Un estudio de fase 3 para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia a largo plazo de efgartigimod PH20 SC en participantes adultos con penfigoide ampolloso (BALLAD+)
6 de febrero de 2026 actualizado por: argenx
Un estudio de extensión de etiqueta abierta de ARGX-113-2009 para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia a largo plazo de efgartigimod PH20 SC en participantes adultos con penfigoide ampolloso
ARGX-113-2010 es un estudio de extensión de etiqueta abierta con el objetivo de proporcionar evidencia de apoyo de que efgartigimod PH20 SC es un tratamiento a largo plazo seguro y eficaz para el penfigoide ampolloso (BP), que proporciona control de los síntomas y, finalmente, la remisión, al mismo tiempo que reduce la exposición acumulada a corticosteroides orales (OCS).
Se invitará a inscribirse a todos los participantes que completen la visita del período de fin de tratamiento (EoTP) en la semana 36 en ARGX-113-2009.
En ARGX-113-2009, los participantes recibieron efgartigimod PH20 SC o placebo con OCS concurrente o terapia de rescate (sin efgartigimod PH20 SC o placebo). Según su estado clínico en el momento de la transferencia a ARGX-113-2010, los participantes pueden interrumpir, continuar o iniciar el tratamiento con efgartigimod PH20 SC. En ARGX-113-2010, los participantes suspenderán el tratamiento con efgartigimod PH20 SC cuando alcancen la remisión completa (RC) o la remisión parcial (PR) mientras estén fuera de otra terapia BP concurrente durante al menos 8 semanas. Los participantes que no estén en CR o PR mientras estén sin OCS durante ≥8 semanas y que no reciban terapia de rescate comenzarán o continuarán el tratamiento con efgartigimod PH20 SC, mientras mantienen la asignación de tratamiento de ARGX-113-2009 ciega. Los participantes también pueden volver a recibir efgartigimod PH20 SC después de una recaída. En este estudio, se utilizarán dosis de carga de 2000 mg (el día 1 y el día 8 de un curso de tratamiento) y dosis de mantenimiento semanales de 1000 mg.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
64
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Dresden, Alemania, 01307
- Universitatsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
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Düsseldorf, Alemania, 40225
- Universitätsklinikum Düsseldorf
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Kiel, Alemania, 24105
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
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München, Alemania, 80337
- LMU Klinikum der Universität
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Würzburg, Alemania, 97080
- Universitätsklinikum Würzburg
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Kogarah, Australia, 2217
- Premier Specialists
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Sofia, Bulgaria, 1431
- Diagnostic and Consulting Center Aleksandrovska EOOD
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Prague, Chequia, 180 00
- Fakultní nemocnice Bulovka
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Zagreb, Croacia, 10000
- Poliklinika Solmed
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Bratislava, Eslovaquia, 821 06
- Univerzitna nemocnica Bratislava
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Trnava, Eslovaquia, 91702
- Fakultna Nemocnica Trnava
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Granada, España, 18016
- Hospital Universitario Clínico San Cecilio
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Madrid, España, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Valencia, España, 46017
- Hospital Universitario Doctor Peset
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85006
- Medical Dermatology Specialists
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California
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Fountain Valley, California, Estados Unidos, 92708
- First OC Dermatology
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33173
- Miami Dermatology And Laser Institute
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan Hospital
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Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Saint Louis University
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Ohio
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Fairborn, Ohio, Estados Unidos, 45324
- Wright State Physicians
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Athens, Grecia, 16121
- Hospital of Venereal and Skin Diseases A.Syggros
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Thessaloniki, Grecia, 54643
- Hospital Of Skin And Venereal Diseases of Thessaloniki
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Budapest, Hungría, 1085
- Semmelweis Egyetem
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Ramat Gan, Israel, 5262100
- Sheba Medical Center - PPDS
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Catania, Italia, 95123
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Vittorio Emanuele
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Florence, Italia, 50122
- Azienda USL Toscana Centro - Ospidale Piero Palagi
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Florence, Italia, 50125
- Azienda Sanitaria Di Firenze
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Genova, Italia, 16132
- Ospedale Policlinico San Martino
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Milan, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Pavia, Italia, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
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Roma, Italia, 00167
- IDI IRCCS - Istituto Dermopatico dell'Immacolata
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Rome, Italia, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
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Sapporo, Japón, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
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Groningen, Países Bajos, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
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Chengdu, Porcelana, 610041
- West China Hospital of Sichuan University
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Chongqing, Porcelana, 400016
- The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
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Shanghai, Porcelana, 200025
- Ruijin Hospital Shanghai Jiaotong University School of Medicine
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London, Reino Unido, SE1 9RT
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
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Belgrade, Serbia, 11000
- University Clinical Center of Serbia - PPDS
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Ha completado la visita de la semana 36 de ARGX-113-2009
- Es capaz de proporcionar un consentimiento informado firmado y cumplir con los requisitos del protocolo.
Acepta usar medidas anticonceptivas de acuerdo con las regulaciones locales y lo siguiente:
- Participantes masculinos: Un método anticonceptivo aceptable es un condón. Todos los participantes masculinos no esterilizados deben utilizar este método desde la firma del ICF hasta la fecha de la última dosis de IMP
- Las mujeres en edad fértil (WOCBP) deben tener una prueba de embarazo en orina negativa al inicio antes de recibir IMP. WOCBP debe utilizar uno de los métodos anticonceptivos descritos en el protocolo desde la firma del ICF hasta la última dosis de IMP
Criterio de exclusión:
- Enfermedad clínicamente significativa, cirugía mayor reciente (dentro de los 3 meses posteriores al inicio) o intención de someterse a una cirugía durante el estudio; o cualquier otra afección médica que, en opinión del investigador, podría confundir los resultados del estudio o poner al participante en un riesgo indebido
- Hipersensibilidad conocida a IMP o a uno de sus excipientes
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: efgartigimod PH20 SC
participantes que recibieron efgartigimod PH20 SC además de prednisona
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Inyección subcutánea de efgartigimod coformulado con rHuPH20, un potenciador de la permeación
Prednisona oral
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con EA, EAG y AESI emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta 56 semanas
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Eventos adversos, Evento adverso grave y Eventos adversos de interés especial.
Los eventos adversos en el SOC 'Infecciones e infestaciones' se definieron como AESIs porque el efgartigimod causa una reducción transitoria en los niveles totales de IgG.
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Hasta 56 semanas
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Número de participantes que interrumpieron el tratamiento debido a problemas de seguridad
Periodo de tiempo: Hasta 56 semanas
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Hasta 56 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes que alcanzaron CRoff durante ≥ 8 semanas
Periodo de tiempo: Hasta 56 semanas
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CRoff = remisión completa durante la administración de efgartigimod PH20 SC y sin terapia con corticosteroides orales durante al menos 8 semanas.
La remisión completa se define como la ausencia de nuevas lesiones, la curación completa de las lesiones existentes y la ausencia de prurito.
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Hasta 56 semanas
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Número de participantes que alcanzaron CRoff o PRoff durante ≥ 8 semanas
Periodo de tiempo: Hasta 56 semanas
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CRoff / PRoff = remisión completa o parcial mientras se recibe efgartigimod PH20 SC y se suspende la terapia con corticosteroides orales durante al menos 8 semanas. La remisión completa se define como la ausencia de nuevas lesiones, la curación completa de las lesiones existentes y la ausencia de prurito. La remisión parcial se define como la presencia únicamente de nuevas lesiones transitorias. |
Hasta 56 semanas
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Número de participantes que alcanzaron CRmin durante ≥ 8 semanas
Periodo de tiempo: Hasta 56 semanas
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OCSmin = remisión completa mientras se está con dosis mínima de OCS durante ≥ 8 semanas. OCS = corticosteroides orales. La remisión completa se define como la ausencia de nuevas lesiones, la curación completa de las lesiones existentes y la ausencia de prurito. La terapia mínima con OCS se define como ≤0,10 mg/kg/día de prednisona (o una dosis equivalente de otro corticoide oral) |
Hasta 56 semanas
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Número de participantes que lograron remisión completa sin tomar corticosteroides orales ni efgartigimod PH20 SC durante ≥ 8 semanas
Periodo de tiempo: Hasta 56 semanas
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CR = remisión completa; OCS = corticosteroides orales; La remisión completa se define como la ausencia de nuevas lesiones, la curación completa de las lesiones existentes y la ausencia de prurito
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Hasta 56 semanas
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Número de participantes que logran RC o RP sin recibir OCS ni Efgartigimod PH20 SC durante ≥ 8 semanas
Periodo de tiempo: Hasta 56 semanas
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CR = remisión completa; PR = remisión parcial; OCS = corticosteroides orales. La remisión completa se define como la ausencia de nuevas lesiones, la curación completa de las lesiones existentes y la ausencia de prurito.
La remisión parcial se define como la presencia únicamente de nuevas lesiones transitorias.
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Hasta 56 semanas
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Duración de la Remisión Sostenida
Periodo de tiempo: Hasta 56 semanas
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La remisión sostenida se define como la curación de las lesiones sin lesiones no transitorias (es decir, una puntuación de actividad BPDAI de 0) y ausencia de prurito mientras el participante no recibía terapia concurrente para la BP (y, para los participantes inscritos antes de la enmienda 2 del protocolo, efgartigimod PH20 SC) durante ≥8 semanas.
Las lesiones nuevas que cicatrizan en 1 semana o el prurito que dura <1 semana y desaparece sin tratamiento no se consideraron para cambiar la condición de remisión sostenida.
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Hasta 56 semanas
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Número de participantes que recayeron
Periodo de tiempo: Hasta 56 semanas
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La recaída se define como la aparición de 3 o más lesiones nuevas al mes o al menos 1 lesión grande que no cicatrizó en 1 semana, o la extensión de lesiones establecidas o prurito diario en un participante que había logrado CDA (Control de la actividad de la enfermedad): el punto en el que dejan de formarse nuevas lesiones y las lesiones establecidas comienzan a cicatrizar, y los síntomas pruriginosos comienzan a disminuir
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Hasta 56 semanas
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Tiempo hasta la recaída
Periodo de tiempo: Hasta 56 semanas
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La recaída se define como la aparición de 3 o más lesiones nuevas al mes o al menos 1 lesión grande que no se curó en 1 semana, o la extensión de lesiones establecidas o prurito diario en un participante que había logrado CDA (Control de la actividad de la enfermedad): el punto en el que dejan de formarse nuevas lesiones y las lesiones establecidas comienzan a curarse, y los síntomas pruriginosos comienzan a disminuir
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Hasta 56 semanas
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Puntuación de Actividad BPDAI, Cambio Porcentual Desde la Línea de Base hasta la Última Evaluación
Periodo de tiempo: Hasta 56 semanas
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El Índice de Área de Enfermedad de Penfigoide Ampolloso (BPDAI) es una herramienta validada internacionalmente para medir objetivamente la actividad de la enfermedad.
El BPDAI diferencia las puntuaciones para la piel (erosiones/ampollas y urticaria/eritema) y la actividad de la membrana mucosa en varias localizaciones anatómicas.
Las puntuaciones de actividad del BPDAI oscilan entre 0 y 360, donde una puntuación más alta representa una enfermedad más grave.
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Hasta 56 semanas
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Puntuación IGA-BP en la Última Evaluación
Periodo de tiempo: Hasta 56 semanas
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La Evaluación Global del Investigador del Penfigoide Ampolloso (IGA-BP) es una herramienta utilizada para evaluar la actividad y la gravedad de la enfermedad del penfigoide ampolloso.
El IGA-BP categoriza la gravedad del penfigoide ampolloso en una escala numérica de 0 (limpio) a 4 (grave).
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Hasta 56 semanas
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Puntuación Promedio de 24 Horas de la Escala NRS de Picor, Cambio Desde la Línea de Base Hasta la Última Evaluación
Periodo de tiempo: Hasta 56 semanas
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La Escala Numérica de Valoración del Picor (NRS) se utiliza para indicar los síntomas pruríticos de la penfigoide ampollosa (BP).
La puntuación varía entre 0 (mejor resultado) y 10 (peor resultado)
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Hasta 56 semanas
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Número de Participantes que Fracasaron en el Tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta 56 semanas
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El fracaso del tratamiento se define como la ausencia de CDA a pesar de recibir efgartigimod PH20 SC con dosis escaladas de prednisona (o equivalente OCS)
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Hasta 56 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
22 de marzo de 2023
Finalización primaria (Actual)
20 de marzo de 2025
Finalización del estudio (Actual)
20 de marzo de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
8 de diciembre de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de diciembre de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
12 de enero de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de febrero de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de febrero de 2026
Última verificación
1 de febrero de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades de la piel
- Enfermedades De La Piel Vesiculoampollosa
- Enfermedades de la piel y del tejido conectivo
- Penfigoide Ampolloso
- Compuestos policíclicos
- Espierra
- Embarazos
- Esteroides
- Compuestos de anillo fusionado
- Madreadiediols
- Prednisona
Otros números de identificación del estudio
- ARGX-113-2010
- 2024-515832-59-00 (Ctis)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .