH20 sc. W ARGX-113-2010 uczestnicy zakończą leczenie efgartigimodem PH20 sc, gdy osiągną całkowitą remisję (CR) lub częściową remisję (PR) przy jednoczesnym odstawieniu innych terapii BP przez co najmniej 8 tygodni. Uczestnicy, którzy nie są w CR ani PR, podczas gdy nie stosują OCS przez ≥8 tygodni i nie uczestniczą w leczeniu ratunkowym, rozpoczną lub będą kontynuować leczenie efgartigimodem PH20 sc, zachowując przydział do leczenia ARGX-113-2009 zaślepiony. Po nawrocie uczestnicy mogą również ponownie otrzymać efgartigimod PH20 sc. W tym badaniu zostaną zastosowane dawki nasycające 2000 mg (w 1. i 8. dniu cyklu leczenia) oraz cotygodniowe dawki podtrzymujące 1000 mg.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
64
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Kogarah, Australia, 2217
- Premier Specialists
-
-
-
-
-
Sofia, Bułgaria, 1431
- Diagnostic and Consulting Center Aleksandrovska EOOD
-
-
-
-
-
Chengdu, Chiny, 610041
- West China Hospital of Sichuan University
-
Chongqing, Chiny, 400016
- The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
-
Shanghai, Chiny, 200025
- Ruijin Hospital Shanghai Jiaotong University School of Medicine
-
-
-
-
-
Zagreb, Chorwacja, 10000
- Poliklinika Solmed
-
-
-
-
-
Prague, Czechy, 180 00
- Fakultní nemocnice Bulovka
-
-
-
-
-
Athens, Grecja, 16121
- Hospital of Venereal and Skin Diseases A.Syggros
-
Thessaloniki, Grecja, 54643
- Hospital Of Skin And Venereal Diseases of Thessaloniki
-
-
-
-
-
Granada, Hiszpania, 18016
- Hospital Universitario Clínico San Cecilio
-
Madrid, Hiszpania, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Valencia, Hiszpania, 46017
- Hospital Universitario Doctor Peset
-
-
-
-
-
Groningen, Holandia, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
-
-
-
-
-
Ramat Gan, Izrael, 5262100
- Sheba Medical Center - PPDS
-
-
-
-
-
Sapporo, Japonia, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy, 10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Dresden, Niemcy, 01307
- Universitatsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
-
Düsseldorf, Niemcy, 40225
- Universitätsklinikum Düsseldorf
-
Kiel, Niemcy, 24105
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
-
München, Niemcy, 80337
- LMU Klinikum der Universität
-
Würzburg, Niemcy, 97080
- Universitätsklinikum Würzburg
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11000
- University Clinical Center of Serbia - PPDS
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85006
- Medical Dermatology Specialists
-
-
California
-
Fountain Valley, California, Stany Zjednoczone, 92708
- First OC Dermatology
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33173
- Miami Dermatology And Laser Institute
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
- University of Michigan Hospital
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Saint Louis University
-
-
Ohio
-
Fairborn, Ohio, Stany Zjednoczone, 45324
- Wright State Physicians
-
-
-
-
-
Bratislava, Słowacja, 821 06
- Univerzitna nemocnica Bratislava
-
Trnava, Słowacja, 91702
- Fakultna Nemocnica Trnava
-
-
-
-
-
Budapest, Węgry, 1085
- Semmelweis Egyetem
-
-
-
-
-
Catania, Włochy, 95123
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Vittorio Emanuele
-
Florence, Włochy, 50122
- Azienda USL Toscana Centro - Ospidale Piero Palagi
-
Florence, Włochy, 50125
- Azienda Sanitaria Di Firenze
-
Genova, Włochy, 16132
- Ospedale Policlinico San Martino
-
Milan, Włochy, 20122
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Pavia, Włochy, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
-
Roma, Włochy, 00167
- IDI IRCCS - Istituto Dermopatico dell'Immacolata
-
Rome, Włochy, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, SE1 9RT
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Zakończył wizytę w 36 tygodniu ARGX-113-2009
- Jest w stanie zapewnić podpisaną świadomą zgodę i przestrzegać wymagań protokołu
Wyraża zgodę na stosowanie środków antykoncepcyjnych zgodnych z lokalnymi przepisami oraz z następującymi:
- Uczestnicy płci męskiej: Dopuszczalną metodą antykoncepcji jest prezerwatywa. Wszyscy niesterylizowani uczestnicy płci męskiej muszą stosować tę metodę od podpisania ICF do daty ostatniej dawki IMP
- Kobiety w wieku rozrodczym (WOCBP) muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z moczu na początku badania przed otrzymaniem IMP. WOCBP musi stosować jedną z metod antykoncepcji opisanych w protokole od podpisania ICF do ostatniej dawki IMP
Kryteria wyłączenia:
- Klinicznie istotna choroba, niedawno przebyta poważna operacja (w ciągu 3 miesięcy od wizyty początkowej) lub zamiar poddania się operacji podczas badania; lub jakikolwiek inny stan chorobowy, który w opinii badacza zafałszowałby wyniki badania lub naraził uczestnika na nadmierne ryzyko
- Znana nadwrażliwość na IMP lub 1 z jego substancji pomocniczych
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: efgartigimod PH20 SC
uczestnicy otrzymujący efgartigimod PH20 SC oprócz prednizonu
|
Podskórne wstrzyknięcie efgartigimodu w połączeniu z rHuPH20, wzmacniaczem przenikania
Prednizon doustny
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników z wyłaniającymi się w trakcie leczenia niepożądanymi zdarzeniami (AEs), poważnymi niepożądanymi zdarzeniami (SAEs) i interesującymi niepożądanymi zdarzeniami (AESIs)
Ramy czasowe: Do 56 tygodni
|
Działania niepożądane, poważne działania niepożądane i działania niepożądane o szczególnym znaczeniu.
Działania niepożądane w kategorii 'Zakażenia i inwazje pasożytnicze' zostały zdefiniowane jako AESI, ponieważ efgartigimod powoduje przejściowe obniżenie poziomu całkowitego IgG. |
Do 56 tygodni
|
|
Liczba uczestników, którzy przerwali leczenie z powodu obaw dotyczących bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Do 56 tygodni
|
Do 56 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników, u których osiągnięto CRoff przez ≥ 8 tygodni
Ramy czasowe: Do 56 tygodni
|
CRoff = całkowita remisja podczas przyjmowania efgartigimodu PH20 SC i zaprzestania doustnej terapii kortykosteroidowej przez co najmniej 8 tygodni.
Całkowita remisja jest zdefiniowana jako brak nowych zmian, całkowite wygojenie istniejących zmian i brak świądu. |
Do 56 tygodni
|
|
Liczba uczestników, którzy osiągnęli CRoff lub PRoff przez ≥ 8 tygodni
Ramy czasowe: Do 56 tygodni
|
CRoff / PRoff = całkowita lub częściowa remisja podczas przyjmowania efgartigimodu PH20 SC i odstawienia doustnej terapii kortykosteroidami przez co najmniej 8 tygodni. Całkowita remisja jest definiowana jako brak nowych zmian, całkowite wygojenie istniejących zmian i brak świądu. Częściowa remisja jest definiowana jako obecność tylko nowych, przemijających zmian. |
Do 56 tygodni
|
|
Liczba uczestników osiągających CRmin przez ≥ 8 tygodni
Ramy czasowe: Do 56 tygodni
|
Minimalny oCRmin = całkowita remisja przy minimalnej dawce OCS przez ≥ 8 tygodni. OCS = doustny kortykosteroid. Całkowita remisja jest definiowana jako brak nowych zmian, całkowite wygojenie istniejących zmian i brak świądu. Minimalna terapia OCS jest definiowana jako ≤0,10 mg/kg/dzień prednizonu (lub równoważna dawka innego doustnego kortykosteroidu). |
Do 56 tygodni
|
|
Liczba uczestników osiągających całkowitą remisję bez stosowania zarówno doustnych kortykosteroidów, jak i Efgartigimod PH20 SC przez ≥ 8 tygodni
Ramy czasowe: Do 56 tygodni
|
CR = całkowita remisja; OCS = kortykosteroidy doustne; Całkowita remisja jest zdefiniowana jako brak nowych zmian, całkowite wygojenie istniejących zmian oraz brak świądu
|
Do 56 tygodni
|
|
Liczba uczestników osiągających CR lub PR podczas odstawienia zarówno OCS, jak i Efgartigimod PH20 SC przez ≥ 8 tygodni
Ramy czasowe: Do 56 tygodni
|
CR = całkowita remisja; PR = częściowa remisja; OCS = doustne kortykosteroidy Całkowita remisja jest definiowana jako brak nowych zmian, całkowite wygojenie istniejących zmian oraz brak świądu.
Częściowa remisja jest definiowana jako obecność jedynie nowych, przemijających zmian.
|
Do 56 tygodni
|
|
Czas trwania utrzymującej się remisji
Ramy czasowe: Do 56 tygodni
|
Trwała remisja definiowana jest jako wygojenie zmian skórnych bez nietrwałych zmian (tj. wynik aktywności w skali BPDAI równy 0) oraz brak świądu, podczas gdy uczestnik nie przyjmował jednoczesnej terapii BP (oraz, dla uczestników zarejestrowanych przed poprawką 2 do protokołu, efgartigimodu PH20 SC) przez ≥8 tygodni. Nowe zmiany, które goją się w ciągu 1 tygodnia, lub świąd trwający <1 tydzień i ustępujący bez leczenia, nie były uznawane za zmianę stanu trwałej remisji.
|
Do 56 tygodni
|
|
Liczba uczestników, u których wystąpił nawrót
Ramy czasowe: Do 56 tygodni
|
Nawrót definiuje się jako pojawienie się 3 lub więcej nowych zmian miesięcznie lub co najmniej 1 dużej zmiany, która nie wygoiła się w ciągu 1 tygodnia, lub powiększenie się istniejących zmian lub codzienny świąd u uczestnika, który osiągnął CDA (Kontrola aktywności choroby): punkt, w którym nowe zmiany przestają się tworzyć, a istniejące zmiany zaczynają się goić, a objawy świądu zaczynają ustępować
|
Do 56 tygodni
|
|
Czas do nawrotu
Ramy czasowe: Do 56 tygodni
|
Nawrót definiuje się jako pojawienie się 3 lub więcej nowych zmian w ciągu miesiąca lub przynajmniej 1 dużej zmiany, która nie zagoiła się w ciągu 1 tygodnia, lub rozszerzenie istniejących zmian lub codzienny świąd u uczestnika, który osiągnął CDA (kontrolę aktywności choroby): moment, w którym nowe zmiany przestają się tworzyć, a istniejące zmiany zaczynają się goić, a objawy świądu zaczynają ustępować
|
Do 56 tygodni
|
|
BPDAI Wynik Aktywności, Zmiana Procentowa od Punktu Wyjściowego do Ostatniej Oceny
Ramy czasowe: Do 56 tygodni
|
The Bullous Pemphigoid Disease Area Index (BPDAI) to międzynarodowo walidowane narzędzie do obiektywnego pomiaru aktywności choroby.
BPDAI różnicuje wyniki dla skóry (nadżerki/pęcherze i pokrzywka/rumień) oraz aktywności błon śluzowych w kilku lokalizacjach anatomicznych.
Wyniki aktywności BPDAI mieszczą się w zakresie od 0 do 360, przy czym wyższy wynik oznacza cięższą postać choroby.
|
Do 56 tygodni
|
|
Wynik IGA-BP w ostatniej ocenie
Ramy czasowe: Do 56 tygodni
|
Globalna ocena klinicysty w pęcherzycy zwykłej (IGA-BP) to narzędzie służące do oceny aktywności i ciężkości choroby BP.
IGA-BP kategoryzuje ciężkość BP na skali numerycznej od 0 (czysta) do 4 (ciężka).
|
Do 56 tygodni
|
|
Średni 24-godzinny wynik NRS swędzenia, zmiana od wartości początkowej do ostatniej oceny
Ramy czasowe: Do 56 tygodni
|
Skala Numeryczna Swędzenia (NRS) służy do wskazywania objawów świądowych w BP.
Wynik waha się od 0 (najlepszy wynik) do 10 (najgorszy wynik) |
Do 56 tygodni
|
|
Liczba uczestników, u których leczenie zakończyło się niepowodzeniem
Ramy czasowe: Do 56 tygodni
|
Niepowodzenie leczenia definiuje się jako brak CDA pomimo otrzymywania efgartigimodu PH20 SC wraz ze zwiększonymi dawkami prednizonu (lub równoważnego OCS)
|
Do 56 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
22 marca 2023
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
20 marca 2025
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
20 marca 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
8 grudnia 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
27 grudnia 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
12 stycznia 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
25 lutego 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
6 lutego 2026
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ARGX-113-2010
- 2024-515832-59-00 (Ctis)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Tak
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .